メニン阻害剤の世界市場 - 標的人口、競合情勢、市場予測-2034年

主なハイライト

• メニンタンパク質は、がん抑制因子MEN1（メニン1）遺伝子別コードされる、唯一無二の足場となる核タンパク質です。MEN1変異は、MEN1症候群として知られる内分泌系に影響を及ぼす散発性または常染色体優性遺伝性がん症候群の原因に関与していることがよく知られています。
• メニン阻害剤は、メニンのKMT2A結合ポケットに高い親和性で結合する低分子阻害剤です。これらの薬剤はメニンとKMT2Aの相互作用を阻害し、KMT2A依存性の下流標的遺伝子の転写を阻害します。
• メニン阻害剤は主に、KMT2A遺伝子（以前はMLLとして知られていた）またはNPM1遺伝子の変異を特徴とする急性骨髄性白血病の特定のサブタイプの治療に使用され、また急性リンパ芽球性白血病、大腸がん、その他の固形がんの初期調査にも使用されています。
• SyndaxのREVUFORJ（レブメニブ）は、1歳以上の成人および小児患者におけるリジンメチルトランスフェラーゼ2A遺伝子（KMT2A）転座を有する再発または難治性の急性白血病の治療薬として承認された最初で唯一のメニン阻害剤です。2024年11月に米国食品医薬品局（FDA）より承認されました。
• メニン阻害剤は、ジフトメニブ、エンゾメニブ（DSP-5336）、ブレキシメニブなど、後期フェーズ（III/II）にある製品からなる強力なパイプラインを有しています。
• 現在、Syndax、Kura Oncology、Sumitomo Pharma、Johnson & Johnson、その他数社がメニン阻害剤の開発と生産に取り組んでおり、メニン阻害剤市場に大きな影響を与え、強化する可能性を秘めています。
• 2025年6月、Kura OncologyとKyowa Kirinは、ヌクレオホスミン1（NPM1）変異を有する再発または難治性（R/R）の急性骨髄性白血病（AML）成人患者に対する治療薬として、ジフトメニブの承認を求めるクラの新薬承認申請が米国FDAに受理されたと発表しました。本申請は優先審査品目に指定され、PDUFA（処方箋薬ユーザーフィー法）の目標実施日は2025年11月30日です。
• 欧州血液学会（EHA）2025年大会でジフトメニブのデータが発表されました。KOMET-007試験において、NPM1-mおよびKMT2A-rのAML新規診断患者を対象としたジフトメニブ600mgと7+3の併用療法で、深い奏効を示す有望な臨床活性が示されました。NPM1-mおよびKMT2A-r AMLの奏効評価可能患者で、それぞれ93％（41/44例）および89％（24/27例）のCRcが観察されました。奏効したNPM1-mおよびKMT2A-r AML患者において、それぞれ71％（24/34例）および88％（14/16例）のCR（測定可能残存病変（MRD）陰性）が認められました。NPM1-mでは96％（47/49例）、KMT2A-rでは88％（29/33例）のAML患者が生存し、試験を継続しています。併用療法の忍容性は良好で、骨髄抑制は認められません。

DelveInsightの「メニン阻害剤の世界市場 - 標的人口、競合情勢、市場予測-2034年」レポートは、米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、日本のメニン、過去の競合情勢、メニン阻害剤市場動向を詳細にお届けします。

メニン阻害剤市場レポートは、現在の治療法、新薬、個々の治療法の市場シェア、2020年から2034年までの主要7ヶ国のメニン阻害剤市場規模の現状と予測を提供します。また、現在のメニン治療法／アルゴリズム、アンメットメディカルニーズも網羅し、最良の機会を発掘し、市場の可能性を評価します。

対象地域

• 米国
• EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）および英国
• 日本

調査期間：2020年～2034年

メニン阻害剤の理解

メニン阻害剤の概要

メニンタンパク質は、がん抑制因子MEN1（メニン1）遺伝子によってコードされる、唯一無二の足場となる核タンパク質です。MEN1変異は、MEN1症候群として知られる内分泌系に影響を及ぼす散発性または常染色体優性遺伝性がん症候群の原因に関与していることがよく知られています。これは、この遺伝子のがん抑制活性を示しています。この現象の生物学的基盤は盛んに研究されているが、MEN1突然変異や切断されたメニンタンパク質に起因する細胞周期制御の損失、JunDなどの転写因子の阻害の破壊が、提案されているいくつかのメカニズムです。それとは逆に、メニンタンパク質は、造血器病態では逆説的に異なる機能を発揮し、そこでは、KMT2A融合タンパク質複合体と同様に、がんタンパク質KMT2Aによって開始される白血病発生の維持と増殖に必須のがん化補因子として機能しています。

メニン阻害剤は、メニンのKMT2A結合ポケットに高親和性で結合する低分子阻害剤です。これらの薬剤はメニンとKMT2Aの相互作用を阻害し、KMT2A依存性の下流標的遺伝子の転写を阻害します。これらの薬剤は、KMT2ArおよびNPM1m AMLの病因の重要な要素を阻害します。同様に、メニンとKMT2Aの相互作用の破壊と阻害も、HOXA遺伝子の転写増加をもたらす他の分子再配列によって引き起こされる白血病の治療戦略として研究されています。

メニン阻害剤の疫学

当レポートのメニン阻害薬疫学の章では、2020年から2034年までの米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、日本を含む主要7ヶ国におけるメニン阻害薬の選択された適応症の総症例、選択された適応症におけるメニン阻害薬の適格患者総数、選択された適応症におけるメニン阻害薬の総治療症例としてセグメント化した疫学の過去および予測を提供します。

• 2024年の米国における急性骨髄性白血病の罹患者数は約2万1,250人です。
• DelveInsight別評価では、2024年の米国における急性骨髄性白血病の罹患者数は女性よりも男性の方が多かっています。
• ほとんどの症例は65歳以上でした。
• EU4ヶ国と英国の中では、ドイツが急性骨髄性白血病の症例数が最も多く、2024年には約4,680例でした。

メニンの薬剤章

メニン阻害剤レポートの薬剤章では、後期段階（第III相および第II相）のパイプライン薬剤の詳細な分析を掲載しています。また、メニン阻害剤の臨床試験の詳細、表現力豊かな薬理作用、契約と共同研究、承認と特許の詳細、含まれる各薬剤の利点と欠点、最新のニュースとプレスリリースの理解に役立ちます。

販売されているメニン阻害剤

REVUFORJ（レブメニブ）Syndax

レブフォルジは、1歳以上の成人および小児患者におけるリジンメチルトランスフェラーゼ2A遺伝子（KMT2A）転座を有する再発または難治性の急性白血病の治療に適応を有するメニン阻害剤です。本薬は、野生型リジン・メチルトランスフェラーゼ2A（KMT2A）およびKMT2A融合タンパク質のメニンとの相互作用を阻害します。KMT2A融合蛋白とメニンの結合は、KMT2A再配列型（KMT2Ar）急性白血病において、白血病を誘発する転写経路の活性化を通じて関与しています。KMT2A融合タンパク質を発現する細胞を用いた非臨床試験において、レブメニブによるメニン-KMT2A相互作用の阻害は、分化マーカーを含む複数の遺伝子の転写を変化させました。

2024年11月、Syndax Pharmaceuticalsは、リジン・メチルトランスフェラーゼ2A遺伝子（KMT2A）転座を有する再発または難治性（R/R）急性白血病の治療薬として、1歳以上の成人および小児患者を対象にレブフォルジを最初で唯一のメニン阻害剤としてFDAが承認したと発表しました。FDAは以前、REVUFORJについて画期的治療薬（Breakthrough Therapy）およびファスト・トラック（Fast Track）の指定と優先審査（Priority Review）を与えています。新薬承認申請（NDA）はFDAのリアルタイム・オンコロジー・レビュー（RTOR）プログラムにより承認されました。

2024年第4四半期に報告された良好なピボタルデータに基づき、2025年4月にR/R mNPM1 AMLに対するsNDAの提出を完了。

新たなメニン阻害剤

ジフトメニブKura Oncology

ジフトメニブは、急性骨髄性白血病（AML）治療用の経口メニン-KMT2A（MLL）阻害薬であり、他の標的治療薬との併用が可能な治験薬候補です。ジフトメニブは現在、KOMET-001試験で単剤療法として、KOMET-007試験、KOMET-008試験およびKOMET-017試験で複数の治療ラインにわたる特定の標準治療との併用療法として評価されています。

開発元のKura Oncologyのプレスリリースによると、2024年4月、FDAはジフトメニブをNPM1変異を有する再発／難治性急性骨髄性白血病の治療薬として画期的治療薬に指定しました。

メニン阻害剤市場の展望

メニン阻害剤は、急性白血病、特にNPM1変異型やKMT2A再配列型急性骨髄性白血病（AML）のような遺伝的に定義されたサブタイプの治療において、画期的な標的治療薬として登場しました。これらの遺伝子変化は予後不良や標準治療に対する抵抗性と関連しており、革新的な分子標的治療に対する高いアンメット・ニーズを生み出しています。このクラスのトップランナーのひとつが、Syndaxが開発したレブフォージ（レブメニブ）で、再発または難治性の急性白血病の治療薬として2024年11月にFDAの承認を取得しました。この薬剤は希少疾病用医薬品の指定と画期的治療薬の指定を受けており、その臨床的意義と特定のAML亜集団における標準治療を再定義する可能性を示しています。

新たなパイプラインでは、Kura Oncologyのziftomenibが最も進んだ競合薬として際立っており、現在第III相試験中です。ジフトメニブは、ブレークスルー・セラピー（画期的治療薬）と希少疾病用医薬品の両方の指定を受けており、強力な初期臨床データと規制当局の勢いを反映しています。ジフトメニブは、単剤療法だけでなく、NPM1変異型およびKMT2A再配列型AMLに対するベネトクラクス／アザシチジンとの併用療法や、標準的導入化学療法（7＋3）との併用療法も検討されており、フロントラインおよび再発／難治性AMLの両方で使用される可能性があります。

その他の注目すべき候補としては、Sumitomo Pharma Americaのエンゾメニブ（DSP-5336）があり、現在、ファスト・トラックと希少疾病用医薬品の指定を受けて第Ⅱ相にあり、Johnson & Johnsonのブレキシメニブ（JNJ-75276617）も再発／難治性AMLを対象としてフェーズⅡ段階にあります。これらの薬剤は、メニン阻害領域における大手製薬企業の関心の高まりを補強し、この経路を標的とする多様な治療戦略の可能性を浮き彫りにしています。

メニン阻害剤が特に有望なのは、白血病発症のエピジェネティックな転写促進因子を直接修飾できることです。メニン-KMT2A/MLL1相互作用を標的とすることで、これらの薬剤は白血病遺伝子発現プログラムを根源から抑制することができ、現在選択肢が限られている患者に精密医療のアプローチを提供することができます。さらに、経口投与により、長期治療中の患者にとって利便性とQOLの向上が期待できます。

今後、レブフォージはファースト・イン・クラスの承認を取得し、再発／難治性患者における有効性が確立されていることから、当面はリーダーシップを維持すると予想されます。しかし、ジフトメニブやその他の次世代メニン阻害剤が重要な臨床試験を経て進展するにつれて、競合情勢は変化する可能性が高く、特にこれらの候補が遺伝的に定義されたサブセットにおいて優れた有効性を示したり、併用レジメンにおいてより優れた持続性を提供したりする場合には、その傾向が顕著になるでしょう。さらに、規制当局の指定や迅速審査パスウェイにより、パイプライン薬剤の市場投入までの時間がさらに早まる可能性があります。

結論として、メニン阻害剤市場は、REVUFORJが基盤を築き、革新的な遺伝子標的治療薬の強力なパイプラインが控えていることから、急速な成長の態勢が整っています。特にアンメットニーズの高いNPM1変異型およびKMT2A再配列型AMLにおいて、このクラスは血液悪性腫瘍に対する次世代の精密腫瘍学的治療において重要な役割を果たすと期待されています。

メニン系薬剤の使用率

本セクションでは、2025年から2034年の間に市場に投入されると予想される潜在的新興メニンの取り込み率に焦点を当てています。

メニンのパイプライン開発活動

当レポートは、第III相、第II相、第I相にあるさまざまな治療薬候補に関する洞察を提供し、標的治療薬の開発に関与する主要企業についても分析しています。

さまざまな段階にある数多くの薬剤の存在は、予測期間中、メニン阻害剤市場の成長に絶大な機会を生み出すと期待されています。

パイプライン開発活動

当レポートでは、メニン阻害剤治療に関する共同研究、買収・合併、ライセンシング、特許の詳細に関する情報を網羅しています。

KOLの見解

現在および将来の市場動向を把握するため、データのギャップを埋め、2次調査を検証するために、1次調査を通じてこの領域で活躍する業界専門家の意見を取り入れています。業界情勢の変化、患者の従来療法への依存度、患者の治療切り替えの受容性、薬剤の取り込み、アクセスに関する課題などについて、業界専門家に洞察を求めました。

定性分析

SWOT分析やコンジョイント分析など、様々なアプローチを用いて定性・マーケットインテリジェンス分析を行います。SWOT分析では、疾患診断におけるギャップ、患者の認知度、医師の受容性、競合情勢、費用対効果、治療法の地域情勢別アクセスなどの観点から、強み、弱み、機会、脅威を提供します。

コンジョイント分析では、安全性、有効性、投与頻度、投与経路、投与順序などの関連属性に基づいて、複数の承認済み治療薬と新興治療薬を分析します。これらのパラメータに基づいてスコアリングを行い、治療の有効性を分析します。例えば、無イベント生存期間では、最も重要な主要評価項目の一つは無イベント生存期間と全生存期間です。

さらに、治療法の安全性が評価され、許容性、忍容性、有害事象が主に観察され、試験において薬剤がもたらす副作用を明確に理解します。加えて、スコアリングは、各治療法の成功確率と対応可能な患者プールにも基づいています。これらのパラメータに基づき、最終的な重み付けスコアと新興治療薬のランキングが決定されます。

市場参入と償還

償還とは、メーカーが市場に参入するための、メーカーと支払者との間の価格交渉のことを指します。高額なコストを削減し、必要不可欠な医薬品を手頃な価格で購入できるようにするために提供されます。医療技術評価（HTA）は、償還の意思決定や医薬品の使用推奨において重要な役割を果たしています。これらの推奨は、同じ医薬品であっても、主要7市場で大きく異なります。

米国のヘルスケアシステムには、公的医療保険と民間医療保険の両方が含まれています。また、メディケアとメディケイドは米国最大の政府出資プログラムです。メディケア、メディケイド、子供健康保険プログラム（CHIP）、州および連邦の健康保険マーケットプレースなどの主要なヘルスケアプログラムは、メディケア＆メディケイドサービスセンター（CMS）によって監督されています。これら以外にも、Pharmacy Benefit Managers（PBM）や、患者を支援するためのサービスや教育プログラムを提供する第三者機関も存在します。

当レポートはさらに、国別の入手しやすさと償還のシナリオ、承認された治療法の費用対効果のシナリオ、入手しやすさと自己負担費用をより安価にするプログラム、連邦政府または州政府の処方薬プログラムで保険に加入している患者に関する洞察などに関する詳細な洞察を提供しています。

メニン阻害剤に関する主な最新情報

• 2025年6月、Johnson & Johnsonは、KMT2A遺伝子再配列（KMT2Ar）またはNPM1遺伝子変異（NPM1m）を有する急性骨髄性白血病（AML）の治療において、ブレキシメニブ（JNJ-75276617）とベネトクラックスおよびアザシチジン（VEN＋AZA）の併用療法が有望な抗白血病活性と有望な安全性プロファイルを示す新たな第Ib相データを発表しました。
• 2025年6月、SyndaxはEHA2025において、AUGMENT-101試験から得られた再発/難治性のmNPM1およびNUP98r急性白血病を対象としたREVUFORJの新たなデータを発表しました。
• 2025年6月、Kura OncologyとKyowa Kirinは、2025年欧州血液学会において、新規診断AMLを対象としたziftomenibの良好な併用療法の最新データを報告します。
• 2024年7月、Sumitomo Pharmaは、米国FDAがDSP-5336を、KMT2A再配列（Mixed Lineage Leukemia rearrangement：MLLr）またはヌクレオホスミン変異（nucleophosmin mutation：NPM1m）を有する再発または難治性のAML患者の治療薬としてファストトラックに指定したと発表しました。
• 抄録リストは全てを網羅したものではなく、最終報告書に記載されます。

メニン阻害剤レポート洞察

• メニン標的患者プール
• 治療アプローチ
• メニンのパイプライン分析
• メニンの市場規模および動向
• 既存および将来の市場機会

メニン阻害剤レポートの主な強み

• 10年間の予測
• 主要7ヶ国カバレッジ
• 主な競合
• 薬剤の使用量と主な市場予測の前提条件

メニン阻害薬レポートの評価

• 現在の治療法
• アンメットニーズ
• パイプライン製品のプロファイル
• 市場の魅力
• 定性分析（SWOTとコンジョイント）

目次

第1章 重要な洞察

第2章 報告書のイントロダクション

第3章 メニン阻害剤のエグゼクティブサマリー

第4章 主要な出来事

第5章 メニン阻害剤の疫学と市場予測調査手法

第6章 主要7ヶ国におけるメニン阻害剤市場概要

• 2025年の治療法別市場シェア（％）分布
• 2034年の治療法別市場シェア（％）分布
• 2025年の適応症別市場シェア（％）分布
• 2034年の適応症別市場シェア（％）分布

第7章 メニン阻害剤：背景と概要

• イントロダクション
• メニン阻害剤の様々な適応症における可能性
• メニン阻害剤の臨床応用

第8章 対象患者プール

• 主な調査結果
• 前提と根拠：主要7ヶ国
• 主要7ヶ国における疫学シナリオ
• 主要7ヶ国におけるメニン阻害剤の適応症別症例総数
• 主要7ヶ国における特定の適応症におけるメニン阻害剤の適応患者プール全体
• 主要7ヶ国におけるメニン阻害剤の適応症別治療症例総数

第9章 メニン阻害剤の市販製品

第10章 メニン阻害剤の新たな治療法

第11章 メニン阻害剤：主要7ヶ国市場分析

• 主な調査結果
• メニン阻害剤の市場展望
• メニン阻害剤のコンジョイント分析
• メニン阻害剤の主な市場予測の前提条件
• 主要7ヶ国におけるメニン阻害剤の総市場規模
• 主要7ヶ国におけるメニン阻害剤の適応症別市場規模
• 米国の市場規模
• EU4ヶ国と英国の市場規模
• 日本市場規模

第12章 メニン阻害剤の市場アクセスと償還

第13章 メニン阻害剤のSWOT分析

第14章 メニン阻害剤のKOL観

第15章 メニン阻害剤のアンメットニーズ

第16章 付録

第17章 DelveInsightのサービス内容

第18章 免責事項

第19章 DelveInsightについて