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市場調査レポート
商品コード
1865177
ベッカー型筋ジストロフィー市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年）Becker Muscular Dystrophy - Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast - 2034 |
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カスタマイズ可能
適宜更新あり
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| ベッカー型筋ジストロフィー市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年） |
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出版日: 2025年11月01日
発行: DelveInsight
ページ情報: 英文 200 Pages
納期: 2～10営業日
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概要
主なハイライト：
- ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）は、遺伝性のX連鎖劣性疾患であり、主に脚部と骨盤部の筋肉に影響を及ぼす緩徐進行性の筋力低下を特徴とします。これはジストロフィン遺伝子の変異別引き起こされ、筋細胞の安定性に不可欠なタンパク質であるジストロフィンの産生が減少または欠損します。
- BMDは緩徐進行性であり、表現型の多様性が広く見られます。小児期に発症するもの、16歳までは自立歩行能力が失われることはありません。患者の平均余命は正常である場合もありますが、拡張型心筋症や呼吸不全により著しく短縮される可能性があります。
- 現在、BMDに対して承認された治療薬は存在しません。管理は主に理学療法と、機能低下を遅らせ、可動性を維持し、合併症を管理するためのコルチコステロイドの適応外使用別行われており、標的を絞った疾患修飾治療の緊急の必要性を強調しています。
- 2024年現在、ベッカー型筋ジストロフィーの市場規模は米国が最大であり、EU4ヶ国（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本に次いでいます。
- Edgewise TherapeuticsやReveraGenなどの企業は、筋特異的小分子、遺伝子調節戦略、ステロイド代替療法といった先進的な手法を活用し、ベッカー型筋ジストロフィーの新たな革新の時代を牽引しています。これらは疾患の根本的なメカニズムに対処し、長期的な治療成績の改善を目指しています。
- ベッカー型筋ジストロフィーのパイプラインは着実に拡大しており、バモロロン、セバセムテンなどの有望な候補薬が開発中です。
- 2025年6月、Edgewise Therapeuticsは、ベッカー型およびデュシェンヌ型筋ジストロフィーの両方を対象としたセバセムテンプログラムの良好な結果を発表いたしました。
- 2025年6月、EdgewiseはFDAとのタイプC会合を成功裏に開催し、ベッカー型筋ジストロフィー治療薬として初めて承認される可能性のあるセバセムテンの明確な規制上の道筋を獲得しました。CANYON試験のデータは迅速承認には不十分とされましたが、FDAは従来型承認における有意義なエンドポイントとしてノーススター歩行評価（NSAA）を承認し、2026年第4四半期にトップライン結果が期待される進行中のGRAND CANYON試験に対し強い支持を表明しました。
DelveInsightの包括的レポート「ベッカー型筋ジストロフィー市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年）」は、BMDに関する詳細な分析を提供しております。当レポートでは、BMDの総有病症例数、診断済み有病症例数、年齢別症例数、治療対象症例数を含む、過去および予測の疫学データを提示しております。疫学に加え、本市場レポートは患者人口に関連する様々な側面を網羅しております。これには診断プロセス、処方パターン、医師の視点、市場アクセス性、治療選択肢、および米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、日本の7大市場における2020年から2034年までの市場展望が含まれます。
当レポートは、BMDにおける既存の治療実践とアンメットの医療ニーズを分析します。治療法や介入法の強化に向けた市場の可能性を評価し、潜在的なビジネス機会を特定します。この貴重な情報は、利害関係者が製品開発や市場戦略立案に関して、十分な情報に基づいた意思決定を行うことを可能にします。
ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）の概要
ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）は、DMD遺伝子の変異により部分的に機能するジストロフィンタンパク質が生成されることで引き起こされる、X連鎖劣性遺伝性の希少な神経筋疾患です。進行性の筋力低下と筋変性が特徴であり、通常は青年期または若年成人期に発症し、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）よりも進行速度が遅い傾向があります。患者様は時間の経過とともに、移動困難、筋肉のけいれん、心肺合併症などを経験する可能性があります。
ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）の診断と治療アルゴリズム
BMDの診断には、臨床評価、家族歴、診断検査の組み合わせが用いられます。血清クレアチンキナーゼ（CK）値の上昇は、さらなる検査のきっかけとなることが多くあります。遺伝子検査によりDMD遺伝子の変異が確認され、筋生検ではジストロフィン発現の減少または異常が認められる場合があります。心筋症のリスクがあるため、心臓評価も不可欠です。
現在、BMDに対してFDA承認の治療法は存在しません。管理は症状のコントロールと機能維持に重点が置かれ、理学療法、心臓モニタリング、筋変性を遅らせるためのコルチコステロイドの適応外使用などが含まれます。バモロロンなどの解離性ステロイドや遺伝子標的療法などの新たな治療法が研究されており、疾患修飾療法の開発に向けた取り組みが拡大していることを反映しています。
ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）の疫学
本BMD市場レポートの疫学セクションでは、7つの主要市場それぞれにおける患者人口に関する情報を提供し、過去の動向と予測動向を分析しております。医師や臨床専門家といったKOLの見解を検討することで、過去および予測される動向の背景にある要因を特定する一助となります。診断済み患者数、その推移、および基礎となる仮定は、当レポートのこのセクションに全て含まれております。
本セクションでは関連する表やグラフを用いてデータを提示し、BMDの有病率を明確かつ簡潔に可視化しております。さらに、分析過程で用いられた前提条件を開示することで、データの解釈と提示の透明性を確保しております。この疫学データは、疾患負担とそれが各地域の患者人口に与える影響を理解する上で貴重な情報となります。
- 米国希少疾患機構（NORD）によれば、骨形成不全症（BMD）は男性出生約30,000人に1人の割合で発生します。
- オーファネットによれば、BMDは主に男性に影響を及ぼし、欧州における推定有病率は男性出生16,700人に1人から18,500人に1人の範囲とされています。
- 2次調査によれば、BMDの世界的な有病率は10万人あたり1.6人と推定されています。
- BMDの疫学は、予測期間（2025年～2034年）において変化することが予想されます。
ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）市場の見通し
BMD治療薬市場は、疾患に対する認識の高まり、遺伝子治療および分子治療の進歩、そしてこの希少かつ進行性の神経筋疾患を対象とした新規治療法の発売が予想されることから、予測期間（2025年～2034年）において着実な成長が見込まれています。
- 現在承認された治療法が存在しないため、BMDのケアは症状管理に限定されています。
- しかしながら、疾患修飾療法への注目が高まっていることから、BMDはアンメット医療ニーズの高い優先領域であり、治療面での大きな可能性を秘めた分野として位置づけられています。
- 解離性ステロイド（例 バモロロン）や筋特異的薬剤を含む開発中の治療法は、今後10年間で治療の情勢を一変させることが期待されています。
ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）治療薬に関する章
新興BMD治療薬
ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）市場は、限定的ながらも拡大する新興治療薬のパイプラインに牽引され、着実に進化することが予想されます。Edgewise Therapeutics社やReveraGen社などの主要企業は、この希少かつ進行性の神経筋疾患における重要なアンメットニーズへの取り組みを強く反映し、新規治療候補薬の開発を積極的に進めています。
セバセムテン - Edgewise Therapeutics
セバセムテンは、ベッカー型やデュシェンヌ型を含む筋ジストロフィーにおいて、収縮による筋損傷から保護することを目的とした、経口投与型のファースト・イン・クラスの高速骨格筋ミオシン阻害剤です。セバセムテンは、機能的なジストロフィンの欠損または喪失によって引き起こされる過剰な筋損傷を選択的に抑制するよう設計された新規作用機序を有します。この独自の作用機序により、単剤療法として、あるいは既存治療法や開発中の治療法との併用療法として、ジストロフィン病における基盤治療薬としての確立が期待されます。
セバセムテンは、ベッカー型およびデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬として、米国食品医薬品局（FDA）より希少疾病用医薬品指定およびファストトラック指定を取得するなど、顕著な規制上のマイルストーンを達成しております。さらに欧州医薬品庁（EMA）からもベッカー型およびデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬として希少疾病用医薬品指定を取得しております。本剤は現在、第II相ピボタル試験を実施中です。
バモロロン - ReveraGen
バモロロンは、ヒト初となる試験段階のステロイド製剤であり、「解離性ステロイド」として知られています。これは、従来のコルチコステロイドに関連する副作用を最小限に抑えつつ、有益な抗炎症効果（転写抑制、膜安定化、組織リモデリング）を維持する能力によるものです。標準的なステロイドとは異なり、主要酵素（HSD11B1/2）による変換を回避し、遺伝子活性化（トランスアクティベーション）活性を低下させ、さらにミネラルコルチコイド受容体拮抗薬として作用する点が特徴であり、心臓保護効果をもたらす可能性があります。
2022年8月、サンテラ・ファーマシューティカルズ社とリベラジェン・バイオファーマ社は、米国食品医薬品局（FDA）の資金支援のもと、ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）患者を対象としたバモロロンを評価する第II相パイロット試験において、最初の患者への投与が開始されたことを発表しました。
ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）市場セグメンテーション
DelveInsightの『ベッカー型筋ジストロフィー市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年）』レポートは、国別、治療法別、クラス別にセグメント化された、現在および将来のBMD市場の詳細な展望を提供します。さらに、各地域の市場は治療法ごとにセグメント化され、すべての治療法の現在および将来の市場シェアの詳細な見解を提供します。
ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）市場規模（国別）
BMD市場規模は、米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、日本など、様々な国別に個別に評価されています。2024年、米国は主要7ヶ国（主要7市場）BMD市場全体の大きなシェアを占めました。この優位性は、特に新製品の導入の可能性により、今後も持続すると予測されています。
治療法別ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）市場規模
ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）治療法別市場規模は、調査期間2020年～2034年において、現行市場と新興市場に分類されます。
ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）治療薬の導入状況
本セクションでは、2020年から2034年の間にベッカー型筋ジストロフィー（BMD）市場で新たに発売済み、または発売が予定されている潜在的なBMD治療薬の販売動向に焦点を当てます。特定の国におけるBMD治療薬の市場浸透率を推定し、治療薬がクラスやセグメント内およびクラス・セグメント間で及ぼす影響を検証します。また、BMD市場における治療薬の成功確率（PoS）に寄与する財務的・規制上の決定事項についても触れます。
新興のBMD治療法は、無作為化臨床試験における安全性・有効性、市場参入のタイミングやその他の市場力学、BMD市場におけるアンメットニーズへの対応度など、様々な属性に基づいて分析されます。
ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）市場アクセスと償還
DelveInsightの「ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）- 市場インサイト、疫学、市場予測年～2034年」レポートは、BMDの市場アクセスと償還状況について記述的な概要を提供します。
本セクションでは、各治療法について国別の医療制度を詳細に分析し、市場アクセス、償還政策、医療技術評価について解説しています。
競合情報分析
SWOT分析や市場参入戦略など、さまざまな競合情報ツールを活用し、BMD市場に関する競合情報および市場情報の分析を実施しております。これらの分析は、データが入手可能な場合に限り含め、市場情勢および競合の動向について包括的かつ十分な情報に基づいた評価を確実に行います。
ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）パイプライン開発活動
本報告書では、第II相および第III相段階にある治療候補薬の分析を提供し、BMD向け標的治療薬の開発に携わる企業を検証します。本疾患の臨床開発段階にある潜在的治療法の進捗状況と進展に関する貴重な知見を提供します。
パイプライン開発活動
本報告書では、新興BMD治療法に関する共同研究、買収・合併、ライセンシング、特許詳細その他の情報を網羅しております。
ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）レポートの主な内容
- 患者人口
- 治療アプローチ
- パイプライン分析
- 市場規模と動向
- 市場機会
- 今後の治療法の影響
ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）レポートの主な強み
- 10年間の予測
- 主要7ヶ国を対象
- 疫学セグメンテーション
- 主要な競合分析
- 詳細に分析された市場
- 薬剤の採用状況
ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）レポート評価
- 現在の治療実践
- アンメットニーズ
- パイプライン製品プロファイル
- 市場の魅力
よくあるご質問
目次
第1章 重要な洞察
第2章 報告書の概要
第3章 市場概要
- 2024年の治療法別市場シェア（％）分布
- 2034年の治療法別市場シェア（％）分布
第4章 疫学と市場調査手法
第5章 エグゼクティブサマリー
第6章 主要な出来事
第7章 疾患の背景と概要
- イントロダクション
- 種類
- 原因
- 病態生理学
- 症状
- リスク要因
- 診断
- 診断アルゴリズム
- 診断ガイドライン
- 治療と管理
- 治療アルゴリズム
- 治療ガイドライン
第8章 疫学と患者人口
- 主な調査結果
- 前提と根拠：主要7ヶ国
- 主要7ヶ国におけるBMDの有病率
- 米国
- EU4ヶ国と英国
- 日本
第9章 ペーシェントジャーニー
第10章 新たな治療法
第11章 BMD：主要7ヶ国市場分析
- 主な調査結果
- 主要な市場予測の前提条件
- 市場見通し
- コンジョイント分析
- 主要7ヶ国におけるBMDの総市場規模
- 主要7ヶ国における治療別BMD市場規模
- 米国市場規模
- EU4ヶ国と英国の市場規模
- 日本市場規模
第12章 主要オピニオンリーダーの見解
第13章 アンメットニーズ
第14章 SWOT分析
第15章 BMD市場へのアクセスと償還
- 米国
- EU4ヶ国と英国
- 日本
