ベータサラセミア（B-thal）市場：治療法別、適応症別、地域別

ベータサラセミア（B-thal）市場は、2026年に6億米ドルの規模になると推定されており、2033年までに10億4,000万米ドルに達すると予想されています。2026年から2033年にかけては、CAGR8.1％で成長すると見込まれています。

サラセミアとは、ヘモグロビン濃度の低下、赤血球産生の減少、および貧血を特徴とする一連の疾患の総称です。主にアルファサラセミアとベータサラセミアの2つの形態があり、それぞれに様々な亜型が存在します。ベータサラセミア・マイナー（ベータサラセミア・トレートとも呼ばれます）は、よく見られる状態です。ベータサラセミアの症状や重症度は、人によって大きく異なります。ベータサラセミア・マイナーの患者には、この疾患の症状は現れませんが、軽度の貧血が見られる場合があります。ベータサラセミア・マイナーの患者の中には、この疾患の原因となる変異遺伝子を保有していることに気づかずに一生を終える人も少なくありません。ベータサラセミア・メジャーの診断は通常、生後2年以内に下され、患者は生存するために定期的な輸血と生涯にわたる医療ケアを必要とします。人生の後半になってこの疾患が発症した場合は、ベータサラセミア・インターメディアと診断されます。この場合、ごく稀な特定の状況においてのみ輸血が必要となることがあります。ベータサラセミアの症例のほとんどは、HBB遺伝子の変異によって引き起こされます。極めて稀なケースでは、HBB遺伝子を含む遺伝物質の欠失（デリエーション）がこの疾患の原因となります。遺伝子は、体の多くの機能において重要な役割を果たすタンパク質を合成するための指示を与えます。遺伝子変異が生じると、生成されるタンパク質に欠陥が生じたり、機能が低下したり、あるいは全く生成されなくなったりすることがあります。その特定のタンパク質の機能に応じて、体内のいくつかの臓器系に影響を及ぼす可能性があります。ベータサラセミア・マイナーの患者は、片方のHBB遺伝子に変異があり、この疾患の保因者です。ベータサラセミア・インターメディアまたはメジャーの患者は、両方のHBB遺伝子に変異があります。

市場力学

ベータサラセミアの罹患率の増加、ベータサラセミア治療のための新規治療薬開発に向けた研究開発活動の活発化、および市場で活動する主要企業による買収や提携といった非有機的成長戦略の採用拡大が、予測期間における世界のベータサラセミア（B-thal）市場の成長を牽引すると予想される主な要因です。

例えば、2018年4月、世界の製薬企業のGSKと製薬企業のオーチャード・セラピューティクス（Orchard Therapeutics）は、戦略的合意を締結しました。これに基づき、GSKは承認済みおよび治験中の希少疾患向け遺伝子治療薬のポートフォリオをオーチャードに譲渡することになります。この買収により、オーチャードは希少疾患の遺伝子治療における世界のリーダーとしての地位を強化することになります。GSKは、がん治療に重点を置きつつ、細胞療法および遺伝子治療におけるプラットフォーム能力の開発に引き続き投資を行ってまいります。

さらに、オーチャードが取得した遺伝子治療プログラムのポートフォリオには、2016年に欧州医薬品庁（EMA）から承認を受けた、アデノシンデアミナーゼ欠損症による重症複合型免疫不全症（ADA-SCID）の小児患者を対象とした初の自家由来体外遺伝子治療薬「Strimvelis」、メタクロマチック白質ジストロフィー（MLD）およびウィスコット・アルドリッチ症候群（WAS）を対象とした、現在承認申請に向けた臨床試験が進行中の2つの後期臨床プログラム、ならびにベータサラセミアを対象とした1つの臨床プログラムが含まれています。

当レポートの主な特徴

• 当レポートは、各セグメントの潜在的な収益機会を明らかにし、この市場の魅力的な投資提案のマトリックスについて説明しています。
• また、市場の促進要因・抑制要因や機会、新製品の上市や承認、市場動向、地域別の展望、主要企業が採用する競争戦略などに関する重要な考察も提供しています。
• 世界のベータサラセミア（B-thal）市場における主要企業プロファイルを、各種パラメーター（企業概要、製品ポートフォリオ、主な動向、財務実績、戦略など）に基づいて掲載しています。
• 当レポートの洞察を用いて、マーケティング担当者や企業の経営陣が、将来の製品発売・技術更新・市場拡大・マーケティング戦術に関する、十分な情報に基づいた意思決定を下すことができます。
• 「世界のベータサラセミア（B-thal）市場」レポートは、投資家、サプライヤー、製品メーカー、流通業者、新規参入企業、財務アナリストなど、この業界のさまざまな利害関係者に対応しています。
• 利害関係者は、世界のベータサラセミア（B-thal）市場の分析に使用される様々な戦略マトリックスを通じて、意思決定を容易にすることができます。

目次

第1章 分析目的と前提条件

• 分析目的
• 前提条件
• 略語

第2章 市場の展望

• レポートの説明
  • 市場の定義と範囲
• エグゼクティブサマリー
• Coherent Opportunity Map（COM）

第3章 市場力学・規制・動向分析

• 市場力学
  • 促進要因
  • 抑制要因
  • 市場機会
• 影響分析
• 市場動向
• 主な発展
• 製品の承認
• 事業提携、企業合併・買収 (M&A)
• 規制状況
• PEST分析
• ポーターのファイブフォース分析
• 疫学
• 堅牢なパイプライン分析

第4章 世界のベータサラセミア（B-thal）市場：治療法別（2021～2033年）

• 鉄キレート剤
• 赤血球成熟促進剤
• 幹細胞治療
• その他

第5章 世界のベータサラセミア（B-thal）市場：適応症別（2021～2033年）

• ベータサラセミア・マイナー
• ベータサラセミア・インターメディア
• ベータサラセミア・メジャー

第6章 世界のベータサラセミア（B-thal）市場：地域別（2021～2033年）

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • アルゼンチン
  • その他のラテンアメリカ諸国
• 欧州
  • 英国
  • ドイツ
  • イタリア
  • フランス
  • スペイン
  • ロシア
  • その他の欧州諸国
• アジア太平洋
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • ASEAN
  • オーストラリア
  • 韓国
  • その他のアジア太平洋諸国
• 中東
  • 湾岸協力会議 (GCC) 諸国
  • イスラエル
  • その他の中東諸国
• アフリカ
  • 北アフリカ
  • 中央アフリカ
  • 南アフリカ

第7章 競合情勢

• ヒートマップ分析
• 市場シェア分析
  • 企業プロファイル
  • BlueBird Bio
  • Protagonist Therapeutics
  • Agios Pharmaceuticals
  • Ionis Pharmaceuticals
  • Vifor Pharma
  • Orchard Therapeutics
  • Sangamo Therapeutics
  • CRISPR Therapeutics
  • DisperSol Technologies
  • Kiadis Pharma
  • Incyte Corporation
  • Editas Medicine
  • Global Blood Therapeutics
  • Syros Pharmaceuticals

第8章 セクション

• 参考文献
• 分析手法
• Coherent Market Insightsについて