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市場調査レポート
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1198694

尿素サイクル異常症市場- 成長、動向、予測（2023年-2028年）

Urea Cycle Disorder Market - Growth, Trends, and Forecasts (2023 - 2028)
出版日: | 発行: Mordor Intelligence | ページ情報: 英文 110 Pages | 納期: 2～3営業日

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尿素サイクル異常症市場- 成長、動向、予測（2023年-2028年）
出版日: 2023年01月23日
発行: Mordor Intelligence
ページ情報: 英文 110 Pages
納期: 2～3営業日
ご注意事項 :
本レポートは最新情報反映のため適宜更新し、内容構成変更を行う場合があります。ご検討の際はお問い合わせください。
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概要

尿素サイクル異常症市場は、調査期間中（2022年～2027年）に3.4%の大幅なCAGRで成長すると予測されています。

最近、各国はCOVID-19の大きな脅威に直面しています。世界保健機関（WHO）によると、コロナウイルスは感染症であり、COVID-19ウイルスに感染すると、ほとんどの人が軽度から中程度の呼吸器疾患を経験するとされています。

COVID-19のパンデミックの出現は、世界経済とヘルスケアシステムに害を及ぼしました。2021年12月に発表された論文「Longitudinal Metabolomics Reveals Ornithine Cycle Dysregulation Correlates With Inflammation and Coagulation in COVID-19 Severe Patients」では、重症患者においてオルニチンサイクル調節異常が炎症および凝固と有意に相関し、これがCOVID-19病原性のメカニズムである可能性が確認されています。そのため、COVID-19の薬剤は尿素サイクルを阻害し、特定の酵素の欠乏を引き起こしていました。それゆえ、その治療薬に対する需要が高まり、市場の成長に寄与しています。

しかし、これらの薬剤の生産は、製造工場の一時的なロックダウン、熟練労働者の不足、および製造工場内のCOVID-19の増加例により妨げられ、したがって、市場に影響を与えています。したがって、上記の要因は、COVID-19が調査した市場に大きな影響を与えたことを示しています。

市場成長の要因は、尿素サイクル異常症の有病率の上昇と、パイプライン製品の増加です。主要な市場参加者による製品の上市、承認、戦略的イニシアティブは、市場の大幅な成長に貢献すると予想されます。

高アンモニア血症は、窒素含有化合物であるアンモニアレベルの上昇を特徴とする代謝性疾患です。高アンモニア血症は、尿素サイクルの障害によりアンモニアが蓄積される代謝性疾患です。アンモニアは、特に中枢神経系に極めて強い毒性を有しています。2021年11月にStatpearlsに掲載された記事によると、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症主導の尿素サイクル異常症の有病率は、14万人に1人と推定されています。尿素サイクル異常症の中で最も多いタイプです。希少疾患ではありますが、その有病率の増加が確認されれば、効果的な治療薬が求められるため、市場を牽引しています。

さらに、尿素サイクル異常症の遺伝的特徴を強調する研究開発研究は、市場参加者が製品開発を調整するのに役立ち、市場の成長に貢献します。例えば、2021年9月に発表された「アルゼンチンのJuan P Garrahan病院で尿素サイクル異常症と診断された48人の患者の臨床的および遺伝的特徴付けと提示時の生化学的相関」と題する研究では、早期発症の患者が最も重症化し、依然として高い病的死亡率であることが示されました。同時に、晩期発症の患者さんは重症度が低く、1回以上の急性期エピソードにより最終的に診断されます。

さらに、提携、拡張、買収などの戦略的イニシアティブも、市場の大きな成長につながるでしょう。例えば、2021年10月、ベーリンガーインゲルハイムとThoeris GmbHは、尿素サイクル異常症（UCD）患者に対するファーストインクラスの新規治療法を検討するための提携およびライセンス契約を発表しました。このような提携は、プレイヤーが専門知識を活用し、製品提供を拡大するのに役立ち、市場を推進することになります。

したがって、上記の要因により、調査対象市場は調査期間中に大きく成長することが予想されます。しかし、治療薬のコストが高いことが、予測期間中の市場成長の妨げになると予想されます。

尿素サイクル異常症市場動向

予測期間中、オルニチントランスカルバミラーセグメントが最大の市場シェアを占めると予想される

オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症は、非常に一般的な尿素サイクル異常症の一つです。これは、アンモニアの分解と排泄を妨げるX連鎖性遺伝性疾患です。アンモニアが蓄積され、中枢神経系に影響を与える毒性レベルまで上昇します。

製品の承認、研究開発の立ち上がり、主要な市場関係者が採用する戦略的イニシアティブなどの要因が、市場の大幅な成長に寄与すると期待されています。

例えば、2021年7月、Arcturus Therapeutics Holdings Inc.は、オルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症のための新規mRNAベースの治療候補であるARCT-810の第II相臨床試験を開始する承認を英国保健研究局から取得しました。また、2020年4月には、主力資産であるARCT-810の臨床試験2件を受託しました。OTC欠損症患者を対象とした第Ib相試験の治験薬申請（IND）が米国食品医薬品局（FDA）から、健康ボランティアでの第I相試験の追加治験申請（CTA）がニュージーランド医薬品・医療機器安全局（Medsafe）から承認されました。このように、製品の承認や研究開発活動の高まりとともに、調査対象セグメントは有効な治療薬を導入し、市場の成長を後押しすると期待されています。

2022年1月に発表された研究「Effect of Ornithine Transcarbamylase（OTC）Deficiency on Pregnancy and Puerperium」は、妊娠、出産、産後は、この遺伝性代謝障害を持つ女性にとって困難と考えられ、特に出産後の最初の週に高アンモニア血症のリスクがあると強調しています。そのため、タンパク質の摂取量を徐々に増やすなどの治療が求められており、市場の大きな可能性を示しています。

2022年3月に発表された研究「Corticosteroid suppresses urea-cycle-related gene expressions in ornithine transcarbamylase deficiency」によると、副腎皮質ホルモンによって誘発されたUCD患者の脳損傷や致命的な転帰を避けるために腎代替療法による早期介入はOCT欠損治療の需要を高め、市場の牽引役となることが予想されています。

したがって、上記の要因から、研究セグメントは市場の大幅な成長に貢献すると予想されます。

北米が市場で重要なシェアを占め、予測期間中も同様と予想される

北米の尿素サイクル異常症市場の成長の主な促進要因は、同地域における尿素サイクル異常症の有病率の上昇と、パイプライン製品の増加です。また、製品上市の増加や、M&Aや提携などの戦略的取り組みも、市場の成長を後押しするとみられます。

北米内の米国は、予測期間中、調査対象市場の大きなシェアを占めると予想されます。例えば、2021年1月に発表された"Management of Late Onset Urea Cycle Disorders-A Remaining Challenge for the Intensivist？"と題する研究によると、米国における尿素サイクル異常の年間発生率は1,000万人であり、そのうち2,000万人が尿素サイクル異常の患者です。米国における年間発症率は1：35,000出生であり、これは年間113件の新規症例に相当します。このように、尿素サイクル異常症は米国のヘルスケアシステムにおいて高い負担となっており、その診断薬や治療薬に対する需要が高まっているため、市場を牽引しています。

さらに、製品開拓と関連する技術革新は、より多くの利点を提供し、既存の課題を克服することで、有利な市場成長につながるでしょう。例えば、2021年10月、Acer Therapeutics Inc.とその共同パートナーであるRELIEF THERAPEUTICS Holding SAは、米国食品医薬品局（FDA）が尿素サイクル異常症（UCD）患者の治療薬としてACER-001（フェニルブチレートナトリウム）の新薬申請（NDA）の提出を承認したことを発表しています。

さらに、調査対象市場における研究開発活動の活発化は、既存の治療法の有効性を評価し、医薬品のパイプラインを後押しするため、市場を牽引することになります。例えば、2021年3月には、長期的な臨床安全性情報を得るために、カルグルミン酸（Carbaglu）の市販後調査を実施するための試験が開始されました。カルグルミン酸は、N-アセチルグルタミン酸合成酵素（NAGS）欠損症による急性高アンモニア血症の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）から承認されています。したがって、これらの試験による良好な結果は、治療薬の採用を後押しし、市場の成長を促進することになります。

したがって、上記の要因から、調査された市場は北米での市場の有利な成長につながると予想されます。

尿素サイクル異常症市場の競合他社分析

市場は断片的であり、適度な競争が行われています。主要な市場参加者が採用するM&Aなどの戦略は、調査した市場の成長を後押しするでしょう。市場の主要なプレーヤーは、Bausch Health Companies Inc.、Recordati Rare Diseases、Eurocept Pharmaceuticals Holding（Lucane Pharma SA）、Acer Therapeutics、Ultragenyx Pharmaceutical、およびその他です。

その他の特典。

  • エクセル形式の市場予測（ME）シート
  • アナリストによる3ヶ月間のサポート

目次

第1章 イントロダクション

  • 調査の前提条件と市場の定義
  • 調査対象範囲

第2章 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 市場力学

  • 市場概要
  • 市場促進要因
    • 尿素サイクル異常症の有病率の上昇
    • パイプライン製品の増加
  • 市場抑制要因
    • 治療薬の高コスト
  • ポーターのファイブフォース分析
    • 新規参入業者の脅威
    • 買い手/消費者の交渉力
    • 供給企業の交渉力
    • 代替品の脅威
    • 競争企業間の敵対関係

第5章 市場セグメンテーション（金額別市場規模：単位：100万米ドル）

  • 治療タイプ別
    • アミノ酸サプリメント
    • フェニルブチレートナトリウム
    • フェニル酪酸グリセロール
    • 安息香酸ナトリウム
    • その他（低タンパク食、カルグルミン酸、他）
  • 酵素欠乏症のタイプ別
    • オルニチントランスカルバミラー（OTC）
    • アルギニノコハク酸合成酵素（シトルリン血症）（AS）
    • アルギナーゼ（AG）
    • アルギニノコハク酸リアーゼ（AL）
    • カルバモイルリン酸シンターゼ（CPS1）
    • N-アセチルグルタミン酸シンターゼ（NAGS）
  • 投与経路別
    • 経口
    • 注射剤
  • 地域別
    • 北米
      • 米国
      • カナダ
      • メキシコ
    • 欧州
      • ドイツ
      • 英国
      • フランス
      • イタリア
      • スペイン
      • その他の欧州地域
    • アジア太平洋地域
      • 中国
      • 日本
      • インド
      • オーストラリア
      • 韓国
      • その他アジア太平洋地域
    • 世界のその他の地域

第6章 競合情勢

  • 企業プロファイル
    • Bausch Health Companies Inc.
    • Recordati Rare Diseases
    • Eurocept Pharmaceuticals Holding（Lucane Pharma SA）
    • Acer Therapeutics
    • Ultragenyx Pharmaceutical
    • Aeglea BioTherapeutics
    • Arcturus Therapeutics, Inc.
    • Orpharma Pty Ltd.
    • Selecta Biosciences, Inc
    • Abbott Laboratories
    • Mead Johnson & Company, LLC

第7章 市場機会と今後の動向

目次
Product Code: 90583

The Urea Cycle Disorder Market is expected to grow at a significant CAGR of 3.4% during the study period (2022-2027).

In recent times, countries have faced a huge threat of COVID-19. According to the World Health Organization (WHO), coronavirus is an infectious disease, and most people infected with the COVID-19 virus will experience mild to moderate respiratory illness.

The emergence of the COVID-19 pandemic harmed the world economy and the healthcare system. The article "Longitudinal Metabolomics Reveals Ornithine Cycle Dysregulation Correlates With Inflammation and Coagulation in COVID-19 Severe Patients," published in December 2021, identified that the ornithine cycle dysregulation is significantly correlated with inflammation and coagulation in severe patients, which may be a potential mechanism of COVID-19 pathogenicity. Therefore, the COVID-19 medications hampered the urea cycle, leading to a deficiency of certain enzymes. Hence, there is an increasing demand for its therapeutics, contributing to market growth.

However, the production of these drugs was hampered due to the temporary lockdown in the manufacturing plants, shortage of skilled labor, and increasing cases of COVID-19 inside the manufacturing plants, which has led to outages, thus, impacting the market. Hence, the above factors indicate that COVID-19 significantly impacted the studied market.

The factors propelling the studied market growth are the rising prevalence of urea cycle disorders and the increasing number of pipeline products. Product launches, approvals, and strategic initiatives by key market players are expected to contribute to significant market growth.

Hyperammonemia is a metabolic condition characterized by raised ammonia levels, a nitrogen-containing compound. Consequently, urea cycle disorders lead to an accumulation of ammonia. Ammonia is extremely toxic, particularly to the central nervous system. As per the article published in Statpearls in November 2021, the prevalence of ornithine transcarbamylase deficiency-led urea cycle disorder is estimated to be 1in 140,000 people. It is the most common type of urea cycle disorder. Although it is a rare disease, its prevalence, if found to increase, thereby effective therapeutics are demanded, thus, driving the market.

Additionally, research and development studies highlighting the genetic characterization of urea cycle disorders will help market players align their product development, contributing to market growth. For instance, the study titled "Clinical and Genetic Characterization and Biochemical Correlation at Presentation in 48 Patients Diagnosed with Urea Cycle Disorders at the Hospital Juan P Garrahan, Argentina," published in September 2021, demonstrated that patients with early onset of the disease suffer the most severe forms and still have high morbimortality. At the same time, patients with late-onset are less severe and finally diagnosed due to one or more acute episodes.

Moreover, strategic initiatives such as partnerships, expansions, and acquisitions will also lead to significant market growth. For instance, in October 2021, Boehringer Ingelheim and Thoeris GmbH announced a collaboration and license agreement to investigate novel first-in-class therapies for patients with urea cycle disorders (UCDs). Such partnership will help players leverage their expertise and expand their product offerings, thus propelling the market.

Therefore, owing to the factors mentioned above, the studied market is expected to grow significantly during the study period. However, the high cost of therapeutics is expected to hinder the market growth during the forecast period.

Urea Cycle Disorder Market Trends

Ornithine Transcarbamylas Segment is Expected to Account for the Largest Market Share During the Forecast Period

Ornithine transcarbamylase deficiency is a highly prevalent urea cycle disorder. It is an X-linked genetic disorder that prevents the breakdown and excretion of ammonia. It allows ammonia to accumulate, rising to toxic levels where it affects the central nervous system.

The factors such as product approvals, rising research and development, and strategic initiatives adopted by key market players are expected to contribute to the significant growth of the market.

For instance, in July 2021, Arcturus Therapeutics Holdings Inc. received approval from the UK Health Research Authority to initiate a Phase II clinical study for ARCT-810, a novel mRNA-based therapeutic candidate for Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency. Also, in April 2020, the company accepted two clinical trials for its flagship asset ARCT-810. The Company's Investigational New Drug (IND) application for a Phase Ib study in patients with OTC deficiency was allowed to proceed by the United States Food and Drug Administration (FDA), and an additional Clinical Trial Application (CTA) for a Phase I study in healthy volunteers was approved by the New Zealand Medicines and Medical Devices Safety Authority (Medsafe). Thus, with rising product approvals and research and development activities, the studied segment is expected to introduce effective therapeutics to boost the market's growth.

The study "Effect of Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency on Pregnancy and Puerperium," published in January 2022, highlighted that pregnancy, childbirth, and the postpartum period are considered challenging for women with this hereditary metabolic disorder, with a risk of hyperammonemia, especially in the first week after delivery. Therefore, a demand for the gradual increase of protein intake and other therapeutics indicates huge market potential.

According to the study "Corticosteroid suppresses urea-cycle-related gene expressions in ornithine transcarbamylase deficiency," published in March 2022, early intervention by renal replacement therapy in cases of UCD patients induced by corticosteroids to avoid brain injuries or fatal outcomes will increase the demand for OCT deficiency treatment, thus, driving the market.

Thus, due to the abovementioned factors, the studied segment is expected to contribute to the significant growth of the market.

North America is Expected to Hold a Significant Share in the Market and Expected to do Same in the Forecast Period

The primary driving factors for the growth of the North American urea cycle disorder market are the rising prevalence of urea cycle disorders in the region and the increasing number of pipeline products. In addition, rising product launches and other strategic initiatives such as mergers and acquisitions and partnerships are also expected to drive the market's growth.

The United States within North America is expected to hold a significant share of the studied market during the forecast period. For instance, according to a study published in January 2021, titled "Management of Late Onset Urea Cycle Disorders-A Remaining Challenge for the Intensivist?" The annual incidence in the United States is 1: 35,000 births which represents 113 new cases per year. Thus, there is a high burden of UCDs on the United States healthcare system, increasing the demand for its diagnostics and therapeutics, thus, driving the market.

Additionally, product development and associated technological innovation will offer more advantages and overcome the existing challenges, leading to lucrative market growth. For instance, in October 2021, Acer Therapeutics Inc. and its collaboration partner, RELIEF THERAPEUTICS Holding SA, announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) had accepted for filing of the New Drug Application (NDA) for ACER-001 (sodium phenylbutyrate) for the treatment of patients with Urea Cycle Disorders (UCDs).

Moreover, rising research and development activities in the studied market will help evaluate the efficacies of existing treatment and boost the pipeline of drugs, thus driving the market. For instance, a study was initiated in March 2021 to conduct post-marketing surveillance of carglumic acid (Carbaglu) to obtain long-term clinical safety information. Carglumic acid was approved by the United States Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of acute hyperammonemia due to N-acetyl glutamate synthase (NAGS) deficiency. Thus, positive results from these studies will boost the adoption of therapeutics, thus driving the market's growth.

Therefore, due to the abovementioned factors, the studied market is expected to lead to lucrative growth of the market in North America.

Urea Cycle Disorder Market Competitor Analysis

The market is fragmented and moderately competitive. The strategies such as mergers and acquisitions adopted by major market players will boost the studied market growth. The major players in the market are Bausch Health Companies Inc., Recordati Rare Diseases, Eurocept Pharmaceuticals Holding (Lucane Pharma SA), Acer Therapeutics, Ultragenyx Pharmaceutical, and others.

Additional Benefits:

  • The market estimate (ME) sheet in Excel format
  • 3 months of analyst support

TABLE OF CONTENTS

1 INTRODUCTION

  • 1.1 Study Assumptions and Market Definition
  • 1.2 Scope of the Study

2 RESEARCH METHODOLOGY

3 EXECUTIVE SUMMARY

4 MARKET DYNAMICS

  • 4.1 Market Overview
  • 4.2 Market Drivers
    • 4.2.1 Rising Prevalence of Urea Cycle Disorders
    • 4.2.2 Increasing Number of Pipeline Products
  • 4.3 Market Restraints
    • 4.3.1 High Cost of Therapeutics
  • 4.4 Porter's Five Forces Analysis
    • 4.4.1 Threat of New Entrants
    • 4.4.2 Bargaining Power of Buyers/Consumers
    • 4.4.3 Bargaining Power of Suppliers
    • 4.4.4 Threat of Substitute Products
    • 4.4.5 Intensity of Competitive Rivalry

5 MARKET SEGMENTATION (Market Size by Value - in USD Million)

  • 5.1 By Treatment Type
    • 5.1.1 Amino Acid Supplements
    • 5.1.2 Sodium Phenylbutyrate
    • 5.1.3 Glycerol Phenylbutyrate
    • 5.1.4 Sodium Benzoate
    • 5.1.5 Others (Low Protein Diet, Carglumic Acid, etc.)
  • 5.2 By Enzyme Deficiency Type
    • 5.2.1 Ornithine Transcarbamylas (OTC)
    • 5.2.2 Argininosuccinate Synthetase (citrullinemia) (AS)
    • 5.2.3 Arginase (AG)
    • 5.2.4 Argininosuccinate Lyase (AL)
    • 5.2.5 Carbamoyl Phosphate Synthase (CPS1)
    • 5.2.6 N-acetylglutamate Synthase (NAGS)
  • 5.3 By Route of Administration
    • 5.3.1 Oral
    • 5.3.2 Injectable
  • 5.4 Geography
    • 5.4.1 North America
      • 5.4.1.1 United States
      • 5.4.1.2 Canada
      • 5.4.1.3 Mexico
    • 5.4.2 Europe
      • 5.4.2.1 Germany
      • 5.4.2.2 United Kingdom
      • 5.4.2.3 France
      • 5.4.2.4 Italy
      • 5.4.2.5 Spain
      • 5.4.2.6 Rest of Europe
    • 5.4.3 Asia-Pacific
      • 5.4.3.1 China
      • 5.4.3.2 Japan
      • 5.4.3.3 India
      • 5.4.3.4 Australia
      • 5.4.3.5 South Korea
      • 5.4.3.6 Rest of Asia-Pacific
    • 5.4.4 Rest of the World

6 COMPETITIVE LANDSCAPE

  • 6.1 Company Profiles
    • 6.1.1 Bausch Health Companies Inc.
    • 6.1.2 Recordati Rare Diseases
    • 6.1.3 Eurocept Pharmaceuticals Holding (Lucane Pharma SA)
    • 6.1.4 Acer Therapeutics
    • 6.1.5 Ultragenyx Pharmaceutical
    • 6.1.6 Aeglea BioTherapeutics
    • 6.1.7 Arcturus Therapeutics, Inc.
    • 6.1.8 Orpharma Pty Ltd.
    • 6.1.9 Selecta Biosciences, Inc
    • 6.1.10 Abbott Laboratories
    • 6.1.11 Mead Johnson & Company, LLC

7 MARKET OPPORTUNITIES AND FUTURE TRENDS