ポンペ病治療市場規模：治療タイプ別、疾患タイプ別、治療タイプ別、エンドユーザー別、2024年～2032年予測

ポンペ病治療の世界市場規模は2024年から2032年にかけて4.4%のCAGRを記録し、治療イニシアチブへの投資と資金調達の拡大がそれを後押しします。

ポンペ病に対する認識が高まり、罹患者への影響がより理解されるようになるにつれて、効果的な治療法の開発に向けた協調的な取り組みが行われています。例えば、2023年11月、臨床段階のバイオテクノロジー企業であるアロ・バイオセラピューティクス社は、シリーズBの資金調達ラウンドにおいて、ポンペ病を標的とする主要候補薬ABX1100の開発をさらに進めるために4,150万米ドルを確保しました。

製薬会社、研究機関、政府機関は、ポンペ病の新規治療法の発見や既存治療法の改善を目的とした研究開発プロジェクトに資源を投入しています。さらに、患者支援団体や官民パートナーシップなどのイニシアチブが、治療開発への投資をさらに後押ししています。このような努力の積み重ねが、ポンペ病患者が利用できる治療法の選択肢を広げると同時に、希少疾患への対応と患者の予後改善における共同アプローチの重要性を強調しています。

支持療法分野は2032年までに大きな成長率を記録するであろう。ポンペ病は体内の複数の臓器やシステムに影響を及ぼすため、患者は症状を管理し、生活の質を向上させるために包括的な支持療法を必要とすることが多いです。これには、呼吸サポート、理学療法、栄養管理などの介入が含まれます。ヘルスケアプロバイダーが患者のケアに全人的アプローチを優先させる中、ポンペ病治療市場における支持療法への需要は伸び続けており、罹患者の包括的管理と転帰の改善を確実なものにしています。

乳児期発症のポンペ病治療市場は、2023年から2032年にかけて大きな成長を示すと思われます。乳児ポンペ病は重篤な疾患であり、症状を緩和し予後を改善するためには迅速かつ包括的な治療が必要です。酵素補充療法（ERT）や支持療法などの治療法は、小児ポンペ病の管理において重要な役割を果たします。早期診断と介入が乳幼児にとって極めて重要であるため、この脆弱な集団の特定のニーズに対応するよう調整された効果的な治療に対する需要が高まっており、ポンペ病治療市場の革新と進歩を促進しています。

欧州のポンペ病治療市場は、2024年から2032年にかけて顕著なCAGRを示すと思われます。高度なヘルスケアシステムと希少疾患に対する意識の高まりにより、ポンペ病の早期診断と効果的な管理が重視されるようになっています。欧州諸国は、酵素補充療法（ERT）や支持療法を含む革新的な治療法へのアクセスを優先し、患者の転帰を改善しています。

ヘルスケアプロバイダーと政策立案者が協力してポンペ病患者のニーズに対応する中、欧州では包括的な治療オプションに対する需要が引き続き市場の成長を促し、医療提供の進歩を促進しています。例えば、2024年2月、フランスのバイオ医薬品会社であるサノフィは、多様なポンペ病患者コホートにおいて、酵素補充療法であるアバルグルコシダーゼ・アルファの有望な転帰を報告しました。

目次

第1章 調査手法と調査範囲

第2章 エグゼクティブサマリー

第3章 業界洞察

• エコシステム分析
• 業界への影響要因
  • 促進要因
    • ポンペ病の発生率の増加
    • 研究開発努力の拡大
    • 規制当局による支援の拡大
    • 早期診断の重要性の高まり
    • 有利な償還政策
  • 業界の潜在的リスク＆課題
    • 限られた治療選択肢
    • 高い治療費
• 成長可能性分析
• パイプライン評価
• 償還シナリオ
• 規制状況
• ポーター分析
• PESTEL分析

第4章 競合情勢

• イントロダクション
• 企業マトリックス分析
• 企業シェア分析
• 競合ポジショニングマトリックス
• 戦略ダッシュボード

第5章 市場推計・予測：治療タイプ別、2018年～2032年

• 主要動向
• 酵素補充療法（ERT）
• 支持療法

第6章 市場推計・予測：疾患タイプ別、2018年～2032年

• 主要動向
• 乳児期
• 若年

第7章 市場推計・予測：治療別、2018年～2032年

• 主要動向
• 単剤療法
• 併用療法

第8章 市場推計・予測：エンドユーザー別、2018年～2032年

• 主要動向
• 病院
• 輸液センター
• その他のエンドユーザー

第9章 市場推計・予測：地域別、2018年～2032年

• 主要動向：地域別
• 北米
  • 米国
  • カナダ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • スペイン
  • イタリア
  • その他欧州
• アジア太平洋
  • 日本
  • 中国
  • インド
  • オーストラリア
  • その他アジア太平洋地域
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • その他ラテンアメリカ
• 中東・アフリカ
  • 南アフリカ
  • サウジアラビア
  • その他中東とアフリカ

第10章 企業プロファイル

• Abeona Therapeutics Inc.
• Amicus Therapeutics, Inc.
• Aro Biotherapeutics Company
• Audentes Therapeutics（Astellas Pharma Inc.）
• Bayer AG
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• Genethon
• Maze Therapeutics
• M6P Therapeutics
• Oxyrane
• Sanofi
• Valerion Therapeutics

Global Pompe Disease Treatment Market size will witness a 4.4% CAGR between 2024 and 2032, propelled by escalating investments and funding in treatment initiatives. As awareness about Pompe disease grows and its impact on affected individuals becomes better understood, there has been a concerted effort to develop effective therapies. For instance, in November 2023, in a Series B financing round, clinical-stage biotechnology firm Aro Biotherapeutics secured $41.5 million to further progress the development of its primary candidate, ABX1100, targeting Pompe disease.

Pharmaceutical companies, research institutions, and government organizations are channeling resources into research and development projects aimed at discovering novel treatments and improving existing therapies for Pompe disease. Additionally, initiatives such as patient advocacy groups and public-private partnerships further drive investments in treatment development. This collective effort helps expand the treatment options available to Pompe disease patients while underscoring the importance of collaborative approaches in addressing rare diseases and improving patient outcomes.

The overall Pompe Disease Treatment Industry is classified based on the treatment type, disease type, therapy type, end-use, and region.

The supportive care segment will register a significant growth rate by 2032. As Pompe disease affects multiple organs and systems in the body, patients often require comprehensive supportive care to manage symptoms and improve their quality of life. This includes interventions such as respiratory support, physical therapy, and nutritional management. As healthcare providers prioritize holistic approaches to patient care, the demand for supportive therapies in the Pompe Disease Treatment Market continues to grow, ensuring comprehensive management and improved outcomes for affected individuals.

The Pompe disease treatment market from infantile segment will exhibit significant growth from 2023 to 2032. Infantile-onset Pompe disease, a severe form of the disorder, requires prompt and comprehensive treatment to mitigate symptoms and improve outcomes. Therapies such as enzyme replacement therapy (ERT) and supportive care play a crucial role in managing infantile Pompe disease. As early diagnosis and intervention are pivotal for infants, there is a heightened demand for effective treatments tailored to address the specific needs of this vulnerable population, driving innovation and advancements in the Pompe Disease Treatment Market.

Europe Pompe disease treatment market will showcase a commendable CAGR from 2024 to 2032. With advanced healthcare systems and increasing awareness about rare diseases, there's a growing emphasis on early diagnosis and effective management of Pompe disease. European countries prioritize access to innovative therapies, including enzyme replacement therapy (ERT) and supportive care, to improve patient outcomes.

As healthcare providers and policymakers collaborate to address the needs of Pompe disease patients, the demand for comprehensive treatment options in Europe continues to drive market growth and foster advancements in healthcare delivery. For instance, in February 2024, Sanofi, the French biopharmaceutical company, reported encouraging outcomes for its enzyme replacement therapy, avalglucosidase alfa, in diverse Pompe disease patient cohorts.

Table of Contents

Chapter 1 Methodology & Scope

• 1.1 Market scope & definitions
• 1.2 Base estimates & calculations
• 1.3 Data validation
• 1.4 Forecast parameters
• 1.5 Data sources
  • 1.5.1 Primary
  • 1.5.2 Secondary
    • 1.5.2.1 Paid sources
    • 1.5.2.2 Public sources

Chapter 2 Executive Summary

• 2.1 Industry 360 degree synopsis

Chapter 3 Industry Insights

• 3.1 Industry ecosystem analysis
• 3.2 Industry impact forces
  • 3.2.1 Growth drivers
    • 3.2.1.1 Growing incidence of pompe disease
    • 3.2.1.2 Expanding R&D efforts
    • 3.2.1.3 Growing regulatory support
    • 3.2.1.4 Increasing emphasis on early diagnosis advancement
    • 3.2.1.5 Favorable reimbursement policies
  • 3.2.2 Industry pitfalls & challenges
    • 3.2.2.1 Limited treatment options
    • 3.2.2.2 High treatment costs
• 3.3 Growth potential analysis
• 3.4 Pipeline assessment
• 3.5 Reimbursement scenario
• 3.6 Regulatory landscape
• 3.7 Porter's analysis
  • 3.7.1 Supplier power
  • 3.7.2 Buyer power
  • 3.7.3 Threat of new entrants
  • 3.7.4 Threat of substitutes
  • 3.7.5 Industry rivalry
• 3.8 PESTEL analysis

Chapter 4 Competitive Landscape, 2023

• 4.1 Introduction
• 4.2 Company matrix analysis
• 4.3 Company market share analysis
• 4.4 Competitive positioning matrix
• 4.5 Strategic dashboard

Chapter 5 Market Estimates and Forecast, By Treatment Type, 2018 - 2032 ($ Mn)

• 5.1 Key trends
• 5.2 Enzyme replacement therapy (ERT)
• 5.3 Supportive care

Chapter 6 Market Estimates and Forecast, By Disease Type, 2018 - 2032 ($ Mn)

• 6.1 Key trends
• 6.2 Infantile
• 6.3 Juvenile

Chapter 7 Market Estimates and Forecast, By Therapy, 2018 - 2032 ($ Mn)

• 7.1 Key trends
• 7.2 Monotherapy
• 7.3 Combination therapy

Chapter 8 Market Estimates and Forecast, By End-User, 2018 - 2032 ($ Mn)

• 8.1 Key trends
• 8.2 Hospitals
• 8.3 Infusion centers
• 8.4 Other end-users

Chapter 9 Market Estimates and Forecast, By Region, 2018 - 2032 ($ Mn)

• 9.1 Key trends, by region
• 9.2 North America
  • 9.2.1 U.S.
  • 9.2.2 Canada
• 9.3 Europe
  • 9.3.1 Germany
  • 9.3.2 UK
  • 9.3.3 France
  • 9.3.4 Spain
  • 9.3.5 Italy
  • 9.3.6 Rest of Europe
• 9.4 Asia Pacific
  • 9.4.1 Japan
  • 9.4.2 China
  • 9.4.3 India
  • 9.4.4 Australia
  • 9.4.5 Rest of Asia Pacific
• 9.5 Latin America
  • 9.5.1 Brazil
  • 9.5.2 Mexico
  • 9.5.3 Rest of Latin America
• 9.6 Middle East and Africa
  • 9.6.1 South Africa
  • 9.6.2 Saudi Arabia
  • 9.6.3 Rest of Middle East and Africa

Chapter 10 Company Profiles

• 10.1 Abeona Therapeutics Inc.
• 10.2 Amicus Therapeutics, Inc.
• 10.3 Aro Biotherapeutics Company
• 10.4 Audentes Therapeutics (Astellas Pharma Inc.)
• 10.5 Bayer AG
• 10.6 F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• 10.7 Genethon
• 10.8 Maze Therapeutics
• 10.9 M6P Therapeutics
• 10.10 Oxyrane
• 10.11 Sanofi
• 10.12 Valerion Therapeutics