ハンター症候群 - 市場考察、疫学、市場予測（2036年）

重要なハイライト

• 主要7市場のハンター症候群の市場規模は、2026年～2036年に大幅に拡大すると予測されます
• 2025年に主要7市場諸国の中でハンター症候群の市場規模がもっとも大きかったのは米国でした。新たな標的治療法の上市が見込まれており、これにより治療法に変化がもたらされ、市場成長が促進される可能性があります。
• ハンター症候群は超希少疾患です。米国では、ハンター症候群の患者数は約500人と推定されています。
• 現在、ハンター症候群の治療法には、酵素補充療法（ERT）、造血幹細胞移植（HSCT）、骨髄移植（BMT）が含まれます。
• ハンター症候群の治療薬として市場に出回っているものは少なく、開発中のものも限られています。米国FDAが承認しているハンター症候群治療薬は、ELAPRASEのみです。さらに、IZCARGOとHUNTERASE ICVは、日本においてのみハンター症候群の治療薬として承認されています。
• 現在の治療オプションは痛みやその他の症状には効果がありますが、認知機能に直接作用するものは存在しません。
• 酵素補充療法は有効ですが、血液脳関門を通過しません。そのため、この療法では行動や神経認知機能に変化は見られません。
• REGENXBIOの遺伝子治療薬RGX-121は、開発中の有望な選択肢の1つです。同社はFDAとのBLA申請前会議を成功裏に終え、D2S6の脳脊髄液（CSF）濃度の代替バイオマーカーが早期承認の可能性における適切なエンドポイントであるという点でFDAと合意に達したため、RGX-121はMPS IIに対して承認される最初の遺伝子治療薬となる可能性があります。
• MPS II患者の最大70%に脳機能障害が認められます。RGX-121は、長期的な治療オプションとなるだけでなく、神経性のMPS IIの根絶にも寄与する可能性があります。
• 2024年2月に開催された20th Annual WORLD Symposiumにおいて、Denali TherapeuticsはDNL310の第I/II相試験の中間解析結果を発表し、脳脊髄液中のヘパラン硫酸の持続的な正常化、ニューロフィラメント軽鎖（NfL）の確固たる持続的な減少が示されました。

ハンター症候群市場の主な促進要因

ハンター症候群の有病率の増加が市場成長を後押し：診断件数の増加、技術の進歩、認知度の向上に伴い、予測期間にハンター症候群の患者数は増加し、市場全体の拡大につながると見込まれます。

主導的な治療法の登場：酵素補充療法や遺伝子治療の登場に伴い、開発パイプラインも拡大しています。予測期間にDenali TherapeuticsによるTividenofusp alfa（DNL310）や、REGENXBIOによるClemidsogene lanparvovec（RGX121）などの治療法が上市される見込みであり、これらがハンター症候群市場の拡大を後押しすると予測されます。

認知度の向上：研究開発（R&D）への資金提供、政府主導の取り組み：希少疾患研究を促進する官民部門からの資金提供の増加は、ハンター病市場の拡大に好影響を与えています。

パートナーシップや共同研究の増加：Takeda JCR Pharmaceuticals、REGENXBIO、AbbVieなどの企業による戦略的提携に加え、Sumitomo Pharmaが関与する共同販促契約や、AVROBIOによる進行中の遺伝子治療に関する共同研究などが、イノベーションを加速させ、治療へのアクセスを拡大し、ハンター症候群市場の成長を大幅に促進しています。

ハンター症候群市場の見通し

ハンター症候群市場ではERTが支配的ですが、パイプラインにはイズロン酸-2-スルファターゼ（I2S）ERTと同じ原理に基づく、複数の主な新製品も存在します。イデュルスルファーゼを用いた唯一の承認済み治療法はELAPRASEです。しかし、ELAPRASEの主な欠点の1つが血液脳関門（BBB）を通過できないことであり、これが製品の有効性に影響を及ぼしています。

当レポートでは、ハンター症候群の主要7市場（米国、ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国、日本）について調査分析し、各国の市場規模と予測、各治療法の市場シェア、現在の治療法、アンメットニーズなどの情報を提供しています。

よくあるご質問

• ハンター症候群の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 主要7市場のハンター症候群の市場規模は、2026年～2036年に大幅に拡大すると予測されています。2025年に米国の市場規模が最も大きいと見込まれています。
• ハンター症候群の患者数はどのくらいですか？
  • 米国では、ハンター症候群の患者数は約500人と推定されています。
• ハンター症候群の治療法にはどのようなものがありますか？
  • 現在、ハンター症候群の治療法には、酵素補充療法（ERT）、造血幹細胞移植（HSCT）、骨髄移植（BMT）が含まれます。
• ハンター症候群の治療薬として市場に出回っているものは何ですか？
  • 米国FDAが承認しているハンター症候群治療薬はELAPRASEのみです。IZCARGOとHUNTERASE ICVは、日本においてのみハンター症候群の治療薬として承認されています。
• 現在の治療オプションはどのような効果がありますか？
  • 現在の治療オプションは痛みやその他の症状には効果がありますが、認知機能に直接作用するものは存在しません。
• RGX-121はどのような治療薬ですか？
  • RGX-121は、開発中の有望な遺伝子治療薬で、MPS IIに対して承認される最初の遺伝子治療薬となる可能性があります。
• ハンター症候群市場の主な促進要因は何ですか？
  • 有病率の増加、主導的な治療法の登場、認知度の向上、パートナーシップや共同研究の増加が市場成長を後押ししています。
• ハンター症候群市場の見通しはどうなっていますか？
  • ハンター症候群市場ではERTが支配的ですが、複数の主な新製品も存在します。
• ハンター症候群の市場における主要企業はどこですか？
  • Takeda、JCR Pharmaceuticals、REGENXBIO、AbbVieなどの企業が主要企業です。

目次

第1章 重要な知見

第2章 ハンター症候群市場の概要

• ハンター症候群の市場シェアの分布（2022年）
• ハンター症候群の市場シェアの分布（2036年）

第3章 ハンター症候群市場病の背景と概要：ハンター症候群

• イントロダクション
• ムコ多糖症の分類
• ハンター症候群の臨床的特徴
• 分子遺伝学
• 症状
• 合併症と危険因子
• 診断
• 鑑別診断

第4章 ハンター症候群の診断アルゴリズム

第5章 ハンター症候群の疫学と患者人口

• 主な調査結果
• 主要7市場のハンター症候群の総診断患者数

第6章 各国のハンター症候群の疫学

• 米国
• 欧州5ヶ国
• ドイツ
• フランス
• イタリア
• スペイン
• 英国
• 日本

第7章 ハンター症候群の治療

• 対症療法
• 特殊療法
• 初期症状の予防
• 二次合併症の予防

第8章 認定施設

第9章 ハンター症候群のアンメットニーズ

第10章 ハンター症候群の上市済み製品のプロファイル

• Elaprase（idursulfase）：Takeda
• 新薬
• 主な競合
• JR-141：JCR Pharmaceuticals
• TAK-609/SHP609/HGT-2310：Takeda
• GC1111（Hunterase）：Green Cross Corporation/GC Pharma
• DNL310：Denali Therapeutics
• RGX-121：Regenxbio
• SB-913：Sangamo Therapeutics

第11章 ハンター症候群：主要7市場の分析

• 主な調査結果
• 主要7市場のハンター症候群の市場規模
• 米国市場の見通し
• 米国の市場規模
  • ハンター症候群の総市場規模
  • 市場規模：治療法別
• 欧州5ヶ国：市場見通し
• ドイツ
  • ドイツのハンター症候群の総市場規模
• フランス
  • ハンター症候群の総市場規模
• イタリア
• スペイン
• 英国
• 日本：市場見通し
• 日本の市場規模

第12章 ハンター症候群に関するKOLのレビュー

第13章 症例レポート

• フランスの医療制度におけるハンター症候群患者の診断、生活の質、治療：後ろ向き観察研究（フランス）
• イズロン酸-2-スルファターゼ遺伝子の新規変異を有する重症ハンター症候群の成人患者に対するイドゥルスルファーゼ酵素補充療法（日本）

第14章 ハンター症候群市場の促進要因

第15章 ハンター症候群市場の障壁

第16章 SWOT分析

第17章 付録

第18章 DelveInsightのサービス内容

第19章 免責事項

第20章 DelveInsightについて