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市場調査レポート
商品コード
1865164
免疫性血小板減少性紫斑病(ITP)市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測(2034年)Immune Thrombocytopenic Purpura (ITP) - Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast - 2034 |
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カスタマイズ可能
適宜更新あり
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| 免疫性血小板減少性紫斑病(ITP)市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測(2034年) |
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出版日: 2025年11月01日
発行: DelveInsight
ページ情報: 英文 200 Pages
納期: 2~10営業日
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概要
主なハイライト:
- 2024年におけるITPの主要7ヶ国市場規模は、約38億米ドルと推定されています。予測期間中は、著しいCAGRで成長が見込まれています。
- 2024年時点で、米国は主要7ヶ国市場全体の最大シェア(約66%)を占めています。
- ITPは、免疫プロセス別血小板数の減少と定義されます。基礎疾患のない原発性ITPが症例の80%を占め、全身性エリテマトーデス(SLE)、薬剤、C型肝炎、HIV、ヘリコバクター・ピロリ、慢性リンパ性白血病などの要因に関連する続発性ITPが残りの20%を占めます。
- 長年にわたり、副腎皮質ステロイド、免疫グロブリン(IVIg)、脾臓摘出術、リツキシマブなどの免疫調節療法がITP治療の主軸となってきました。
- 脾臓摘出術は、長期寛解を確実に提供する唯一の治療法であり、多くの患者様が治療なしで1年以上経過しています。これは、複数の治療に抵抗性のある成人ITP患者様にとって有効な選択肢であり、最近のフランス研究では、TPO受容体作動薬(TPO-RA)およびリツキシマブ治療に失敗した患者様において46%の持続的奏効率が示されました(ただし、作動薬導入前の過去の奏効率よりはやや低い数値です)。
- 現在のガイドラインでは、出血の有無にかかわらず、血小板数が20-30×103/L未満の場合に治療開始を推奨しています。20-30×103/Lから50×103/Lの範囲では、出血、手術、抗血小板薬・抗凝固薬療法の必要性など特定の状況が生じない限り、通常は治療を推奨しておりません。
- NPLATE(NPLATE(R))とPROMACTA(プロマクタ(R))は、いずれも2008年に慢性ITP治療薬として初めて承認されたトロンボポエチン受容体作動薬(TPO-RA)であり、血小板産生を直接刺激することで新たな治療選択肢を提供しています。
- 現在のITP治療選択肢には、トロンボポエチン受容体作動薬(プロマクタ、NPLATE、ドプテレット)、抗CD20抗体(リツキサン)、Syk阻害薬(タバリッセ/タヴレス)、新生児Fc受容体阻害薬(ビイビガート)、および各種免疫調節剤が含まれます。
- 日本において原発性ITPの成人患者様への使用が承認されたVYVGARTは、第III相主要試験であるADVANCE-IV試験で実証されたように、優れた持続的な血小板反応をもたらし、一貫した安全性プロファイルを維持することで、競合製品を上回る成果を上げる態勢が整っています。
- ITP治療における新たな治療クラスの出現は、BTK阻害剤、抗CD38抗体、CXCR5拮抗薬、BAFF/APRIL拮抗薬など、大きな可能性を示しています。
- ITP治療においては、治療後の持続的な効果をもたらす疾患修飾療法に対する強い需要が存在します。BAFFはBAFF受容体を介してB細胞の分化と生存を調節し、自己反応性B細胞がITPにおいて重要な役割を果たすことから、BAFF受容体を標的とする治療法は有望なアプローチと考えられます。
- 予測期間中に大きな変化をもたらす可能性のある治療薬として、リルザブルチニブ(Sanofi)、イアナルマブ(Novartis)、メザギタマブ(Takeda)、PF-06835375(ファイザー)、セビドプレニブ(ジェノスコ/オスコテック)が臨床開発の後期段階において評価されています。
DelveInsightの「免疫性血小板減少性紫斑病(ITP)-市場インサイト、疫学、市場予測-2034年」レポートは、ITPに関する深い理解、米国、EU4ヶ国(ドイツ、フランス、イタリア、スペイン)、英国、および日本における過去の疫学データと予測、ならびにITP市場の動向を提供します。
本ITP市場レポートでは、現行の治療実践、新興薬剤、個別療法の市場シェア、ならびに2020年から2034年までの主要7ヶ国(主要7カ国)におけるITP市場規模の現状と予測を提供します。また、現行のITP治療実践/アルゴリズムと未充足医療ニーズを網羅し、最適な機会を選定するとともに市場の可能性を評価します。
対象地域:
- 米国
- EU4ヶ国(ドイツ、フランス、イタリア、スペイン)および英国
- 日本
ITPの理解と治療アルゴリズム
ITPの概要
免疫性血小板減少性紫斑病(ITP)は、孤立性の血小板減少を特徴とし、血小板減少を誘発することが知られている他の疾患や要因が存在しない、後天性の免疫介在性疾患です。年間発生率は100万人に100例であり、症例の約50%は小児に発生します。小児の免疫性血小板減少性紫斑病は自然治癒することが多いですが、成人ではより潜行性で慢性化しやすい傾向があります。出血リスクは血小板減少の重症度と相関します。患者様は無症状、軽度の出血、あるいは重篤な出血(例 - 粘膜出血、頭蓋内出血、消化管出血、泌尿生殖器出血)を呈する場合があります。高齢患者様、抗血小板療法を受けている患者様、併存疾患のある患者様は重篤な出血症状を来す可能性があります。
ITPは急性型と慢性型に分類されます。急性ITPは最も一般的な形態であり、通常2歳から6歳の子どもに発症します。これらの患者では、ウイルス感染後に症状が現れ、数週間から6か月で消失することがあります。慢性ITPは全年齢層に発症し、特に女性に多く見られ、少なくとも6か月以上持続します。この形態のITPは再発する可能性があるため、継続的な医学的経過観察が必要です。
ITPの診断
詳細な病歴聴取、身体診察、CBC検査、血液塗抹標本の検討により、ITPの仮診断が下されます。コルチコステロイド、静脈内免疫グロブリン(IVIg)、または抗RhD抗体による初期治療への反応は、診断を支持し、血小板減少症の免疫学的性質を確認します。ただし、二次性ITPを除外し、患者管理に役立つ追加情報を得るためには、さらなる検査が必要です。
時に、他の目的で依頼されたCBCなどの血液検査で偶然に血小板数の減少が検出されることがあり、その場合、患者には明らかな症状が見られない(無症状)ことがあります。顕微鏡下での血液塗抹標本の観察により、血小板が実際に減少しているのか、あるいは単に凝集(固まって自動計数装置では血小板として計数できないほど大きくなっている状態)しているだけなのかを確認します。また、血小板が均一に小さいか、あるいは過度に大きい(赤血球に近い大きさの巨大血小板)状態ではないかも確認します。赤血球と白血球の数は正常であり、肉眼でも正常に見えます。これにより、血小板減少症の他の原因である白血病や再生不良性貧血などの可能性を除外するのに役立ちます。血液中に異常な細胞が存在する場合や、血液検査で追加の異常が認められる場合は、血小板産生障害の他の原因を除外するため、あるいは二次性ITPの可能性を考慮するため、骨髄生検が必要となる場合があります。
ITPの治療
血小板減少症の治療は、その原因と重症度によって異なります。治療の主な目的は、出血による死亡や障害を防ぐことです。
症状が軽度の場合、治療を必要としないこともあります。重度の切り傷や事故があっても、出血を防ぐために血小板数が正常である必要はありません。
血小板減少症は、その根本的な原因が治療されると改善することがよくあります。遺伝的にこの状態を持つ方は、通常、治療を必要としません。薬物に対する反応が血小板数の低下を引き起こしている場合、医師は別の薬を処方することがあります。ほとんどの方は、最初の薬の使用を中止した後、回復します。ヘパリン起因性血小板減少症(HIT)の場合、ヘパリンの使用を中止するだけでは不十分です。多くの場合、患者様は血液凝固を防ぐ別の薬剤を必要とします。免疫系の異常が血小板減少を引き起こしている場合、医師は免疫抑制剤を処方することがあります。
治療アプローチの一つとして、血小板減少症の病因に対する直接的な治療(例 - 血小板減少症を引き起こした薬剤の中止、基礎疾患となる感染症の治療、免疫グロブリンG(IgG)補充療法、慢性リンパ性白血病(CLL)を対象とした化学療法)が挙げられます。残念ながら、血小板減少症の病因が明らかになり原因が特定されるのは、ごく一部の症例に限られます。さらに、ITPの基礎疾患を「治癒」させても血小板数が変化しない場合もあります。重度の出血が生じた場合、血小板減少症の病因が不明であっても免疫学的要因ではないと考えられる場合には、血小板輸血により即座に血小板数を増加させることが可能です。一方、基礎疾患が免疫学的要因である場合、血小板輸血の効果は最小限であり、せいぜい非常に短期間しか持続しない可能性があります。血小板輸血は、生命を脅かす出血が生じた場合にのみ行うべきです(理想的には、血小板を「保護」するために静脈内免疫グロブリン投与後に輸血を行う)。
ITPの疫学
本報告書のITP疫学章では、2020年から2034年にかけて、米国、EU4ヶ国(ドイツ、フランス、イタリア、スペイン)、英国、日本を含む主要7ヶ国地域における、ITPの総有病症例数、年齢別診断有病症例数、性別診断有病症例数に区分した、過去の疫学データおよび予測疫学データを提供しています。
- 2024年、主要7ヶ国におけるITPの総症例数は約186,000件であり、予測期間中の2034年までに増加が見込まれています。
- 主要7ヶ国諸国の中で、米国はEU4ヶ国諸国、英国、日本に比べて最も高いITP有病症例数を占めました。
- EU4ヶ国および英国では、2024年に約19,000症例と、ドイツでITP症例数が最も多く確認されました。一方、スペインでは症例数が最も少なくなっています。
- ITPは女性に多く見られ、男性と比較して顕著に高い有病率を示しています。
- ITP患者は、小児と比較して成人で診断されるケースが一般的です。
ITP医薬品章
ITPレポートの医薬品章では、市販薬および後期、中期、初期段階(第III相、第II相、第I/II相、第I相)のパイプライン医薬品について詳細な分析を掲載しています。市販薬セグメントには、TAVALISSE/TAVLESSE(フォスタマチニブ二ナトリウム六水和物)、DOPTELET(アバトロムボパグ)、NPLATE/ROMIPLATE(ロミプロスチム、AMG-531)、VYVGART(エフガルティギモドアルファ-fcab)などが含まれます。現在台頭している主要企業とその候補薬には、リルザブルチニブ(Sanofi)、イアナルマブ(Novartis)、メザギタマブ(Takeda)などが挙げられます。本薬物章では、ITP臨床試験の詳細、顕著な薬理作用、提携・協力関係、承認・特許情報、最新ニュースやプレスリリースについても理解を深めることができます。
市販薬
TAVALISSE/TAVLESSE(フォスタマチニブ二ナトリウム六水和物) - Rigel Pharmaceuticals、Kissei Pharmaceutical、Grifols/p>
TAVALISSEは、Rigel Pharmaceuticalsが開発した経口投与可能な治験薬であり、持続性/慢性成人特発性血小板減少性紫斑病(ITP)患者の治療薬として承認されています。本治療候補薬は、貪食作用中にFcRによって誘発されるSyk依存性の細胞骨格再編成を阻害します。Rigel Pharmaceuticalsによれば、フォスタマチニブはマクロファージとB細胞の両方でSYKキナーゼを介したIgG受容体シグナル伝達を阻害する、独自の作用機序を有しています。
タバリッセは、従来の治療に十分な反応を示さない慢性ITP成人患者の血小板減少症治療薬として、2018年4月に米国FDAの承認を取得しました。2020年1月には欧州での承認を得て、同年7月までにドイツと英国で発売を開始しました。日本では、厚生労働省が2022年12月にタバリッセを承認し、2023年4月に発売を開始しました。
DOPTELET(アバトロムボパグ)- Sobi(Dova Pharmaceuticals)およびAsahi Kasei Pharma
ドプテレットは経口投与型のトロンボポエチン受容体作動薬であり、トロンボポエチンの生物学的効果を模倣して巨核球の発生・成熟を促進し、血小板数増加をもたらします。ITP治療薬として米国・欧州などで承認されており、現在Sobi社により日本で第III相臨床試験が実施中です。DOPTELETは、他の治療法(例 - コルチコステロイド、免疫グロブリン)に反応しない成人の慢性ITP治療薬として、2019年6月に米国FDA、2021年1月に欧州EMAの承認を取得しました。2024年第2四半期報告書において、Sobiは2024年下半期に日本での承認申請、ならびに米国・EUにおける小児適応症の申請を予定していることを発表しました。
開発中の医薬品
リルザブルチニブ(PRN-1008)- Sanofi/Principia Biopharma
リルザブルチニブは、経口投与可能な可逆的共有結合型BTK阻害剤です。現在、持続性または慢性ITPを有する成人および思春期患者を対象とした第III相臨床試験段階にあります。2024年4月、同社はLUNA 3第III相試験の良好な結果を発表しました。本試験では、リルザブルチニブ400mgを1日2回経口投与することで、持続性または慢性免疫性血小板減少症の成人患者における持続的な血小板反応という主要評価項目を達成したことが示されました。
リルザブルチニブは現在、ITP治療薬としての可能性について、米国、EU、中国で規制当局による審査中です。ファストトラック指定を受けたITP適応症に対するFDAの規制判断の目標期日は、2025年8月29日です。
VAY736(イアナルマブ):Novartis
イアナルマブは、BAFF受容体を標的とする新規の完全ヒト型免疫グロブリンG1モノクローナル抗体であり、独自の二重作用機序を有します。すなわち、抗体依存性細胞傷害(ADCC)を介したB細胞の直接的な枯渇作用と、BAFF-Rを介したシグナル伝達の遮断によるB細胞の分化・増殖・生存の抑制です。現在、イアナルマブはITPの第1選択および第2選択治療を目的とした第III相臨床試験段階にあります。
Novartisの2025年第2四半期プレゼンテーションにおいて、同社は2026年に結果が予定されている第一選択治療を対象としたNCT05653349(VAYHIT1)試験と、2025年に結果が期待されるNCT05653219(VAYHIT2)試験という、2つの重要な試験の今後の結果を予測しています。同社は、イアナルマビンのITPに対する第一選択・第二選択治療薬としての承認申請を2027年に提出する見込みです。
薬剤クラスの見通し
ITP治療における新たな治療クラスの出現は、BTK阻害剤、BAFF-R阻害剤、抗CD38抗体、CXCR5拮抗薬、BAFF/APRIL拮抗薬など、高い可能性を示しています。現在、武田薬品のメザギタマブは、ITPを対象とした臨床試験段階にある唯一の抗CD38モノクローナル抗体であり、第II相試験が進行中です(NCT04278924)。
脾臓チロシンキナーゼ(SYK)阻害剤
タバリッセ(TAVALISSE/TAVLESSE)は、Fc受容体およびB細胞受容体シグナル伝達経路を標的とする、高い選択性を有するSYK阻害剤であり、顕著な免疫調節作用を有します。本剤は、ITP治療における既存治療法や新規開発薬候補との競合関係にあります。特筆すべきは、事後解析データにより、タバリッセが二次治療として使用された場合、より高い奏効率を達成することが示唆されている点です。2022年10月、グリフォルス社のタヴァリスは難治性慢性免疫性血小板減少症の治療薬としてNICE(英国国立医療技術評価機構)の推奨を受けました。現在、タヴァリスはFDA承認済みの唯一のSYK阻害剤であり、ジェノスコ/オスコテック社のSKI-O-703(セビドプレニブ)は第II相試験で検討中です。
新生児Fc受容体阻害剤
VYVGART(エシドプレニブ)は、様々なIgG介在性自己免疫疾患の治療において有望性を示しており、日本の患者様もITPに対するこの新たな治療選択肢を利用できるようになりました。2024年3月、FDAは2023年9月発行のThe Lancet誌に掲載されたグローバル第III相ADVANCE-IV試験の結果に基づき、原発性免疫性血小板減少症症候群の成人患者に対するVYVGARTの使用を承認しました。本試験は主要評価項目を達成し、VYVGART治療を受けた慢性ITP患者において、プラセボ群と比較して持続的な血小板数反応を達成した割合がより高いことが明らかになりました。さらに、24週間の研究期間中、VYVGARTは良好な忍容性を示し、その安全性および忍容性のプロファイルは、過去の臨床試験結果と一致していました。
ITP市場の見通し
ITPの第一選択治療としては、副腎皮質ステロイドが主軸となります。緊急時には血小板数を増加させるため、静脈内免疫グロブリン(IVIg)や抗Rh(D)抗体との併用が一般的です。しかしながら、持続的な寛解は稀であり、ステロイド関連の副作用により通常4週間程度での使用制限が生じます。このため、多くの患者様は持続性または慢性ITPへと進行し、代替療法が必要となります。慢性ITPの長期管理には通常、脾臓摘出術、トロンボポエチン受容体作動薬(TPO-RA)、リツキシマブなどの免疫抑制剤など、様々な治療法のサイクルが用いられます。これらの治療法は作用機序が多様で反応率も一定でないため比較が難しく、治療順序に関する明確なコンセンサスはありません。こうした選択肢があるにもかかわらず、多くの患者様は血小板減少が長期化し、自然出血や外傷による出血のリスクが高まっています。TAVLESSEは新規作用機序を有し、現在のITP治療情勢に貴重な選択肢を追加します。米国で承認されている他のTPO受容体結合による血小板産生促進療法には、PROMACTA、NPLATE、DOPTELETがあります。VYVGARTは日本でITP治療に承認されており、YIMMUGO(BT-595)は2022年よりドイツで成人慢性ITP治療に利用可能です。
抗RhD免疫グロブリンは、急性および慢性ITPの両方の状況で成功裏に使用されてきました。抗RhDは、反復免疫化されたヒトRhD陰性ドナーの血漿から調製された免疫グロブリンG(IgG)で構成されています。抗RhD IgG自体には、90%以上のポリクローナル免疫グロブリンG抗RhDが含まれています。
トロンボポエチン受容体作動薬(TPO-RA)は、ITP治療における新たな有望な薬剤です。トロンボポエチンは血小板産生に主要な役割を担う因子です。したがって、TPO-RAは既存の巨核球からの血小板産生を促進するだけでなく、骨髄における巨核球の増殖を促進することも可能です。これはin vitro研究および臨床試験の両方で検証されています。アムジェン社のロミプレート(ROMIPLATE)およびNovartis社のレボレード(REVOLADE)は、欧州委員会によりITP患者向けに承認されたTPO-RAです。両薬剤とも、ITP患者および健常ボランティアにおいて血小板数を増加させます。
FcRn阻害剤、BTK阻害剤、SYK阻害剤、CD38標的療法など、革新的な作用機序を有する新規治療法は、難治性ITPに対してより個別化された管理戦略を提供します。BTK阻害剤であるリルザブルチニブは、Fcγ受容体介在機能と自己抗体産生の両方に作用します。一方、抗BAFF-Rモノクローナル抗体であるイアナルマブと、抗CD38モノクローナル抗体であるメザジタマブは、それぞれ後期および中期臨床試験段階にあります。さらに、SYK阻害剤であるセビドプレニブは、難治性症例において有望な有効性を示しています。これらの治療法は、ITPにおける未解決のニーズに対応する上で重要な進歩を象徴し、患者様により個別化された効果的な治療選択肢を提供します。
- ITP市場は、生物学的製剤、低分子化合物、標的治療薬を含む新規治療薬の導入により、大幅な成長が見込まれています。認知度の向上、診断能力の強化、治療選択肢の拡大といった要因が市場拡大を推進しています。
- 2024年の主要7カ国(主要7ヶ国)におけるITPの総市場規模は約38億米ドルでした。適応拡大別承認治療薬の市場浸透と新規治療薬の参入により、2034年までに成長が見込まれています。
- EU4ヶ国および英国において、ITPの市場シェアが最も高いのは英国であり、2024年にはEU4ヶ国および英国全体の市場シェアの約30%を占めると推定されています。
- 日本のITP市場規模は2024年に約2億米ドルであり、2034年までに増加が見込まれています。
- 現在の市場では、2024年時点で血小板生成刺激因子受容体作動薬(TPO-RA)療法がシェアの大半を占めています。
- 2024年には、NPLATE/ROMIPLATE製剤が主要7ヶ国(主要7カ国)で最大の市場規模を占め、次いでPROMACTA/REVOLADEが続いています。
主な更新情報
- 2025年7月、Sobi社は米国食品医薬品局(FDA)が、既存治療で十分な効果が得られなかった1歳以上の小児患者における持続性または慢性ITP(特発性血小板減少性紫斑病)の血小板減少症治療薬として、ドプテレット(アバトロムボパグ)を承認したことを発表しました。
- 2025年6月、Novartisは、少なくとも2ライン以上の治療歴を有する原発性ITP患者を対象としたイアナルマブの第II相試験(VAYHIT3試験)の結果に関する口頭発表(抄録番号#S312)を行いました。
- 2025年4月、同月発表のニュースに基づき、リルザブルチニブはITPを含む承認薬が存在しない2つの希少疾患について米国で希少疾病用医薬品の指定を取得しました。さらに、ITPに関するFDAの規制決定の目標期日は2025年8月29日となっており、同薬は2020年11月に早期承認制度(ファストトラック)の指定を受けています。
ITP治療薬の導入状況
本セクションでは、2025年から2034年にかけて市場投入が予定されている潜在的な薬剤の導入率に焦点を当てます。ITP治療の情勢は、新規薬剤の導入により大きな変革を経験しています。Sanofi社が開発した革新的なBTK阻害剤リルザブルチニブは、2025年の市場参入が予想されています。リルザブルチニブは、ITP治療において中程度の速さで導入が進むと予測されています。
ITPパイプライン開発動向
本報告書では、第III相、第II相、第I/II相、第I相の各段階にある治療候補薬に関する知見を提供します。また、標的治療薬の開発に携わる主要企業についても分析しています。
パイプライン開発活動
本報告書では、ITP治療の新興療法に関する指定情報、共同研究、買収・合併、ライセンシング、特許詳細を網羅しています。例えば、2024年3月に米国食品医薬品局(FDA)は、セビドプレニブ(SKI-O-703)に対し、ITP患者治療のための希少疾病用医薬品(ODD)指定を承認しました。この指定は、慢性ITP患者におけるセビドプレニブの有効性を実証した第II相臨床試験の結果を受けて付与されました。
よくあるご質問
目次
第1章 重要な洞察
第2章 報告書の概要
第3章 エグゼクティブサマリー
第4章 主要な出来事
- 今後の重要な触媒
- 主要な取引とコラボレーション
- ニュースフロー
第5章 疫学と市場予測の調査手法
第6章 免疫血小板減少性紫斑病(ITP)市場概要
- 市場情勢分析
- 新興情勢分析(相別、投与経路別、分子タイプ別)
- 市場シェア(%)2020年のITP治療薬別分布
- 市場シェア(%)2034年のITP治療薬別分布
- 2020年のITPクラス別市場シェア(%)
- 2034年のITPのクラス別市場シェア(%)分布
第7章 疾患の背景と概要
- イントロダクション
- 兆候と症状
- 病因
- 分類
- 原因
- 診断
- ITPの鑑別診断
- 診断アルゴリズム
- 治療と管理
- 治療アルゴリズム:COPD
- 治療ガイドライン
- 米国血液学会(ASH)2019年ITPガイドライン
第8章 疫学と患者人口
- 主な調査結果
- 前提と根拠:主要7ヶ国
- 米国
- EU4ヶ国と英国
- 日本
- 疫学シナリオ:主要7ヶ国
- 主要7ヶ国におけるITPの総罹患症例数
- 米国
- EU4ヶ国と英国
- 日本
第9章 ペイシェントジャーニー
第10章 市販製品
第11章 新たな治療法
第12章 主要7ヶ国市場におけるITP市場分析
- 主な調査結果
- 市場見通し
- 主要な市場予測の前提条件
- コンジョイント分析
- 主要7ヶ国におけるITPの総市場規模
- 主要7ヶ国におけるITPのクラス別市場規模
- 米国の市場規模
- EU4ヶ国と英国の市場規模
- 日本市場規模
第13章 アンメットニーズ
第14章 SWOT分析
第15章 KOLの見解
第16章 市場アクセスと償還
- 米国
- EU4ヶ国と英国
- 日本
- ITPの市場アクセスと償還


