アランハーンドンダドリー症候群治療の世界市場：治療タイプ別、エンドユーザー別、地域別

世界のアランハーンドンダドリー症候群（AHDS）（MCT8欠損症）市場規模は、2023年の1,200万米ドルから、2030年には1,750万米ドルに達すると予測され、予測期間中の複合年間成長率（CAGR）は5.5％を示します。

図1.アランハーンドンダドリー症候群（AHDS）（MCT8欠損症）治療の世界市場シェア（%）、地域別、2023年

アランハーンドンダドリー症候群（AHDS）は、MCT8遺伝子の変異によって引き起こされるまれな遺伝性疾患です。これらの変異は、血液脳関門を通過する甲状腺ホルモン輸送障害をもたらします。AHDSに対する現在の治療選択肢は限られており、症状の管理を目的としています。治療の第一選択は、トリヨードサイロニン（T3）による甲状腺ホルモン補充療法です。T3サプリメントは脳内の甲状腺ホルモンレベルを回復させ、神経発達と機能を改善するのに役立ちます。しかし、T3の高用量は時に振戦、多動、不整脈などの副作用を引き起こします。その他の選択肢はサイロキシン（T4）療法で、これは細胞内でT4が末梢で活性型T3に変換されることに頼るものです。この間接的な治療法は、MCT8変異がホルモンの輸送と活性化を阻害するため、あまり有効ではないです。

新たな遺伝子治療は、AHDSの根本的な遺伝的原因を直接治療するための有望な研究アプローチです。遺伝子治療では、MCT8遺伝子の正常なコピーを患者の細胞や組織に導入し、変異した遺伝子と置き換えます。まだ研究の初期段階であるが、これによりホルモン輸送の欠陥が修正され、生涯にわたる甲状腺の補充が不要になる可能性があります。課題としては、効果的で安全な遺伝子導入ベクターの開発や、特定のMCT8変異に基づいて個々の患者に合わせた治療が必要なことなどがあります。将来的に遺伝子治療をAHDSの革新的な治療法として検証するために、さらなる調査が進行中です。

市場力学：

世界のアランハーンドンダドリー症候群（AHDS）（MCT8欠損症）治療市場は、主にAHDSの有病率の増加によって牽引されており、予測期間中の市場成長を促進すると期待されています。例えば、国立生物工学情報センター（NCBI）が2020年1月16日に発表したデータによると、約15年間で160人以上の罹患者が確認されたことから、同症候群はこれまで考えられていたよりも一般的であることが示唆されています。

研究の主な特徴

• 本レポートでは、世界のアランハーンドンダドリー症候群（AHDS）（MCT8欠損症）治療薬市場を詳細に分析し、2022年を基準年とした予測期間（2023-2030年）の市場規模および複合年間成長率（CAGR %）を掲載しています。
• また、さまざまなセグメントにわたる潜在的な収益成長機会を明らかにし、この市場に対する魅力的な投資提案のマトリックスについて解説しています。
• また、市場促進要因、抑制要因、機会、新製品の発売や承認、市場動向、地域別の展望、主要企業が採用する競争戦略などに関する重要な考察も提供しています。
• 世界のアランハーンドンダドリー症候群（AHDS）（MCT8欠損症）治療市場における主要企業を、企業ハイライト、製品ポートフォリオ、主要ハイライト、業績、戦略などのパラメータに基づいてプロファイルしています。
• 本レポートからの洞察により、マーケティング担当者や企業の経営陣は、将来の製品発売、タイプアップ、市場拡大、マーケティング戦術に関する情報に基づいた意思決定を行うことができます。
• 世界のアランハーンドンダドリー症候群（AHDS）（MCT8欠損症）治療市場レポートは、投資家、サプライヤー、製品メーカー、流通業者、新規参入者、財務アナリストなど、この業界のさまざまな利害関係者を対象としています。
• 利害関係者は、世界のアランハーンドンダドリー症候群（AHDS）（MCT8欠損症）治療市場の分析に使用される様々な戦略マトリックスを通じて、意思決定を容易にすることができます。

目次

第1章 調査の目的と前提条件

• 調査目的
• 前提条件
• 略語

第2章 市場展望

• レポートの説明
  • 市場の定義と範囲
• エグゼクティブサマリー
• Coherent Opportunity Map（COM）

第3章 市場力学、規制、動向分析

• 市場力学
  • AHDSの有病率の増加
  • 世界的に増加するヘルスケア支出
• 主なハイライト
• 規制シナリオ
• 最近の動向
• PEST分析
• ポーターの分析
• 合併、買収、およびコラボレーション

第4章 世界のアランハーンドンダドリー症候群（AHDS）（MCT8欠損症）治療市場- コロナウイルス（COVID-19）パンデミックの影響

• 新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の疫学
• 供給側と需要側の分析
• 経済的影響

第5章 世界のアランハーンドンダドリー症候群（AHDS）（MCT8欠損症）治療市場、治療タイプ別、2018～2030年

• 遺伝子治療
• ホルモン療法

第6章 世界のアランハーンドンダドリー症候群（AHDS）（MCT8欠損症）治療市場、エンドユーザー別、2018～2030年

• 病院
• 専門クリニック
• その他（調査機関等）

第7章 世界のアランハーンドンダドリー症候群（AHDS）（MCT8欠損症）治療市場、地域別、2018～2030年

• 北米
• 米国
• カナダ
• 欧州
• ドイツ
• 英国
• スペイン
• フランス
• イタリア
• ロシア
• その他欧州
• アジア太平洋地域
• 中国
• インド
• 日本
• オーストラリア
• 韓国
• ASEAN
• その他アジア太平洋地域
• ラテンアメリカ
• ブラジル
• アルゼンチン
• メキシコ
• その他ラテンアメリカ
• 中東
• GCC諸国
• イスラエル
• その他中東
• アフリカ
• 北アフリカ
• 中央アフリカ
• 南アフリカ

第8章 競合情勢

• 企業プロファイル
  • Rare Thyroid Therapeutics International AB
  • Erasmus Medical Center

第9章 セクション

• 参考文献
• 調査手法
• 出版社について

The global Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS) (MCT8 deficiency) market size is expected to reach US$ 17.5 Mn by 2030, from US$ 12 Mn in 2023, exhibiting a compound annual growth rate (CAGR) of 5.5% during the forecast period.

Figure 1. Global Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS) (MCT8 deficiency) Treatment Market Share (%), By Region, 2023

Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS) is a rare genetic disorder caused by mutations in the MCT8 gene. These mutations result in impaired thyroid hormone transport across the blood-brain barrier. Current treatment options for AHDS are limited and aim to manage symptoms. The first line of treatment involves thyroid hormone replacement therapy with triiodothyronine (T3). T3 supplements help restore thyroid hormone levels in the brain to improve neurological development and function. However, high T3 doses sometimes cause side effects like tremors, hyperactivity, and irregular heartbeat. The other option is thyroxine (T4) therapy which relies on the peripheral conversion of T4 to active T3 within cells. This indirect method of treatment is not very effective as the MCT8 mutations disrupt hormone transportation and activation.

Emerging gene therapy is a promising investigational approach to directly treat the underlying genetic cause of AHDS. In gene therapy, a normal copy of the MCT8 gene would be delivered into the patient's cells and tissues to replace the mutated one. Though still in early research phase, this could correct the hormone transport defect and eliminate the need for lifelong thyroid supplementation. Challenges include developing effective and safe gene delivery vectors and treatments needing to be tailored to individual patients based on their specific MCT8 mutations. More research is underway to validate gene therapy as an innovative treatment for AHDS in the future.

Market Dynamics:

The global Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS) (MCT8 deficiency) treatment market is mainly driven by the increasing prevalence of AHDS is expected to propel the market growth over the forecast period. For instance, according to the data published by the National Center for Biotechnology Information (NCBI) in January 16, 2020, the identification of more than 160 affected individuals in approximately 15 years suggests that the syndrome is more common than previously thought.

Key features of the study:

• This report provides an in-depth analysis of the global allan-herndon-dudley syndrome (AHDS) (MCT8 deficiency) treatment market, and provides market size (US$ Mn) and compound annual growth rate (CAGR %) for the forecast period (2023-2030), considering 2022 as the base year
• It elucidates potential revenue growth opportunities across different segments and explains attractive investment proposition matrices for this market
• This study also provides key insights about market drivers, restraints, opportunities, new product launches or approvals, market trends, regional outlook, and competitive strategies adopted by key players
• It profiles key players in the global Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS) (MCT8 deficiency) treatment market based on the following parameters - company highlights, products portfolio, key highlights, financial performance, and strategies
• Key companies covered as a part of this study include Rare Thyroid Therapeutics International AB and Erasmus Medical Center
• Insights from this report would allow marketers and the management authorities of the companies to make informed decisions regarding their future product launches, type up-gradation, market expansion, and marketing tactics
• The global Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS) (MCT8 deficiency) treatment market report caters to various stakeholders in this industry including investors, suppliers, product manufacturers, distributors, new entrants, and financial analysts
• Stakeholders would have ease in decision-making through various strategy matrices used in analyzing the global Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS) (MCT8 deficiency) treatment market

Detailed Segmentation:

• Global Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS) (MCT8 deficiency) Treatment Market, By Treatment Type
  • Gene Therapy
  • Hormone Therapy
• Global Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS) (MCT8 deficiency) Treatment Market, By End User
  • Hospital
  • Specialty Clinics
  • Others (Research institutes, etc.)
• Global Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS) (MCT8 deficiency) Treatment Market, By Region
  • North America
  • Europe
  • Asia Pacific
  • Middle East and Africa
  • Latin America
• Top Companies in the Global Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS) (MCT8 deficiency) Treatment Market:
  • Rare Thyroid Therapeutics International AB
  • Erasmus Medical Center

Table of Contents

1. Research Objectives and Assumptions

• Research Objectives
• Assumptions
• Abbreviations

2. Market Purview

• Report Description
  • Market Definition and Scope
• Executive Summary
  • Market Snippet, By Treatment Type
  • Market Snippet, By End User
  • Market Snippet, By Region
• Coherent Opportunity Map (COM)

3. Market Dynamics, Regulations, and Trends Analysis

• Market Dynamics
  • Increasing prevalence of AHDS
  • Increasing Healthcare Expenditure Globally
• Key Highlights
• Regulatory Scenario
• Recent Trends
• PEST Analysis
• PORTER's Analysis
• Mergers, Acquisitions, and Collaborations

4. Global Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS) (MCT8 deficiency) Treatment Market - Impact of Coronavirus (COVID-19) Pandemic

• COVID-19 Epidemiology
• Supply Side and Demand Side Analysis
• Economic Impact

5. Global Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS) (MCT8 deficiency) Treatment Market, By Treatment Type, 2018-2030, (US$ Mn)

• Introduction
  • Market Share Analysis, 2023 and 2030 (%)
  • Y-o-Y Growth Analysis, 2019 - 2030
  • Segment Trends
• Gene Therapy
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018-2030,(US$ Mn)
• Hormone Therapy
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018-2030,(US$ Mn)

6. Global Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS) (MCT8 deficiency) Treatment Market, By End User, 2018-2030, (US$ Mn)

• Introduction
  • Market Share Analysis, 2023 and 2030 (%)
  • Y-o-Y Growth Analysis, 2019 - 2030
  • Segment Trends
• Hospital
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018-2030,(US$ Mn)
• Specialty Clinics
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018-2030,(US$ Mn)
• Others (Research institutes, etc.)
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018-2030,(US$ Mn)

7. Global Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS) (MCT8 deficiency) Treatment Market, By Region, 2018-2030, (US$ Mn)

• Introduction
  • Market Share Analysis, By Region, 2023 and 2030 (%)
  • Y-o-Y Growth Analysis, For Region, 2019 - 2030
  • Country Trends
• North America
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment Type, 2018-2030,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018-2030,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2018-2030,(US$ Mn)
• U.S.
• Canada
• Europe
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment Type, 2018-2030,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018-2030,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2018-2030,(US$ Mn)
• Germany
• U.K.
• Spain
• France
• Italy
• Russia
• Rest of Europe
• Asia Pacific
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment Type, 2018-2030,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018-2030,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2018-2030,(US$ Mn)
• China
• India
• Japan
• Australia
• South Korea
• ASEAN
• Rest of Asia Pacific
• Latin America
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment Type, 2018-2030,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018-2030,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2018-2030,(US$ Mn)
• Brazil
• Argentina
• Mexico
• Rest of Latin America
• Middle East
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment Type, 2018-2030,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018-2030,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2018-2030,(US$ Mn)
• GCC Countries
• Israel
• Rest of Middle East
• Africa
  • Introduction
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment Type, 2018-2030,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018-2030,(US$ Mn)
  • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Region/Country, 2018-2030,(US$ Mn)
• North Africa
• Central Africa
• South Africa

8. Competitive Landscape

• Company Profile
  • Rare Thyroid Therapeutics International AB
• Company Highlights
• Product Portfolio
• Key Highlights
• Financial Performance
• Strategies
  • Erasmus Medical Center
• Company Highlights
• Product Portfolio
• Key Highlights
• Financial Performance
• Strategies
• Analyst Views

9. Section

• References
• Research Methodology
• About us