表紙:オーファンドラッグの2030年までの市場予測:疾患タイプ、薬剤タイプ、販売、薬剤、流通チャネル、地域別の世界分析
市場調査レポート
商品コード
1383503

オーファンドラッグの2030年までの市場予測:疾患タイプ、薬剤タイプ、販売、薬剤、流通チャネル、地域別の世界分析

Orphan Drugs Market Forecasts to 2030 - Global Analysis By Disease Type, Drug Type, Sale, Drug, Distribution Channel and By Geography

出版日: | 発行: Stratistics Market Research Consulting | ページ情報: 英文 200+ Pages | 納期: 2~3営業日

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オーファンドラッグの2030年までの市場予測:疾患タイプ、薬剤タイプ、販売、薬剤、流通チャネル、地域別の世界分析
出版日: 2023年11月01日
発行: Stratistics Market Research Consulting
ページ情報: 英文 200+ Pages
納期: 2~3営業日
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概要

Stratistics MRCによると、オーファンドラッグの世界市場は2023年に1,758億米ドルを占め、2030年には4,455億米ドルに達すると予測され、予測期間中のCAGRは14.2%です。

珍しい病状を特定し治療するために使用される医薬品は、オーファンドラッグとして知られています。オーファンドラッグは、がん、代謝、血液、慢性、進行性、ウイルス、神経疾患など数多くの疾患を効果的に治療することができます。オーファンドラッグは多くの場合、希少疾病の根底にある特定の遺伝子異常や分子異常に的を絞ったアプローチを採用しています。その結果、より正確で効果的な治療選択肢が得られ、生存率の向上、症状管理、全体的な生活の質の向上など、患者の転帰の改善につながります。

Genetic and Rare Diseases(GARD)情報センターによると、米国には10,000以上の希少疾患が知られており、10人に1人、米国では3,000万人が罹患しています。

病気に対する意識の高まり

希少疾病の認知度が向上し、擁護活動や資金提供、研究が促進されるため、疾病に関する知識の増加はオーファンドラッグ市場を牽引する大きな要因となっています。さらに、患者、医療従事者、支援団体の意識の高まりは、効率的な治療法の必要性を高め、製薬企業がオーファンドラッグの研究開発に資金を提供する動機付けとなります。最終的には、専門的な治療法をより利用しやすくすることで、市場を拡大し、希少疾病患者の生活を向上させます。そのため、資金援助、規制上の優遇措置、パートナーシップの強化にもつながります。

高い初期費用

希少疾患の治療薬を開発する過程では、広範な調査、臨床試験、規制上の手続きが必要となるため、多額の費用がかかります。さらに、オーファンドラッグは、一般的にこれらの費用を薬価でまかなう必要があるため、高額になります。高額な費用がかかるため、広く入手可能で適正な価格のオーファンドラッグを提供することは困難であり、保険会社、ヘルスケアシステム、患者にとってアクセスの課題ともなり得ます。そのため、患者の治療選択肢が限られ、希少疾病患者のアンメット・メディカル・ニーズへの対応が進まない可能性があります。

規制上のインセンティブの進展

市場独占権の延長、税制上の優遇措置、承認手続きの迅速化などは、すべてこれらの優遇措置に含まれます。これらの優遇措置は、財務リスクを軽減し、上市までの時間を短縮することで、製薬会社がオーファンドラッグの開発に資金を投じる動機付けとなります。さらに、このような優遇措置により、これらの事業がより財政的に実行可能なものとなり、その結果、技術革新が促進され、希少疾病を持つ人々のアンメット・メディカルな要求を満たすため、より多くのオーファンドラッグが利用できるようになります。製薬企業も希少疾病患者も、Win-Winのシナリオで利益を得ることができるのです。したがって、希少疾患の治療法の開発を奨励するために有利なインセンティブを提供する政府の規制は、オーファンドラッグ業界を牽引する大きな要因となっています。

限られた可能性に伴うリスク

市場の可能性が限られているため、企業はオーファンドラッグの市場開拓を躊躇し、その結果、希少疾病患者の治療選択肢が減少し、革新的な治療法へのアクセスが遅れる可能性があります。さらに、オーファンドラッグと呼ばれる医薬品は、ごく少数の人しか罹患していない珍しい疾患を治療するために創製されます。このような医薬品は、患者数が少ないため、より一般的な疾患に対する医薬品に比べて市場規模が小さいです。さらに、製薬企業はオーファンドラッグの研究開発に投資することが経済的に好ましくないと判断する可能性があり、市場拡大の欠点となっています。

COVID-19の影響

COVID-19の発生は、世界中の医療分野におけるワークフローを混乱させました。一部のヘルスケア関連サブセクターを含む数多くの産業が、この病気のために一時的な休業に追い込まれています。オーファンドラッグ市場もまたマイナス成長を経験しており、これにはスクリーニングサービスの低下、専門医へのアクセスの低下、治療の中断、大半の産業における業務の制限、学術機関や研究に対する資金不足、重要な学術機関の一時的閉鎖、サプライチェーンの混乱、必要なサービスや販売後のサービスの提供の困難など、多くの問題が関係しています。

予測期間中、腫瘍疾患分野が最大となる見込み

腫瘍性疾患分野が最大のシェアを占めると推定されます。オーファンドラッグは、腫瘍性疾患の治療において重要な役割を果たしています。少数の患者しか罹患しない珍しい疾患を治療するために特別に作られた薬剤は、オーファンドラッグとして知られています。個々のがん種はそうでなくても、がん種内の特定の亜型や変異は希少疾患に分類されることがあります。オーファンドラッグは、がんの発生や拡大に寄与する特定の遺伝子異常や分子経路を標的とします。有利な規制上の優遇措置、精密医療へのシフト、希少がんサブタイプの有病率の上昇により、がん領域のオーファンドラッグ市場は大きな成長を遂げています。

予測期間中、生物製剤分野のCAGRが最も高くなると予想される

生物製剤セグメントは予測期間中に有利な成長を遂げると予測されています。生物学的製剤は、患者数が少ない希少疾病の場合、疾病の原因となる根本的な遺伝子異常や分子経路を標的に作成することができます。このような重点的なアプローチにより、起こりうる副作用が軽減され、治療効果が向上します。開発された生物学的製剤のひとつにモノクローナル抗体があります。モノクローナル抗体は、がん細胞上の特定のタンパク質に特異的に結合し、免疫系に腫瘍を攻撃させる。オーファンドラッグ市場は、希少がんを含む希少疾病用に開発・承認される生物学的製剤の数が増加しています。

最大のシェアを占める地域

アジア太平洋地域は、産業インフラの成長、可処分所得の増加、政府の好意的な政策により、予測期間中に最大の市場シェアを占めました。さらに、アジア太平洋地域の臨床試験の成長は米国や欧州よりも加速すると予想されており、同地域の市場拡大に寄与しています。さらに、腫瘍科や地域医療センターの数を拡大する政府の取り組みが増加することで、発展途上国におけるオーファンドラッグの利用可能性が広がると予想されます。

CAGRが最も高い地域:

北米は、大手市場プレイヤーの存在と希少疾病患者の人口が多いことから、予測期間中に収益性の高い成長が見込まれます。さらに、オーファンドラッグの承認数の増加、市場開拓段階にあるオーファンドラッグの数の多さ、同地域におけるオーファンドラッグへの支出の増加が、北米地域のオーファンドラッグ市場を牽引する他の要因となっています。

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    • 追加市場プレイヤーの包括的プロファイリング(3社まで)
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  • 地域セグメンテーション
    • 顧客の関心に応じた主要国の市場推計・予測・CAGR(注:フィージビリティチェックによる)
  • 競合ベンチマーキング
    • 製品ポートフォリオ、地理的プレゼンス、戦略的提携に基づく主要企業のベンチマーキング

目次

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 序文

  • 概要
  • ステークホルダー
  • 調査範囲
  • 調査手法
    • データマイニング
    • データ分析
    • データ検証
    • 調査アプローチ
  • 調査ソース
    • 1次調査ソース
    • 2次調査ソース
    • 前提条件

第3章 市場動向分析

  • 促進要因
  • 抑制要因
  • 機会
  • 脅威
  • 新興市場
  • 新型コロナウイルス感染症(COVID-19)の影響

第4章 ポーターのファイブフォース分析

  • 供給企業の交渉力
  • 買い手の交渉力
  • 代替品の脅威
  • 新規参入業者の脅威
  • 競争企業間の敵対関係

第5章 世界のオーファンドラッグ市場:疾患タイプ別

  • 腫瘍性疾患
    • 膵臓がん
    • 急性骨髄性白血病
    • 多発性骨髄腫
    • 卵巣がん
    • 腎細胞がん
  • 代謝性疾患
    • ハンター症候群
    • ゴーシェ病
    • ファブリー病
    • 副甲状腺機能低下症
  • 血液および免疫疾患
    • 血友病
    • 遺伝性血管浮腫
  • 感染症
  • 神経疾患
    • ハンチントン病
    • アルツハイマー病

第6章 世界のオーファンドラッグ市場:薬剤タイプ別

  • 非生物製剤
  • 生物製剤

第7章 世界のオーファンドラッグ市場:販売別

  • 処方
  • ジェネリック

第8章 世界のオーファンドラッグ市場:薬剤別

  • リツキサン
  • レブラミド
  • インブルヴィカ
  • オプジーボ
  • ダーザレックス
  • ポマリスト
  • その他の薬物

第9章 世界のオーファンドラッグ市場:流通チャネル別

  • オンライン薬局
  • 病院薬局
  • 小売薬局
  • その他の流通チャネル

第10章 世界のオーファンドラッグ市場:地域別

  • 北米
    • 米国
    • カナダ
    • メキシコ
  • 欧州
    • ドイツ
    • 英国
    • イタリア
    • フランス
    • スペイン
    • その他欧州
  • アジア太平洋地域
    • 日本
    • 中国
    • インド
    • オーストラリア
    • ニュージーランド
    • 韓国
    • その他アジア太平洋地域
  • 南米
    • アルゼンチン
    • ブラジル
    • チリ
    • その他南米
  • 中東とアフリカ
    • サウジアラビア
    • アラブ首長国連邦
    • カタール
    • 南アフリカ
    • その他中東とアフリカ

第11章 主な発展

  • 契約、パートナーシップ、コラボレーション、合弁事業
  • 買収と合併
  • 新製品の発売
  • 事業拡大
  • その他の主要戦略

第12章 企業プロファイル

  • Bayer AG
  • Novartis AG
  • F. Hoffmann-La Roche Ltd
  • Bristol-Myers Squibb Company
  • Amgen Inc.
  • Novo Nordisk A/S
  • Alexion Pharmaceuticals Inc.
  • GlaxoSmithKline plc
  • AstraZeneca
  • Celgene Corporation
  • Mylan
  • Biogen
  • Merck KGaA
  • Takeda Pharmaceutical Company Limited
  • Eli Lilly and Company
  • Shire Pharmaceutical
図表

List of Tables

  • Table 1 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Region (2021-2030) ($MN)
  • Table 2 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Disease Type (2021-2030) ($MN)
  • Table 3 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Oncological Diseases (2021-2030) ($MN)
  • Table 4 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Pancreatic Cancer (2021-2030) ($MN)
  • Table 5 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Acute Myeloid Leukemia (2021-2030) ($MN)
  • Table 6 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Multiple Myeloma (2021-2030) ($MN)
  • Table 7 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Ovarian Cancer (2021-2030) ($MN)
  • Table 8 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Renal Cell Carcinoma (2021-2030) ($MN)
  • Table 9 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Metabolic Diseases (2021-2030) ($MN)
  • Table 10 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hunter Syndrome (2021-2030) ($MN)
  • Table 11 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Gaucher Disease (2021-2030) ($MN)
  • Table 12 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Fabry Disease (2021-2030) ($MN)
  • Table 13 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hypoparathyroidism (2021-2030) ($MN)
  • Table 14 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hematologic & Immunologic Diseases (2021-2030) ($MN)
  • Table 15 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hemophilia (2021-2030) ($MN)
  • Table 16 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hereditary Angioedema (2021-2030) ($MN)
  • Table 17 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Infectious diseases (2021-2030) ($MN)
  • Table 18 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Neurological diseases (2021-2030) ($MN)
  • Table 19 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Huntington's Disease (2021-2030) ($MN)
  • Table 20 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Alzheimer's Disease (2021-2030) ($MN)
  • Table 21 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Drug Type (2021-2030) ($MN)
  • Table 22 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Non-Biologics (2021-2030) ($MN)
  • Table 23 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Biologics (2021-2030) ($MN)
  • Table 24 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Sale (2021-2030) ($MN)
  • Table 25 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Prescribed (2021-2030) ($MN)
  • Table 26 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Generics (2021-2030) ($MN)
  • Table 27 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Drug (2021-2030) ($MN)
  • Table 28 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Rituxan (2021-2030) ($MN)
  • Table 29 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Revlimid (2021-2030) ($MN)
  • Table 30 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Imbruvica (2021-2030) ($MN)
  • Table 31 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Opdivo (2021-2030) ($MN)
  • Table 32 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Darzalex (2021-2030) ($MN)
  • Table 33 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Pomalyst (2021-2030) ($MN)
  • Table 34 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Other Drugs (2021-2030) ($MN)
  • Table 35 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Distribution Channel (2021-2030) ($MN)
  • Table 36 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Online Pharmacies (2021-2030) ($MN)
  • Table 37 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Hospital Pharmacies (2021-2030) ($MN)
  • Table 38 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Retail Pharmacies (2021-2030) ($MN)
  • Table 39 Global Orphan Drugs Market Outlook, By Other Distribution Channels (2021-2030) ($MN)

Note: Tables for North America, Europe, APAC, South America, and Middle East & Africa Regions are also represented in the same manner as above.

目次
Product Code: SMRC24351

According to Stratistics MRC, the Global Orphan Drugs Market is accounted for $175.8 billion in 2023 and is expected to reach $445.5 billion by 2030 growing at a CAGR of 14.2% during the forecast period. Drugs used to identify and treat uncommon medical conditions are known as orphan drugs. Numerous oncological, metabolic, hematologic, chronic, progressive, viral, and neurological illnesses can be effectively treated with them. Orphan medications often employ a targeted approach, concentrating on the particular genetic or molecular abnormalities that underlie a rare disease. This results in more precise and effective treatment options, leading to improved patient outcomes, including increased survival rates, symptom management, and overall quality of life.

According to the Genetic and Rare Diseases (GARD) Information Center, there are more than 10,000 known rare diseases in the U.S. that affect about 1 in 10 people or 30 million people in the U.S.

Market Dynamics:

Driver:

Rise in disease awareness

Growing knowledge of diseases is a major factor driving the market for orphan medications since it makes rare diseases better recognized, which encourages advocacy, funding, and research. Moreover, an increase in patient, healthcare professional and advocacy group awareness drives up the need for efficient therapies, which in turn motivates pharmaceutical corporations to fund research and development of orphan drugs. In the end, it expands the market and enhances the lives of people with rare diseases by making specialized therapies more accessible. Therefore, it also results in increased support for funding, regulatory incentives, and partnerships.

Restraint:

High initial costs

The process of creating medications for uncommon diseases can be costly due to the extensive research, clinical trials, and regulatory procedures involved. Additionally, orphan medications are generally costly since these expenses must be covered by drug prices. It can be difficult to deliver rare disease therapies that are both widely available and reasonably priced due to the high expenses, which can also pose access challenges for insurers, healthcare systems, and patients. Hence, this can leave patients with limited treatment options and hinder progress in addressing the unmet medical needs of individuals with rare diseases.

Opportunity:

Developments in regulatory incentives

Extended market exclusivity, tax rebates, and accelerated approval procedures are all included in these incentives. They incentivize pharmaceutical companies to spend money on the development of orphan drugs by lowering financial risks and accelerating time to market. Furthermore, these kinds of incentives make these ventures more financially viable, which in turn encourage innovation and make more orphan medications available to meet the unmet medical requirements of people with rare diseases. Pharmaceutical businesses and those with rare illnesses benefit from this in a win-win scenario. Hence, government regulations that provide favourable incentives to encourage the development of therapies for rare diseases are a major factor driving the orphan drug industry.

Threat:

Risks associated with limited potential

The limited market potential can discourage companies from pursuing orphan drug development, resulting in fewer treatment options for patients with rare diseases and potential delays in accessing innovative therapies. Moreover, drugs known as orphans are created to treat uncommon conditions that only a tiny number of people have. The market for these medications is less than that of medications for more prevalent disorders because of the small number of patients. Furthermore, pharmaceutical corporations may find it financially undesirable to invest in the research and development of orphan medications as a result, which is a drawback of the market's expansion.

COVID-19 Impact

The outbreak of COVID-19 has disrupted workflows in the health care sector around the world. Numerous industries, including some healthcare-related sub-sectors, have been forced to temporarily close their doors due to the disease. The market for orphan drugs has also experienced negative growth, which can be linked to a number of issues, including a drop in screening services, a decrease in access to specialists, treatment interruptions, restricted operations in the majority of industries, insufficient funding for academic institutions and research, the temporary closure of significant academic institutions, supply chain disruptions, and difficulties delivering necessary or post-sales services.

The oncological diseases segment is expected to be the largest during the forecast period

The oncological diseases segment is estimated to hold the largest share. Orphan drugs play a crucial role in the treatment of oncological diseases. A medication created especially to treat uncommon diseases that only affect a small number of patients is known as an orphan drug. Certain subtypes or mutations within a cancer type can be classified as rare diseases, even though individual cancer types might not be. These orphan medications target particular genetic defects or molecular pathways that contribute to the development and spread of cancer. Due to favourable regulatory incentives, a shift towards precision medicine, and the rising prevalence of rare cancer subtypes, the market for orphan drugs for oncological diseases has experienced significant growth.

The biologics segment is expected to have the highest CAGR during the forecast period

The biologics segment is anticipated to have lucrative growth during the forecast period. Biologics can be created to target the underlying genetic abnormalities or molecular pathways that cause the disease in the case of orphan diseases, where the patient population is small. This focused approach lowers possible side effects and improves treatment efficacy. One sort of biologic that has been developed is the monoclonal antibody. It binds specifically to certain proteins on cancer cells, causing the immune system to attack the tumor. The orphan drug market has witnessed a growing number of biologic drugs being developed and approved for rare diseases, including rare forms of cancer.

Region with largest share:

Asia Pacific commanded the largest market share during the extrapolated period owing to the growing infrastructure of industries, rising disposable incomes, and favourable government policies in the region. Furthermore, clinical trial growth in Asia-Pacific is anticipated to accelerate beyond that of the United States and Europe, contributing to the region's market expansion. Moreover, it is anticipated that an increase in government initiatives to expand the number of oncology and community health centers will broaden the availability of orphan medications in developing nations.

Region with highest CAGR:

North America is expected to witness profitable growth over the projection period, due to the presence of major market players and a large population of patients with orphan diseases. Additionally, a growing number of orphan product approvals, a sizable number of orphan drugs in the development stage, and rising orphan drug spending in the area are the other factors driving the orphan drug market in the North American region.

Key players in the market

Some of the key players in the Orphan Drugs Market include: Bayer AG, Novartis AG, F. Hoffmann-La Roche Ltd, Bristol-Myers Squibb Company, Amgen Inc., Novo Nordisk A/S, Alexion Pharmaceuticals Inc., GlaxoSmithKline plc, AstraZeneca, Celgene Corporation, Mylan, Biogen, Merck KGaA, Takeda Pharmaceutical Company Limited, Eli Lilly and Company and Shire Pharmaceutical.

Key Developments:

In March 2023, F. Hoffmann-La Roche Ltd: Roche announces collaboration with Lilly to enhance early diagnosis of Alzheimer's disease.

In January 2022, Amgen and Generate Biomedicines announced a research collaboration agreement to discover and create protein therapeutics for five clinical targets across several therapeutic areas and multiple modalities.

Disease Types Covered:

  • Oncological Diseases
  • Metabolic Diseases
  • Hematologic & Immunologic Diseases
  • Infectious diseases
  • Neurological diseases

Drug Types Covered:

  • Non-Biologics
  • Biologics

Sales Covered:

  • Prescribed
  • Generics

Drugs Covered:

  • Rituxan
  • Revlimid
  • Imbruvica
  • Opdivo
  • Darzalex
  • Pomalyst
  • Other Drugs

Distribution Channels Covered:

  • Online Pharmacies
  • Hospital Pharmacies
  • Retail Pharmacies
  • Other Distribution Channels

Regions Covered:

  • North America
    • US
    • Canada
    • Mexico
  • Europe
    • Germany
    • UK
    • Italy
    • France
    • Spain
    • Rest of Europe
  • Asia Pacific
    • Japan
    • China
    • India
    • Australia
    • New Zealand
    • South Korea
    • Rest of Asia Pacific
  • South America
    • Argentina
    • Brazil
    • Chile
    • Rest of South America
  • Middle East & Africa
    • Saudi Arabia
    • UAE
    • Qatar
    • South Africa
    • Rest of Middle East & Africa

What our report offers:

  • Market share assessments for the regional and country-level segments
  • Strategic recommendations for the new entrants
  • Covers Market data for the years 2021, 2022, 2023, 2026, and 2030
  • Market Trends (Drivers, Constraints, Opportunities, Threats, Challenges, Investment Opportunities, and recommendations)
  • Strategic recommendations in key business segments based on the market estimations
  • Competitive landscaping mapping the key common trends
  • Company profiling with detailed strategies, financials, and recent developments
  • Supply chain trends mapping the latest technological advancements

Free Customization Offerings:

All the customers of this report will be entitled to receive one of the following free customization options:

  • Company Profiling
    • Comprehensive profiling of additional market players (up to 3)
    • SWOT Analysis of key players (up to 3)
  • Regional Segmentation
    • Market estimations, Forecasts and CAGR of any prominent country as per the client's interest (Note: Depends on feasibility check)
  • Competitive Benchmarking
    • Benchmarking of key players based on product portfolio, geographical presence, and strategic alliances

Table of Contents

1 Executive Summary

2 Preface

  • 2.1 Abstract
  • 2.2 Stake Holders
  • 2.3 Research Scope
  • 2.4 Research Methodology
    • 2.4.1 Data Mining
    • 2.4.2 Data Analysis
    • 2.4.3 Data Validation
    • 2.4.4 Research Approach
  • 2.5 Research Sources
    • 2.5.1 Primary Research Sources
    • 2.5.2 Secondary Research Sources
    • 2.5.3 Assumptions

3 Market Trend Analysis

  • 3.1 Introduction
  • 3.2 Drivers
  • 3.3 Restraints
  • 3.4 Opportunities
  • 3.5 Threats
  • 3.6 Emerging Markets
  • 3.7 Impact of Covid-19

4 Porters Five Force Analysis

  • 4.1 Bargaining power of suppliers
  • 4.2 Bargaining power of buyers
  • 4.3 Threat of substitutes
  • 4.4 Threat of new entrants
  • 4.5 Competitive rivalry

5 Global Orphan Drugs Market, By Disease Type

  • 5.1 Introduction
  • 5.2 Oncological Diseases
    • 5.2.1 Pancreatic Cancer
    • 5.2.2 Acute Myeloid Leukemia
    • 5.2.3 Multiple Myeloma
    • 5.2.4 Ovarian Cancer
    • 5.2.5 Renal Cell Carcinoma
  • 5.3 Metabolic Diseases
    • 5.3.1 Hunter Syndrome
    • 5.3.2 Gaucher Disease
    • 5.3.3 Fabry Disease
    • 5.3.4 Hypoparathyroidism
  • 5.4 Hematologic & Immunologic Diseases
    • 5.4.1 Hemophilia
    • 5.4.2 Hereditary Angioedema
  • 5.5 Infectious diseases
  • 5.6 Neurological diseases
    • 5.6.1 Huntington's Disease
    • 5.6.2 Alzheimer's Disease

6 Global Orphan Drugs Market, By Drug Type

  • 6.1 Introduction
  • 6.2 Non-Biologics
  • 6.3 Biologics

7 Global Orphan Drugs Market, By Sale

  • 7.1 Introduction
  • 7.2 Prescribed
  • 7.3 Generics

8 Global Orphan Drugs Market, By Drug

  • 8.1 Introduction
  • 8.2 Rituxan
  • 8.3 Revlimid
  • 8.4 Imbruvica
  • 8.5 Opdivo
  • 8.6 Darzalex
  • 8.7 Pomalyst
  • 8.8 Other Drugs

9 Global Orphan Drugs Market, By Distribution Channel

  • 9.1 Introduction
  • 9.2 Online Pharmacies
  • 9.3 Hospital Pharmacies
  • 9.4 Retail Pharmacies
  • 9.5 Other Distribution Channels

10 Global Orphan Drugs Market, By Geography

  • 10.1 Introduction
  • 10.2 North America
    • 10.2.1 US
    • 10.2.2 Canada
    • 10.2.3 Mexico
  • 10.3 Europe
    • 10.3.1 Germany
    • 10.3.2 UK
    • 10.3.3 Italy
    • 10.3.4 France
    • 10.3.5 Spain
    • 10.3.6 Rest of Europe
  • 10.4 Asia Pacific
    • 10.4.1 Japan
    • 10.4.2 China
    • 10.4.3 India
    • 10.4.4 Australia
    • 10.4.5 New Zealand
    • 10.4.6 South Korea
    • 10.4.7 Rest of Asia Pacific
  • 10.5 South America
    • 10.5.1 Argentina
    • 10.5.2 Brazil
    • 10.5.3 Chile
    • 10.5.4 Rest of South America
  • 10.6 Middle East & Africa
    • 10.6.1 Saudi Arabia
    • 10.6.2 UAE
    • 10.6.3 Qatar
    • 10.6.4 South Africa
    • 10.6.5 Rest of Middle East & Africa

11 Key Developments

  • 11.1 Agreements, Partnerships, Collaborations and Joint Ventures
  • 11.2 Acquisitions & Mergers
  • 11.3 New Product Launch
  • 11.4 Expansions
  • 11.5 Other Key Strategies

12 Company Profiling

  • 12.1 Bayer AG
  • 12.2 Novartis AG
  • 12.3 F. Hoffmann-La Roche Ltd
  • 12.4 Bristol-Myers Squibb Company
  • 12.5 Amgen Inc.
  • 12.6 Novo Nordisk A/S
  • 12.7 Alexion Pharmaceuticals Inc.
  • 12.8 GlaxoSmithKline plc
  • 12.9 AstraZeneca
  • 12.10 Celgene Corporation
  • 12.11 Mylan
  • 12.12 Biogen
  • 12.13 Merck KGaA
  • 12.14 Takeda Pharmaceutical Company Limited
  • 12.15 Eli Lilly and Company
  • 12.16 Shire Pharmaceutical