mRNAワクチン市場：パイプラインの洞察

エグゼクティブサマリー

mRNAワクチンは、メッセンジャーRNA（mRNA）を用いて、体内の細胞に免疫反応を引き起こすタンパク質の産生を指示します。弱毒化または不活化したウイルスを使用する従来のワクチンとは異なり、mRNAワクチンには合成遺伝物質が含まれており、体内の細胞がウイルスの一部（通常はウイルス表面に見られるスパイクタンパク質）を産生するための指示を伝達します。mRNAワクチンは、ワクチン分野における画期的な技術であり、より迅速な製造、柔軟性、幅広い疾患を対象とする能力を提供します。

COVID-19パンデミックは、mRNAワクチンの利点を浮き彫りにし、ファイザー・バイオNTechワクチンとModernaワクチンが記録的な速さで開発されました。両ワクチンとも、2020年初頭にウイルスの塩基配列が解読されてから数カ月以内に設計・試験され、その直後に臨床試験が開始されました。この迅速な対応がパンデミックの制圧に不可欠でした。ワクチンは高レベルの抗体を生成するだけでなく、長期的な免疫に重要で強力なT細胞反応を引き起こしました。

Modernaのような大手企業は、COVID-19とインフルエンザの両方を標的とした混合ワクチンを開発しており、現在第3相試験中です。同社の第2相パイプラインには、インフルエンザと呼吸器合胞体ウイルス（RSV）の候補が含まれており、細菌性病原体ワクチンへの顕著な拡大を示しています。もうひとつの主要企業であるバイオエヌテックは、mRNA技術を活用して個別化がんワクチンの開発に取り組んでいます。同社は、2030年までにmRNAベースの治療用がんワクチンが承認される可能性を見込んでおり、2026年に最初のがん治療薬を発売する計画です。

主要企業リスト

mRNAワクチンパイプラインの主な主要企業は以下の通りです。

• Moderna

mRNA-1283：mRNA-1283はModernaの次世代COVID-19ワクチンで、第3相臨床試験で主要評価項目を達成し、SARS-CoV-2に対する高い免疫反応を示しました。

• バイオテックSE

BNT111：BNT111は、免疫原性に最適化された4つのがん特異的抗原の固定セットをコード化し、RNA-リポプレックス製剤として送達される点滴静注療法のがん免疫療法候補です。BNT111は、新規抗原特異的抗腫瘍免疫応答を誘導し、皮膚黒色腫の90％以上に発現するコード化された黒色腫関連抗原に対する既存の免疫応答を増強します。BNT111は、バイオエヌテックの開発パイプラインにある4つの臨床段階のFixVac製品候補のうちの1つです。

• サノフィ
• GSK plc
• アストラゼネカ
• メルク
• ホフマン・ラ・ロシュ
• リヌアジーン

規制上の指定

• 2025年1月、Moderna, Inc.は、mRNAベースのパンデミックインフルエンザワクチンの開発を加速するため、米国保健福祉省（HHS）から継続的な支援を受けることを発表しました。これは、HHSの戦略的準備・対応局（ASPR）の一部であるバイオメディカル先端研究開発局（BARDA）からの資金提供を受け、迅速対応パートナーシップ・ビークル（RRPV）コンソーシアムを通じて行われました。
• 2024年11月、アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングスは、米国食品医薬品局（FDA）が、H5N1ウイルスによるパンデミックインフルエンザを予防するための自己増幅型mRNA（sa-mRNA）ワクチン候補であるARCT-2304の治験許可（IND）申請について、「試験実施可（Study Can Proceed）」の通知を発行したと発表しました。

合併と買収

• 2024年6月、Moderna, Inc.とMerckは、完全切除後の高リスク悪性黒色腫（ステージ3/4）患者（n=157）を対象に、治験薬である個別化新抗原療法（INT）であるmRNA-4157（V940）をMerckの抗PD-1療法であるKEYTRUDAと併用する臨床試験である第2b相無作為化KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201試験の計画された解析結果を初めて発表しました。

今後の展望と結論

mRNAワクチンのパイプラインの将来は、技術の進歩、感染症以外への応用の拡大、研究開発への継続的な投資により、極めて有望であると思われます。mRNAワクチンの最もエキサイティングな将来の応用例の一つは、がん免疫療法です。個人の特定のがん変異に合わせた個別化がんワクチンが活発に研究されています。これらのワクチンは、免疫系を刺激してがん細胞を標的にして破壊することを目的としています。

BioNTechやModernaなどの開発企業は、メラノーマなどのがんを治療するためのmRNAベースのワクチンを開発しています。初期段階の臨床試験では有望な結果が得られており、幅広いがんに対するワクチン開発の可能性は、腫瘍学分野にとって非常に大きな価値を持っています。

mRNAワクチンの重要な課題のひとつは、標的細胞へのmRNAの効率的な送達です。mRNAワクチンの安定性、生物学的利用能、標的性を改善するためには、高度な脂質ナノ粒子やその他の送達システムの開発が優先課題です。自己増幅RNA（saRNA）やナノ粒子をベースとしたシステムなどの新しいデリバリー技術は、より少ない投与量でより効率的なワクチンデリバリーを可能にし、より強力な免疫応答をもたらす可能性があります。

COVID-19パンデミックは、mRNAワクチンが新型ウイルスに対していかに迅速に開発され、展開できるかを実証しました。この迅速な開発能力により、mRNAワクチンは将来のパンデミックに備えるための貴重なツールとなります。規制当局は現在、新型感染症に迅速に適応できるmRNAワクチンの可能性を認めており、より迅速な承認と流通のための枠組みが整いつつあります。このことは、エボラ出血熱やジカ熱、その他の新興病原体のような疾病が将来発生した際に、より迅速なワクチン製造につながる可能性があります。

目次

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 パイプライン分析

• 評価：フェーズ別
  • 第1相臨床試験
  • 第2相臨床試験
  • 第3相臨床試験
• 評価：作用機序別
  • 予防ワクチン
  • 治療ワクチン
• 評価：投与経路別
  • 筋肉内
  • 静脈内
  • 皮内
• 評価：モダリティ別
  • 従来型mRNAワクチン
  • 自己増幅型mRNA（saRNA）ワクチン

第3章 主要関連企業一覧

• Moderna, Inc.
  • 薬剤プロファイル
• BioNTech SE
• Sanofi
• GSK plc
• AstraZeneca
• Merck & Co., Inc.
• F. Hoffmann-La Roche Ltd
• RinuaGene

第4章 規制指定

• 希少疾病用医薬品指定
• ファストトラック指定
• 画期的治療薬指定
• 優先審査
• PRIME指定
• RMAT指定
• ATMP指定

第5章 臨床データの読み出し

• 試験開始
• 試験完了
• 安全性/有効性：データ読み出し
• 生産終了製品

第6章 推定承認数

第7章 合併と買収

第8章 今後の展望と結論

Executive Summary

mRNA vaccines use messenger RNA (mRNA) to instruct cells in the body to produce a protein that triggers an immune response. Unlike traditional vaccines that use weakened or inactivated forms of a virus, mRNA vaccines contain synthetic genetic material that carries the instructions for the body's own cells to produce a piece of the virus, typically the spike protein found on the surface of the virus. mRNA vaccines represent a groundbreaking technology in the vaccine field, offering faster production, flexibility and the ability to target a wide range of diseases.

The COVID-19 pandemic highlighted the mRNA vaccine benefit, where the Pfizer-BioNTech and Moderna vaccines were developed in record time. Both vaccines were designed and tested within months of the virus being sequenced in early 2020, with clinical trials initiated shortly after. This rapid response was crucial for controlling the pandemic. The vaccines not only generated high levels of antibodies but also triggered a strong T-cell response, which is important for long-term immunity.

Major companies like Moderna are developing a combination vaccine targeting both COVID-19 and flu, currently in Phase III trials. The company's Phase II pipeline includes candidates for flu and respiratory syncytial virus (RSV), marking a notable expansion into bacterial pathogen vaccines. BioNTech, another key player, is leveraging mRNA technology to develop personalized cancer vaccines. The company anticipates potential approval of mRNA-based therapeutic cancer vaccines by 2030, with plans to launch its first cancer therapies starting in 2026.

List of Key Companies

The major and key players in the mRNA vaccines pipeline include

• Moderna, Inc.

mRNA-1283: mRNA-1283 is Moderna's next-generation COVID-19 vaccine, has successfully met the primary endpoints of its Phase 3 clinical trial, demonstrating a higher immune response against SARS-CoV-2.

• BioNTech SE

BNT111: BNT111 is an intravenous therapeutic cancer immunotherapy candidate encoding a fixed set of four cancer-specific antigens optimized for immunogenicity and delivered as RNA-lipoplex formulation. BNT111 induces novel antigen-specific anti-tumor immune responses and enhances pre-existing immune responses against the encoded melanoma-associated antigens, which are expressed in more than 90% of cutaneous melanomas. BNT111 is one of four clinical-stage FixVac product candidates within BioNTech's development pipeline.

• Sanofi
• GSK plc
• AstraZeneca
• Merck & Co., Inc.
• F. Hoffmann-La Roche Ltd
• RinuaGene

Regulatory Designations

• In January 2025, Moderna, Inc. announced ongoing support from the U.S. Department of Health and Human Services (HHS) to accelerate the development of mRNA-based pandemic influenza vaccines. This was made through the Rapid Response Partnership Vehicle (RRPV) Consortium with funding from the Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA), part of the HHS Administration for Strategic Preparedness and Response (ASPR).
• In November 2024, Arcturus Therapeutics Holdings Inc. announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has issued a "Study Can Proceed" notification for the Company's Investigational New Drug (IND) application, ARCT-2304, a self-amplifying mRNA (sa-mRNA) vaccine candidate for active immunization to prevent pandemic influenza disease caused by H5N1 virus.

Merger and Acquisitions

• In June 2024, Moderna, Inc. and Merck announced the first presentation of results from a planned analysis from the Phase 2b randomized KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201 study, a clinical trial evaluating mRNA-4157 (V940), an investigational individualized neoantigen therapy (INT), in combination with KEYTRUDA, Merck's anti-PD-1 therapy, in patients with resected high-risk melanoma (stage III/IV) following complete resection (n=157).

Future Perspectives and Conclusion

The future of the mRNA vaccines pipeline looks exceptionally promising, driven by technological advances, expanding applications beyond infectious diseases and ongoing investments in research and development. One of the most exciting future applications of mRNA vaccines is in cancer immunotherapy. Personalized cancer vaccines, which are tailored to an individual's specific cancer mutations, are being actively researched. These vaccines aim to stimulate the immune system to target and destroy cancer cells.

Companies like BioNTech and Moderna are developing mRNA-based vaccines to treat cancers like melanoma. Early-stage clinical trials have shown promise, and the potential to create vaccines for a wide range of cancers holds enormous value for the oncology field.

One of the critical challenges with mRNA vaccines is the efficient delivery of the mRNA to target cells. The development of advanced lipid nanoparticles and other delivery systems is a priority to improve the stability, bioavailability and targeting of mRNA vaccines. New delivery technologies, such as self-amplifying RNA (saRNA) or nanoparticle-based systems, could allow for more efficient vaccine delivery with fewer doses and potentially more potent immune responses.

The COVID-19 pandemic demonstrated how quickly mRNA vaccines could be developed and deployed in response to a new virus. This rapid development capacity makes mRNA vaccines a valuable tool for future pandemic preparedness. Regulatory bodies are now recognizing the potential of mRNA vaccines for rapid adaptation to new infectious diseases, and frameworks for faster approval and distribution are being set in motion. This could lead to faster vaccine production during future outbreaks of diseases like Ebola, Zika, or other emerging pathogens.

Table of Contents

1. Executive Summary

• Introduction

2. Pipeline Analysis

• Assessment by Phase
  • Phase I Clinical Trials
  • Phase II Clinical Trials
  • Phase III Clinical Trials
• Assessment by Mechanism of Action
  • Prophylactic Vaccines
  • Therapeutic Vaccines
• Assessment by Route of Administration
  • Intramuscular
  • Intravenous
  • Intradermal
• Assessment by Modality
  • Conventional mRNA Vaccines
  • Self-amplifying mRNA (saRNA) Vaccines

3. List of Key Companies Involved

• Moderna, Inc.*
  • Drug Profile
• BioNTech SE
• Sanofi
• GSK plc
• AstraZeneca
• Merck & Co., Inc.
• F. Hoffmann-La Roche Ltd
• RinuaGene

4. Regulatory Designations

• Orphan Drug Designation
• Fastrack Designation
• Breakthrough Therapy Designation
• Priority Review
• PRIME Designation
• RMAT Designation
• ATMP Designation

5. Clinical Data Readouts

• Trial Initiation
• Trial Completion
• Safety/Efficacy- Data Readouts
• Discontinued Products

6. Estimated Approvals

7. Merger and Acquisitions

8. Future Perspectives and Conclusion