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市場調査レポート
商品コード
1950904

遺伝性網膜疾患に対するAAV治療:競合情勢 (2026年)

AAV for the Hereditary Retinal Diseases - Competitive landscape, 2026


出版日
発行
DelveInsight医薬品関連専門
ページ情報
英文 280 Pages
納期
2~10営業日
カスタマイズ可能
適宜更新あり
遺伝性網膜疾患に対するAAV治療:競合情勢 (2026年)
出版日: 2026年01月01日
発行: DelveInsight
ページ情報: 英文 280 Pages
納期: 2~10営業日
GIIご利用のメリット
  • 概要

当レポートは、遺伝性網膜疾患に対するAAV治療治療分野の競争状況について、75社以上の企業および80以上の医薬品に関する包括的な洞察を提供します。本レポートでは、製品タイプ、開発段階、投与経路、分子タイプ別の治療薬評価を網羅しています。さらに、この分野における開発凍結・中止状態のパイプライン製品についても重点的に取り上げています。

レポートのハイライト

  • 2025年5月、Ocugenは、スターガルト病、網膜色素変性症、錐体桿体ジストロフィーを含むABCA4関連網膜症の治療を目的とした、アデノ随伴ウイルス (AAV) ベクターベースの治験段階遺伝子治療薬OCU410STについて、FDAより希少小児疾患指定を取得しました。
  • 2025年4月、Atsena Therapeuticsは、X連鎖性網膜裂隙症 (XLRS) 治療薬ATSN-201に対し、米国FDAから再生医療先進療法指定を取得したことを発表しました。
  • 2025年3月、SpliceBioは、スターガルト病治療を目的とした二重アデノ随伴ウイルス (AAV) ベクターベースの遺伝子治療法「SB-007」を評価する第I/II相臨床試験「ASTRA」において、最初の患者への投与を開始したことを発表しました。
  • 2025年3月、Avirmax Biopharmaは、補体活性化異常の是正、抗炎症作用別網膜色素上皮細胞および光受容体の保護を目的とした3つの遺伝子を導入するAAVベクター候補「ABI-201」の治験薬申請 (IND) 準備試験を開始したことを発表しました。本候補薬は網膜新生血管形成の阻害も目指しています。
  • 2024年12月、ViGeneron GmbHは、米国FDAが、スターガルト病およびABCA4遺伝子変異に関連するその他の網膜ジストロフィー治療のための画期的な遺伝子治療候補であるVG801の第I/II相試験に関する新薬臨床試験申請 (IND) を承認したことを発表しました。
  • 2024年8月、Opus Geneticsは、LCA5遺伝子の両アレル変異に起因するレーバー先天性黒内障 (LCA) 患者を対象とした治験段階の眼科遺伝子治療候補「OPGx-LCA5」について、FDAより希少小児疾患指定 (RPD) を取得しました。
  • 2024年7月、Charles River Laboratories International, Inc.とAAVantgardeは、GMP (Good Manufacturing Practice) 準拠のプラスミドDNAを製造するための契約開発製造機関 (CDMO) 契約を締結したことを発表しました。AAVantgardeは、大規模遺伝子導入のための2つの独自アデノ随伴ウイルス (AAV) ベクタープラットフォームを有し、遺伝性網膜疾患治療製品を開発中の臨床段階バイオテクノロジー企業であり、Charles RiverのGMPプラスミドDNA製造における専門知識を活用します。

本レポートは、企業 (治療薬別、開発段階別、技術別) の比較評価を含んでいます。

遺伝性網膜疾患に対するAAV治療治療レポート評価

  • 企業分析
  • 治療薬評価
  • パイプライン評価
  • 開発凍結・中止薬剤の評価
  • アンメットニーズ

よくあるご質問

  • 遺伝性網膜疾患に対するAAV治療の競争状況はどのようなものですか?
  • Ocugenはどのような治療薬に関してFDAから希少小児疾患指定を取得しましたか?
  • Atsena Therapeuticsはどの治療薬に対して再生医療先進療法指定を取得しましたか?
  • SpliceBioはどの治療薬の第I/II相臨床試験を開始しましたか?
  • Avirmax Biopharmaはどの治療薬の治験薬申請準備試験を開始しましたか?
  • ViGeneron GmbHはどの治療薬の新薬臨床試験申請を承認されましたか?
  • Opus Geneticsはどの治療薬に対して希少小児疾患指定を取得しましたか?
  • Charles River Laboratories International, Inc.とAAVantgardeはどのような契約を締結しましたか?
  • 本レポートはどのような評価を含んでいますか?
  • 遺伝性網膜疾患に対するAAV治療の将来の方向性はどのようなものですか?

目次

イントロダクション

エグゼクティブサマリー

遺伝性網膜疾患に対するAAV治療:概要

  • 遺伝性網膜疾患の種類
  • 作用機序
  • 課題と限界
  • AAV遺伝子治療の将来の方向性

遺伝性網膜疾患に対するAAV治療 - 分析的視点:詳細な商業評価

  • 遺伝性網膜疾患に対するAAV治療に関する企業別提携分析

競合情勢

  • 企業の比較評価 (治療法、開発段階、技術別)

治療薬評価

  • 製品タイプ別
  • 段階・製品タイプ別
  • 投与経路別
  • 段階・投与経路別
  • 分子タイプ別
  • 段階・分子タイプ別

遺伝性網膜疾患に対するAAV治療:企業および製品プロファイル (市販治療薬)

Novartis

  • 企業概要

LUXTURNA

  • 製品説明
  • 研究開発活動
  • 製品開発活動

遺伝性網膜疾患に対するAAV治療:企業および製品プロファイル (パイプライン治療)

後期段階の製品 (フェーズIII)

  • 比較分析

Johnson & Johnson/MeiraGTx

  • 企業概要

Botaretigene sparoparvovec

  • 製品説明
  • 研究開発活動
  • 製品開発活動

中期段階の製品 (フェーズII)

  • 比較分析

Beacon Therapeutics

  • 企業概要

AGTC-501

  • 製品説明
  • 研究開発活動
  • 製品開発活動

初期段階の製品 (フェーズI)

  • 比較分析

4D Molecular Therapeutics

  • 企業概要

4D 125

  • 製品説明
  • 研究開発活動
  • 製品開発活動

前臨床および探索段階の製品

  • 比較分析

MeiraGTx

  • 企業概要

A007

  • 製品説明
  • 研究開発活動
  • 製品開発活動

開発凍結・中止製品

  • 比較分析

遺伝性網膜疾患に対するAAV治療 - アンメットニーズ

遺伝性網膜疾患に対するAAV治療 - 市場促進要因と障壁