アンチセンスおよびRNAi治療薬市場の規模、シェア、動向および予測：技術別、投与経路別、用途別、地域別、2026年～2034年

2025年の世界のアンチセンスおよびRNAi治療薬市場規模は19億1,000万米ドルと評価されました。今後について、IMARC Groupは、2026年から2034年にかけてCAGR 6.74％で推移し、2034年までに市場規模が34億3,000万米ドルに達すると予測しています。現在、北米が市場を主導しており、2025年には40％の市場シェアを占めています。同地域は、高度なバイオテクノロジーインフラ、官民による多額の研究投資、治療法の迅速な承認を可能にする好ましい規制環境、そして人口における遺伝性疾患の高い有病率といった利点を享受しており、これらすべてがアンチセンスおよびRNAi治療薬の市場シェア拡大に寄与しています。

世界のアンチセンスおよびRNAi治療薬市場は、いくつかの強力な要因に牽引され、堅調な拡大を遂げています。遺伝性疾患、代謝性疾患、慢性疾患の世界の罹患率の上昇により、症状ではなく分子レベルの根本原因に対処する標的型遺伝子サイレンシング療法に対する前例のない需要が生まれています。オリゴヌクレオチド化学の進歩、特にホスホチオエート骨格や化学修飾の導入により、薬剤の安定性、特異性、および生物学的利用能が大幅に向上しました。RNA生物学に対する科学的理解の深化により、これまで治療が困難だった疾患に対しても治療の選択肢が広がっています。バイオ医薬品の研究開発に対する世界の投資は、新規治療標的の特定を加速させています。複数の適応症においてアンチセンスオリゴヌクレオチドおよびRNAiプラットフォームを調査する臨床試験が継続的に増加していることで、その適用範囲が広がっています。ゲノムプロファイリング技術に牽引された個別化医療への移行も、患者に合わせた治療の機会を生み出しており、この専門的で急速に進歩している治療法におけるアンチセンスおよびRNAi治療薬市場の明るい見通しを反映しています。

米国は、多くの要因により、アンチセンスおよびRNAi治療薬市場における主要地域として台頭しています。同国には、世界トップクラスのバイオテクノロジー企業、学術研究機関、および政府資金によるプログラムが密なネットワークを形成しており、これらが一体となってRNAベースの治療薬の発見を推進しています。FDAが管理する強固な規制枠組みは、ファストトラック、ブレークスルー・セラピー指定、加速承認などの迅速化経路を通じてイノベーションを積極的に支援しており、オリゴヌクレオチド候補化合物の臨床応用を迅速化しています。患者の意識の高さと臨床試験への参加意欲は、希少遺伝性疾患、神経変性疾患、および腫瘍学の適応症におけるパイプライン開発を支えています。2025年、RNAi治療薬分野のトップ企業であるAlnylam Pharmaceuticals, Inc.は、マサチューセッツ州ノートンにある先進的な製造プラントを拡張する意向を明らかにしました。同社は2億5,000万米ドルを投資し、siRNA酵素的ライゲーション製造に特化した業界初の専用施設を建設する予定です。この投資により、生産能力が大幅に増加し、製造コストが大幅に削減されると見込まれており、アルニラム社は拡大を続ける新規治療薬パイプラインにおける今後の製品発売を支援できるようになるでしょう

アンチセンスおよびRNAi治療薬市場の動向：

ドラッグデリバリーシステムの技術的進歩

ドラッグデリバリー技術の急速な進化は、この治療分野を牽引する重要な要因です。リポソームナノ粒子は、短鎖干渉RNA（siRNA）やアンチセンスオリゴヌクレオチドを標的細胞へ送達するためのゴールドスタンダードとして台頭しており、細胞内取り込みを改善し、ヌクレアーゼによる分解を低減しています。GalNAc-siRNAコンジュゲートプラットフォームは、肝臓への標的化に革命をもたらし、従来の製剤と比較して大幅に低用量で肝細胞への正確な送達を可能にしました。これらの革新により、RNAベースの医薬品の治療指数が向上し、患者のコンプライアンスを高める皮下投与レジメンが可能になりました。ホスホチオエート結合、2'-O-メチル基、ロックドヌクレ酸モチーフなどの高度な化学修飾により、オリゴヌクレオチド治療薬の半減期と効力がさらに延長されました。2025年の調査活動は、肝臓を超えて筋組織、中枢神経系、肺細胞に到達するための送達システムの拡大にますます焦点が当てられています。標的選択性を向上させ、オフターゲット効果を最小限に抑えるため、オリゴヌクレオチド配列の設計に人工知能が統合されつつあります。

遺伝性疾患および慢性疾患の有病率の増加

遺伝性疾患、希少疾患、および慢性疾患の世界の負担の増大は、アンチセンスおよびRNAi治療薬市場の成長を大幅に後押ししています。ハンチントン病、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス、脊髄性筋萎縮症、および様々な遺伝性がんなどの疾患は、従来の医薬品アプローチを用いた有効な治療法が不足しており、核酸ベースの遺伝子サイレンシング療法に対する持続的な需要を生み出しています。アンチセンスオリゴヌクレオチドおよびRNAiプラットフォームは、mRNAレベルで疾患原因遺伝子を選択的にサイレンシングすることで独自の治療上の利点を提供し、異常なタンパク質発現によって引き起こされる疾患に対して標的を絞った介入を可能にします。世界の高齢化の進展は、加齢に伴う遺伝性および変性疾患の有病率を増大させており、これらの治療法の対象となる患者層を拡大させています。米国国立衛生研究所（NIH）によると、7,000以上の希少疾患が特定されており、その約80％が遺伝性であり、世界中で推定3億人が罹患しているとされています。この膨大なアンメットニーズは、引き続き強力な研究投資と堅調なパイプラインの拡大を生み出しており、世界中の複数の治療適応症にわたるアンチセンスおよびRNAi治療薬市場の動向を反映しています。

新規治療法に対する好ましい規制状況

世界的に支援的な規制環境は、アンチセンスおよびRNAi治療薬市場の予測を後押しする重要な要因となっています。米国食品医薬品局（FDA）や欧州医薬品庁（EMA）をはじめとする規制当局は、新規核酸治療薬の開発と承認を加速させるための専門的な仕組みを導入しています。希少疾病用医薬品指定、画期的な治療法指定、ファストトラック承認、優先審査バウチャーなどの制度は、特に希少疾患や医療ニーズが十分に満たされていない疾患領域において、企業がアンチセンスおよびRNAiの開発に投資するための有意義なインセンティブを提供しています。これらの指定は開発期間と関連コストを削減し、中小のバイオテクノロジー企業が大手製薬企業と対等に競争することを可能にしています。迅速化された承認プロセスは、この分野における承認の着実な流れを促進し、これらの治療法に対する商業的な信頼を強めています。2025年3月、米国FDAはA型およびB型血友病に対する皮下投与型siRNA治療薬であるQfitlia（フィトゥシラン）を承認しました。これは、アルニラム社が発見したRNAi医薬品として6例目となる米国市場での承認であり、規制面での進展が加速していることを示しています。この画期的な出来事は、アンチセンスおよびRNAi治療薬セクターの長期的な可能性に対する投資家の信頼をさらに強めるものです。

目次

第1章 序文

第2章 調査範囲と調査手法

• 調査の目的
• ステークホルダー
• データソース
  • 一次情報
  • 二次情報
• 市場推定
  • ボトムアップアプローチ
  • トップダウンアプローチ
• 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 イントロダクション

第5章 世界のアンチセンスおよびRNAi治療薬市場

• 市場概要
• 市場実績
• COVID-19の影響
• 市場予測

第6章 市場内訳：技術別

• RNA干渉
  • 主要セグメント
    • siRNA
    • miRNA
• アンチセンスRNA

第7章 市場内訳：投与経路別

• 静脈内投与
• 皮下投与
• 髄腔内投与
• 肺投与
• 腹腔内注射
• その他

第8章 市場内訳：用途別

• 腫瘍学
• 心血管疾患（CVD）
• 呼吸器疾患
• 腎疾患
• 神経変性疾患
• 遺伝性疾患
• 感染症
• その他

第9章 市場内訳：地域別

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• アジア太平洋地域
  • 中国
  • 日本
  • インド
  • 韓国
  • オーストラリア
  • インドネシア
  • その他
• 欧州
  • ドイツ
  • フランス
  • 英国
  • イタリア
  • スペイン
  • ロシア
  • その他
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • その他
• 中東・アフリカ

第10章 SWOT分析

第11章 バリューチェーン分析

第12章 ポーターのファイブフォース分析

第13章 価格分析

第14章 競合情勢

• 市場構造
• 主要企業
• 主要企業のプロファイル
  • Alnylam Pharmaceuticals Inc.
  • Arbutus Biopharma Corporation
  • Arrowhead Pharmaceuticals Inc.
  • Benitec Biopharma Ltd.
  • Bio-Path Holdings Inc.
  • Dicerna Pharmaceuticals Inc.（Novo Nordisk A/S）
  • Ionis Pharmaceuticals Inc.
  • OliX Pharmaceuticals Inc.
  • Phio Pharmaceuticals Corp.
  • Sarepta Therapeutics Inc.
  • Silence Therapeutics
  • Sirnaomics Inc.