バルデービードル症候群 - 市場考察、疫学、市場予測（2036年）

重要なハイライト

• バルデービードル症候群（BBS）は、稀な常染色体劣性遺伝性の繊毛機能不全症です。本疾患は少なくとも20の異なる遺伝子（BBS1～BBS20）にマッピングされ、寡少因子性の遺伝様式を示します。
• バルデービードル症候群（BBS）は、ローレンスムーンビードルバルデー症候群、センセンブレナー症候群、ジュヌ症候群など、複数の別名でも知られています。
• 成人バルデービードル症候群患者では、シニアローケン症候群やアルストレム症候群との臨床的重複がしばしば認められます。
• 2022年、米国食品医薬品局（FDA）は、バルデービードル症候群（BBS）またはアルストレム症候群と診断された6歳以上の成人/小児患者における肥満治療と食欲管理を目的として、IMCIVREE（setmelanotide）の承認を付与しました。
• IMCIVREEはバルデービードル症候群（BBS）治療薬として初めて承認を得た薬剤であり、現時点で新規開発中の薬剤は存在しません。
• 既存薬剤の普及率向上と認知度向上により、市場は大幅な好転が見込まれます。
• バルデービードル症候群（BBS）の市場規模は、欧州4ヶ国（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本に比べ、米国が最大を占めています。

バルデービードル症候群（BBS）の市場見通し

現在、BBS患者を対象とした重要な新薬候補を研究する進行中の臨床試験は存在しません。医師による対症療法が主な治療アプローチとなっています。

• 承認されている唯一の薬剤はIMCIVREEであり、現在、新薬は登場していません。
• このアンメットニーズは、バルデービードル症候群の患者とその介護者に対する継続的な研究、教育、支援の重要性を浮き彫りにしています。
• バルデービードル症候群は現在、糖尿病、高血圧、メタボリックシンドロームの積極的な管理を重視した対症療法によって治療されており、これらの病状が、すでにBBSの影響を受けている脆弱な臓器系、特に眼や腎臓に及ぼす二次的な影響を最小化することを目的としています。

当レポートでは、バルデービードル症候群の主要7市場（米国、ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国、日本）について調査分析し、各国の市場規模と予測、各治療法の市場シェア、現在の治療法、アンメットニーズなどの情報を提供しています。

よくあるご質問

• バルデービードル症候群（BBS）とは何ですか？
  • 稀な常染色体劣性遺伝性の繊毛機能不全症で、少なくとも20の異なる遺伝子（BBS1～BBS20）にマッピングされ、寡少因子性の遺伝様式を示します。
• バルデービードル症候群（BBS）は他にどのような名前で知られていますか？
  • ローレンスムーンビードルバルデー症候群、センセンブレナー症候群、ジュヌ症候群などの別名があります。
• 成人バルデービードル症候群患者に見られる臨床的重複は何ですか？
  • シニアローケン症候群やアルストレム症候群との臨床的重複がしばしば認められます。
• IMCIVREEは何のために承認されましたか？
  • バルデービードル症候群（BBS）またはアルストレム症候群と診断された6歳以上の成人/小児患者における肥満治療と食欲管理を目的として承認されました。
• IMCIVREEはどのような薬剤ですか？
  • バルデービードル症候群（BBS）治療薬として初めて承認を得た薬剤です。
• バルデービードル症候群（BBS）の市場規模はどのようになっていますか？
  • バルデービードル症候群（BBS）の市場規模は、米国が最大を占め、欧州4ヶ国（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本に比べて大きいです。
• バルデービードル症候群（BBS）の市場見通しはどうなっていますか？
  • 現在、BBS患者を対象とした重要な新薬候補を研究する進行中の臨床試験は存在せず、医師による対症療法が主な治療アプローチとなっています。
• バルデービードル症候群（BBS）の治療法はどのようになっていますか？
  • 現在、糖尿病、高血圧、メタボリックシンドロームの積極的な管理を重視した対症療法によって治療されています。
• バルデービードル症候群（BBS）の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 主要7市場のバルデービードル症候群（BBS）の総市場規模は、米国、欧州4ヶ国（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本を含む市場で分析されます。
• バルデービードル症候群（BBS）における承認済み医薬品は何ですか？
  • IMCIVREE：Rhythm Pharmaceuticalsが承認済み医薬品です。
• バルデービードル症候群（BBS）における新薬は何ですか？
  • AXV-101：Axovia Therapeuticsが新薬です。

目次

第1章 重要な知見

第2章 レポートの概要

第3章 バルデービードル症候群（BBS）市場の概要

• バルデービードル症候群（BBS）の市場シェアの分布（2022年）
• バルデービードル症候群（BBS）の市場シェアの分布（2036年）

第4章 バルデービードル症候群（BBS）のエグゼクティブサマリー

第5章 重要なイベント

第6章 疫学と市場調査手法

第7章 疾患の背景と概要

• イントロダクション
• 危険因子と原因
• 兆候と症状
• 病態生理学
• バルデービードル症候群（BBS）の診断
• 診断アルゴリズム
• 診断テスト
• 鑑別診断
• 診断ガイドライン

第8章 バルデービードル症候群（BBS）の治療と管理

• 治療アルゴリズム
• 治療ガイドライン

第9章 疫学と患者人口

• 主な調査結果
• 前提条件と根拠
• 主要7市場のバルデービードル症候群（BBS）と診断された患者の総数
• 米国
• 欧州4ヶ国・英国
• 日本

第10章 ペイシェントジャーニー、バルデービードル症候群（BBS）

第11章 承認済み/新規治療法

• 承認済み医薬品
  • IMCIVREE：Rhythm Pharmaceuticals
• 新薬
  • AXV-101：Axovia Therapeutics

第12章 バルデービードル症候群（BBS）疾患：主要7市場の分析

• 主な調査結果
• 市場見通し
• 主な市場予測の前提条件
• 主要7市場のバルデービードル症候群（BBS）の総市場規模
• 主要7市場のバルデービードル症候群（BBS）の市場規模：治療法別
• 米国
  • 米国のバルデービードル症候群（BBS）の総市場規模
  • 米国のバルデービードル症候群（BBS）の市場規模：治療法別
• 欧州4ヶ国・英国
  • 欧州4ヶ国・英国のバルデービードル症候群（BBS）の総市場規模
  • 欧州4ヶ国・英国のバルデービードル症候群（BBS）の市場規模：治療法別
• 日本
  • 日本のバルデービードル症候群（BBS）の総市場規模
  • 日本のバルデービードル症候群（BBS）の市場規模：治療法別

第13章 KOLの見解

第14章 SWOT分析

第15章 アンメットニーズ

第16章 市場参入と償還

• 米国
• 欧州4ヶ国・英国
  • ドイツ
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • 英国
• 日本
• バルデービードル症候群（BBS）における償還シナリオ

第17章 付録

第18章 DelveInsightのサービス内容

第19章 免責事項

第20章 DelveInsightについて