フェニルケトン尿症治療の世界市場-2022-2029

市場概要

フェニルケトン尿症治療市場は、予測期間（2022-2029年）にCAGR9.46%で到達すると推定されます。

フェニルケトン尿症は、体内にアミノ酸であるフェニルアラニンが蓄積するまれな遺伝性疾患です。PKUは、フェニルアラニン分解酵素の生産を補助する遺伝子の変異によって引き起こされます。血液中のフェニルアラニンが過剰になると、発作、精神疾患、その他の未治療の障害を引き起こす可能性があります。PKUの治療法はありませんが、薬物療法により知的障害やその他の健康障害を予防することができます。PKUの治療は、フェニルアラニンを含む食品を制限するPKU食を遵守することで行われます。

市場力学

世界のフェニルケトン尿症治療市場は、フェニルケトン尿症に対する新たな介入策に関する研究の高まりなど、いくつかの要因によって成長しています。

フェニルケトン尿症を治療するために市場関係者が実施する臨床試験は、市場成長を促進すると予想されます。

BioMarin Pharmaceutical Inc.は、ヒトフェニルアラニン水酸化酵素のアデノ随伴ウイルスベクター媒介遺伝子導入であるBMN 307の安全性と有効性を調査するため、血漿Pheレベルが600mol/L超のフェニルケトン尿症患者におけるフェーズ1/2のオープンラベル、用量漸増調査を実施しました。また、PTCセラピューティック社は、フェニルケトン尿症患者におけるPTC923の血中フェニルアラニン濃度の低下効果を、ベースラインから第5週および第6週までの血中Phe濃度の変化量（すなわち、各治療量の2週間二重盲検治療の平均値）で評価する臨床試験も実施しており、PTC923がフェニルケトン尿症患者の血中Phe濃度を低下させる効果があることが確認されています。したがって、上記の記述から予測期間において市場を牽引することが期待されます。

認知度の低さと費用の高さが、世界のフェニルケトン尿症治療市場の成長を妨げると予想されます。

希少疾患に関する認識不足、PKU治療の高コスト、不規則な償還政策、治療レジメンの遵守の欠如などは、予測期間中の市場成長を妨げると予想される要因の一つです。

産業分析

世界のフェニルケトン尿症治療市場レポートでは、Porter`s Five Force、イノベーション、新製品発表、価格、パイプライン分析など、さまざまな業界要因に基づく市場の詳細な分析を提供します。

COVID-19の影響分析。

COVID-19のパンデミックは、ヘルスケアシステムと市場に中程度の影響を及ぼしています。神経認知の転帰とフェニルケトン尿症（PKU）の予後は、生涯にわたるフェニルアラニン（Phe）レベルと治療のアドヒアランスに直接関係しています。PKU患者は、新しい環境に食事制限を適応させなければならなかっています。若い患者は、より少ない露出（環境に関係なく食事計画に厳密に従った食事）であったかもしれないが、思春期および成人の患者は、より良い代謝コントロールを示すことによって、家にいる義務を強く反映していました。これには、遠隔相談が可能であったため、より簡単に接続できたことなど、複数の要因が考えられます。それでも、調査結果は、パンデミックと環境がいかにPKU治療のアドヒアランスに大きな影響を与えるか、そして距離の障壁を取り除くことがいかに代謝のコンプライアンスを改善し最適化できるかを示しています。以上のことから、市場は影響を受けており、経済活動の再開に伴い、早期の牽引が期待されます。

セグメント別分析

フェニルケトン尿症治療市場では、予測期間（2022-2029年）を通して栄養補助食品セグメントが最大の市場シェアを占めると予想されます。

2021年には栄養補助食品セグメントが優位に立つと予想されます。食事がフェニルアラニンを含む食品を制限するため、このセグメントの成長は有益です。これは、食事が低タンパクでなければならないことを意味し、PKUの人々は、フェニルアラニンの摂取量を減らしながら健康的な食品バランスを維持するために医師や栄養士と密接に連携しています。また、一日の食事に含まれるフェニルアラニンの量を記録し、フェニルアラニンのレベルを把握する必要があります。さらに、PKUの子どもたちは、十分なタンパク質を摂取し続けるために、PKU製剤を服用しなければなりません。フェニルアラニン以外の必須アミノ酸はすべて含まれています。健康食品の専門店では、低タンパクでPKUにやさしい食品も手に入ります。例えば、PKUの乳児には母乳が与えられます。一般的には、ロフェナラックと呼ばれる特殊な粉ミルクも服用する必要があります。乳児が固形食を食べられる年齢になったら、タンパク質の多い食品を与えないようにする必要があります。したがって、この市場セグメンテーションは、上記の記述から予測期間において最大の市場シェアを占めると予想されます。

地域分析

フェニルケトン尿症治療の世界市場では、北米地域が最大の市場シェアを占めています。

2021年、北米は最も高い収益シェアを占めています。フェニルケトン尿症の有病率の増加とフェニルケトン尿症治療ベースの食事の高い採用、同地域の市場プレイヤーによる進行中の臨床研究および製品発売に対する政府のサポートが、予測期間において後押しすると予想されます。例えば、PKUは米国では10,000人から15,000人に1人の割合で発症するといわれています。PKUのほとんどは、出生後すぐに新生児スクリーニングによって診断され、すぐに治療が開始されます。また、フェニルケトン尿症の治療に基づく食事療法の普及率では、米国がトップです。同国の患者さんは、必須アミノ酸、非必須アミノ酸を含む多くのPKU物質を摂取しています。

また、Palynziq（ペグバリアーゼ-pqpz）は、成人のPKU患者を対象にFDA（食品医薬品局）から承認されています。Palynziqは、既存の薬物療法にもかかわらず血中フェニルアラニン濃度が制御できない患者さん向けの注射用酵素療法剤です。BioMarin Pharmaceutical Inc.がPalynziqを製造しています。このように、上記の記述から予測期間において北米地域が最大の市場シェアを占めると予想されます。

競合情勢

フェニルケトン尿症治療市場における主な主要企業は、BioMarin、SOM Innovation Biotech SL、Homology Medicines, Inc.、Par Pharmaceutical、PTC Therapeutics、およびSynlogic, Inc.です。主要企業は、製品の上市、M&A、パートナーシップ、提携など、さまざまな戦略を採用しており、フェニルケトン尿症治療市場の世界の成長に貢献しています。例えば、2021年12月16日、BioMarin社とSkyline Therapeutics社は、心血管疾患に対する新規遺伝子治療を開発するための戦略的提携を締結しました。また、2022年6月13日、米国食品医薬品局（FDA）は、Homology Medicines, Inc.のフェニルケトン尿症（PKU）の成人を対象とした治験薬HMI-102によるpheNIX遺伝子治療臨床試験に対して、これまで行われていた臨床保留を解除しました。

BioMarin Pharmaceutical Inc.

概要

バイオマリン社は、カリフォルニア州サンラファエルに本社を置く米国のバイオテクノロジー企業です。米国、南米、アジア、欧州など世界各地に拠点があります。酵素補充薬はBioMarinの主要な事業であり、研究の中心となっています（ERT）。ラロニダーゼの製造により、バイオマリンはムコ多糖症I型（MPS I）の治療薬を提供した最初の企業です（Aldurazyme、ジェンザイム・コーポレーションが商品化）。また、フェニルケトン尿症の治療薬（PKU）を開発した最初の企業でもあります。

製品ポートフォリオ

KUVAN（sapropterin dihydrochloride）：KUVAN（サプロプテリン二塩酸塩）経口用錠剤および内用液用粉末は、ある種のフェニルケトン尿症（PKU）の成人および生後1カ月以上の小児の血中Phe濃度を下げるために用いられる処方医薬品です。Phe制限食とともに使用されます。

世界のフェニルケトン尿症治療市場レポートでは、約40以上の市場データ表、45以上の図、200ページ（概算）の範囲でのアクセスを提供することになります。

目次

• 調査手法
• 調査目的および調査範囲

第2章 市場の定義と概要

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 市場の力学

• 市場影響要因
  • 促進要因
    • フェニルケトン尿症を治療するために市場関係者が実施する臨床試験は、市場の成長を促進すると予想されます。
  • 抑制要因
    • 希少疾患に関する認知度の低さが市場成長を阻害する見込み
    • 高い治療費
  • 機会
  • 影響分析

第5章 産業分析

• ポーターのファイブフォース分析
• サプライチェーン分析
• 規制分析

第6章 COVID-19の分析

• COVID-19の市場分析
  • COVID-19以前の市場シナリオ
  • COVID-19の現在の市場シナリオ
  • COVID-19の後、または将来のシナリオ
• COVID-19の中での価格ダイナミクス
• 需要-供給スペクトラム
• パンデミック時の市場に関連する政府の取り組み
• メーカーの戦略的取り組み
• まとめ

第7章 タイプ別

• 高フェニルアラニン血症
• 軽症PKU
• 中等度または変異型
• 古典的PKU
• その他

第8章 治療タイプ別

• 薬物療法
  • クワン
  • ペグバリアーゼ
  • パリンジーク
  • CNSA-001
  • SYNB1618
  • その他
• 栄養補助食品
• その他

第9章 投与経路別

• 経口
• 非経口

第10章 地域別

• 北米
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • その他欧州
• 南米
  • ブラジル
  • アルゼンチン
  • その他の南米地域
• アジア太平洋地域
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • オーストラリア
  • その他アジア太平洋地域
• 中東・アフリカ地域

第11章 競合情勢

• 主な展開と戦略
• 企業シェア分析
• 製品ベンチマーク

第12章 企業プロファイル

• BioMarin
  • 企業概要
  • 製品ポートフォリオと説明
  • 主なハイライト
  • 財務概要
• SOM Innovation Biotech SL
• Homology Medicines, Inc.
• Par Pharmaceutical
• PTC Therapeutics
• Synlogic, Inc.

第13章 DataM

Market Overview

Phenylketonuria Treatment Market is estimated to reach at a CAGR of 9.46% during the forecast period (2022-2029).

Phenylketonuria is a rare hereditary condition in which the body accumulates the amino acid phenylalanine. PKU is caused by a mutation in a gene that aids in the production of the phenylalanine-degrading enzyme. Seizures, mental illnesses, and other untreated disorders can result from an excess of phenylalanine in the blood. Although there is no cure for PKU, medication can help to prevent intellectual deficits and other health issues. PKU is treated by adhering to a PKU diet that restricts foods containing phenylalanine.

Market Dynamics

The global phenylketonuria treatment market is growing due to several factors, such as the rising research on new interventions for phenylketonuria.

Clinical trials conducted by the market players to treat phenylketonuria are expected to drive market growth.

BioMarin Pharmaceutical Inc. conducted a Phase 1/2 Open-Label, Dose Escalation research in Phenylketonuria patients with Plasma Phe Levels > 600 mol/L to investigate the safety and efficacy of BMN 307, an Adeno-Associated Virus Vector-Mediated Gene Transfer of Human Phenylalanine Hydroxylase. Moreover, PTC Therapeutics also conducted a clinical trial to assess the efficacy of PTC923 in lowering blood phenylalanine (Phe) levels in Phenylketonuria patients, as evaluated by the mean change in blood Phe levels from baseline to Weeks 5 and 6. (that is, the average of each respective treatment dose 2-week period of double-blind treatment). Thus, the market is expected to drive in the forecast period from the above statements.

The lack of awareness and high cost are expected to hinder global phenylketonuria treatment market growth.

Lack of awareness regarding the rare disease, the high cost of PKU treatment, irregular reimbursement policies, and lack of treatment regimen compliance are some factors expected to hamper the market growth in the forecast period.

Industry analysis.

The global phenylketonuria treatment market report will provide an in-depth analysis of the market based on various industry factors such as porter`s five forces, innovations, new product launches, pricing, and pipeline analysis.

COVID-19 Impact Analysis.

The COVID-19 pandemic has moderately impacted healthcare systems and the market. Neurocognitive outcome and phenylketonuria (PKU) prognosis are directly related to lifelong phenylalanine (Phe) levels and treatment adherence. PKU patients had to adjust their dietary restrictions to the new environment. While younger patients may have been less exposed (meals strictly according to diet plan regardless of setting), adolescent and adult patients strongly reflected the obligation to stay home by showing better metabolic control. Multiple factors could have contributed to this, including the availability of teleconsultancy, which allowed for easier connections. Still, findings show how the pandemic and the environment can significantly impact PKU treatment adherence and how removing distance barriers can improve and optimize metabolic compliance. Thus, from the above statements, the market got affected, and it is expected to gain traction quickly with the resumption of economic activities.

Segment Analysis

The dietary supplement segment is expected to hold the largest market share in the phenylketonuria treatment market throughout the forecast period (2022-2029).

The dietary supplement segment is expected to dominate in 2021. The segment's growth is beneficial because diet limits foods with phenylalanine. It means the diet must be low in protein, and people with PKU work closely with a doctor or nutritionist to maintain a healthy food balance while decreasing their phenylalanine intake. They must also keep track of the amount of phenylalanine in the meals they eat throughout the day to track their phenylalanine levels. Moreover, Children with PKU must take PKU formula to ensure they continue obtaining adequate protein. Except for phenylalanine, it contains all of the essential amino acids. At specialty health stores, you can also get low-protein, PKU-friendly foods. For instance, Breast milk is given to infants with PKU. They generally need to take a particular formula called Lofenalac as well. When your infant is old enough to eat solid foods, you should avoid giving them protein-rich foods. Thus, the market segment is expected to hold the largest market share in the forecast period from the above statements.

Geographical Analysis

The North American region holds the largest market share in the global phenylketonuria treatment market.

In 2021, North America accounted for the highest revenue share. The increasing prevalence of phenylketonuria and higher adoption of phenylketonuria treatment-based diets, government support for ongoing clinical research and product launches by the market players in the region are expected to boost in the forecast period. For instance, PKU affects 1 in 10,000 to 15,000 babies in the United States. Most instances of PKU are diagnosed by newborn screening shortly after birth, and treatment is started immediately. Moreover, In terms of phenylketonuria treatment-based diet adoption, the United States is a leader. Patients in the country have taken a lot of PKU substances, including essential and non-essential amino acids.

Palynziq (pegvaliase-pqpz) has also been approved by the Food and Drug Administration (FDA) for adults with PKU. Palynziq is an injectable enzyme therapy for patients with uncontrolled blood phenylalanine levels despite existing medication. BioMarin Pharmaceutical Inc. manufactures Palynziq. Thus, the North American region is expected to hold the largest market share in the forecast period from the above statements.

Competitive Landscape

Major key players in the phenylketonuria treatment market are BioMarin, SOM Innovation Biotech SL, Homology Medicines, Inc., Par Pharmaceutical, PTC Therapeutics, and Synlogic, Inc. The key players are adopting various strategies such as product launches, mergers & acquisitions, partnerships, and collaborations, contributing to the growth of the Phenylketonuria Treatment market globally. For instance, on Dec 16, 2021, BioMarin and Skyline Therapeutics entered a strategic collaboration to develop novel gene therapies for cardiovascular diseases. Also, on June 13, 2022, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) lifted the clinical hold previously placed on the pheNIX gene therapy clinical trial with investigational HMI-102 for adults with phenylketonuria (PKU) of Homology Medicines, Inc.

BioMarin Pharmaceutical Inc.

Overview:

BioMarin Pharmaceutical Inc. is an American biotechnology company headquartered in San Rafael, California. It has offices and facilities worldwide, including in the United States, South America, Asia, and Europe. Enzyme replacement medicines are BioMarin's main business and research focus (ERTs). By manufacturing laronidase, BioMarin was the first company to deliver therapies for mucopolysaccharidosis type I (MPS I) (Aldurazyme, commercialized by Genzyme Corporation). BioMarin was also the first business to develop phenylketonuria treatments (PKU).

Product Portfolio:

KUVAN (sapropterin dihydrochloride): KUVAN (sapropterin dihydrochloride) Tablets for Oral Use and Powder for Oral Solution are prescription medicines used to lower blood Phe levels in adults and children over one month of age with a certain type of Phenylketonuria (PKU). It is to be used along with a Phe-restricted diet.

The global phenylketonuria treatment market report would provide access to approximately 40+ market data tables, 45+ figures, and in the range of 200 (approximate) pages.

Table of Contents

1. Methodology and Scope

• 1.1. Research Methodology
• 1.2. Research Objective and Scope of the Report

2. Market Definition and Overview

3. Executive Summary

4. Market Dynamics

• 4.1. Market Impacting Factors
  • 4.1.1. Drivers
    • 4.1.1.1. Clinical Trials Conducted by The Market Players to Treat Phenylketonuria Are Expected to Drive Market Growth.
  • 4.1.2. Restraints
    • 4.1.2.1. Lack Of Awareness Regarding the Rare Disease Is Expected to Hamper Market Growth.
    • 4.1.2.2. High Treatment Cost
  • 4.1.3. Opportunity
  • 4.1.4. Impact Analysis

5. Industry Analysis

• 5.1. Porter's Five Forces Analysis
• 5.2. Supply Chain Analysis
• 5.3. Regulatory Analysis

6. COVID-19 Analysis

• 6.1. Analysis of Covid-19 on the Market
  • 6.1.1. Before COVID-19 Market Scenario
  • 6.1.2. Present COVID-19 Market Scenario
  • 6.1.3. After COVID-19 or Future Scenario
• 6.2. Pricing Dynamics Amid Covid-19
• 6.3. Demand-Supply Spectrum
• 6.4. Government Initiatives Related to the Market During Pandemic
• 6.5. Manufacturer's Strategic Initiatives
• 6.6. Conclusion

7. By Type

• 7.1. Introduction
  • 7.1.1. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type Segment
  • 7.1.2. Market Attractiveness Index, By Type Segment
• 7.2. Hyperphenylalaninemia
  • 7.2.1. Introduction
  • 7.2.2. Market Size Analysis, US$ Million, 2021-2029 and Y-o-Y Growth Analysis (%), 2021-2029
• 7.3. Mild PKU
• 7.4. Moderate or variant
• 7.5. Classic PKU
• 7.6. Others

8. By Treatment Type

• 8.1. Introduction
  • 8.1.1. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type Segment
  • 8.1.2. Market Attractiveness Index, By Treatment Type Segment
• 8.2. Medications
  • 8.2.1. Introduction
  • 8.2.2. Market Size Analysis, US$ Million, 2021-2029 and Y-o-Y Growth Analysis (%), 2021-2029
    • 8.2.2.1. Kuvan
    • 8.2.2.2. Pegvaliase
    • 8.2.2.3. Palynziq
    • 8.2.2.4. CNSA-001
    • 8.2.2.5. SYNB1618
    • 8.2.2.6. Others
• 8.3. Dietary Supplement
• 8.4. Others

9. By Route of Administration

• 9.1. Introduction
  • 9.1.1. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration Segment
  • 9.1.2. Market Attractiveness Index, By Route of Administration Segment
• 9.2. Oral
  • 9.2.1. Introduction
  • 9.2.2. Market Size Analysis, US$ Million, 2021-2029 and Y-o-Y Growth Analysis (%), 2021-2029
• 9.3. Parenteral

10. By Region

• 10.1. Introduction
  • 10.1.1. Market Size Analysis, US$ Million, 2021-2029 and Y-o-Y Growth Analysis (%), 2021-2029, By Region
  • 10.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
• 10.2. North America
  • 10.2.1. Introduction
  • 10.2.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 10.2.3. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
  • 10.2.4. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
  • 10.2.5. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
  • 10.2.6. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
    • 10.2.6.1. The U.S.
    • 10.2.6.2. Canada
    • 10.2.6.3. Mexico
• 10.3. Europe
  • 10.3.1. Introduction
  • 10.3.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 10.3.3. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
  • 10.3.4. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
  • 10.3.5. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
  • 10.3.6. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
    • 10.3.6.1. Germany
    • 10.3.6.2. The U.K.
    • 10.3.6.3. France
    • 10.3.6.4. Italy
    • 10.3.6.5. Spain
    • 10.3.6.6. Rest of Europe
• 10.4. South America
  • 10.4.1. Introduction
  • 10.4.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 10.4.3. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
  • 10.4.4. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
  • 10.4.5. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
  • 10.4.6. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
    • 10.4.6.1. Brazil
    • 10.4.6.2. Argentina
    • 10.4.6.3. Rest of South America
• 10.5. Asia Pacific
  • 10.5.1. Introduction
  • 10.5.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 10.5.3. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
  • 10.5.4. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
  • 10.5.5. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration
  • 10.5.6. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
    • 10.5.6.1. China
    • 10.5.6.2. India
    • 10.5.6.3. Japan
    • 10.5.6.4. Australia
    • 10.5.6.5. Rest of Asia Pacific
• 10.6. Middle East and Africa
  • 10.6.1. Introduction
  • 10.6.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 10.6.3. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
  • 10.6.4. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
  • 10.6.5. Market Size Analysis, and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Route of Administration

11. Competitive Landscape

• 11.1. Key Developments and Strategies
• 11.2. Company Share Analysis
• 11.3. Product Benchmarking

12. Company Profiles

• 12.1. BioMarin
  • 12.1.1. Company Overview
  • 12.1.2. Product Portfolio and Description
  • 12.1.3. Key Highlights
  • 12.1.4. Financial Overview
• 12.2. SOM Innovation Biotech SL
• 12.3. Homology Medicines, Inc.
• 12.4. Par Pharmaceutical
• 12.5. PTC Therapeutics
• 12.6. Synlogic, Inc.

LIST NOT EXHAUSTIVE

13. DataM

• 13.1. Appendix
• 13.2. About Us and Services
• 13.3. Contact Us