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市場調査レポート
商品コード
1914570
尿素回路障害治療市場- 世界の産業規模、シェア、動向、機会、および予測：酵素欠損タイプ別、治療タイプ別、投与経路別、流通チャネル別、地域別および競合状況、2021-2031年Urea Cycle Disorders Treatment Market - Global Industry Size, Share, Trends, Opportunity, and Forecast, Segmented By Enzyme Deficiency Type, By Treatment Type, By Route of Administration, By Distribution Channel, By Region & Competition, 2021-2031F |
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カスタマイズ可能
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| 尿素回路障害治療市場- 世界の産業規模、シェア、動向、機会、および予測：酵素欠損タイプ別、治療タイプ別、投与経路別、流通チャネル別、地域別および競合状況、2021-2031年 |
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出版日: 2026年01月19日
発行: TechSci Research
ページ情報: 英文 180 Pages
納期: 2～3営業日
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概要
世界の尿素サイクル障害治療市場は、2025年の5億6,016万米ドルから2031年までに6億8,778万米ドルへ拡大し、CAGR 3.48％を記録すると予測されております。
本市場セクターは、窒素を処理できない身体機能の障害により危険なアンモニア蓄積を引き起こす希少な遺伝性疾患を制御するための治療手段を対象としております。主な治療法には、アンモニア除去と代謝安定性の回復を目的とした窒素除去剤、アミノ酸補充療法、酵素補充療法が含まれます。市場成長を牽引する主な要因は、包括的な新生児スクリーニングと高度な遺伝子検査の広範な導入であり、これにより迅速かつ正確な診断が可能となります。全米尿素サイクル障害財団（NUCDF）の2024年報告によれば、これらの疾患の有病率は出生約3万5,000人に1人とされ、生涯にわたるケアを必要とする重要な患者層の存在が浮き彫りとなっています。
| 市場概要 | |
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| 予測期間 | 2027-2031 |
| 市場規模：2025年 | 5億6,016万米ドル |
| 市場規模：2031年 | 6億8,778万米ドル |
| CAGR：2026年～2031年 | 3.48％ |
| 最も成長が速いセグメント | アミノ酸配合製品 |
| 最大の市場 | 北米 |
臨床面での進展があるにもかかわらず、市場は、希少疾病用医薬品に関連する法外なコストと、承認に必要な複雑な規制プロセスにより、重大な障壁に直面しています。こうした財政的・手続き上の障壁は、患者が必須の治療を受ける機会を著しく制限し、ヘルスケアインフラに重い経済的負担をかける可能性があり、資源が限られている地域では、市場でのより広範な受容を妨げる恐れがあります。その結果、科学的な進歩にもかかわらず、経済的要因は、公平な治療の普及と市場でのより広範な採用に対する持続的な課題であり続けています。
市場促進要因
遺伝子治療やmRNAベースの介入技術の台頭により、単なる症状管理を超えた潜在的な根治治療への変革が、世界の尿素回路障害治療市場で進行中です。これらの先進技術は、機能的な肝酵素活性の回復を目指し、それによってアンモニア濃度を正常化し、生涯にわたる食事制限や肝移植を必要とせずに神経認知機能の低下を防止します。この技術的進歩は、これらの遺伝子医薬品の有効性を裏付ける最近の臨床データによって支えられています。例えば、アルクトゥルス・セラピューティクス社は2025年6月、同社のmRNA候補薬ARCT-810の第2相中間データにおいて、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症患者に対し、5回目の投与後に相対的尿素生成機能（RUF）が43.7%まで統計的に有意な改善を示したと報告しました。これにより、根本的な遺伝的原因を標的とする生物学的製剤への投資拡大と市場の期待が高まっています。
こうした技術革新と並行して、新規治療薬の強力なパイプラインと進行中の臨床試験が、長期的な疾患管理を支えるエビデンス基盤を急速に拡大しています。製薬企業は、より広範な患者層への規制承認と市場参入を促進するため、持続的な安全性・有効性データの創出を優先しています。2025年8月、イメディカ・ファーマ社は45名の患者を対象とした2つの国際研究における長期追跡調査結果を発表し、ロアージス（ペグジラルギナーゼ）が5年間にわたり、運動機能の向上といった持続的な臨床的優位性を提供することを実証しました。しかしながら、こうした特殊な治療薬の市場投入は依然として困難です。ゼブラ・セラピューティクス社は2025年11月、オルプラバの発売以降、処方登録フォームがわずか30件しか届いていないことを指摘し、超希少疾患分野における患者特定と市場浸透の難しさが依然として続いていることを強調しました。
市場の課題
世界の尿素回路障害治療市場は、希少疾病用医薬品の高価格と複雑な規制環境により、患者のアクセスと商業的持続可能性に重大な障壁が生じ、著しい成長抑制要因に直面しています。窒素除去剤や酵素補充療法の高額な費用が保険会社やヘルスケア支払者からの反発を招くことが多く、こうした課題が市場拡大を妨げています。こうした高額な費用により償還政策が制限される場合、資源の乏しい環境下では患者が終身にわたる必要な治療レジメンを負担できず、結果として対象患者層が縮小し、製造メーカーの収益創出が停滞する事態が生じます。
さらに、希少疾患に必要な厳格な臨床試験プロトコルは開発者の財務リスクを高め、投資回収のために高価格設定を余儀なくさせます。限られた対象患者層から開発コストを回収する難しさを考慮すると、この経済的圧力は特に深刻です。米国製薬工業協会（PhRMA）によれば、2024年に新薬を市場に投入する平均コストは約26億米ドルで、開発期間は10年を超えることが一般的です。この巨額の資本要件は新規参入を阻み、世界の尿素サイクル障害治療市場における革新的治療法の普及を遅らせています。
市場動向
従来の窒素除去剤の不快な味による治療遵守の問題を解決する、味をマスキングした経口製剤の開発により、市場は再構築されつつあります。この動向には、無味で液体の薬剤およびそのジェネリック医薬品の商業化が含まれ、患者の食事管理における日々の負担を大幅に軽減します。これらの革新は、慢性疾患治療におけるコンプライアンス維持に不可欠であると同時に、より手頃な選択肢を通じて市場拡大にも寄与します。2025年10月、エンドー社は米国において、FDA承認初のRAVICTI（グリセロールフェニル酪酸）ジェネリック経口液剤の発売を発表しました。これにより、食事療法のみではアンモニア濃度管理が困難な患者様にとって、重要な窒素結合療法へのアクセスが拡大しました。
同時に、希少疾病治療薬の革新に焦点を当てた戦略的提携が、バイオテクノロジー企業と患者支援団体の連携を通じて診断のギャップを埋めています。これらの協力関係は、発症が遅い症例や誤診されていた乳児など、未診断の患者集団を明らかにし、専門治療の潜在的な利用者層を拡大することを目指しています。地域ネットワークを活用することで、これらの提携は疾患啓発活動を促進し、適切な時期の代謝検査を促し、高アンモニア血症に関連する死亡率の低下に不可欠な役割を果たしています。この緊急性を強調する形で、全米尿素サイクル障害財団は2025年10月、乳幼児突然死症候群（SIDS）症例の最大20％が未診断の先天性代謝異常による可能性があると発表し、業界の協力による広範なスクリーニングの必要性を訴えました。
よくあるご質問
目次
第1章 概要
第2章 調査手法
第3章 エグゼクティブサマリー
第4章 顧客の声
第5章 世界の尿素回路障害治療市場展望
- 市場規模・予測
- 金額別
- 市場シェア・予測
- 酵素欠損タイプ別（カルバミルリン酸合成酵素（CPS1）、N-アセチルグルタミン酸合成酵素（NAGS）、オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC欠損）、アルギニノコハク酸合成酵素（AS）、アルギニノコハク酸リアーゼ（ALまたはASAリアーゼ）、アルギナーゼ（AG））
- 治療タイプ別（アミノ酸製剤、フェニル酪酸、安息香酸ナトリウム、その他）
- 投与経路別（経口投与対静脈内投与）
- 流通チャネル別（病院薬局、小売薬局、オンライン薬局）
- 地域別
- 企業別（2025）
- 市場マップ
第6章 北米の尿素回路障害治療市場展望
- 市場規模・予測
- 市場シェア・予測
- 北米：国別分析
- 米国
- カナダ
- メキシコ
第7章 欧州の尿素回路障害治療市場展望
- 市場規模・予測
- 市場シェア・予測
- 欧州：国別分析
- ドイツ
- フランス
- 英国
- イタリア
- スペイン
第8章 アジア太平洋地域の尿素回路障害治療市場展望
- 市場規模・予測
- 市場シェア・予測
- アジア太平洋地域：国別分析
- 中国
- インド
- 日本
- 韓国
- オーストラリア
第9章 中東・アフリカの尿素回路障害治療市場展望
- 市場規模・予測
- 市場シェア・予測
- 中東・アフリカ：国別分析
- サウジアラビア
- アラブ首長国連邦
- 南アフリカ
第10章 南米の尿素回路障害治療市場展望
- 市場規模・予測
- 市場シェア・予測
- 南米：国別分析
- ブラジル
- コロンビア
- アルゼンチン
第11章 市場力学
- 促進要因
- 課題
第12章 市場動向と発展
- 合併・買収
- 製品上市
- 最近の動向
第13章 世界の尿素回路障害治療市場：SWOT分析
第14章 ポーターのファイブフォース分析
- 業界内の競合
- 新規参入の可能性
- サプライヤーの力
- 顧客の力
- 代替品の脅威
第15章 競合情勢
- Bausch Health Companies Inc.
- Recordati Rare Diseases
- Eurocept Pharmaceuticals Holding
- Acer Therapeutics
- Ultragenyx Pharmaceutical
- Aeglea BioTherapeutics
- Arcturus Therapeutics, Inc.
- Orpharma Pty Ltd.
- Selecta Biosciences, Inc.
- Abbott Laboratories, Inc.
