遺伝性血管性浮腫治療薬市場- 成長、動向、予測（2023年～2028年）

遺伝性血管性浮腫治療薬市場は、予測期間中に8.5%のCAGRで推移すると予想されています。

パンデミックの間、COVID-19の治療とワクチンの開発が継続的に促されています。製薬会社は、COVID-19ワクチン開発を支援するために研究開発資源を捧げています。遺伝性血管性浮腫を含む希少疾患の研究開発活動は、当面の間、研究開発研究所で概括されています。しかし、一部の企業は研究開発資源を希少疾患患者におけるCOVID-19の効果の把握やCOVID-19患者に対する新規治療法を決定するための難解な試験の実施に集中しています。

市場成長の主な要因は、遺伝性血管性浮腫（HAE）などの希少疾患の治療に対する認識が高まっていることです。全米希少疾患機関（NORD）によると、この疾患は約5万人に1人、世界では15万人に1人が罹患しているとされています。血管性浮腫の発作は、通常、腹部、四肢、喉、顔など体の多くの部位に突然、定期的に痛みを伴う腫れが生じます。米国遺伝性血管性浮腫協会は、HAEの患者さんに最新の治療法を提供し、症状や症状に関連する問題に対処するための信頼できる個人的なサポートを提供する非営利団体で、多くの組織がこの病気とその治療に関する認識を広めています。2020年10月に国立医学図書館に掲載された論文によると、2020年に、現在のHAE管理および新しい治療オプションが医師の診療パターンに及ぼす影響を経時的に評価する研究が実施されました。この研究では、米国で実施された調査により、医師が近年、HAE管理の改善を報告していることが示唆されました。現在の治療法の進歩により、HAEの報告症例は改善し、治療副作用の懸念も減少し、患者の高い満足度が観察されました。遺伝性血管性浮腫の診断スペクトラム」と題された論文によると。2020年7月に発表された「7つの症例報告」によると、インドには約3万～5万人の罹患患者がいるとされています。ほとんどの症例は、皮膚科医、消化器科医、臨床アレルギー科医によって管理されています。

政府や非公開会社による希少遺伝性疾患やオーファンドラッグへの資金提供の増加も、製薬会社の遺伝性血管性浮腫の治療薬開発への関心を高め、市場の成長を後押ししています。例えば、2020年11月、武田薬品工業は、カナダにおいて、遺伝性血管性浮腫（HAE）患者を対象としたTakhzyro（Lanadelumab）の公的資金提供に関する契約を締結しました。また、米国国立衛生研究所（NIH）は、希少疾病を持つ人々の健康増進のための研究を支援しています。27の研究所とセンターのほとんどが、希少疾病の医学研究のためにNIHの資金を受け取っています。しかし、一般的なアレルギー、虫垂炎、過敏性腸症候群と誤診されることで治療が中断され、遺伝性血管性浮腫治療市場の成長にマイナスの影響を及ぼしています。

遺伝性血管性浮腫治療薬の市場動向

遺伝性血管性浮腫治療薬市場では、カリクレイン阻害剤セグメントが最も急速に成長している

カリクレイン阻害剤は、予測期間において最も急成長しているセグメントであると予想されます。現在、さまざまなカリクレイン阻害剤が、浮腫性HAE発作を予防する可能性があるとして評価されています。この比較的新しいクラスの薬物療法には、いくつかの有望な分子がパイプラインにあり、その商業化が市場の成長を促進すると期待されています。例えば、バイオクリスト社は、遺伝性血管性浮腫（HAE）患者の血管性浮腫発作を治療・予防するための新規治療薬を開発しており、経口、1日1回、血漿カリクレインの選択的阻害剤である分子APeX-1を評価中です。また、この市場空間では競合が少ないため、製薬会社はこのクラスの薬剤の承認を急速に求めています。例えば、2020年8月、米国食品医薬品局はタキヒロ（ラナデルマブ）を承認しました。これは、カリクレインを標的とする初のモノクローナル抗体で、12歳以上のI型およびII型HAE患者の治療に適応されます。

2021年12月、バイオクリスト・ファーマシューティカルズは、遺伝性血管性浮腫（HAE）の腫脹発作を予防する経口治療薬、オルラデヨ（Berotralstat）の世界発売資金として3億5000万米ドルを付与されました。この薬は、カリクレインの活性を阻害することで効果を発揮します。

このような新興国市場の開拓により、カリクレイン阻害剤部門は市場の成長を増大させると予想されます。オーファン薬開発や希少な遺伝性疾患に対する研究開発や資金提供の増加は、市場の成長をさらに加速させると予想されます。例えば、インド保健家族福祉省は、インドの希少疾患治療能力を漸進的に拡大するため、インドにおける希少疾患の治療に関する国家政策を策定しました。したがって、新薬の研究開発への資金提供が増加し、このセグメントの成長を促進しています。

北米が市場を独占し、予測期間中も支配が続くと予想される

北米は、主要プレイヤーの存在、疾患治療に関する啓蒙プログラムや研究機関の増加、ヘルスケアインフラの確立などにより、予測期間中に遺伝性血管性浮腫市場全体を支配すると予想されます。政府のイニシアチブの増加、研究パートナーシップの上昇、堅牢なパイプラインは、市場の主要な成長要因です。

例えば、カリフォルニア州に拠点を置くバイオテクノロジー企業であるIonis Pharmaceuticals社は、パイプラインにリガンド結合型（LICA）治験用アンチセンス薬であるIONIS-PKK-LRxを擁しています。同社は、遺伝性血管性浮腫の患者を治療するために、プレカリクレイン（PKK）の産生を抑える薬剤分子の評価を行っています。2021年9月、サイクル社は、米国FDAが承認した遺伝性血管性浮腫（HAE）の患者に対する新たな治療選択肢となる「SAJAZIR（Icatibant）注射液」を発売しました。この地域には、政府および非政府が出資する研究機関が数多くあります。例えば、National Center for Advancing Translational Sciences（NCATS）は、希少疾患の治療法や治療法のための難解なテストに完全に焦点を合わせています。NCATSは、治療法の開発を加速するために、関連する疾患の共通テーマや原因を研究する共同プロジェクトを得ることを目的としています。したがって、このような要因から、市場は将来的に有利な成長を遂げると予想されます。

その他の特典

• エクセル形式の市場予測（ME）シート
• アナリストによる3ヶ月間のサポート

目次

第1章 イントロダクション

• 調査の前提条件と市場の定義
• 調査対象範囲

第2章 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 市場力学

• 市場概要
• 市場促進要因
  • 遺伝性血管性浮腫に対する認知度の向上
  • 希少疾病用医薬品開発のための研究開発と資金調達の増加
• 市場抑制要因
  • 遺伝性血管性浮腫の誤診率
• ポーターのファイブフォース分析
  • 新規参入業者の脅威
  • 買い手/消費者の交渉力
  • 供給企業の交渉力
  • 代替品の脅威
  • 競争企業間の敵対関係

第5章 市場セグメンテーション（金額ベース市場規模- 百万米ドル）

• 薬物クラス別
  • C1エスターゼ阻害剤
  • 選択的ブラジキニンB2受容体拮抗薬
  • カリクレイン阻害剤
  • その他
• 投与経路別
  • 静脈内注射
  • 皮下注射
  • 経口
• 地域別内訳
  • 北米
    • 米国
    • カナダ
    • メキシコ
  • 欧州
    • ドイツ
    • 英国
    • フランス
    • イタリア
    • スペイン
    • その他の欧州地域
  • アジア太平洋地域
    • 中国
    • 日本
    • インド
    • オーストラリア
    • 韓国
    • その他アジア太平洋地域
  • 中東地域
    • GCC
    • 南アフリカ
    • その他の中東地域
  • 南米
    • ブラジル
    • アルゼンチン
    • その他の南米地域

第6章 競合情勢

• 企業プロファイル
  • CSL Behring
  • Takeda Pharmaceutical Company Limited
  • Sanofi
  • Pharming Healthcare Inc.
  • BioCryst Pharmaceuticals Inc.
  • Attune Pharmaceuticals Inc.
  • Ionis Pharmaceuticals
  • KalVista Pharmaceuticals Inc.
  • Adverum Biotechnologies Inc.
  • Cipla Inc.
  • Arrowhead Pharmaceuticals Inc.

第7章 市場機会と今後の動向

The hereditary angioedema therapeutics market is expected to register a CAGR of 8.5% during the forecast period.

During the pandemic, there has been a continuous urge to develop a treatment and vaccine for COVID-19. Pharmaceutical companies have dedicated their R&D resources to support the COVID-19 vaccine development. R&D activities for rare diseases, including hereditary angioedema, have been outlined for the time being in R&D laboratories. However, some companies are focusing their R&D resources on understanding the effect of COVID-19 in patients with rare diseases and carrying out esoteric testing to determine novel therapies for COVID-19 patients.

The major factor attributing to the market's growth is the increasing awareness of treating rare diseases, such as hereditary angioedema (HAE). As per the National Organization for Rare Disorders (NORD), the condition is believed to affect about 1 in 50,000 people, and 1 in 150,000 individuals is affected by this disorder worldwide. Angioedema attacks usually occur in sudden, regularly painful swelling in numerous parts of the body, involving the abdomen, extremities, throat, and face. Many organizations are spreading awareness about the diseases and their treatment, like the US Hereditary Angioedema Association, a non-profit organization dedicated to offering HAE patients access to the latest treatment options and dependable, personal support to address symptoms and the challenges associated with the condition. As per an article published on the National Library of Medicine in October 2020, a study was conducted in 2020 to evaluate the current HAE management and the new treatment options on physician practice patterns over time. The study suggested that physicians reported improvements in HAE management in recent years as per the survey conducted in the United States. Owing to the current therapeutic advances, the reported cases of HAE have improved and reduced concern of adverse treatment effects, and high levels of patient satisfaction have been observed. According to an article titled 'Spectrum of diagnosis of hereditary angioedema: Seven case reports' published in July 2020, there are approximately 30,000-50,000 affected patients in India. Most cases are managed by dermatologists, gastroenterologists, and clinical allergists.

The increased funding for rare genetic diseases and orphan drugs by governments and private companies is also increasing the pharmaceutical companies' interest in developing drugs for hereditary angioedema, thus fueling the market's growth. For instance, in November 2020, Takeda Pharmaceutical entered an agreement for public funding of Takhzyro (Lanadelumab) in Canada to treat hereditary angioedema (HAE) patients. The National Institutes of Health (NIH) also supports research to improve people's health with rare diseases. Most of the 27 Institutes and Centers receive NIH funds for medical research of rare diseases. However, misdiagnosis of the condition as common allergies, appendicitis, and irritable bowel syndrome has interrupted the treatment, thus negatively impacting the growth of the hereditary angioedema treatment market.

Hereditary Angioedema Therapeutics Market Trends

The Kallikrein Inhibitors Segment is the Fastest Growing in the Hereditary Angioedema Therapeutics Market

Kallikrein inhibitors are expected to be the fastest-growing segment over the forecast period. Currently, various kallikrein inhibitors are being evaluated due to their potential to prevent edematous HAE attacks. This comparatively emerging class of drug therapy has several potential molecules in the pipelines, the commercialization of which is expected to fuel the market growth. For instance, BioCryst is developing a novel treatment to treat and prevent angioedema attacks in patients with hereditary angioedema (HAE) and evaluating the molecule APeX-1, an oral, once-daily, selective inhibitor of plasma kallikrein. Also, pharmaceutical companies are rapidly seeking approval in this class of drugs due to lesser competition in this market space. For instance, in August 2020, the US Food and Drug Administration approved Takhzyro (Lanadelumab). It is the first monoclonal antibody that targets kallikrein and is indicated for treating patients aged 12 years and older with types I and II HAE.

In December 2021, BioCryst Pharmaceuticals was granted USD 350 million to help fund the global launch of Orladeyo (Berotralstat), an oral treatment for preventing hereditary angioedema (HAE) swelling attacks. It works by inhibiting kallikrein activity.

Due to such developments, the kallikrein inhibitors segment is expected to augment the market's growth. The increasing R&D and funding for orphan drug development and rare genetic disorders are expected to further fuel the market's growth. For instance, the Indian Ministry of Health and Family Welfare developed a National Policy to treat rare diseases in India to progressively expand India's capabilities to treat rare diseases. Hence, the increased funding for R&D for new drugs is propelling the segment's growth.

North America Dominates the Market and is Expected to Continue the Domination During the Forecast Period

North America is expected to dominate the overall hereditary angioedema market during the forecast period due to the presence of key players, increasing awareness programs and research organizations regarding the treatment of the condition, and established healthcare infrastructure. The increasing government initiatives, rising research partnerships, and a robust pipeline are the major growth drivers of the market.

For instance, Ionis Pharmaceuticals, a biotechnology company based in California, has IONIS-PKK-LRx, a ligand-conjugated (LICA) investigational antisense medicine in its pipeline. The company is evaluating the drug molecule to reduce the production of prekallikrein, or PKK, to treat patients with hereditary angioedema. In September 2021, Cycle Pharmaceuticals launched SAJAZIR (Icatibant) Injection, a new treatment option for patients affected by hereditary angioedema (HAE) approved by the US FDA. The region has many government- and non-government-funded research institutions. For instance, the National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS) is entirely focused on esoteric testing for the cure and treatments for rare diseases. NCATS aims to get collaborative projects to study common themes and causes of related diseases to speed the development of treatments. Hence, due to such factors, the market is anticipated to have lucrative growth in the future.

Hereditary Angioedema Therapeutics Market Competitor Analysis

The hereditary angioedema therapeutics market is highly consolidated in terms of competition and consists of limited major players. Some of the companies currently dominating the market are CSL Behring, Takeda Pharmaceutical Company Limited, Pharming Healthcare Inc., BioCryst Pharmaceuticals Inc., Attune Pharmaceuticals Inc., Ionis Pharmaceuticals, KalVista Pharmaceuticals Inc., and Adverum Biotechnologies Inc.

Additional Benefits:

• The market estimate (ME) sheet in Excel format
• 3 months of analyst support

TABLE OF CONTENTS

1 INTRODUCTION

• 1.1 Study Assumptions and Market Definition
• 1.2 Scope of the Study

2 RESEARCH METHODOLOGY

3 EXECUTIVE SUMMARY

4 MARKET DYNAMICS

• 4.1 Market Overview
• 4.2 Market Drivers
  • 4.2.1 Rising Awareness Levels for Hereditary Angioedema
  • 4.2.2 Increasing R&D and Funding for Orphan Drug Development
• 4.3 Market Restraints
  • 4.3.1 Misdiagnosis of Hereditary Angioedema
• 4.4 Porter's Five Forces Analysis
  • 4.4.1 Threat of New Entrants
  • 4.4.2 Bargaining Power of Buyers/Consumers
  • 4.4.3 Bargaining Power of Suppliers
  • 4.4.4 Threat of Substitute Products
  • 4.4.5 Intensity of Competitive Rivalry

5 MARKET SEGMENTATION (Market Size by Value - USD million)

• 5.1 By Drug Class
  • 5.1.1 C1 Esterase Inhibitor
  • 5.1.2 Selective Bradykinin B2 Receptor Antagonist
  • 5.1.3 Kallikrein Inhibitor
  • 5.1.4 Other Drug Classes
• 5.2 By Route of Administration
  • 5.2.1 Intravenous
  • 5.2.2 Subcutaneous Injection
  • 5.2.3 Oral
• 5.3 By Geography
  • 5.3.1 North America
    • 5.3.1.1 United States
    • 5.3.1.2 Canada
    • 5.3.1.3 Mexico
  • 5.3.2 Europe
    • 5.3.2.1 Germany
    • 5.3.2.2 United Kingdom
    • 5.3.2.3 France
    • 5.3.2.4 Italy
    • 5.3.2.5 Spain
    • 5.3.2.6 Rest of Europe
  • 5.3.3 Asia-Pacific
    • 5.3.3.1 China
    • 5.3.3.2 Japan
    • 5.3.3.3 India
    • 5.3.3.4 Australia
    • 5.3.3.5 South Korea
    • 5.3.3.6 Rest of Asia-Pacific
  • 5.3.4 Middle-East
    • 5.3.4.1 GCC
    • 5.3.4.2 South Africa
    • 5.3.4.3 Rest of Middle-East
  • 5.3.5 South America
    • 5.3.5.1 Brazil
    • 5.3.5.2 Argentina
    • 5.3.5.3 Rest of South America

6 COMPETITIVE LANDSCAPE

• 6.1 Company Profiles
  • 6.1.1 CSL Behring
  • 6.1.2 Takeda Pharmaceutical Company Limited
  • 6.1.3 Sanofi
  • 6.1.4 Pharming Healthcare Inc.
  • 6.1.5 BioCryst Pharmaceuticals Inc.
  • 6.1.6 Attune Pharmaceuticals Inc.
  • 6.1.7 Ionis Pharmaceuticals
  • 6.1.8 KalVista Pharmaceuticals Inc.
  • 6.1.9 Adverum Biotechnologies Inc.
  • 6.1.10 Cipla Inc.
  • 6.1.11 Arrowhead Pharmaceuticals Inc.

7 MARKET OPPORTUNITIES AND FUTURE TRENDS