遺伝性オロト酸尿症の世界市場：薬剤タイプ別、適応症別、流通チャネル別、地域別

世界の遺伝性オロト酸尿症市場は、2023年に3億5,790万米ドルと評価され、2024年から2031年までCAGR4.5％で推移し、2031年には5億980万米ドルに達すると予測されています。

図1.遺伝性オロト酸尿症の世界市場シェア（%）、地域別、2024年

遺伝性オロト酸尿症（HOA）は、非常にまれな先天性ピリミジン代謝異常症です。ウリジン-5-一リン酸合成酵素（UMPS）遺伝子の欠陥に起因します。遺伝性オロト酸尿症は極めてまれな遺伝性疾患です。未治療の場合、罹患児は巨赤芽球性貧血と呼ばれる血液（血液学的）障害を発症するだけでなく、発育不全、感染症に罹患しやすく、オロチン酸が尿中に排泄される結果、尿中にオロチン酸結晶（結晶尿）を生じることがあります。遺伝性オロト酸尿症は、この疾患を持つ人が非常に少ないため、あまり知られていないです。遺伝性オロト酸尿症は、ピリミジン生合成経路の酵素欠損症として唯一知られており、二機能性酵素であるウリジン-5-一リン酸合成酵素（UMPS）の活性の一方または両方の欠損に起因します。HOAの原因は、2回性のミスセンス変異による酵素レベルの低下と基質結合障害であると推定されています。UMPSの欠損により、オロチン酸（OA）やオロチジン一リン酸（OMP）が蓄積し、最終的に尿中に排出されます。この疾患の特徴は、オロチン酸の尿中排泄の顕著な増加を伴う、血液凝固療法に抵抗性の巨赤芽球性骨髄です。

市場力学：

希少疾患に対する政府のイニシアチブの増加は、予測期間における市場の成長を促進すると予想されます。例えば、2021年3月、インド政府は希少疾患患者の治療のための国家希少疾患政策（NPRD）を開始しました。NPRD, 2021の主な特徴は以下の通りである：希少疾患は3つのグループ、すなわちグループ1、グループ2、グループ3に分類されています。

• グループ1：1回限りの治療が可能な疾患。
• グループ2：長期的・生涯的な治療が必要で、治療費も比較的安く、文献的にも有用性が証明されており、毎年またはそれ以上の頻度でサーベイランスが必要な疾患。
• グループ3：確実な治療が可能であるが、有益性のために最適な患者選択を行うこと、非常に高額な費用、生涯にわたる治療が課題である疾患。

研究の主な特徴

• 本レポートでは、世界の遺伝性オロト酸尿症市場を詳細に分析し、2023年を基準年とした予測期間（2024-2031年）の市場規模およびCAGRを掲載しています。
• また、さまざまなセグメントにわたる潜在的な収益成長機会を明らかにし、この市場に対する魅力的な投資提案のマトリックスについて解説しています。
• また、市場促進要因、抑制要因、機会、新製品の上市や承認、市場動向、地域別の展望、主要企業が採用する競争戦略などに関する主要考察も提供しています。
• 企業ハイライト、製品ポートフォリオ、主要ハイライト、業績、戦略などのパラメータに基づいて、世界の遺伝性オロト酸尿症市場の主要企業をプロファイルしています。
• 本レポートからの洞察により、マーケティング担当者や企業の経営陣は、将来の製品発売、タイプアップ、市場拡大、マーケティング戦術に関する情報に基づいた意思決定を行うことができます。
• 世界の遺伝性オロト酸尿症市場レポートは、投資家、サプライヤー、製品メーカー、販売業者、新規参入者、財務アナリストなど、この業界の様々な利害関係者に対応しています。
• 利害関係者は、世界の遺伝性オロト酸尿症市場の分析に使用される様々な戦略マトリックスを通じて、意思決定が容易になります。

目次

第1章 調査の目的と前提条件

• 調査目的
• 前提条件
• 略語

第2章 市場展望

• レポートの説明
  • 市場の定義と範囲
• エグゼクティブサマリー
• Coherent Opportunity Map（COM）

第3章 市場力学、規制、動向分析

• 市場力学
• 主なハイライト
• 規制シナリオ
• 最近の動向
• PEST分析
• ポーターの分析
• 合併、買収、およびコラボレーション

第4章 世界の遺伝性オロト酸尿症市場- コロナウイルス（COVID-19）パンデミックの影響

• 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の疫学
• 供給側と需要側の分析
• 経済的影響

第5章 世界の遺伝性オロト酸尿症市場、薬剤タイプ別、2019～2031年

• シチジン一リン酸
• ウリジン一リン酸

第6章 世界の遺伝性オロト酸尿症市場、適応症別、2019-2031年

• タイプ1
• タイプ2

第7章 世界の遺伝性オロト酸尿症市場、流通チャネル別、2019-2031

• 病院薬局
• 小売薬局
• オンライン薬局

第8章 世界の遺伝性オロト酸尿症市場、地域別、2019年から2031年

• 北米
• 米国
• カナダ
• 欧州
• ドイツ
• 英国
• スペイン
• フランス
• イタリア
• ロシア
• その他欧州
• アジア太平洋地域
• 中国
• インド
• 日本
• オーストラリア
• 韓国
• ASEAN
• その他アジア太平洋地域
• ラテンアメリカ
• ブラジル
• アルゼンチン
• メキシコ
• その他ラテンアメリカ
• 中東
• GCC諸国
• イスラエル
• その他中東
• アフリカ
• 北アフリカ
• 中央アフリカ
• 南アフリカ

第9章 競合情勢

• 企業プロファイル
  • Merck &Co. Inc
  • SERB Pharmaceuticals

第10章 セクション

• 参考文献
• 調査手法
• 出版社について

Global hereditary orotic aciduria market was valued at US$ 357.9 Mn in 2023 and is expected to reach US$ 509.8 Mn by 2031, exhibiting at a compound annual growth rate (CAGR) of 4.5% from 2024 to 2031.

Figure 1. Global Hereditary Orotic Aciduria Market Share (%), By Region, 2024

Hereditary orotic aciduria (HOA) is a very rare inborn error of pyrimidine metabolism. It results from a defect of the uridine-5-monophosphate synthase (UMPS) gene. Hereditary orotic aciduria is an extremely rare genetic disorder. When untreated, affected infants can develop a blood (hematologic) disorder called megaloblastic anemia as well as failure to thrive, susceptibility to infection, and orotic acid crystals in the urine (crystalluria), resulting from excretion of orotic acid in the urine. Since, very few individuals have been identified with this disorder, not much is known of hereditary orotic aciduria. It is the only known as the enzyme deficiency of the pyrimidine biosynthetic pathway, resulting from a deficiency in one or both of the activities of the bifunctional enzyme uridine-5-monophosphate synthase (UMPS). The presumed cause of HOA is biallelic missense mutations resulting in decreased levels of the enzyme and impaired substrate binding. UMPS defects lead to the accumulation of orotate (OA) and/or of orotidine monophosphate (OMP), which eventually getsexcreted in the urine. The hallmarks of the disease are a megaloblastic bone marrow that is refractory to hematinic therapy, accompanied by a markedly increased excretion of orotic acid in the urine.

Market Dynamics:

Increasing government initiatives for rare diseases is expected to drive the growth of the market over the forecast period. For instance, in March 2021, the government of India has launched National Policy for Rare Diseases (NPRD) for the treatment of rare disease patients. The salient features of NPRD, 2021 are as under: The rare diseases have been identified and categorized into 3 groups namely Group 1, Group 2 and Group 3.

• Group 1: Disorders amenable to one-time curative treatment.
• Group-2: Diseases requiring long term/lifelong treatment having relatively lower cost of treatment and benefit has been documented in literature and annual or more frequent surveillance is required.
• Group 3: Diseases for which definitive treatment is available but challenges are to make optimal patient selection for benefit, very high cost, and lifelong therapy.

Key features of the study:

• This report provides an in-depth analysis of the global hereditary orotic aciduria market, and provides market size (US$ Mn) and compound annual growth rate (CAGR %) for the forecast period (2024-2031), considering 2023 as the base year.
• It elucidates potential revenue growth opportunities across different segments and explains attractive investment proposition matrices for this market.
• This study also provides key insights about market drivers, restraints, opportunities, new product launches or approvals, market trends, regional outlook, and competitive strategies adopted by key players.
• It profiles key players in the global hereditary orotic aciduria market based on the following parameters - company highlights, products portfolio, key highlights, financial performance, and strategies.
• Key companies covered as a part of this study include Merck & Co. Inc and SERB Pharmaceuticals.
• Insights from this report would allow marketers and the management authorities of the companies to make informed decisions regarding their future product launches, type up-gradation, market expansion, and marketing tactics.
• Global hereditary orotic aciduria market report caters to various stakeholders in this industry including investors, suppliers, product manufacturers, distributors, new entrants, and financial analysts.
• Stakeholders would have ease in decision-making through various strategy matrices used in analyzing the global hereditary orotic aciduria market.

Detailed Segmentation:

• Global Hereditary Orotic Aciduria Market, By Drug Type
  • Cytidine monophosphate
  • Uridine monophosphate
• Global Hereditary Orotic Aciduria Market, By Indication
  • Type 1
  • Type 2
• Global Hereditary Orotic Aciduria Market, By Distribution Channel
  • Hospital Pharmacies
  • Retail Pharmacies
  • Online Pharmacies
• Global Hereditary Orotic Aciduria Market, By Region
  • North America
  • Europe
  • Asia Pacific
  • Latin America
  • Middle East
  • Africa
• Top Companies in the Global Hereditary Orotic Aciduria Market:
  • Merck & Co. Inc
  • SERB Pharmaceuticals

Table of Contents

1. Research Objectives and Assumptions

• Research Objectives
• Assumptions
• Abbreviations

2. Market Purview

• Report Description
  • Market Definition and Scope
• Executive Summary
  • Global Hereditary Orotic Aciduria Market, By Drug Type
  • Global Hereditary Orotic Aciduria Market, By Indication
  • Global Hereditary Orotic Aciduria Market, By Distribution Channel
  • Global Hereditary Orotic Aciduria Market, By Region
• Coherent Opportunity Map (COM)

3. Market Dynamics, Regulations, and Trends Analysis

• Market Dynamics
  • Government support in the form of funding for rare disease research
  • High cost of treatment
  • Growth opportunities in developing countries
• Key Highlights
• Regulatory Scenario
• Recent Trends
• PEST Analysis
• PORTER's Analysis
• Mergers, Acquisitions, and Collaborations

4. Global Hereditary Orotic Aciduria Market - Impact of Coronavirus (COVID-19) Pandemic

• COVID-19 Epidemiology
• Supply Side and Demand Side Analysis
• Economic Impact

5. Global Hereditary Orotic Aciduria Market, By Drug Type, 2019-2031, (US$ Mn)

• Introduction
  • Market Share Analysis, 2024 and 2031 (%)
  • Y-o-Y Growth Analysis, 2020 - 2031
  • Segment Trends
• Cytidine monophosphate
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2019-2031,(US$ Mn)
• Uridine monophosphate
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2019-2031,(US$ Mn)

6. Global Hereditary Orotic Aciduria Market, By Indication, 2019-2031, (US$ Mn)

• Introduction
  • Market Share Analysis, 2024 and 2031 (%)
  • Y-o-Y Growth Analysis, 2020 - 2031
  • Segment Trends
• Type 1
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2019-2031,(US$ Mn)
• Type 2
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2019-2031,(US$ Mn)

7. Global Hereditary Orotic Aciduria Market, By Distribution Channel, 2019-2031, (US$ Mn)

• Introduction
  • Market Share Analysis, 2024 and 2031 (%)
  • Y-o-Y Growth Analysis, 2020 - 2031
  • Segment Trends
• Hospital Pharmacies
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2019-2031,(US$ Mn)
• Retail Pharmacies
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2019-2031,(US$ Mn)
• Online Pharmacies
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2019-2031,(US$ Mn)

8. Global Hereditary Orotic Aciduria Market, By Region, 2019-2031, (US$ Mn)

• Introduction
  • Market Share Analysis, By Region, 2024 and 2031 (%)
  • Y-o-Y Growth Analysis, For Region, 2020 - 2031
  • Country Trends
• North America
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Drug Type, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Distribution Channel, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2019-2031,(US$ Mn)
• U.S.
• Canada
• Europe
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Drug Type, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Distribution Channel, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2019-2031,(US$ Mn)
• Germany
• U.K.
• Spain
• France
• Italy
• Russia
• Rest of Europe
• Asia Pacific
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Drug Type, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Distribution Channel, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2019-2031,(US$ Mn)
• China
• India
• Japan
• Australia
• South Korea
• ASEAN
• Rest of Asia Pacific
• Latin America
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Drug Type, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Distribution Channel, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2019-2031,(US$ Mn)
• Brazil
• Argentina
• Mexico
• Rest of Latin America
• Middle East
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Drug Type, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Distribution Channel, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2019-2031,(US$ Mn)
• GCC Countries
• Israel
• Rest of Middle East
• Africa
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Drug Type, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Distribution Channel, 2019-2031,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country/Region, 2019-2031,(US$ Mn)
• North Africa
• Central Africa
• South Africa

9. Competitive Landscape

• Company Profile
  • Merck & Co. Inc
• Company Highlights
• Drug Type Portfolio
• Key Highlights
• Financial Performance
• Strategies
  • SERB Pharmaceuticals
• Company Highlights
• Drug Type Portfolio
• Key Highlights
• Financial Performance
• Strategies
• Analyst Views

10. Section

• References
• Research Methodology
• About us