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市場調査レポート
商品コード
1950902

オリゴヌクレオチド - 競合情勢(2026年)

Oligonucleotides - Competitive landscape, 2026


出版日
発行
DelveInsight医薬品関連専門
ページ情報
英文 450 Pages
納期
2~10営業日
カスタマイズ可能
適宜更新あり
オリゴヌクレオチド - 競合情勢(2026年)
出版日: 2026年01月01日
発行: DelveInsight
ページ情報: 英文 450 Pages
納期: 2~10営業日
GIIご利用のメリット
  • 概要

レポートのハイライト

  • 2025年3月、希少疾患と高頻度疾患の両方に対するRNA編集に基づく新種の遺伝子治療法の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業、Korro Bio, Inc.は、米国食品医薬品局(FDA)がアルファ1アンチトリプシン欠乏症(AATD)治療に用いる治験薬KRRO-110に対し、希少疾病用医薬品指定を承認したことを発表しました。
  • 2025年1月、Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.は、重篤かつ希少な遺伝性疾患である家族性カイロミクロン血症症候群(FCS)の治療を目的とした開発中のplozasiranについて、米国食品医薬品局(FDA)が新薬承認申請(NDA)を受理したことを発表しました。
  • 2025年2月、臨床段階のバイオテクノロジー企業であるAusperBio Therapeutics, Inc.とAusper Biopharma Co., Ltd.(以下、AusperBio)は、慢性B型肝炎(CHB)の機能的治癒を目的としたアンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)治療薬である主力候補化合物AHB-137の進行中の臨床開発における近年の進捗を発表しました。
  • 2024年12月、Vir Biotechnology, Inc.は、tobevibartとelebsiranが、慢性デルタ肝炎(CHD)の治療薬として、米国食品医薬品局(FDA)の画期的治療薬指定と欧州医薬品庁(EMA)のPRIME指定を取得したことを発表しました。
  • 2024年12月、FDAは、希少てんかん疾患である遺伝子的に確認されたドラベ症候群(DS)の治療を目的とした、Stoke Therapeuticsの開発中のアンチセンス薬剤STK-001に対し、画期的治療薬指定を承認しました。
  • 2024年11月、Ionis Pharmaceuticalsは、米国食品医薬品局(FDA)が、12歳以上の成人と小児患者における遺伝性血管性浮腫(HAE)発作の予防を目的とした開発中のRNA標的治療薬donidalorsenの新薬承認申請(NDA)を受理したことを発表しました。FDAはPrescription Drug User Fee Act(PDUFA)に基づき、2025年8月21日を審査期限日として設定しています。
  • 2024年10月、Ribocure Pharmaceuticals ABとSuzhou Ribo Life Science Ltdは、スウェーデン医薬品庁(MPA)より、APOC3を標的とする脂質低下siRNA薬剤RBD5044を用いたフェーズII臨床試験をスウェーデンで開始する許可を取得しました。本試験では混合型脂質異常症患者における有効性と安全性を評価します。
  • 2024年9月、Wave Life Sciencesが開発したエクソンスキッピングオリゴヌクレオチド「WVE-N531」が、エクソン53スキッピングが可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者向け治療薬として、米国食品医薬品局(FDA)より希少疾病用医薬品指定を取得しました。
  • 2024年9月、Nippon Shinyaku Co., Ltd.の子会社であるNS Pharma, Inc.は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬として開発中のNS050/NCNP-03が、米国食品医薬品局(FDA)より希少小児疾患指定を取得したことを発表しました。
  • 2024年5月、Sunhawk Vision Biotechは、小児の近視進行抑制を目的としたフェーズII臨床試験の開始について、米国FDAより承認を得たことを発表しました。
  • 2024年5月、Imvaxは、初発膠芽腫(ndGBM)患者を対象としたIGV-001のフェーズIIb臨床試験(無作為化、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照)の患者登録を完了したことを発表しました。

当レポートでは、オリゴヌクレオチドの競合情勢における280社以上の企業、320品目以上の医薬品に関する包括的な知見を提供しています。また、製品タイプ、段階、投与経路、分子タイプごとに治療薬を評価し、休止中のパイプライン製品も取り上げています。

よくあるご質問

  • 2025年に承認された希少疾病用医薬品は何ですか?
  • 2025年に新薬承認申請を受理した企業はどこですか?
  • 2024年12月に画期的治療薬指定を取得した企業はどこですか?
  • 2024年11月に新薬承認申請を受理した企業はどこですか?
  • 2024年10月にフェーズII臨床試験を開始した企業はどこですか?
  • 2024年9月に希少疾病用医薬品指定を取得した治療薬は何ですか?
  • 2024年5月にフェーズII臨床試験の開始を発表した企業はどこですか?
  • オリゴヌクレオチド市場に関するレポートは何を提供していますか?

目次

イントロダクション

エグゼクティブサマリー

オリゴヌクレオチド:概要

  • イントロダクション
  • 機能
  • 作用機序
  • 構造
  • 用途

オリゴヌクレオチド - 分析的視点:詳細な商業的評価

  • オリゴヌクレオチドの提携の分析:企業別

競合情勢

  • 企業の比較評価:治療法、開発段階、技術別

治療法の評価

  • 評価:製品タイプ別
  • 評価:段階別、製品タイプ別
  • 評価:投与経路別
  • 評価:段階別、投与経路別
  • 評価:分子タイプ別
  • 評価:段階別、分子タイプ別

オリゴヌクレオチド:企業と製品のプロファイル(上市済みの治療法)

Novartis Pharmaceuticals

  • 企業の概要

LEQVIO

  • 製品の説明
  • 研究開発活動
  • 製品開発活動

オリゴヌクレオチド:企業と製品のプロファイル(パイプライン治療法)

後期段階の製品(フェーズIII)

  • 比較分析

Novartis Pharmaceuticals

  • 企業の概要

Pelacarsen

  • 製品の説明
  • 研究開発活動
  • 製品開発活動

中期段階の製品(フェーズII)

  • 比較分析

Oncotelic

  • 企業の概要

Trabedersen

  • 製品の説明
  • 研究開発活動
  • 製品開発活動

初期段階の製品(フェーズI)

  • 比較分析

Autotelic Bio

  • 企業の概要

ATB 301

  • 製品の説明
  • 研究開発活動
  • 製品開発活動

前臨床/探索段階の製品

  • 比較分析

休止中の製品

  • 比較分析

オリゴヌクレオチド - アンメットニーズ

オリゴヌクレオチド - 市場の促進要因と障壁