RNA療法 - 競合情勢（2026年）

レポートのハイライト

• 2024年7月、Rgenta Therapeuticsは、腺様嚢胞がん（ACC）、大腸がん（CRC）、その他の固形がんならびに急性骨髄性白血病（AML）の潜在的治療薬として開発中のRGT-61159について、米国食品医薬品局（FDA）による治験薬申請（IND）の承認を取得したことを発表しました。
• 2024年6月、Ascidian Therapeuticは、神経疾患を標的とするRNAエクソン編集治療薬の創薬・開発に関する研究提携とライセンシング契約をRocheと締結したことを発表しました。
• 2024年5月、Achilles Therapeutics plcは、クローン性ネオ抗原を標的とするベストインクラスの自己増幅型mRNA（sa-mRNA）個別化がんワクチン（PCV）を評価するための、Arcturus Therapeutics Holdings Inc.との研究提携を発表しました。この研究提携では、AchillesのベストインクラスAIドリブン腫瘍標的技術と、Arcturusの世界をリードするsa-mRNAプラットフォームを組み合わせます。
• 2024年4月、IpsenとSkyhawk Therapeuticsは、希少神経疾患向けRNA調節新規低分子化合物の創製・開発に関する全世界独占的提携契約を締結しました。この契約には、開発候補物質（DC）の成功開発時にIpsenが全世界における独占的開発権を取得するオプションが含まれています。
• 2024年4月、MiNA Therapeuticsは、Nippon Shinyaku Co., Ltd.との研究提携とライセンシング契約オプションを発表しました。本提携により、現在治療法が存在しない希少神経変性疾患を対象としたRNAa治療候補物質の創出、ならびに将来的な開発と商業化が可能となります。
• 2024年1月、Boehringer IngelheimはSuzhou Ribo Life Science CoおよびRibocure Pharmaceuticals AB（リボ）との協業に合意し、非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）と代謝異常関連脂肪性肝炎（MASH）を対象とした新規RNAi治療法の開発を始めました。この契約の総額は20億米ドルを超え、Riboの小干渉RNA（siRNA）治療技術を活用する予定です。
• 2024年1月、Ascidian Therapeuticは、米国食品医薬品局（FDA）が同社による米国初のRNA編集臨床試験開始申請を承認したことを発表しました。

当レポートでは、RNA療法の競合情勢における80社以上の企業、100品目以上の医薬品に関する包括的な知見を提供しています。また、製品タイプ、段階、投与経路、分子タイプごとに治療薬を評価し、休止中のパイプライン製品も取り上げています。

よくあるご質問

• 2024年にRgenta Therapeuticsが開発中のRGT-61159はどのようながんに対する治療薬ですか？
  • 腺様嚢胞がん（ACC）、大腸がん（CRC）、その他の固形がん、急性骨髄性白血病（AML）に対する治療薬です。
• Ascidian Therapeuticはどの企業とRNAエクソン編集治療薬の研究提携を結びましたか？
  • Rocheと研究提携とライセンシング契約を締結しました。
• Achilles Therapeutics plcはどの企業と自己増幅型mRNA個別化がんワクチンの研究提携を発表しましたか？
  • Arcturus Therapeutics Holdings Inc.との研究提携を発表しました。
• IpsenとSkyhawk Therapeuticsはどのような契約を締結しましたか？
  • 希少神経疾患向けRNA調節新規低分子化合物の創製・開発に関する全世界独占的提携契約を締結しました。
• MiNA Therapeuticsはどの企業と研究提携を発表しましたか？
  • Nippon Shinyaku Co., Ltd.との研究提携とライセンシング契約オプションを発表しました。
• Boehringer Ingelheimはどの企業と協業に合意しましたか？
  • Suzhou Ribo Life Science CoおよびRibocure Pharmaceuticals ABとの協業に合意しました。
• Ascidian Therapeuticは米国食品医薬品局（FDA）から何の承認を受けましたか？
  • 米国初のRNA編集臨床試験開始申請の承認を受けました。
• 当レポートはどのような情報を提供していますか？
  • RNA療法の競合情勢における80社以上の企業、100品目以上の医薬品に関する包括的な知見を提供しています。
• RNA療法における企業の提携の分析はどのセクションに含まれていますか？
  • RNA療法 - 分析的視点：徹底的な商業的評価のセクションに含まれています。
• 競合情勢のセクションでは何が評価されていますか？
  • 企業の比較評価が治療法別、開発段階別、技術別に評価されています。

目次

イントロダクション

エグゼクティブサマリー

RNA療法：概要

• イントロダクション
• 分類
• 危険因子
• 診断
• 治療

RNA療法 - 分析的視点：徹底的な商業的評価

• RNA療法における企業の提携の分析

競合情勢

• 企業の比較評価：治療法別、開発段階別、技術別

治療法の評価

• 評価：製品タイプ別
• 評価：段階別、製品タイプ別
• 評価：投与経路別
• 評価：段階別、投与経路別
• 評価：分子タイプ別
• 評価：段階別、分子タイプ別

RNA療法：企業と製品のプロファイル（上市済みの治療法）

Novartis

• 企業の概要

Leqvio

• 製品の説明
• 研究開発活動
• 製品開発活動

RNA療法：企業と製品のプロファイル（パイプライン療法）

後期段階の製品（フェーズIII）

• 比較分析

Arrowhead Pharmaceuticals

• 企業の概要

ARO-APOC3

• 製品の説明
• 研究開発活動
• 製品開発活動

中期段階の製品（フェーズII）

• 比較分析

Arbutus Biopharm

• 企業の概要

AB-729

• 製品の説明
• 研究開発活動
• 製品開発活動

初期段階の製品（フェーズI/II）

• 比較分析

Arrowhead Pharmaceuticals

• 企業の概要

ARO-C3

• 製品の説明
• 研究開発活動
• 製品開発活動

前臨床/探索段階の製品

• 比較分析

SanegeneBio

• 企業の概要

SGB-9768

• 製品の説明
• 研究開発活動
• 製品開発活動

休止中の製品

• 比較分析

RNA療法 - アンメットニーズ

RNA療法 - 市場の促進要因と障壁