血友病B市場：KOLの洞察

主要なオピニオンリーダーからの考察では、血友病B市場では、遺伝子治療薬間の競合力学が浮き彫りになっており、PfizerのBeqvez/Durveqtixは副腎皮質ステロイドの使用と抗体の問題によりHemgenixに対する課題に直面しています。Sanofi／Sobiのアルプロリックスは、早期市場参入と優れた血管外分布により、半減期延長製品として好まれています。また、ヘムジェニックスは有望ではありますが、米国では医療機関が財政的リスクに慎重であること、欧州では価格交渉のため展開が遅れていることなどから、財政的・物流的な障壁が採用を妨げています。

当レポートでは、世界の血友病B市場について調査し、市場の概要とともに、上市済み治療法、パイプライン動向、将来の見通しなどを提供しています。

目次

エグゼクティブサマリー

現在および将来の治療アルゴリズム

調査目的

組み換え因子IX（FIX）補充療法

• 承認済み薬剤
  • 標準半減期（SHL）製品：BeneFIX（ノナコグアルファ、Pfizer）、Ixinity（トレノナコグアルファ、Medexus Pharma）、Rixubis（ノナコグガンマ、Takeda）
  • 半減期延長（EHL）製品：アルプロリックス（エフトレノナコグアルファ、Sanofi/Sobi）、イデルビオン（アルブトレペノナコグアルファ、CSL Behring）、レビニン/リフィキシア（ノナコグベータペゴル、Novo Nordisk）
  • バイパス剤：ノボセブン（エプタコグアルファ、Novo Nordis）、ファイバ（第8因子バイパス阻害剤、Takeda）、セブンファクト/セベンファクト（凝固因子VIIa[組換え]-jncw、LFB Biotechnologies/HEMA Biologics）

遺伝子治療

• 承認済み薬剤
  • Hemgenix（エトラナコジーン・デザパルボベク、uniQure/CSL Behring）
  • ベクベズ/デュルベクティクス（フィダナコゲンエラパルボベック、Pfizer）

非ファクターリバランスエージェント

• 承認済み薬剤
  • Hympavzi（マルスタシマブ、Pfizer）
• パイプライン医薬品
  • アルヘモ（コンシズマブ、Novo Nordis）
  • フィトゥシラン（Alnylam Pharmaceuticals/Sanofi）
  • SerpinPC（Centessa Pharmaceuticals)）

今後の治療動向

付録

KOL速報

This report provides an in-depth analysis of the haemophilia B treatment landscape, focusing on the evolving use of standard and extended half-life products. Insights from key opinion leaders highlight the competitive dynamics between gene therapies, with Pfizer's Beqvez/Durveqtix facing challenges against Hemgenix due to corticosteroid use and antibody issues. Sanofi/Sobi's Alprolix emerges as the preferred extended half-life product, favoured for its early market entry and superior extravascular distribution. Additionally, while Hemgenix shows promise, its adoption is hindered by financial and logistical barriers, with institutions cautious about the financial risks in the U.S. and pricing negotiations slowing its rollout in Europe.

Key questions answered:

• How do experts use and prefer standard half-life (SHL) and extended half-life (EHL) products?
• What changes are expected in the use of SHL and EHL products over the next 3-5 years?
• What are the expert views on bypassing agents and their future role?
• How is CSL Behring/uniQure's Hemgenix perceived post-approval?
• What are the anticipated barriers to the uptake of gene therapies?
• How are non-factor rebalancing therapies, like Alhemo and Hympavzi, viewed?
• Are there safety concerns associated with non-factor therapies?
• How will the haemophilia B treatment landscape evolve in the coming years?

Key brands covered in this report:

Companies:

Table of Contents

Executive summary

Current and future treatment algorithm

Research objectives

Recombinant Factor IX (FIX) replacement therapies

• Approved drugs
  • Standard half-life (SHL) products: BeneFIX (nonacog alfa; Pfizer); Ixinity (trenonacog alfa; Medexus Pharma) and Rixubis (nonacog gamma; Takeda)
  • Extended half-life (EHL) products: Alprolix (eftrenonacog alfa; Sanofi/Sobi); Idelvion (albutrepenonacog alfa; CSL Behring) and Rebinyn/Refixia (nonacog beta pegol; Novo Nordisk)
  • Bypassing agents: NovoSeven (eptacog alfa; Novo Nordisk); FEIBA (Factor Eight Inhibiting Bypassing Agent; Takeda) and Sevenfact/Cevenfacta (coagulation Factor VIIa [recombinant]-jncw; LFB Biotechnologies/HEMA Biologics)

Gene therapy

• Approved drugs
  • Hemgenix (etranacogene dezaparvovec; uniQure/CSL Behring)
  • Beqvez/Durveqtix (fidanacogene elaparvovec; Pfizer)

Non-factor rebalancing agents

• Approved drugs
  • Hympavzi (marstacimab; Pfizer)
• Pipeline drugs
  • Alhemo (concizumab; Novo Nordisk)
  • Fitusiran (Alnylam Pharmaceuticals/Sanofi)
  • SerpinPC (Centessa Pharmaceuticals)

Future treatment trends

• Key insights summary

Appendix

• KOL details
  • KOLs from North America
  • KOLs from Europe

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