希少疾病用医薬品サービスの世界市場レポート 2025年

希少疾病用医薬品サービスの市場規模は近年急速に拡大しています。2024年の370億5,000万米ドルから2025年には434億米ドルへと、CAGR17.1％で拡大します。希少疾患の有病率の増加、政府支援の増加、患者支援イニシアチブの拡大、アンメット・メディカル・ニーズへの注目の高まり、医療提供者と研究者の協力関係の増加などが、この間の成長を牽引しました。

希少疾病用医薬品サービス市場規模は、今後数年間で急成長が見込まれます。2029年にはCAGR16.7％で806億2,000万米ドルに成長します。予測期間中の成長は、バイオ医薬品研究への投資の増加、精密医療への需要の高まり、先進的臨床試験デザインの採用拡大、ベンチャーキャピタルからの資金調達の増加、世界的な規制の調和への重点化などが背景にあります。予測期間における主な動向としては、創薬プラットフォームの進歩、細胞・遺伝子治療サービスの革新、臨床試験における人工知能の統合、バイオマーカーに基づく患者選択の発展、患者モニタリングのためのデジタルヘルスソリューションの採用などが挙げられます。

希少疾患への投資の増加は、今後数年間の希少疾病用医薬品サービス市場の成長を促進すると予想されます。希少疾患とは、人口のごく一部、通常は2,000人に1人未満が罹患する健康状態のことです。これらの疾患は多くの場合、慢性的で進行性であり、生命を脅かしたり、障害を負わせたりすることがあります。投資の増加は、アンメット・メディカル・ニーズが認識されるようになり、希少疾病用医薬品の指定、市場独占権、開発コストの低減といった規制上のインセンティブに支えられ、大きなリターンが期待できるようになったことが主な要因です。投資の増加は、研究開発のための追加資金を提供し、これまで見過ごされていた疾患に対する治療法の創出を可能にすることで、希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）サービスを向上させる。また、臨床試験、規制当局の承認、患者アクセスの改善などを支援することで、医薬品の供給を加速し、希少疾病患者の治療選択肢を拡大します。例えば、米国を拠点とする非営利団体グローバル・ジーンズは2024年4月、希少疾患治療薬に注力する企業が2024年第1四半期に71億米ドルを調達したと報告し、これは2023年同時期の調達額18億米ドルから307%という大幅な伸びを示しました。その結果、希少疾患への投資の拡大が希少疾病用医薬品サービス市場の拡大に拍車をかけています。

希少疾病用医薬品サービス市場の企業は、希少疾患の治療法の開発と利用を促進するため、規制当局の承認取得にますます注力しています。薬事承認は、医薬品や治療法の合法的な試験、製造、販売に不可欠です。例えば、2023年2月、米国の遺伝子治療企業であるAskbio GmbHは、四肢帯状筋ジストロフィーに対する新規遺伝子治療薬AB-1003について、欧州委員会から希少疾病用医薬品の指定を受けた。このアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの治療薬は、1回の静脈注射で筋肉細胞内のFKRP酵素活性を回復させることを目的としています。AB-1003はまた、米国食品医薬品局（FDA）により希少小児疾患およびファスト・トラック指定とともに希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定されており、アンメット・ニーズの重要性を裏付けています。本治療法は現在、遺伝的に確認された肢帯型筋ジストロフィー2I/R9型（LGMD2I/R9）の成人を対象に、安全性と有効性を評価する第1/2相臨床試験（LION-CS101）を実施中です。

よくあるご質問

• 希少疾病用医薬品サービスの市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2024年の370億5,000万米ドルから2025年には434億米ドルへと、CAGR17.1％で拡大します。2029年にはCAGR16.7％で806億2,000万米ドルに成長します。
• 希少疾病用医薬品サービス市場の成長を牽引している要因は何ですか？
  • 希少疾患の有病率の増加、政府支援の増加、患者支援イニシアチブの拡大、アンメット・メディカル・ニーズへの注目の高まり、医療提供者と研究者の協力関係の増加などです。
• 希少疾病用医薬品サービス市場における主な動向は何ですか？
  • 創薬プラットフォームの進歩、細胞・遺伝子治療サービスの革新、臨床試験における人工知能の統合、バイオマーカーに基づく患者選択の発展、患者モニタリングのためのデジタルヘルスソリューションの採用などです。
• 希少疾患への投資の増加が市場に与える影響は何ですか？
  • 希少疾病用医薬品サービス市場の成長を促進し、研究開発のための追加資金を提供し、治療法の創出を可能にします。
• 希少疾病用医薬品サービス市場の企業はどのようなことに注力していますか？
  • 希少疾患の治療法の開発と利用を促進するため、規制当局の承認取得に注力しています。
• 希少疾病用医薬品サービス市場における主要企業はどこですか？
  • Johnson & Johnson Services Inc.、F. Hoffmann-La Roche Ltd.、Pfizer Inc.、AbbVie Inc.、Bayer AGなどです。
• 希少疾病用医薬品サービス市場における最近の投資動向はどうなっていますか？
  • 希少疾患治療薬に注力する企業が2024年第1四半期に71億米ドルを調達し、2023年同時期の調達額18億米ドルから307%の大幅な伸びを示しました。

目次

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 市場の特徴

第3章 市場動向と戦略

第4章 市場：金利、インフレ、地政学、貿易戦争と関税、そしてコロナ禍と回復が市場に与える影響を含むマクロ経済シナリオ

第5章 世界の成長分析と戦略分析フレームワーク

• 世界の希少疾病用医薬品サービス：PESTEL分析（政治、社会、技術、環境、法的要因、促進要因と抑制要因）
• 最終用途産業の分析
• 世界の希少疾病用医薬品サービス市場：成長率分析
• 世界の希少疾病用医薬品サービス市場の実績：規模と成長、2019年～2024年
• 世界の希少疾病用医薬品サービス市場の予測：規模と成長、2024年～2029年、2034年
• 世界の希少疾病用医薬品サービス：総潜在市場規模（TAM）

第6章 市場セグメンテーション

• 世界の希少疾病用医薬品サービス市場：タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 先天性疾患
• 遺伝子疾患
• 腫瘍およびがん
• 慢性疾患
• その他のタイプ
• 世界の希少疾病用医薬品サービス市場：治療領域別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• オンコロジー
• 代謝性疾患
• 神経疾患
• 血液
• 感染症
• その他の希少疾患
• 世界の希少疾病用医薬品サービス市場：用途別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 成人
• 子ども
• 世界の希少疾病用医薬品サービス市場：サブセグメンテーション 先天性疾患、タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 心臓疾患
• 口唇口蓋裂
• 二分脊椎
• ダウン症
• 世界の希少疾病用医薬品サービス市場：サブセグメンテーション 遺伝子疾患,タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 嚢胞性線維症
• ハンチントン病
• 鎌状赤血球貧血
• 筋ジストロフィー
• 世界の希少疾病用医薬品サービス市場：サブセグメンテーション 腫瘍およびがん、タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 白血病
• リンパ腫
• 神経芽腫
• 肉腫
• 世界の希少疾病用医薬品サービス市場：サブセグメンテーション 慢性疾患,タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 希少代謝疾患
• 希少内分泌疾患
• 希少循環器疾患
• 希少神経疾患
• 世界の希少疾病用医薬品サービス市場：サブセグメンテーション その他のタイプ,タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 希少感染症
• 希少免疫疾患
• 希少皮膚疾患
• 希少眼科疾患

第7章 地域別・国別分析

• 世界の希少疾病用医薬品サービス市場：地域別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 世界の希少疾病用医薬品サービス市場：国別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年

第8章 アジア太平洋市場

第9章 中国市場

第10章 インド市場

第11章 日本市場

第12章 オーストラリア市場

第13章 インドネシア市場

第14章 韓国市場

第15章 西欧市場

第16章 英国市場

第17章 ドイツ市場

第18章 フランス市場

第19章 イタリア市場

第20章 スペイン市場

第21章 東欧市場

第22章 ロシア市場

第23章 北米市場

第24章 米国市場

第25章 カナダ市場

第26章 南米市場

第27章 ブラジル市場

第28章 中東市場

第29章 アフリカ市場

第30章 競合情勢と企業プロファイル

• 希少疾病用医薬品サービス市場：競合情勢
• 希少疾病用医薬品サービス市場：企業プロファイル
  • Johnson & Johnson Services Inc. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • F. Hoffmann-La Roche Ltd. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Pfizer Inc. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • AbbVie Inc. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Bayer AG Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis

第31章 その他の大手企業と革新的企業

• Sanofi S.A.
• Novartis AG
• AstraZeneca PLC
• The Bristol-Myers Squibb Company
• GSK plc.
• Eli Lilly and Company
• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Amgen Inc.
• IQVIA Inc.
• CSL Behring GmbH
• Lonza Group AG
• BioMarin Pharmaceutical Inc.
• Fortrea Holdings Inc.
• Medpace Inc.
• Sarepta Therapeutics

第32章 世界の市場競合ベンチマーキングとダッシュボード

第33章 主要な合併と買収

第34章 最近の市場動向

第35章 市場の潜在力が高い国、セグメント、戦略

• 希少疾病用医薬品サービス市場2029年：新たな機会を提供する国
• 希少疾病用医薬品サービス市場2029年：新たな機会を提供するセグメント
• 希少疾病用医薬品サービス市場2029年：成長戦略
  • 市場動向に基づく戦略
  • 競合の戦略

第36章 付録