形質細胞性白血病（PCL）- 市場考察、疫学、市場予測（2034年）

重要なハイライト

• 形質細胞性白血病（PCL）は、多発性骨髄腫の中でも稀な進行性の形態であり、末梢血中に大量の形質細胞が認められることが特徴です。世界保健機関（WHO）とInternational Myeloma Working Group（IMWG）の定義によれば、PCLは末梢血中の形質細胞が20%超、あるいは絶対形質細胞数が2×10⁹/Lを超える場合に該当します。
• 報告されている症例の約60～70%は、新たに発症する原発性PCL（pPCL）に分類され、約30～40%は以前に診断された多発性骨髄腫から進行する二次性PCL（sPCL）です。
• 近年、二次性PCLの発症は増加傾向にあり、これは効果的な治療による生存率の向上と、それに伴うクローン選択が要因と考えられます。
• 現在、PCLの治療オプションは限られており、化学療法、免疫調節剤、幹細胞移植などが含まれます。これらの治療法はPCLに対してしばしば限られた効果しか示さず、新治療法の緊急の必要性が浮き彫りになってています。この狭い治療情勢は、この分野における革新的な医薬品開発の機会も示しています。
• PCLの医薬品開発パイプラインは依然として乏しい状況ですが、CARsgen Therapeuticsが主要企業として注目されています。
• 2024年12月、CARsgenの開発中のCAR-T療法、CT071は、再発性/難治性多発性骨髄腫と再発性/難治性原発性PCLの治療を目的として、米国食品医薬品局（FDA）より治験薬（IND）の承認を取得しました。
• その後、2025年4月、CARsgenは再発性または難治性の多発性骨髄腫、あるいは再発性/難治性のPCL患者を対象にCT071を評価するフェーズI/II臨床試験を開始しました。
• 有効な治療法が限られ、効果的な治療法への需要が高まる中、CT071のような開発は、PCLにおける重要なアンメットニーズに対応する有望な方向性を示しています。

形質細胞性白血病（PCL）市場の見通し

PCL治療の目的は、血液と骨髄の形質細胞数を減少させ、理想的には完全寛解を達成することです。PCLは非常に進行が速いため、治療は可能な限り早期に開始する必要があります。現在、市場には導入療法、幹細胞移植、維持療法、支持療法などの治療法が存在します。

CARsgen Therapeuticsは、主力候補薬をフェーズI/II臨床開発段階で評価中です。同社は自社製品をPCL治療薬として調査することを目指しています。

当レポートでは、形質細胞性白血病（PCL）の主要7市場（米国、ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国、日本）について調査分析し、各国の市場規模、疫学データ、各治療法の市場シェア、新治療法、アンメットニーズなどの情報を提供しています。

よくあるご質問

• 形質細胞性白血病（PCL）とは何ですか？
  • PCLは、多発性骨髄腫の中でも稀な進行性の形態であり、末梢血中に大量の形質細胞が認められることが特徴です。
• PCLの定義はどのようになっていますか？
  • WHOとIMWGの定義によれば、PCLは末梢血中の形質細胞が20%超、あるいは絶対形質細胞数が2×10⁹/Lを超える場合に該当します。
• PCLの症例はどのように分類されますか？
  • 約60～70%は新たに発症する原発性PCL（pPCL）、約30～40%は以前に診断された多発性骨髄腫から進行する二次性PCL（sPCL）に分類されます。
• 二次性PCLの発症はどのような傾向がありますか？
  • 近年、二次性PCLの発症は増加傾向にあり、これは効果的な治療による生存率の向上と、それに伴うクローン選択が要因と考えられます。
• PCLの治療オプションは何ですか？
  • PCLの治療オプションは限られており、化学療法、免疫調節剤、幹細胞移植などが含まれます。
• PCLに対する新治療法の必要性はどのように認識されていますか？
  • これらの治療法はPCLに対してしばしば限られた効果しか示さず、新治療法の緊急の必要性が浮き彫りになっています。
• CARsgen TherapeuticsはPCLに関してどのような取り組みをしていますか？
  • CARsgen Therapeuticsが主要企業として注目されており、2024年12月にCAR-T療法CT071がFDAより治験薬の承認を取得しました。
• CT071の臨床試験はいつ開始されましたか？
  • 2025年4月に再発性または難治性の多発性骨髄腫、あるいは再発性/難治性のPCL患者を対象にCT071を評価するフェーズI/II臨床試験が開始されました。
• PCL治療の目的は何ですか？
  • PCL治療の目的は、血液と骨髄の形質細胞数を減少させ、理想的には完全寛解を達成することです。
• PCL市場における治療法はどのようなものがありますか？
  • 市場には導入療法、幹細胞移植、維持療法、支持療法などの治療法が存在します。
• PCLの市場規模はどのように予測されていますか？
  • 当レポートでは、主要7市場について調査分析し、各国の市場規模、疫学データ、各治療法の市場シェア、新治療法、アンメットニーズなどの情報を提供しています。

目次

第1章 重要な知見

第2章 レポートの概要

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 主な出来事

第5章 疫学と市場調査手法

第6章 PCL：市場の概要

• PCLの総市場シェアの分布：治療法別（2020年）
• PCLの総市場シェアの分布：治療法別（2034年）

第7章 疾患の背景と概要：PCL

• イントロダクション
• 危険因子
• 症状
• 病態生理学と疾患経路
• 診断検査

第8章 治療とガイドライン

• 現在の治療情勢

第9章 疫学と患者人口

• 主な調査結果
• 前提条件と根拠
• 主要7市場のPCLの総罹患者数
• 米国
• 欧州4ヶ国・英国
• 日本

第10章 ペイシェントジャーニー

第11章 新治療法

• 主な競合
• CT071：CARsgen Therapeutics

第12章 PCL：市場規模

• 主な調査結果
• 市場見通し
• コンジョイント分析
• 主な市場予測の前提条件
  • コストの想定とリベート
  • 価格動向
  • アナログの評価
  • 上市年と治療の普及
• 主要7市場のPCLの総市場規模
• 米国
  • 米国のPCLの総市場規模
  • 米国のPCLの総市場規模：治療法別
• 欧州4ヶ国・英国
  • 欧州4ヶ国・英国のPCLの総市場規模
  • 欧州4ヶ国・英国のPCLの総市場規模：治療法別
• 日本
  • 日本のPCLの総市場規模
  • 日本のPCLの総市場規模：治療法別

第13章 アンメットニーズ

第14章 SWOT分析

第15章 KOLの見解

第16章 市場参入と償還

第17章 付録

第18章 DelveInsightのサービス内容

第19章 免責事項

第20章 DelveInsightについて