後天性希少血液疾患治療薬市場レポート：治療法、疾患別、流通チャネル、地域別（2026年～2034年）

世界の後天性希少血液疾患治療薬市場規模は、2025年に101億米ドルに達しました。今後について、IMARC Groupは、2034年までに市場規模が187億米ドルに達し、2026年から2034年にかけてCAGR 6.85％で成長すると予測しています。希少血液疾患の診断率の増加、遺伝子治療および生物学的製剤の進歩、希少疾病用医薬品指定や規制上の優遇措置を通じた政府支援の拡大、これらの疾患に対する認識の高まり、そして治療効果の向上などが、市場の成長を牽引する主な要因となっています。

後天性希少血液疾患治療薬市場の動向：

希少血液疾患の有病率の上昇

血友病、発作性夜間血色素尿症、再生不良性貧血などの希少血液疾患の症例増加に伴い、標的療法へのニーズが高まっています。業界レポートによると、インドは血友病患者数が世界で2番目に多く、推定13万6,000人が血友病Aに苦しんでいます。しかし、現在登録されているのは約2万1,000人に過ぎません。インドでは、多くの病院や医療機関に血液凝固のスクリーニング能力が欠如しているため、新規症例の診断に影響が出ており、血友病患者の約80％が未診断の状態にあります。診断技術の向上に伴い、より多くの患者が診断されるようになり、その結果、専門的な治療への需要が高まっています。これにより、後天性希少血液疾患治療薬市場の見通しは明るいものとなっています。

医薬品開発の進展

遺伝子治療、生物学的製剤、および精密医療における革新は、希少血液疾患の治療のあり方を変革しつつあります。例えば、2024年4月、インドはIITボンベイにて、同国初の国産がん遺伝子治療を開始しました。この際、同国の大統領は、インド初の遺伝子治療の開始は、同国のがんとの闘いにおける画期的な進展であると述べました。「CAR-T細胞療法」と呼ばれるこの治療法は、アクセスしやすく手頃な価格であるため、人類全体に新たな希望をもたらしています。大統領は、CAR-T細胞療法が医学における最も驚異的な進歩の一つであると強調しました。後天性希少血液疾患治療薬市場の収益データによると、これらの画期的な進歩により、より効果的で個別化された治療選択肢が提供され、患者の転帰を改善し、市場の成長を牽引しています。

政府の支援と希少疾病用医薬品の指定

希少疾病用医薬品指定、助成金、市場独占権の延長といった規制上のインセンティブは、製薬企業が希少血液疾患向けの医薬品を開発するよう促しています。例えば、2024年8月、テルアビブに拠点を置くRedHill Biopharma社が開発した独自の治験段階にあるホスト指向型薬剤「オパガニブ」は、乳児に最も多く見られる悪性腫瘍であり、診断時の年齢の中央値が17ヶ月である神経芽細胞腫の治療薬として、FDAから希少疾病用医薬品指定を受けました。レッドヒル社は2024年8月26日のプレスリリースで、このFDAの決定を発表しました。FDAは、希少疾患や病状を予防、診断、または治療する医薬品や生物学的製剤に対し、「希少疾病用医薬品」の指定を行う権限を有しています。神経芽細胞腫は小児がん全体の中でも稀な疾患であり、米国では小児がん全体の最大10％を占めています。15歳未満の子供100万人あたり11～13人が罹患していますが、1歳未満の子供では100万人あたり65人に上り、これは年間約650件の新規症例に相当します。後天性希少血液疾患治療薬市場の予測によると、こうしたインセンティブにより、研究開発（R&D）への投資が経済的により実現可能となり、ひいては市場の拡大に寄与しています。

目次

第1章 序文

第2章 調査範囲と調査手法

• 調査の目的
• ステークホルダー
• データソース
  • 一次情報
  • 二次情報
• 市場推定
  • ボトムアップアプローチ
  • トップダウンアプローチ
• 予測手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 イントロダクション

第5章 世界の後天性希少血液疾患治療薬市場

• 市場概要
• 市場実績
• COVID-19の影響
• 市場予測

第6章 市場内訳：セラピー別

• 組換え因子
• 免疫グロブリン点滴療法
• 活性化プロトロンビン複合体濃縮製剤
• トロンボポエチン受容体アゴニスト
• その他

第7章 市場内訳：疾患適応症別

• 後天性無顆粒球症
• 後天性血友病
• 後天性フォン・ヴィレブランド症候群
• 発作性夜間血色素尿症（PNH）
• 骨髄異形成症候群
• その他

第8章 市場内訳：流通チャネル別

• 病院薬局
• 小売薬局
• その他

第9章 市場内訳：地域別

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• アジア太平洋
  • 中国
  • 日本
  • インド
  • 韓国
  • オーストラリア
  • インドネシア
  • その他
• 欧州
  • ドイツ
  • フランス
  • 英国
  • イタリア
  • スペイン
  • ロシア
  • その他
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • その他
• 中東・アフリカ

第10章 促進・抑制・機会

第11章 バリューチェーン分析

第12章 ポーターのファイブフォース分析

第13章 価格分析

第14章 競合情勢

• 市場構造
• 主要企業
• 主要企業プロファイル
  • Alexion Pharmaceuticals Inc.（AstraZeneca plc）
  • Amgen Inc.
  • GSK plc
  • Novartis AG
  • Novo Nordisk A/S
  • Otsuka Pharmaceutical Co. Ltd.
  • Rigel Pharmaceuticals Inc.
  • Roche Holding AG
  • Sanofi
  • Takeda Pharmaceutical Company Limited