再生不良性貧血：市場洞察、疫学、および市場予測（2036年）

再生不良性貧血のインサイトと動向

• 再生不良性貧血は、造血初期細胞の自己免疫による破壊を特徴とする、まれで重篤な非悪性疾患です。その世界の発生率は、人口100万人あたり年間0.7～7.4症例であり、アジアでは欧州や米国に比べて発生率が高くなっています。
• 薬物治療の中では、ノバルティスの「PROMACTA／REVOLADE」が主要7ヶ国において最大の売上を占めており、次いで免疫抑制療法（IST）が続いています。
• 造血幹細胞移植（HSCT）は、40歳未満の患者においては、造血幹細胞移植（HSCT）が依然として標準治療となっていますが、40歳以上では、免疫抑制療法（IST）が標準治療となっています。無形成性貧血患者に対する最適な治療法を決定する際、重症度も重要な要素の一つです。
• 重症度に基づくと、重症および極重症の再生不良性貧血（SAA）患者が、再生不良性貧血患者総数の約65％～80％を占めています。
• 移植の安全性は向上しているもの、高齢患者の転帰は依然として不十分であり、移植関連の合併症に対する脆弱性が残っています。約10～20％の死亡率は、依然として移植片対宿主病（急性および慢性）、感染症、およびその他の処置に関連する毒性によって引き起こされています。
• 現在の3剤併用療法に加え、アンドロゲンや、G-CSFやエリスロポエチンなどの他の成長因子を併用することで、骨髄機能を向上させ、血球数の回復を促進する可能性があることが示されています。
• SAAに対して初めて承認された細胞療法であるOMISIRGEは、移植源としての臍帯血（UCB）が抱える主要な制約、特に造血機能の回復遅延や感染リスクの高さを軽減すると同時に、HSCTを必要とするSAA患者の移植選択肢を拡大します。
• 最近の承認にもかかわらず、再生不良性貧血市場は、2025年の参入を予定しているジェネリック医薬品を含め、引き続きISTおよびPROMACTA/REVOLADEが主に牽引すると予想されます。
• パイプラインの活動が限定的であることは、再生不良性貧血市場におけるイノベーションを制約し、治療法の進歩を遅らせる可能性があり、その結果、新規治療法の普及が遅れ、既存の標準治療への依存が継続する恐れがあります。

再生不良性貧血市場レポートでは、標準治療、臨床実践、進化する治療アルゴリズムなど、現在の市場情勢に関する包括的な分析を提供しています。また、患者の負担の動向、収益および市場シェアの動向、ピーク時の患者シェアおよび治療法の普及状況の分析を評価するとともに、世界各地における市場規模の詳細な評価および成長率の予測（過去データおよび2022年～2036年の予測）を提示しています。本レポートでは、再生不良性貧血における主要なアンメットニーズを浮き彫りにし、競合情勢および臨床状況を分析して高付加価値の機会を明らかにするとともに、将来の市場成長の可能性について明確な見通しを示しています。

再生不良性貧血市場を牽引する主な要因

再生不良性貧血の罹患率の上昇

再生不良性貧血は、比較的まれな疾患（欧米諸国では年間100万人あたり約2例）ですが、アジア諸国ではより高い罹患率を示しています。罹患率の上昇により患者層が拡大し、治療への需要が高まり、市場の成長を牽引しています。

HSCT（造血幹細胞移植）治療のあり方の変革

OMISIRGEは、ニコチンアミドを用いて増殖させた臍帯血由来の造血幹細胞から構成されており、生着の遅延や感染リスクといった従来の臍帯血移植の主な課題に対処しています。これにより、適合ドナーがいなくても有効な移植片へのアクセスが改善され、SAA（特発性再生不良性貧血）の管理において大きな進歩をもたらしています。また、従来の移植法や未改良の移植法と比較して、良好な安全性プロファイルを維持しつつ、より迅速な造血機能の回復を実現しています。

再生不良性貧血の理解と治療アルゴリズム

再生不良性貧血の概要と診断

再生不良性貧血は、化学療法や放射線療法に続発する骨髄不全を除き、骨髄の細胞数が減少した状態を伴う汎血球減少を特徴とします。病態特異的なマーカーが存在しないため診断は困難であり、脂肪浸潤を伴う細胞数の減少を示す骨髄組織所見と、他の原因を系統的に除外することに依存します。新たな知見により、テロメアの短縮加速、骨髄系関連遺伝子の獲得変異、クローン性造血、およびサイトカイン環境の調節異常といったメカニズムが、本疾患の病因に関与していることが示唆されています。臨床症状は造血機能不全に起因しますが、その重症度は大きく異なります。軽度の症状にとどまり、長年にわたり安定した状態を維持する患者もいれば、進行性で生命を脅かす可能性のある合併症を発症する患者もいます。

再生不良性貧血は、大きく分けて先天性と後天性に分類されます。遺伝性変異はまれであり、ファンコニ貧血、先天性角化不全症、先天性純赤血球無形成症、シュヴァックマン・ダイアモンド症候群などが含まれます。治療法としては、造血幹細胞移植（HSCT）や抗胸腺細胞グロブリン（ATG）を用いた免疫抑制療法（IST）などが挙げられます。

再生不良性貧血の診断

再生不良性貧血の診断は、臨床症状、血液学的所見、および骨髄検査結果を体系的に統合して行われます。その際、初期段階において二次性および可逆的な原因を除外することに重点が置かれます。患者には一般的に、貧血による疲労、好中球減少症による反復性感染症、血小板減少症に伴う出血やあざといった汎血球減少症の症状がみられ、これを受けて行われる初期の検査では、3つの細胞系すべてにおいて数値の低下が認められ、網赤血球数の減少も伴い、骨髄産生の低下が示唆されます。確定診断は、骨髄穿刺および生検により、脂肪に置換された著明な骨髄細胞減少が認められ、悪性浸潤や著しい線維化が認められないことを確認することで下されます。現代の診断アプローチでは、特に若年者において、薬剤や毒素への曝露、ウイルス感染症、自己免疫疾患、遺伝性骨髄不全症候群などの潜在的な病因に対する系統的な評価が必要とされます。また、臨床像が重なる発作性夜間血色素尿症のクローンに対するスクリーニングも併せて行われます。血球減少の程度や骨髄の細胞密度に基づく重症度の評価は、治療方針を決定する上で不可欠です。現在の推奨事項では、早期の専門医への紹介、診断時のHLAタイピング、および予後や骨髄異形成症候群や急性白血病への進行リスクに影響を与える可能性のあるクローン性異常を特定するための分子検査の導入の重要性が強調されており、これにより、包括的かつ分析的に裏付けられた診断が確保されます。

再生不良性貧血の治療

小児および若年成人においては、同種造血幹細胞移植が第一選択の治療法です。これは、化学療法によって機能不全の骨髄を根絶した後、ドナーの幹細胞を静脈内投与し、その細胞が定着して造血機能を回復させるというものです。最適なドナーには、HLAが一致する兄弟姉妹や遺伝的に類似した親族が含まれますが、HLAが一致する非血縁者やハプロタイプ一致ドナーの利用も増加しています。起こりうる合併症には、移植片拒絶反応や移植片対宿主病があり、その重症度は軽度から生命を脅かすものまで多岐にわたり、多くの場合、予防的または治療的な免疫抑制療法が必要となります。年齢やドナーの不在により移植の対象とならない患者については、多くの症例が免疫介在性の骨髄破壊に起因するため、通常は免疫抑制療法が行われます。一般的に使用される薬剤には、抗胸腺細胞グロブリン（ATG）（特に馬由来のもの）やシクロスポリンなどがあります。支持療法は依然として不可欠であり、輸血、造血成長因子、感染予防、慢性輸血患者における鉄キレート療法、および心理社会的支援が含まれます。また、個別の管理戦略を策定するために、定期的なモニタリングが行われます。

再生不良性貧血の疫学

再生不良性貧血の疫学分析および予測に関する主な調査結果

• DelveInsightの推定・予測によると、2025年の主要7ヶ国における再生不良性貧血の新規発症者数は約2,600例でした。これらの症例数は、予測期間中に増加すると見込まれています。
• 2025年時点で、主要7ヶ国諸国における再生不良性貧血の新規症例数は、日本が約850例と最も多くなりました。
• 米国では、2025年に再生不良性貧血が主に60歳以上の年齢層で発生しており、全症例の約56％を占めていることが確認されています。
• EU4および英国の中では、2025年にドイツが再生不良性貧血の症例数が最も多く、次いでフランスが続き、一方、スペインは症例数が最も少なかったとされています。
• 重症度別の症例では、米国ではSAAがより多く見られ、2025年には約430症例が報告される見込みです。

再生不良性貧血市場の展望

再生不良性貧血の治療法は、疾患の重症度によって異なります。実際の臨床現場では、非重症型再生不良性貧血（NSAA）は、重症型および極重症型（SAA/VSAA）とは異なるアプローチが取られます。これは、NSAAでは一般的に造血幹細胞移植（HSCT）が行われないこと、また治療開始の基準が明確には定義されておらず、多くの場合、医療機関の経験に基づいて治療方針が決定されるためです。従来、治療は免疫抑制療法（IST）と骨髄移植（BMT/HSCT）を中心に進められてきました。SAA/VSAAにおいては、年齢が適合した兄弟ドナー（MSD）による移植後の転帰を決定づける重要な要因となります。若い患者は初期段階でのHSCTから最大の恩恵を受ける一方、高齢の患者（多くの場合、以前にISTを受けた経験があり、併存疾患やパフォーマンスステータスの低下を伴い、移植が遅れる傾向にある）は、フルダラビンベースのレジメンが一定の利点をもたらす可能性はあるもの、転帰があまり良好でない傾向にあります。40歳以上の患者においては、抗胸腺細胞グロブリン（ATG）とシクロスポリンを併用した第一選択のISTが依然として標準治療ですが、MSDが存在する小児および若年成人ではHSCTが推奨されます。高齢の患者やMSDを伴わない患者では、有効性が同等でありながら合併症が少ないことからISTが推奨されます。また、奏効率および生存率の面で優れていることから、ウサギ由来のATGよりも馬由来のATGが優先されます。SAAの患者では、継続的な輸血サポートが必要となる場合が頻繁にあります。二次治療においては、ISTに抵抗性を示す患者に対し、身体状態やドナーの確保状況に応じてHSCTが検討されますが、年齢基準は柔軟であり、施設によって異なります。

トロンボポエチン受容体アゴニストの導入により、治療選択肢が拡大しました。特に、エルトロンボパグ（PROMACTA/REVOLADE）は、2015年にHSCTの適応外であるIST難治性SAA患者に対してEMAの承認を受け、2017年には日本において難治性患者および未治療患者の両方に対して承認され、また、2018年には米国FDAから、ISTとの併用による第一選択療法および難治性疾患に対する承認を得ました。投与量は年齢や臨床状況によって異なり、肝機能障害や特定の民族集団では調整が必要となる場合があります。ロミプロスティムは、日本では第一選択療法を含む再生不良性貧血に対して承認されていますが、米国および欧州ではこの適応症については未承認のままです。ごく最近、2025年12月には、米国FDAが、適切なドナーがいないSAA患者を対象とした臍帯血由来のHSCT療法であるオミデュビセル-onlv（OMISIRGE）を承認しました。この治療法は、好中球の回復を促進し、感染症のリスクを低減する可能性があることが示されています。

• DelveInsightの分析によると、主要7ヶ国における再生不良性貧血市場は2025年に約3億米ドルに達し、米国が最大のシェアを占めています。
• 主要7ヶ国における再生不良性貧血市場の総規模は、2036年までに3億米ドルを超えると予想されています。
• PROMACTAのジェネリック医薬品の参入が見込まれることから、再生不良性貧血市場は2026年以降、縮小すると予測されています。
• 高齢者のSAA（特発性赤芽球減少性貧血）の治療については、治療に関連するリスクを最小限に抑えるため、疾患の特性と患者の健康状態の両方を考慮すると、その方針は不透明です。高齢のSAA患者に対しては、造血幹細胞移植（HCT）がしばしば第二選択となります。
• HSCT療法：OMISIRGEは、ニコチンアミドで増殖させた臍帯血由来の造血幹細胞および前駆細胞を用いた治療法であり、幹細胞のホーミング、生着、および自己再生を促進します。ドナー細胞の生着効率と速度を向上させることで、造血機能をより迅速に回復させ、それによって再生不良性貧血における骨髄機能不全に対処し、免疫機能および血液細胞の回復遅延に関連する合併症を軽減します。
• トロンボポエチン（TPO）受容体アゴニスト：PROMACTA（エルトロンボパグ）およびROMIPLATE（ロミプロスティム）は、造血幹細胞および前駆細胞上のc-MPL（TPO）受容体を刺激することで作用し、複数の血球系にわたる増殖と分化を促進します。再生不良性貧血において、これは残存する造血幹細胞の活性を高めることで骨髄不全の克服に寄与し、血小板産生の改善、そして多くの場合、より広範な造血機能の回復につながります。

よくあるご質問

• 再生不良性貧血はどのような疾患ですか？
  • 再生不良性貧血は、造血初期細胞の自己免疫による破壊を特徴とする、まれで重篤な非悪性疾患です。
• 再生不良性貧血の世界の発生率はどのくらいですか？
  • 世界の発生率は、人口100万人あたり年間0.7～7.4症例です。
• アジアにおける再生不良性貧血の発生率はどうですか？
  • アジアでは欧州や米国に比べて発生率が高くなっています。
• 再生不良性貧血の主要な薬物治療は何ですか？
  • ノバルティスの「PROMACTA／REVOLADE」が主要7ヶ国において最大の売上を占めています。
• 40歳未満の再生不良性貧血患者における標準治療は何ですか？
  • 造血幹細胞移植（HSCT）が標準治療となっています。
• 40歳以上の再生不良性貧血患者における標準治療は何ですか？
  • 免疫抑制療法（IST）が標準治療となっています。
• 重症度に基づく再生不良性貧血患者の割合はどのくらいですか？
  • 重症および極重症の再生不良性貧血（SAA）患者が、再生不良性貧血患者総数の約65％～80％を占めています。
• 移植の安全性はどうなっていますか？
  • 移植の安全性は向上していますが、高齢患者の転帰は依然として不十分です。
• 再生不良性貧血市場はどのように予測されていますか？
  • 再生不良性貧血市場は2025年に約3億米ドルに達し、2036年までに3億米ドルを超えると予想されています。
• 再生不良性貧血市場のCAGRはどのくらいですか？
  • CAGRに関する具体的な数値は示されていませんが、2026年以降は市場が縮小すると予測されています。
• 再生不良性貧血市場を牽引する主な要因は何ですか？
  • 再生不良性貧血の罹患率の上昇とHSCT治療のあり方の変革が主な要因です。
• 再生不良性貧血の治療法はどのように異なりますか？
  • 疾患の重症度によって異なり、非重症型では造血幹細胞移植（HSCT）が行われないことが多いです。
• 再生不良性貧血の新規発症者数はどのくらいですか？
  • 2025年の主要7ヶ国における新規発症者数は約2,600例と見込まれています。
• 日本における再生不良性貧血の新規症例数はどのくらいですか？
  • 2025年に日本が約850例と最も多くなると予測されています。
• 米国における再生不良性貧血の発生はどの年齢層で多いですか？
  • 主に60歳以上の年齢層で発生しており、全症例の約56％を占めています。
• 再生不良性貧血の治療に関連するリスクはどのように考慮されていますか？
  • 疾患の特性と患者の健康状態の両方を考慮して、治療方針は不透明です。
• OMISIRGEはどのような治療法ですか？
  • OMISIRGEは、ニコチンアミドを用いて増殖させた臍帯血由来の造血幹細胞を用いた治療法です。
• トロンボポエチン受容体アゴニストはどのように作用しますか？
  • 造血幹細胞および前駆細胞上のc-MPL（TPO）受容体を刺激し、血球系にわたる増殖と分化を促進します。

目次

第1章 主な洞察

第2章 イントロダクション

第3章 再生不良性貧血：エグゼクティブサマリー

第4章 主な出来事

第5章 疫学および市場予測の調査手法

第6章 再生不良性貧血：市場概要

• 臨床状況の分析
• 再生不良性貧血の主要7ヶ国の市場シェア（％）の分布：治療法別、2025年
• 再生不良性貧血の主要7ヶ国の市場シェア（％）の分布：治療法別、2036年

第7章 再生不良性貧血：疾患背景と概要

• ゲノム変異と主要なシグナル伝達経路
• 再生不良性貧血：分類
• 徴候と症状
• 原因
• 診断

第8章 再生不良性貧血：治療ガイドライン

第9章 再生不良性貧血：疫学および患者人口

• 前提と根拠
• 再生不良性貧血：総新規発症例数、主要7ヶ国
• 米国
  • 再生不良性貧血：総新規発症例数、米国
  • 再生不良性貧血：重症度別症例数、米国
  • 再生不良性貧血：年齢別症例数、米国
• EU4および英国
  • 再生不良性貧血：総新規発症例数、EU4および英国
  • 再生不良性貧血：重症度別症例数、EU4および英国
  • 再生不良性貧血：年齢別症例数、EU4および英国
• 日本
  • 再生不良性貧血：総新規発症例数、日本
  • 再生不良性貧血：重症度別症例数、日本
  • 再生不良性貧血：年齢別症例数、日本

第10章 再生不良性貧血：患者の経過

第11章 再生不良性貧血：市販治療薬

• 再生不良性貧血：競合情勢
• OMISIRGE（omidubicel-onlv）：Ayrmid（Gamida Cell）
  • 薬剤の概要
  • 規制上のマイルストーン
  • その他の開発活動
  • 主要臨床試験のサマリー
  • 臨床開発
  • アナリストの見解
• PROMACTA／REVOLADE（エルトロンボパグ・オラミン）：Novartis

第12章 再生不良性貧血：新興治療薬

• 再生不良性貧血：新たな競合情勢
• CK0801：Cellenkos
  • 薬剤の概要
  • その他の開発活動
  • 臨床開発
  • アナリストの見解

第13章 再生不良性貧血：主要7ヶ国分析

• 再生不良性貧血：市場の見通し
• 市場予測の主な前提条件
  • コストに関する前提
  • 価格動向
  • 類似製品の評価
  • 発売年および治療法の普及状況
• 再生不良性貧血：コンジョイント分析
• 再生不良性貧血：市場規模、主要7ヶ国
• 再生不良性貧血：治療法別市場規模、主要7ヶ国
• 米国
  • 再生不良性貧血：市場規模、米国
  • 再生不良性貧血：治療法別市場規模、米国
• EU4および英国
  • 再生不良性貧血：市場規模、EU4および英国
  • 再生不良性貧血：治療法別市場規模、EU4および英国
• 日本
  • 再生不良性貧血：市場規模、日本
  • 再生不良性貧血：治療法別市場規模、日本

第14章 再生不良性貧血：アンメットニーズ

第15章 再生不良性貧血：SWOT分析

第16章 再生不良性貧血：KOLの見解

第17章 再生不良性貧血：市場参入および償還

• 米国
• EU4および英国
  • ドイツ
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • 英国
• 日本
• 市場参入および価格政策の動向のサマリーと比較、2025年
• 再生不良性貧血：治療薬の市場参入および償還

第18章 付録

第19章 DelveInsightのサービス内容

第20章 免責事項

第21章 DelveInsightについて