発作性夜間ヘモグロビン尿症治療市場、機会、成長促進要因、産業動向分析と予測、2024年～2032年

世界の発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）治療市場は、2023年に39億米ドルと評価され、2024年から2032年にかけて11.2％のCAGRを示すと予測されています。

PNHの有病率の上昇がこの市場成長の主な要因であり、専門的な診断技術に対する需要の高まりにつながっています。これらの進歩により、より早期かつ正確な診断が容易になり、治療を必要とする患者層が拡大しています。その結果、診断技術が進歩し、PNHに対する認識が高まるにつれて、治療オプションの改善と相まって、PNH患者の平均余命が延びています。この平均余命の延長は、長期的な治療ソリューションに対する持続的な需要をもたらし、市場の成長をさらに後押ししています。

世界のPNH治療市場は、治療を補体阻害剤、鉄療法、免疫抑制剤、骨髄移植、その他の方法に分類しています。2023年には、補体阻害剤セグメントが市場をリードし、14億米ドルの収益を上げました。エクリズマブやラブリズマブを含む補体阻害剤は、溶血を抑制し、血栓を阻止し、PNH患者のQOLを高める効果が証明されています。このような魅力的な臨床結果が、これらの薬剤の採用拡大に拍車をかけており、市場の成長を後押ししています。補体阻害における調査の進歩は、より少ない投与回数、薬物動態、患者のコンプライアンス向上を誇る次世代阻害剤を生み出し、これらすべてが市場成長を加速させています。

世界のPNH治療市場は、経口投与と非経口投与に区別されます。2023年には、非経口投与経路が58.5%の圧倒的な市場シェアを占めています。静脈内投与は、薬が即座に血流に入ることを保証し、急性PNHエピソードに対処するための重要な要素です。注射や点滴で投与されるエクリズマブやラブリズマブのようなモノクローナル抗体は、経口吸収には大きすぎて不安定な生物製剤であり、市場が非経口製剤に傾いていることを裏付けています。

北米は2023年に46.6%のシェアを占め、世界のPNH治療市場における優位性を維持する見通しです。米国とカナダでは、PNHを含む希少疾患の治療に対して好意的な償還政策がとられており、患者の経済的負担が軽減されています。このような政策により、高額な治療薬へのアクセスが向上します。エクリズマブ（ソリリス）やラブリズマブ（ウルトミリス）のような高額治療薬に対する保険適用は、患者の治療意欲をさらに高める。米国FDAによるFast Trackステータスや希少疾病用医薬品指定などの規制メカニズムは、PNH治療薬を含む希少疾病治療薬の承認を迅速化します。このような優遇措置は、PNH治療開発への製薬企業の投資を引き付け、市場の成長を加速させています。

目次

第1章 調査手法と調査範囲

第2章 エグゼクティブサマリー

第3章 業界洞察

• エコシステム分析
• 業界への影響要因
  • 促進要因
    • PNHの有病率の増加
    • ヘルスケアインフラの改善
    • 治療オプションの進歩
    • PNH治療に新たな治療法を導入するための研究開発活動の活発化
  • 業界の潜在的リスク＆課題
    • 厳しい規制当局の承認
    • 治療費の高騰
• 成長可能性分析
• 規制状況
• 今後の市場動向
• ポーター分析
• PESTEL分析

第4章 競合情勢

• イントロダクション
• 企業マトリックス分析
• 主要市場プレーヤーの競合分析
• 競合のポジショニングマトリックス
• 戦略ダッシュボード

第5章 市場推計・予測：治療タイプ別、2021年～2032年

• 主要動向
• 補体阻害薬
• 鉄療法
• 免疫抑制剤
• 骨髄移植
• その他の治療タイプ

第6章 市場推計・予測：投与経路別、2021年～2032年

• 主要動向
• 経口剤
• 非経口

第7章 市場推計・予測：年齢層別、2021年～2032年

• 主要動向
• 小児
• 成人

第8章 市場推計・予測：最終用途別、2021年～2032年

• 主要動向
• 病院
• 専門クリニック
• 在宅ケア環境
• その他のエンドユーザー

第9章 市場推計・予測：地域別、2021年～2032年

• 主要動向
• 北米
  • 米国
  • カナダ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • スペイン
  • イタリア
  • オランダ
  • その他欧州
• アジア太平洋
  • 日本
  • 中国
  • インド
  • オーストラリア
  • 韓国
  • その他アジア太平洋地域
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • その他ラテンアメリカ
• 中東・アフリカ
  • 南アフリカ
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦
  • その他中東とアフリカ

第10章 企業プロファイル

• Amgen Inc.
• Apellis Pharmaceuticals, Inc.
• AstraZeneca Plc
• Children's National Hospital
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• Memorial Sloan Kettering Cancer Center
• Novartis AG
• Pfizer, Inc.
• Regeneron Pharmaceuticals Inc.
• Teva Pharmaceuticals Industries Ltd.
• UCLA Health
• University of Rochester Medical Center

The Global Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Treatment market was valued at USD 3.9 billion in 2023 and is projected to indicate a CAGR of 11.2% from 2024-2032. The rising prevalence of PNH is a primary driver of this market growth, leading to heightened demand for specialized diagnostic techniques. These advancements have facilitated earlier and more precise diagnoses, expanding the patient population in need of treatment. Consequently, as diagnostic techniques advance and awareness of PNH grows, coupled with improved treatment options, the life expectancy of PNH patients has risen. This uptick in life expectancy has resulted in a sustained demand for long-term treatment solutions, further propelling market growth.

The overall paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) treatment industry is classified based on treatment type, route of administration, age group, end-use, and region.

The global PNH treatment market categorizes treatments into complement inhibitors, iron therapy, immunosuppressants, bone marrow transplants, and other methods. In 2023, the complement inhibitors segment led the market, generating revenues of USD 1.4 billion. Complement inhibitors, including eculizumab and ravulizumab, have proven effective in curbing hemolysis, thwarting blood clots, and enhancing the quality of life for PNH patients. These compelling clinical outcomes are fueling their rising adoption, thus bolstering market growth. Research advancements in complement inhibition have birthed next-gen inhibitors, boasting superior less frequent dosing, pharmacokinetics, and heightened patient compliance, all of which amplify market growth.

The global PNH treatment market distinguishes between oral and parenteral routes of administration. In 2023, the parenteral route commanded a dominant 58.5% market share. Intravenous administration ensures medications enter the bloodstream instantly, a crucial factor for addressing acute PNH episodes. Monoclonal antibodies like eculizumab and ravulizumab, administered via injections or infusions, are biologics too large and unstable for oral absorption, underscoring the market's tilt towards parenteral formulations.

North America, with a commanding 46.6% share in 2023, is poised to maintain its dominance in the global PNH treatment market. Favorable reimbursement policies in the U.S. and Canada for rare disease treatments, including PNH, alleviate financial burdens on patients. Such policies enhance accessibility to costly therapies. Insurance backing for premium drugs like eculizumab (Soliris) and ravulizumab (Ultomiris) further motivates patients to pursue treatment. Regulatory mechanisms like Fast Track status and Orphan Drug Designation by the U.S. FDA expedite approvals for rare disease drugs, including those for PNH. Such incentives attract pharmaceutical investments in PNH therapy development, accelerating market growth.

Table of Contents

Chapter 1 Methodology and Scope

• 1.1 Market scope and definitions
• 1.2 Research design
  • 1.2.1 Research approach
  • 1.2.2 Data collection methods
• 1.3 Base estimates and calculations
  • 1.3.1 Base year calculation
  • 1.3.2 Key trends for market estimation
• 1.4 Forecast model
• 1.5 Primary research and validation
  • 1.5.1 Primary sources
  • 1.5.2 Data mining sources

Chapter 2 Executive Summary

• 2.1 Industry 360º synopsis

Chapter 3 Industry Insights

• 3.1 Industry ecosystem analysis
• 3.2 Industry impact forces
  • 3.2.1 Growth drivers
    • 3.2.1.1 Growing prevalence of PNH
    • 3.2.1.2 Improved healthcare infrastructure
    • 3.2.1.3 Advancement in treatment options
    • 3.2.1.4 Increasing R&D activities to introduce new therapies for PNH treatment
  • 3.2.2 Industry pitfalls and challenges
    • 3.2.2.1 Stringent regulatory approvals
    • 3.2.2.2 High cost of treatment
• 3.3 Growth potential analysis
• 3.4 Regulatory landscape
• 3.5 Future market trends
• 3.6 Porter's analysis
• 3.7 PESTEL analysis

Chapter 4 Competitive Landscape, 2023

• 4.1 Introduction
• 4.2 Company matrix analysis
• 4.3 Competitive analysis of major market players
• 4.4 Competitive positioning matrix
• 4.5 Strategic dashboard

Chapter 5 Market Estimates and Forecast, By Treatment Type, 2021 - 2032 ($ Million)

• 5.1 Key trends
• 5.2 Complement inhibitors
• 5.3 Iron therapy
• 5.4 Immunosuppressants drugs
• 5.5 Bone marrow transplantation
• 5.6 Other treatment types

Chapter 6 Market Estimates and Forecast, By Route of administration, 2021 - 2032 ($ Million)

• 6.1 Key trends
• 6.2 Oral
• 6.3 Parenteral

Chapter 7 Market Estimates and Forecast, By Age Group, 2021 - 2032 ($ Million)

• 7.1 Key trends
• 7.2 Pediatric
• 7.3 Adult

Chapter 8 Market Estimates and Forecast, By End-use, 2021 - 2032 ($ Million)

• 8.1 Key trends
• 8.2 Hospitals
• 8.3 Specialty clinics
• 8.4 Homecare settings
• 8.5 Other end-users

Chapter 9 Market Estimates and Forecast, By Region, 2021 - 2032 ($ Million)

• 9.1 Key trends
• 9.2 North America
  • 9.2.1 U.S.
  • 9.2.2 Canada
• 9.3 Europe
  • 9.3.1 Germany
  • 9.3.2 UK
  • 9.3.3 France
  • 9.3.4 Spain
  • 9.3.5 Italy
  • 9.3.6 Netherlands
  • 9.3.7 Rest of Europe
• 9.4 Asia Pacific
  • 9.4.1 Japan
  • 9.4.2 China
  • 9.4.3 India
  • 9.4.4 Australia
  • 9.4.5 South Korea
  • 9.4.6 Rest of Asia Pacific
• 9.5 Latin America
  • 9.5.1 Brazil
  • 9.5.2 Mexico
  • 9.5.3 Rest of Latin America
• 9.6 Middle East and Africa
  • 9.6.1 South Africa
  • 9.6.2 Saudi Arabia
  • 9.6.3 UAE
  • 9.6.4 Rest of Middle East and Africa

Chapter 10 Company Profiles

• 10.1 Amgen Inc.
• 10.2 Apellis Pharmaceuticals, Inc.
• 10.3 AstraZeneca Plc
• 10.4 Children's National Hospital
• 10.5 F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• 10.6 Memorial Sloan Kettering Cancer Center
• 10.7 Novartis AG
• 10.8 Pfizer, Inc.
• 10.9 Regeneron Pharmaceuticals Inc.
• 10.10 Teva Pharmaceuticals Industries Ltd.
• 10.11 UCLA Health
• 10.12 University of Rochester Medical Center