脳性麻痺：市場洞察、疫学、および市場予測（2036年）

脳性麻痺のインサイトと動向

• 脳性麻痺とは、出生前または出生直後など、早期の脳損傷によって引き起こされる、運動機能、筋緊張、姿勢に影響を及ぼす一連の神経疾患です。
• これにより運動制御に障害が生じ、症状は不随意のぎくしゃくした動きから、筋肉のこわばりや弛緩に至るまで多岐にわたります。
• ほとんどの症例は先天性ですが、感染症、脳損傷、脳卒中、または外傷によって出生後に発症する後天性の症例もあります。
• 脳の病変部位に基づいて、痙性型、ジスキネティック型、運動失調型、および混合型に分類されます。これは小児期に最もよく見られる運動障害であり、リスク要因には早産、低出生体重、出生前の感染症、および毒素への曝露などが挙げられます。
• 臨床像は、軽度の歩行異常から、生涯にわたる介助を必要とする重度の障害まで、多岐にわたります。この疾患は非進行性ですが、症状は変化する場合があります。
• 診断は通常、生後2年以内に、MRI、CT、脳波検査（EEG）、超音波検査などの画像診断を補完とした臨床評価に基づいて行われます。
• 治療は、根治よりも機能、移動能力、自立性、および生活の質の向上に重点が置かれます。治療は多職種連携によるもので、理学療法、薬物療法、手術、補助具の使用、および合併症の管理が含まれます。
• 一般的な薬剤クラスには、抗けいれん薬、抗痙攣薬、抗うつ薬、抗コリン薬、抗炎症薬、便軟化剤などがあります。
• 痙縮の管理には、ボツリヌス毒素の注射がしばしば用いられ、重症例では髄腔内バクロフェン投与が行われます。四肢の機能改善や筋骨格系の変形の矯正には、外科的介入が用いられることもあります。市場成長は、有病率の上昇、幹細胞療法や個別化医療の進歩、そして遺伝学的知見に焦点を当てた研究活動の増加によって支えられています。
• しかし、治療の多くは依然として適応外であり、臨床ガイドラインが限られていること、アンメットニーズが高いこと、小児を対象とした臨床試験への被験者募集が課題であることなどが、治療環境の制約要因として残っています。

本「脳性麻痺市場レポート」では、標準治療、臨床実践、進化する治療アルゴリズムなど、現在の治療情勢について包括的な分析を提供します。また、脳性麻痺患者の負担の動向、収益および市場シェアの動向、ピーク時の患者シェアおよび治療導入状況の分析を評価するとともに、世界各地における市場規模の詳細な評価と成長率の予測（過去データおよび2022年～2036年の予測）を提示します。本レポートでは、脳性麻痺における主要なアンメットニーズを浮き彫りにし、競合情勢および臨床環境をマッピングすることで、高付加価値の機会を明らかにし、将来の市場成長の可能性について明確な見通しを示しています。

脳性麻痺市場を牽引する主な要因

脳性麻痺の有病率の増加

脳性麻痺は、米国の小児において最も一般的な発達障害です。ユナイテッド・脳性麻痺（UCP）財団によると、米国では約76万4,000人の小児および成人が、1つ以上の脳性麻痺の症状を抱えて生活しています。

幹細胞治療が有効な手段となり得る

調査の進展に伴い、幹細胞をより特殊な細胞タイプへと誘導することが可能であり、体内に移植することで、損傷した組織環境を修復・支援できることが明らかになってきました。さらに、これらの幹細胞は、その能力を高める特定の因子を産生するように改変することも可能です。例えば、脳内の瘢痕を軽減し、回復を促進する瘢痕分解因子を産生するように細胞を改変することができます。

治療における個別化アプローチの進展

近年、薬物療法以外にも、脳性麻痺の治療に向けた進展が見られます。エレクトロニクスやロボット工学、その他の脳性麻痺調査分野における新たな進歩は、単に有益であるだけでなく、脳性麻痺を持つ方々の人生を大きく変えるものであることが実証されています。

脳性麻痺の理解と治療アルゴリズム

脳性麻痺の概要

脳性麻痺とは、生後早期の脳損傷や脳の発達異常によって引き起こされる一連の永続的な神経疾患であり、運動、姿勢、筋緊張、協調運動の障害を伴います。進行性ではない疾患ですが、機能的な制限は時間の経過とともに変化する可能性があります。脳性麻痺は主に、痙性型（70～80％）、ジスキネティック型（10～20％）、運動失調型（5～10％）に分類されます。痙性脳性麻痺は筋緊張の亢進と歩行異常を、ジスキネティック型脳性麻痺は不随意運動を、運動失調型脳性麻痺は平衡感覚や協調性の低下を特徴とします。患者には、発作、知的障害、言語・視覚・聴覚障害などの併存疾患が見られることが多く、その重症度は大きく異なります。

脳性麻痺の診断

脳性麻痺の診断は、単一の決定的な検査によるものではなく、発達経過の観察、神経学的検査、および神経画像検査に基づいた、臨床的な多段階のプロセスです。生後2年以内に診断されることが最も多いですが、軽症の場合は、運動の発達段階、筋緊張、姿勢、反射、協調性を継続的に観察した結果、それ以降に確定されることもあります。出生時のAPGARスコアや定期的な発達評価（生後9ヶ月、18ヶ月、24ヶ月）などのスクリーニングツールは、早期の発達遅延を発見するのに役立ちます。確定診断には画像検査が用いられ、MRIが推奨される検査法です（症例の80％以上で異常が認められます）。一方、CTや頭部超音波検査は、乳児の脳の構造的異常を特定するのに役立ちます。また、脳波検査（EEG）や遺伝子・代謝検査を用いて、てんかんやその他の神経筋疾患・代謝性疾患を除外し、正確な鑑別診断を行うことができます。

脳性麻痺の治療

脳性麻痺は治癒不可能な疾患であるため、その治療は多職種連携による個別化されたアプローチが行われ、機能、移動能力、自立性、および生活の質の向上を目指します。治療は早期に開始することが最も効果的であり、症状の種類や重症度、特に痙性、運動障害、および関連する合併症に基づいて行われます。

薬物療法には、抗痙攣薬（バクロフェン、チザニジン、ジアゼパム）、局所性痙縮に対するボツリヌス毒素注射（ボトックス、ディスポート）、発作に対する抗けいれん薬、不随意運動やよだれに対する抗コリン薬に加え、関連症状に対する抗うつ薬や抗炎症薬が含まれます。重症例では、痙縮を継続的にコントロールするために、髄腔内バクロフェンポンプが使用されます。著しい運動機能障害がある場合には外科的介入が検討され、これには整形外科的処置（筋・腱延長術、骨切り術）や、重度の痙縮を軽減し可動性を改善するための選択的後根切断術などが含まれます。

非薬物療法はケアの中核をなしており、理学療法、作業療法、言語療法、リハビリテーションプログラムが含まれます。これらは、運動機能、コミュニケーション、日常生活動作を向上させるための装具や支援技術によって補完されます。その他の支持療法としては、合併症を予防し、全体的な転帰を改善するために、摂食、嚥下、呼吸困難への対応に重点が置かれます。

脳性麻痺の疫学

脳性麻痺の疫学分析および予測に関する主な知見

• 脳性麻痺は、小児期において最も一般的な運動障害です。世界中のいくつかの人口ベースの研究によると、有病率の推定値は、出生1,000人あたり、あるいは小児1,000人あたり、1症例から4症例近くまでと報告されています。
• ジスキネティック型脳性麻痺は、痙性型に次いで2番目に多い亜型であり、一方、運動失調型脳性麻痺は最も稀なタイプで、協調性を欠いたぎくしゃくした動きを特徴としています。
• 痙性脳性麻痺は最も有病率の高い亜型であり、脳性麻痺全症例の約71～82％を占め、有病率の推定値は小児1,000人あたり2.6～3.0症例となっています。
• 脳性麻痺のある小児および青年は、特に非荷重状態の患者において、脆弱性骨折のリスクが高くなります。また、重度の成長障害がある患者や抗てんかん薬治療を受けている患者では、骨折リスクがさらに高くなることが観察されています。
• 研究によると、歩行不能な脳性麻痺の児童および思春期の患者における年間骨折発生率は約4％であり、その75％以上が下肢で発生しています。
• フランスでは、新生児1,000人あたり約2人が脳性麻痺を患っており、これは年間約1,500件の新規症例に相当します。極早産児や極低出生体重児では、有病率が約5～8％に上昇します。

脳性麻痺市場の展望

脳性麻痺市場の市場情勢は、主に支持療法や対症療法が中心であった状況から、より標的を絞った神経調節療法や新たな再生医療アプローチへと移行しつつありますが、現在の標準治療は依然として痙縮や運動機能障害の対症療法を中心としています。ボツリヌス毒素注射（オナボツリヌストキシンA／ボトックスおよびアボボツリヌストキシンA／ディスポート）、経口および髄腔内投与のバクロフェン、筋弛緩薬、抗けいれん薬、抗コリン薬などの治療法は、痙縮、疼痛、けいれん、および関連する運動症状や非運動症状を管理するための治療の主軸であり続けています。これらの治療法が利用可能であるにもかかわらず、多くの患者は依然として持続的な運動障害、拘縮、機能制限、および関連する併存疾患に悩まされており、より持続性が高く、疾患の経過を改変する介入法に対する重要なアンメットニーズが浮き彫りになっています。

治療の動向は、単なる症状のコントロールにとどまらず、機能的転帰の改善を目的とした、先進的な神経調節技術、改良されたドラッグデリバリーシステム、および治験段階の再生医療へと、ますますシフトしつつあります。重度の全身性痙縮に対しては髄腔内バクロフェン療法が広く用いられている一方、局所性痙縮の管理においてはボツリヌス毒素が依然として基幹治療法となっています。並行して、幹細胞を用いた治療法などの新たなアプローチについても、損傷した神経経路の修復や再生の可能性を期待して活発に研究が進められていますが、これらは依然として実験段階にあり、標準的な臨床診療にはまだ組み込まれていません。同様に、幹細胞を用いた治療法、脊髄刺激療法、および筋拘縮に対する5-アザシチジンなどの治験薬といった新たなアプローチも、脳性麻痺における運動機能や機能的転帰を改善する可能性について活発に評価されていますが、これらのアプローチは依然として実験段階にあり、標準的な臨床診療にはまだ組み込まれていません。選択的後根切断術や整形外科的矯正手術などの外科的介入は、重度の変形の管理や、特定の患者における運動機能の改善において、引き続き重要な役割を果たしています。

• 米国およびその他の先進主要7ヶ国市場は、診断率の高さ、充実したリハビリテーション体制、そして先進的な治療法へのアクセスが良好であることから、脳性麻痺の治療市場において最大の市場情勢を占めています。
• 脳性麻痺の管理は、単独の薬物療法による症状のコントロールから、薬物療法、リハビリテーション、外科的介入を組み合わせた、多職種による長期的な機能改善アプローチへと徐々に移行しつつあります。
• 痙性は依然として脳性麻痺患者にとって最も大きな臨床的負担となっており、局所型と全身型ではそれぞれ異なる治療戦略が必要となります。
• ボツリヌス毒素療法（ボトックスおよびディスポート）は、その確立された有効性と広範な使用により、局所性痙縮の管理において引き続き強固な地位を維持すると予想されます。
• 幹細胞療法や再生医療は、将来的なパラダイムシフトの可能性を秘めていますが、現時点では開発の初期段階にあり、承認された根治的な治療法はまだ存在しません。
• 脳性麻痺市場は、今後も主に支持療法が主導する形が続くと予想され、機能的アウトカムの改善、痙縮の負担軽減、および生活の質の向上に焦点を当てた漸進的な革新が進むと見込まれます。
• 痙縮管理療法：ボツリヌス毒素注射（ボナボツリヌス毒素A/ボトックス、アボボツリヌス毒素A/ディスポート）、バクロフェン、ジアゼパム、チザニジン、ダントロレンなどの経口抗痙縮薬、ならびに髄腔内バクロフェン療法（ITB）が含まれます。これらの治療法は薬物療法の基盤を成しており、局所性および全身性の痙縮において、筋硬直、不随意収縮、および機能障害を軽減するために用いられます。
• 補助療法：発作の抑制のための抗けいれん薬、よだれやジストニアに対する抗コリン薬、気分障害に対する抗うつ薬、NSAIDsなどの疼痛管理薬などが含まれます。これらの療法は、てんかん、行動障害、慢性疼痛など、脳性麻痺に伴う幅広い神経学的および全身性の併存疾患に対処するものです。
• 外科的および介入療法：選択的後根切断術（SDR）、拘縮や骨格変形に対する整形外科的矯正手術、および特定の重症例における脳神経外科的介入などが含まれます。これらの処置は、主に、保存的治療では不十分な重度の痙性、拘縮、股関節脱臼、または脊柱側弯症のある患者に対して行われます。
• 新興療法および再生医療：これには、損傷した神経経路の修復や回復を目的とした、研究段階にある幹細胞を用いた治療やその他の神経再生アプローチが含まれます。これらの戦略は、将来的に疾患修飾治療への転換につながる可能性を秘めていますが、現時点では実験段階にあり、標準的な臨床診療の一部とはなっていません。

全体として、脳性麻痺の治療の現状は、依然として多職種連携による支持療法が中心であり、ボツリヌス毒素やバクロフェンを用いた治療法といった確立された療法が臨床現場で主流を占め続けています。一方、長期的な機能的予後を確保するためには、リハビリテーションや外科的介入が不可欠であり続けています。

よくあるご質問

• 脳性麻痺とは何ですか？
  • 出生前または出生直後など、早期の脳損傷によって引き起こされる、運動機能、筋緊張、姿勢に影響を及ぼす一連の神経疾患です。
• 脳性麻痺の症状はどのようなものですか？
  • 不随意のぎくしゃくした動きから、筋肉のこわばりや弛緩に至るまで多岐にわたります。
• 脳性麻痺の主なリスク要因は何ですか？
  • 早産、低出生体重、出生前の感染症、および毒素への曝露などが挙げられます。
• 脳性麻痺の診断はどのように行われますか？
  • 通常、生後2年以内に、MRI、CT、脳波検査（EEG）、超音波検査などの画像診断を補完とした臨床評価に基づいて行われます。
• 脳性麻痺の治療はどのようなものですか？
  • 機能、移動能力、自立性、および生活の質の向上に重点が置かれ、多職種連携による理学療法、薬物療法、手術、補助具の使用、合併症の管理が含まれます。
• 脳性麻痺の有病率はどのくらいですか？
  • 米国では約76万4,000人の小児および成人が、1つ以上の脳性麻痺の症状を抱えて生活しています。
• 脳性麻痺市場の成長を支える要因は何ですか？
  • 有病率の上昇、幹細胞療法や個別化医療の進歩、遺伝学的知見に焦点を当てた研究活動の増加です。
• 脳性麻痺の治療におけるアンメットニーズは何ですか？
  • 治療の多くは依然として適応外であり、臨床ガイドラインが限られていること、アンメットニーズが高いこと、小児を対象とした臨床試験への被験者募集が課題です。
• 脳性麻痺の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2022年から2036年の間に市場規模の詳細な評価と成長率の予測が行われています。
• 脳性麻痺の治療における主要な薬剤クラスは何ですか？
  • 抗けいれん薬、抗痙攣薬、抗うつ薬、抗コリン薬、抗炎症薬、便軟化剤などがあります。
• 脳性麻痺市場を牽引する主な要因は何ですか？
  • 脳性麻痺の有病率の増加、幹細胞治療の有効性、治療における個別化アプローチの進展です。
• 脳性麻痺の疫学に関する主な知見は何ですか？
  • 脳性麻痺は、小児期において最も一般的な運動障害であり、有病率の推定値は出生1,000人あたり、あるいは小児1,000人あたり、1症例から4症例近くまでと報告されています。
• 脳性麻痺の治療における外科的介入はどのようなものですか？
  • 選択的後根切断術や整形外科的矯正手術が含まれ、重度の変形の管理や運動機能の改善において重要な役割を果たします。
• 脳性麻痺市場の展望はどのようになっていますか？
  • 市場は主に支持療法が中心であり、痙縮や運動機能障害の対症療法を中心としていますが、神経調節療法や再生医療アプローチへと移行しつつあります。
• 脳性麻痺の治療における新興療法は何ですか？
  • 幹細胞を用いた治療法や脊髄刺激療法などがあり、運動機能や機能的転帰を改善する可能性が評価されていますが、依然として実験段階です。

目次

第1章 主な洞察

第2章 イントロダクション

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 主な出来事

第5章 脳性麻痺：疫学および市場調査手法

第6章 脳性麻痺：市場概要

• 臨床状況の分析
• 脳性麻痺の主要7ヶ国の市場シェア：治療法別、2025年
• 脳性麻痺の主要7ヶ国の市場シェア：治療法別、2036年

第7章 脳性麻痺：疾患背景と概要

• 脳性麻痺：種類
• 脳性麻痺の分類体系
• 脳性麻痺：徴候と症状
• 脳性麻痺：危険因子と原因
• 脳性麻痺：病態生理
• 脳性麻痺：合併症
• 脳性麻痺：診断
  • 診断アルゴリズム
  • 新生児のスクリーニング
  • 観察による診断
  • イメージング検査
  • 遺伝子検査
  • 鑑別診断
  • 脳性麻痺：診断
• 脳性麻痺：診断ガイドライン
  • 25歳未満を対象とした英国国立医療・介護優秀性研究所（NICE）の評価ガイドライン
  • 脳性麻痺児の診断評価- 米国神経学会および小児神経学会臨床委員会
• 現在の治療実態：脳性麻痺
  • 脳性麻痺：治療アルゴリズム
  • 薬物療法
  • 抗コリン薬
  • 抗けいれん薬
  • 抗うつ薬
  • 抗痙攣薬
  • 抗炎症薬
  • 外科手術
  • その他の治療選択肢

第8章 治療とガイドライン

• 脳性麻痺の治療と管理ガイドライン
• 脳性麻痺の成人に対するNICE治療ガイドライン
• 脳性麻痺の小児および思春期における痙縮の治療- 米国神経学会および小児神経学会診療委員会
• American Family Physician-治療ガイドライン

第9章 脳性麻痺：疫学および患者人口

• 仮定と根拠：主要7ヶ国
• 脳性麻痺：総診断症例数、主要7ヶ国
• 米国
  • 脳性麻痺：総有病患者数、米国
  • 脳性麻痺：総診断症例数、米国
  • 脳性麻痺：種類別症例総数、米国
• EU4および英国
  • 脳性麻痺：総有病患者数、EU4および英国
  • 脳性麻痺：総診断症例数、EU4および英国
  • 脳性麻痺：種類別症例総数、EU4および英国
• 日本
  • 脳性麻痺：総有病患者数、日本
  • 脳性麻痺：総診断症例数、日本
  • 脳性麻痺：種類別症例総数、日本

第10章 脳性麻痺：患者の経過

第11章 市販治療薬

• 脳性麻痺：競合情勢
• アボボツリヌストキシンA（ディスポート）：Ipsen
  • 製品概要
  • 規制上のマイルストーン
  • その他の開発活動
  • 主要臨床試験のサマリー
  • アナリストの見解

第12章 新興治療法

• 競合情勢：新興治療法
• UDI-001：Rohto Pharmaceutical
  • 製品概要
  • その他の開発活動
  • 臨床開発
  • 安全性および有効性
  • アナリストの見解

第13章 脳性麻痺：主要7ヶ国分析

• 市場の見通し
• コンジョイント分析
• 市場予測の主な前提条件
  • コストの前提条件とリベート
  • 価格動向
  • 類似製品の評価
  • 発売年および治療法の普及状況
• 脳性麻痺：市場規模、主要7ヶ国
• 市場規模：米国
  • 脳性麻痺：市場規模、米国
  • 脳性麻痺：治療法別市場規模、米国
• 市場規模：EU4および英国
  • 脳性麻痺：市場規模、EU4および英国
  • 脳性麻痺：治療法別市場規模、EU4および英国
• 市場規模：日本
  • 脳性麻痺：市場規模、日本
  • 脳性麻痺：治療法別市場規模、日本

第14章 脳性麻痺：アンメットニーズ

第15章 脳性麻痺：SWOT分析

第16章 脳性麻痺：KOLの見解

• 専門家・KOLインタビューのハイライト

第17章 脳性麻痺：市場参入および償還

• 米国
  • メディケア・メディケイドサービスセンター（CMS）
• EU4および英国
  • ドイツ
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • 英国
• 日本
• 市場参入および価格政策の動向のサマリーと比較、2025年
• 脳性麻痺：治療薬の市場参入および償還

第18章 付録

第19章 DelveInsightのサービス内容

第20章 免責事項

第21章 DelveInsightについて