リソソーム蓄積症治療市場：治療法別、適応症別、エンドユーザー別、および地域別

リソソーム蓄積症治療市場は、2026年に126億米ドルと推定されており、2033年に224億4,000万米ドルに達すると見込まれています。2026～2033年にかけては、CAGR8.6％で成長すると予測されています。

リソソーム蓄積症（LSD）は、単一遺伝子の欠陥によって引き起こされる疾患です。LSDの約70％は酵素の欠陥が原因であり、残りは酵素活性化因子または関連タンパク質の欠陥によるものです。特定の染色体座にある遺伝子が特定の酵素をコードしており、酵素をコードする過程に異常があると、不活性な酵素が生成されます。同様に、活性化因子の欠陥は、活性化因子遺伝子の変異に起因します。これらの異常は、酵素が蓄積する臓器に疾患を引き起こし、臨床的徴候や症状を決定づけます。乳幼児や小児は、成人に比べてより重篤な症状に苦しむ傾向があります。同じ疾患であっても、多くの小児と成人では臨床的特徴が異なります。例えば、発達途上の小児の脳は障害の影響を受けやすく、機能不全の症状や徴候が現れますが、成人ではこれらが軽度であるか、あるいは見られない場合があります。通常、酵素検査が最初の診断検査となりますが、遺伝子変異の遺伝子分析を行うことで診断の精度が高まります。これらの疾患に対しては、多くの最新の治療法が存在します。臓器障害が進行する前の早期にこれらの治療法を適用すれば、障害を予防または遅延させ、生活の質を向上させ、寿命を延ばす可能性が期待されます。

市場力学

リソソーム蓄積症の重要性の高まり、政府による啓発プログラムの実施、新製品の発売が、世界のリソソーム蓄積症治療市場の成長に寄与しています。例えば、2023年5月11日、米国に拠点を置く製薬会社Chiesi USA, Inc.は、同社の製品「Elfabrio」が米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得したと発表しました。この製品は、酵素置換療法（ERT）にペグニガルシダーゼ・アルファを使用し、ファブリー病と診断された成人の治療に用いられます。

本調査の主要特徴：

• 本調査では、さまざまなセグメントにおける潜在的な収益機会を明らかにし、この市場における魅力的な投資提案マトリックスについて解説しています。
• また、本調査では、市場促進要因、抑制要因、機会、新製品の発売や承認、市場動向、地域別展望、主要企業が採用する競争戦略に関する重要な洞察も提供しています。
• 本調査では、以下のパラメータ（企業概要、製品ポートフォリオ、主要ハイライト、財務実績、戦略）に基づき、世界のリソソーム蓄積症治療市場における主要企業のプロファイルを作成しています。
• 本レポートから得られる知見により、企業のマーケティング担当者や経営陣は、将来の製品発売、製品アップグレード、市場拡大、マーケティング戦略に関して、情報に基づいた意思決定を行うことが可能となります。
• 世界リソソーム蓄積症治療市場レポートは、投資家、サプライヤー、製品メーカー、流通業者、新規参入企業、金融アナリストなど、この産業のさまざまな利害関係者を対象としています。
• 利害関係者の方は、世界のリソソーム蓄積症治療市場分析に用いられる様々な戦略マトリックスを活用することで、意思決定を円滑に行うことができます。

目次

第1章 調査目的と前提条件

• 分析目的
• 前提条件
• 略語

第2章 市場展望

• レポートの説明
  • 市場定義と範囲
• エグゼクティブサマリー
• 一貫型機会マップ（COM）

第3章 市場力学・規制・動向分析

• 市場力学
  • 促進要因
  • 抑制要因
  • 市場機会
• 影響分析
• 最近の製品の発売
• 疫学
• 合併・買収・コラボレーション
• 規制動向
• PEST分析

第4章 世界のリソソーム蓄積症治療市場：治療法別、2021～2033年

• 酵素補充療法
• 幹細胞治療法
• 基質低減療法
• その他

第5章 世界のリソソーム蓄積症治療市場：適応症別、2021～2033年

• ゴーシェ病
• ファブリー病
• ポンペ病
• ムコ多糖症
• その他

第6章 世界のリソソーム蓄積症治療市場：エンドユーザー別、2021～2033年

• 病院
• クリニック

第7章 世界のリソソーム蓄積症治療市場：地域別、2021～2033年

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • アルゼンチン
  • その他のラテンアメリカ諸国
• 欧州
  • 英国
  • ドイツ
  • イタリア
  • フランス
  • スペイン
  • ロシア
  • その他の欧州諸国
• アジア太平洋
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • ASEAN
  • オーストラリア
  • 韓国
  • その他のアジア太平洋諸国
• 中東
  • GCC
  • イスラエル
  • その他の中東諸国
• アフリカ
  • 北アフリカ
  • 中央アフリカ
  • 南アフリカ

第8章 競合情勢

• Shire plc
• Pfizer, Inc.
• Sanofi SA
• BioMarin Pharmaceutical Inc
• Actelion Ltd.
• Raptor Pharmaceutical Corp
• Protalix BIoTherapeutics Inc.
• Amicus Therapeutics, Inc.

第9章 セクション

• 調査手法
• 弊社について