遺伝子治療市場の規模、シェア、動向および予測：遺伝子タイプ、ベクタータイプ、送達方法、用途、地域別、2026年～2034年

2025年の世界の遺伝子治療市場規模は66億米ドルと評価されました。今後について、IMARC Groupは、2026年から2034年にかけてCAGR 12.27％で推移し、2034年までに市場規模が193億米ドルに達すると予測しています。現在、北米が市場を牽引しており、2025年には56％を超える市場シェアを占めています。北米市場は、強固なヘルスケアインフラ、研究活動への投資拡大、先進的な規制枠組み、そしてイノベーションを促進する大手バイオテクノロジー企業の存在によって支えられています。

嚢胞性線維症、血友病、鎌状赤血球貧血などの遺伝性疾患の罹患率の増加が、遺伝子治療のような革新的な治療法への需要を牽引しています。さらに、がんや心血管疾患などの慢性疾患には遺伝的要因が関与している可能性があり、遺伝子のレベルで根本原因を標的とする治療法への関心が高まっています。これに加え、クラスター化規則的間隔短回文反復配列（CRISPR）関連タンパク質9（Cas9）、ウイルス性および非ウイルス性ベクター、次世代シーケンシングなどの技術の急速な進歩により、遺伝子治療アプローチの効率と安全性が向上しています。これらの革新により、研究期間が大幅に短縮され、臨床試験の成功率が向上しています。さらに、多くの政府機関や規制当局が、承認手続きの簡素化やインセンティブを通じて遺伝子治療を支援しています。希少疾患やがんに対する新規治療法の承認は、市場の信頼を高め、さらなる開発を促進しています。

米国は、血友病や脊髄性筋萎縮症といった遺伝性疾患の高い罹患率に加え、がんや心血管疾患などの慢性疾患も相まって、市場における重要なセグメントとして浮上しています。これに加え、希少かつ複雑な疾患を対象とした遺伝子治療の開発が、市場の成長を後押ししています。これらの治療法は、疾患の根本的な遺伝的原因に対処し、1回の投与で治癒の可能性を秘めた解決策を提供します。2024年、オーチャード・セラピューティクス社は、早期発症型メタクロマチック白質ジストロフィー（MLD）に対する初のFDA承認遺伝子治療薬である「Lenmeldy(TM)」（アティダルサジェン・オートテムセル）の米国での発売計画を発表しました。1回あたりの治療費は425万米ドルですが、この治療法はMLDの遺伝的原因に対処することで、画期的な可能性を秘めています。展開には、5つの専門治療センターと、革新的な価値に基づく償還モデルが含まれています。

遺伝子治療市場の動向：

ウイルスベクター技術の進歩

ウイルスベクター技術における継続的な進歩と革新は、市場を牽引する重要な要因です。治療用遺伝子は、ウイルスベクターを介して患者の細胞に直接導入されます。近年、遺伝子治療は安全性と有効性の向上を遂げており、その多くの進展の中には、アデノ随伴ウイルス（AAV）やレンチウイルスなど、より特異的で標的を絞ったウイルスベクターの開発が含まれます。特にAAVは、免疫反応を引き起こさず、組織への損傷を最小限に抑えるという特徴的な能力により、広く応用されています。さらに、遺伝子治療市場概要によると、研究者らはより大きな遺伝物質を運搬可能なウイルスベクターの開発に取り組んでおり、これにより治療可能な疾患の範囲が拡大しています。これらの技術革新は、遺伝子治療の効率を高めるだけでなく、副作用のリスクを最小限に抑えることで、患者にとってより安全な治療を実現します。その結果、ウイルスベクター技術の発展は、より幅広い疾患に対する遺伝子治療の普及と有効性を加速させています。米国疾病予防管理センター（CDC）によると、2021年に米国では177万7,566件の新規がん症例が報告されました。例えば、メルク（MERCK KGaA）の「VirusExpress 293アデノ随伴ウイルス（AAV）生産プラットフォーム」は、AAVやレンチウイルスベクターを含む、ウイルスベクターの製造全般を提供しています。さらに、カタレント社（Catalent Inc.）は、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターの開発および製造に向けた「UpTempo Virtuoso」プラットフォームプロセスを立ち上げました。

研究開発への投資と資金調達

遺伝子治療の研究開発（R&D）に向けた投資と資金調達の拡大が、市場の成長を支えています。報告によると、Gene Therapy Innovation Fund（GTIF）は年間610万米ドルの基金です。資金提供委員会は申請書類を審査し、年に2回、資金提供の決定を行います。同基金は、新しい遺伝子治療の進展に取り組む学術研究者に対し、研究プログラムを支援するためにGMP（またはGMP準拠）グレードで製造されたウイルスベクター材料を必要とする場合に助成金を提供しています。製薬企業、バイオテクノロジー企業、および政府機関は、遺伝子治療技術と治療薬の開発に多大なリソースを投入しています。遺伝子治療は、アンメットニーズへの対応や長期的な利益をもたらす可能性が高く、それが多額の資金調達につながっています。大手製薬企業は、調査を加速させるために遺伝子治療スタートアップを買収するか、自社内に遺伝子治療部門を設立しており、これが遺伝子治療市場の展望に好影響を与えています。

遺伝性疾患および希少疾患の有病率の上昇

遺伝性疾患や希少疾患の有病率の上昇が、市場の成長を後押ししています。これらの疾患の多くには有効な治療法がほとんど、あるいは全く存在しないため、遺伝子治療は魅力的な選択肢となっています。遺伝学への理解が進むにつれ、診断される患者数が増加し、新規医薬品への需要が高まっています。さらに、遺伝子治療には、欠陥のある遺伝子を修復または置換することで、多くの疾患の根本的な原因を治療する能力があります。これには、筋ジストロフィー、嚢胞性線維症、その他の遺伝性代謝疾患などが含まれます。製薬およびバイオテクノロジー企業は、この拡大する医療ニーズに応えるため、遺伝子治療の調査に投資しており、その結果、市場の拡大とこの分野の進歩につながっています。米国疾病予防管理センター（CDC）によると、SMA（脊髄性筋萎縮症）は、約1万人に1人の割合で発症する遺伝性疾患です。したがって、これは最も一般的な希少疾患の一つです。

目次

第1章 序文

第2章 調査範囲と調査手法

• 調査の目的
• ステークホルダー
• データソース
  • 一次情報
  • 二次情報
• 市場推定
  • ボトムアップアプローチ
  • トップダウンアプローチ
• 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 イントロダクション

第5章 世界の遺伝子治療市場

• 市場概要
• 市場実績
• COVID-19の影響
• 市場予測

第6章 市場内訳：遺伝子タイプ別

• 抗原
• サイトカイン
• 腫瘍抑制遺伝子
• 自殺遺伝子
• 欠損
• 成長因子
• 受容体
• その他

第7章 市場内訳：ベクタータイプ別

• ウイルスベクター
  • 主要セグメント
    • アデノウイルス
    • レンチウイルス
    • レトロウイルス
    • アデノ随伴ウイルス
    • 単純ヘルペスウイルス
    • ポックスウイルス
    • ワクシニアウイルス
    • その他
• 非ウイルス性技術
  • 主要セグメント
    • 裸ベクターおよびプラスミドベクター
    • ジェネガン
    • エレクトロポレーション
    • リポフェクション
    • その他

第8章 市場内訳：投与方法別

• 生体内遺伝子治療
• エクソビボ遺伝子治療

第9章 市場内訳：用途別

• 腫瘍性疾患
• 希少疾患
• 心血管疾患
• 神経系疾患
• 感染症
• その他

第10章 市場内訳：地域別

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• アジア太平洋地域
  • 中国
  • 日本
  • インド
  • 韓国
  • オーストラリア
  • インドネシア
  • その他
• 欧州
  • ドイツ
  • フランス
  • 英国
  • イタリア
  • スペイン
  • ロシア
  • その他
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • その他
• 中東・アフリカ

第11章 SWOT分析

第12章 バリューチェーン分析

第13章 ポーターのファイブフォース分析

第14章 価格分析

第15章 競合情勢

• 市場構造
• 主要企業
• 主要企業のプロファイル
  • Abeona Therapeutics Inc.
  • Adverum Biotechnologies, Inc.
  • Amgen Inc.
  • Astellas Pharma Inc.
  • BioMarin Pharmaceutical Inc.
  • bluebird bio, Inc.
  • Gilead Sciences, Inc.
  • Mustang Bio
  • Novartis AG
  • Orchard Therapeutics plc
  • Roche Holding AG
  • Sangamo Therapeutics
  • uniQure NV