肺動脈性高血圧症：市場洞察、疫学、および市場予測（2036年）

肺動脈性高血圧症（PAH）のインサイトと動向

• DelveInsightの分析によると、2025年の主要市場（米国、EU4（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、および日本）におけるPAHの市場規模は約80億米ドルでした。
• 2025年時点で、米国におけるPAHの有病症例数は約5万例、診断済み有病症例数は約4万4,000例と報告されています。
• 肺動脈性高血圧症（PAH）に関する疫学的知見は、データが古く地域によってばらつきがあること、調査手法に一貫性がないこと、および非特異的な初期症状に起因する診断漏れが頻繁に発生することなどから、依然として限定的です。
• PAHの治療の主な目的は、患者の症状を改善し、臨床状態の悪化を遅らせることです。PAHの治療には、一般的な措置、支持療法、薬物療法、および外科的治療が用いられます。
• 肺動脈性高血圧症の治療の全体像は、セレキシパグ（UPTRAVI）、トレプロスチニル（TYVASO）、リオシグアト（ADEMPAS）など、機能分類にまたがる複数の承認済み治療法によって支えられています。現在の標準治療は、標的治療薬、PDE5阻害薬、可溶性グアニル酸シクラーゼ刺激薬、エンドセリン受容体拮抗薬（ERA）、およびプロスタサイクリン経路治療薬によって構成されており、これらが一体となって主要な病因経路を調節しています。
• 予測期間中に市場投入が期待される様々な治療法には、ラリネパグ（United Therapeutics）、RT234（バルデナフィル吸入粉末）（Respira Therapeutics）、セラルチニブ（GB002）（Gossamer Bio）、およびL606（リポソーム型トレプロスチニル）（Pharmosa Biopharm/Liquidia）などが含まれます。
• PAHは、希少で極めて複雑かつ進行性の疾患であり、不治の病であり、しばしば早期死亡につながります。最良の治療成果を得るためには早期診断が必要ですが、PAHの臨床症状は曖昧であり、通常、他の多くの疾患と症状が重なるため、診断の遅れや誤診につながることがよくあります。過去数十年間、PAHの病態生物学に対する理解が深まったことでその定義は変更されましたが、認知度の低さがさらなる困難を招いています。

肺動脈性高血圧症（PAH）の市場規模と予測

• 2025年の主要7ヶ国におけるPAH市場規模：約80億米ドル
• PAHの成長率（2022年～2036年）：CAGR6.7％

本PAH市場レポートでは、標準治療、臨床実践、進化する治療アルゴリズムなど、現在の治療状況に関する包括的な分析を提供しています。PAH患者の負担動向、収益および市場シェアの動向、ピーク時の患者シェアおよび治療導入状況の分析を評価するとともに、主要7ヶ国地域全体における詳細な市場規模の評価および成長率の予測（過去データおよび2022年～2036年の予測）を提示しています。本レポートでは、PAHにおける主要なアンメットニーズを浮き彫りにし、競合情勢および臨床状況を分析して高付加価値の成長機会を明らかにすることで、将来の市場成長の可能性について明確な見通しを示しています。

肺動脈性高血圧症（PAH）の理解と治療アルゴリズム

PAHの概要と診断

肺動脈性高血圧症（PAH）は、肺血管抵抗および動脈圧の上昇を特徴とし、人口100万人あたり推定15～60人が罹患しており、女性でより多く診断されています。PAHは、息切れ、疲労、胸痛、脱力感など、さまざまな非特異的な症状を引き起こし、この疾患の進行性かつ衰弱させる性質によって引き起こされる重大な罹患率および死亡率と関連しており、最終的には右心不全や死に至ります。疾患の症状が患者の身体的活動能力や情緒状態に及ぼす影響は、健康関連の生活の質（HRQoL）に悪影響を及ぼします。

PAHは、心臓や肺の疾患で現れる症状と類似した症状を特徴としています。PAHの診断には、胸部X線検査、血液検査、心臓カテーテル検査、心電図検査、心エコー検査など、いくつかの検査法や血液検査が用いられます。

現在の肺動脈性高血圧症（PAH）の治療状況

PAHの治療に一般的に使用される4つの薬剤クラス（PDE5阻害薬、sGC刺激薬、エンドセリン受容体拮抗薬（ERA）、およびプロスタサイクリン類似体・アゴニスト）は、プロスタサイクリン、エンドセリン、一酸化窒素という3つの主要なシグナル伝達経路を標的としています。

マシテンタンは、PAHの治療に用いられるエンドセリン受容体拮抗薬であり、肺血管抵抗を低下させることで運動耐容能を改善し、症状を軽減します。マシテンタン療法の最適な開始時期や用量調整については依然として不明な点がありますが、特に進行例において、PAHの管理における重要な選択肢の一つと考えられています。プロスタサイクリン系薬剤は、PAHの治療に用いられる最も歴史の長い薬剤群であり、cAMP濃度を上昇させることで肺血管拡張作用を発揮します。エポプロステノールは、PAHの治療に特化して初めて導入された薬剤であり、1995年に米国FDA（食品医薬品局）により承認されました。しかし、外来診療では静脈内投与に限定され、中心静脈アクセスが必要であったため、その汎用性には制限がありました。現在では、投与経路が改善されたいくつかの異なるプロスタサイクリン誘導体が存在します。これらには、吸入型のイロプロストおよびトレプロスチニル、皮下または静脈内投与のトレプロスチニル、経口投与のトレプロスチニル・ジオラミン、ならびに経口プロスタサイクリンアゴニストであるセレキシパグが含まれます。

肺動脈性高血圧症（PAH）の疫学

PAHの疫学分析および予測に関する主な調査結果

• 2025年、米国はPAHの診断済み有病症例数が約40,000例と最も多く、2036年までにさらに増加すると予想されています。
• 2025年、米国では特発性／遺伝性PAHがサブタイプ別症例数で最多となり、約19,000例に達し、2036年までにさらに増加すると予測されています。
• 2025年、EU4諸国および英国の中で、ドイツがPAHの診断済み有病者数で最多となり、約7,000例が報告されました。
• 2025年、日本では女性のPAH診断済み有病例数が約19,000例、男性の有病例数が約5,000例と報告されており、2036年までにその数は増加すると予測されています。

肺動脈性高血圧症（PAH）市場の展望

現在の治療法は、主に肺血管を拡張させて抵抗を低減し、心機能を改善することを目的としています。治療戦略は、臨床的、機能的、および血行動態的パラメータに基づくリスク評価に基づいて策定され、低リスク状態を達成し、生存率、生活の質、症状のコントロールなどの転帰を改善することを目指しています。主に使用される薬剤の分類には、PDE5阻害薬、sGC刺激薬、エンドセリン受容体拮抗薬、およびプロスタサイクリン類似体／アゴニストがあり、これらは一酸化窒素、エンドセリン、プロスタサイクリンの各経路を標的としています。

PAH治療薬として市販されているものはいくつかあり、それぞれ異なる作用機序を持っています。TYVASO/TYVASO DPI/TREPROSTINIL、ORENITRAM、およびOPSYNVI/YUVANCIは、プロスタサイクリン経路を標的としています。ソタテルセプト（WINREVAIR）は、シグナル伝達を調節して血管機能を改善します。

PAH患者の治療のために開発されている新たな治療法には、後期および中期段階の候補薬が含まれます。DelveInsight社の推定・予測によると、予測期間中に大きな変化をもたらす可能性のある薬剤には、セラルチニブ（GB-002）、トレプロスチニル・リポソーム製剤（L-606）、ラリネパグなどが挙げられます。

• EU4および英国の市場規模は、2025年に約4億米ドルと推定されています。
• EU4および英国の中で、2025年にはドイツが約1億米ドルで最大の市場シェアを占め、次いでフランスと英国が、それぞれ2025年に約8,000万米ドルとなりました。
• 2025年、日本の肺動脈性高血圧症（PAH）の市場規模はおよそ3億米ドルであり、予測期間（2026年～2036年）にかけて拡大すると見込まれています。

薬剤クラス別／肺動脈性高血圧症（PAH）における主要な新興治療法に関する洞察（2022年～2036年の予測）

低分子化合物：低分子化合物による治療法は、疾患の進行に関与する主要な分子経路を正確に標的とできるという特長により、肺動脈性高血圧症（PAH）の管理においてますます重要な役割を果たしています。その低分子量により、特に吸入による効率的な送達が可能となり、全身への曝露を最小限に抑えつつ、肺血管系への薬剤の直接沈着を確保します。この標的を絞ったアプローチにより、血管収縮、血管増殖、リモデリングといった重要なメカニズムの調節が可能となります。セラルチニブ（GB002）のような薬剤は、PDGF受容体シグナル伝達を阻害して血管リモデリングに対処することで、この戦略を体現しています。同様に、携帯型ドライパウダー吸入器を介して投与されるトレプロスチニルの吸入製剤は、利便性と局所的な有効性を高めています。

組換え融合タンパク質：組換え融合タンパク質は、肺動脈性高血圧症（PAH）における先進的な生物学的療法の一種であり、治療効果を高めるために異なるタンパク質の機能ドメインを組み合わせて設計されています。これらの薬剤は、血管リモデリングや異常な細胞増殖に関与する主要なシグナル伝達経路を標的とし、従来の血管拡張薬を超えた疾患修飾的なアプローチを提供します。代表的な例として、アクチビンシグナル伝達阻害剤であるソタテルセプト（WINREVAIR）が挙げられます。これは、肺血管系における増殖促進経路と増殖抑制経路のバランスを回復させるものです。

よくあるご質問

• 肺動脈性高血圧症（PAH）の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2025年の主要7ヶ国におけるPAH市場規模は約80億米ドルと予測されています。
• PAHの成長率はどのように予測されていますか？
  • 2022年から2036年までのCAGRは6.7%です。
• PAHの有病症例数はどのように推定されていますか？
  • 2025年時点で、米国におけるPAHの有病症例数は約5万例、診断済み有病症例数は約4万4,000例と報告されています。
• PAHの治療の主な目的は何ですか？
  • 患者の症状を改善し、臨床状態の悪化を遅らせることです。
• PAHの治療に用いられる主な薬剤は何ですか？
  • PDE5阻害薬、可溶性グアニル酸シクラーゼ刺激薬、エンドセリン受容体拮抗薬（ERA）、プロスタサイクリン経路治療薬などです。
• PAHの診断にはどのような検査が用いられますか？
  • 胸部X線検査、血液検査、心臓カテーテル検査、心電図検査、心エコー検査などが用いられます。
• PAHの疫学に関する主な調査結果は何ですか？
  • 2025年、米国では特発性／遺伝性PAHがサブタイプ別症例数で最多となり、約19,000例に達すると予測されています。
• 日本におけるPAHの診断済み有病例数はどのように推定されていますか？
  • 2025年、日本では女性のPAH診断済み有病例数が約19,000例、男性の有病例数が約5,000例と報告されています。
• PAHの治療における新たな治療法にはどのようなものがありますか？
  • セラルチニブ（GB002）、トレプロスチニル・リポソーム製剤（L-606）、ラリネパグなどが含まれます。
• PAHの治療における主要な薬剤クラスは何ですか？
  • PDE5阻害薬、sGC刺激薬、エンドセリン受容体拮抗薬、プロスタサイクリン類似体・アゴニストです。
• PAHの市場における主要企業はどこですか？
  • United Therapeutics、Gossamer Bio、Respira Therapeutics、Pharmosa Biopharmなどです。

目次

第1章 主な洞察

第2章 イントロダクション

第3章 肺動脈性高血圧症：市場概要

• 市場シェア（％）2025年の主要7ヶ国におけるPAHの分布
• 市場シェア（％）2036年の主要7ヶ国におけるPAHの分布

第4章 PAHの疫学および市場に関する調査手法

第5章 肺動脈性高血圧症：エグゼクティブサマリー

第6章 主な出来事

第7章 疾患背景と概要

• PAHの概要
• 徴候と症状
• 肺動脈性高血圧症：分類
  • WHOの分類
  • PAHの機能的分類
• 病因
• 危険因子
• 病態生理
  • 一酸化窒素（NO）経路
  • プロスタサイクリン・トロンボキサンA2経路
  • エンドセリン-1経路
• 診断

第8章 管理と治療

• 治療ガイドライン
  • 米国胸部医学会（CHEST）ガイドライン
  • 欧州心臓病学会（ESC）／欧州呼吸器学会（ERS）による肺高血圧症の治療ガイドライン

第9章 疫学および市場予測の調査手法

• 仮定と根拠：主要7ヶ国
  • 肺動脈性高血圧症：総有病患者数
  • 肺動脈性高血圧症：総診断有病患者数
  • 肺動脈性高血圧症：年齢別診断有病患者数
  • 肺動脈性高血圧症：性別診断有病患者数
  • PAHのクラス別診断済み有病症例数
  • PAHのサブタイプ別診断済み有病症例数
• 主要7ヶ国におけるPAHの総有病者数
• 主要7ヶ国におけるPAHの総診断症例数
• 主要7ヶ国におけるPAHの治療症例総数
• 米国
  • 肺動脈性高血圧症：総有病患者数、米国
  • 肺動脈性高血圧症：総診断有病患者数、米国
  • 肺動脈性高血圧症：年齢別症例数、米国
  • 肺動脈性高血圧症：クラス別症例、米国
  • 肺動脈性高血圧症：性別症例数、米国
  • 肺動脈性高血圧症：サブタイプ別症例数、米国
  • 肺動脈性高血圧症：総治療症例数、米国
• EU4および英国
  • 肺動脈性高血圧症：総有病患者数、EU4および英国
  • 肺動脈性高血圧症：総診断有病患者数、EU4および英国
  • 肺動脈性高血圧症：年齢別症例数、EU4および英国
  • 肺動脈性高血圧症：クラス別症例、EU4および英国
  • EU4および英国におけるPAHの性別症例数
  • EU4および英国におけるPAHのサブタイプ別症例数
  • 肺動脈性高血圧症：総治療症例数、EU4および英国
• 日本
  • 日本におけるPAHの総有病者数
  • 日本におけるPAHの診断済み患者数および有病者数
  • 日本における年齢別PAH症例数
  • 日本におけるPAHの病型別症例
  • 日本におけるPAHの性別症例数
  • 日本におけるPAHのサブタイプ別症例数
  • 日本におけるPAHの治療歴のある患者総数

第10章 患者の経過

第11章 競合情勢：市販薬

• 主要な競合状況
• 吸入用トレプロスチニル（YUTREPIA）：Liquidia Technologies
  • 製品概要
  • 規制上のマイルストーン
  • その他の開発活動
  • 臨床開発活動
  • 安全性および有効性
• トレプロスチニル（TYVASO／TYVASO DPI／TREPROST吸入液）：United Therapeutics/Mochida Pharmaceutical
• マシテンタンおよびタダラフィル（OPSYNVI／YUVANCI）：Johnson & Johnson
  • 規制上のマイルストーン

第12章 競合情勢：新興医薬品

• 主要な競合状況
• ラリネパグ：United Therapeutics
  • 製品概要
  • その他の開発活動
  • 臨床開発活動
  • 安全性および有効性
  • アナリストの見解
• セラルチニブ（GB002）：Gossamer Bio
• バルデナフィル（RT234）：Respira Therapeutics
• L606（リポソーム型トレプロスチニル）：Pharmosa Biopharm／Liquidia

第13章 市場分析

• 市場の見通し
• コンジョイント分析
• 市場予測の主な前提条件
• 肺動脈性高血圧症：市場規模、主要7ヶ国
• 米国
  • 肺動脈性高血圧症：市場規模、米国
  • 肺動脈性高血圧症：治療法別市場規模、米国
• EU4および英国
  • 肺動脈性高血圧症：市場規模、EU4および英国
  • 肺動脈性高血圧症：治療法別市場規模、EU4および英国
• 日本
  • 肺動脈性高血圧症：市場規模、日本
  • 肺動脈性高血圧症：治療法別市場規模、日本

第14章 KOLの見解

第15章 SWOT分析

第16章 アンメットニーズ

第17章 市場参入および償還

• 米国
  • メディケア・メディケイドサービスセンター（CMS）
• EU4および英国
  • ドイツ
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • 英国
• 日本
  • MHLW

第18章 付録

第19章 DelveInsightのサービス内容

第20章 免責事項