遺伝子治療 - 競合情勢（2026年）

DelveInsightの「遺伝子治療 - 競合情勢（2026年）」レポートは、遺伝子治療分野における180社以上、200種類以上の薬剤に関する包括的な洞察を提供します。当レポートでは、製品タイプ、開発段階、投与経路、分子タイプ別の治療薬評価を網羅しています。さらに、この分野における非活動状態のパイプライン製品についても重点的に取り上げています。

対象地域：

• 世界を対象

遺伝子治療 - 概要

遺伝子治療とは、遺伝物質を細胞内に導入することで疾患を治療する手法と定義されます。変異した遺伝子（突然変異遺伝子）の修正や、治療を目的とした部位特異的改変を通じて、遺伝子の改善を図る能力として理解されています。最も頻繁に使用される技術の一つは、組換えDNA技術です。この技術では、目的の遺伝子または正常な遺伝子を、プラスミド、ナノ構造、またはウイルスなどのベクターに挿入します。後者は細胞への侵入と遺伝物質の導入効率が高いため、最も頻繁に使用されます。遺伝子導入には主に3つの戦略があります。in vivo（生体内）、in vitro（生体外）、ex vivo（生体外）です。標的組織が直接アクセスできない場合、全身投与が望ましいです。一方、マトリックスベースの送達法では、組織特異的な遺伝子送達、DNAやウイルスの局所的な高負荷、構造的微小環境の制御強化が可能となります。神経疾患やその他の慢性疾患の治療においても、遺伝子治療は強く期待されています。

遺伝子治療に使用されるベクターには、天然ウイルスの改変体やプラスミドが含まれます。ウイルスは、病原性遺伝子を除去し、転送対象遺伝子とその発現を制御する配列で置き換えられるよう改変されていますが、転送を助けるウイルスエンベロープ（外殻）は保持されています。生体内遺伝子治療では、遺伝子治療剤を直接体内に注入します。一方、生体外デリバリーシステムでは、患者自身の体や他の健康な個人から細胞を採取します。遺伝子編集技術では、改変遺伝子をベクターを介さず直接宿主細胞に導入し、受容体内のゲノムを改変します。遺伝子治療は複数のメカニズムで作用します。例えば、疾患原因遺伝子を正常なコピーと置換する、機能不全の疾患原因遺伝子を不活性化させる、疾患治療を助ける新規または改変遺伝子を体内に導入する、といった方法です。

遺伝子治療は、タンパク質療法や薬物療法では対応が困難な単一の遺伝子欠損を有する患者への、トランスジーンの長期投与に特に適しています。これは、重症結合型免疫不全症（SCID）患者の治療のために、体外でCD34陽性細胞に遺伝子を導入した最初の成功した遺伝子治療臨床試験の前提でした。また、神経疾患やその他の慢性疾患の治療においても、遺伝子治療は強く期待されています。HIV/AIDS、関節炎、狭心症、固形腫瘍、パーキンソン病、ハンチントン病、アルツハイマー病、バッテン病、カナバン病、家族性高コレステロール血症など、数多くの疾患に対する臨床試験が実施され、あるいは完了しております。遺伝子治療では、特定の疾患の原因となる異常な遺伝子を置き換えるため、正常な遺伝子をゲノムに挿入します。この遺伝子を導入するために「ベクター」と呼ばれる分子キャリアが使用されます。ベクターには以下の特性が求められます。高い特異性、臨床応用に必要なサイズの1つ以上の遺伝子を効率的に導入できること、免疫系に認識されないこと、そして大量かつ高濃度で精製可能であること。これにより、ベクターを大規模に生産・供給することが可能となります。

報告のハイライト：

• 2024年7月、ミMiltenyi BiotecはTranslational Health Science and Technology Institute (THSTI)との意向書（LOI）締結を発表しました。この提携により、両組織は革新的細胞療法・遺伝子治療の開発を通じ、がん治療における革新的治療法の需要増大への対応を目指します。
• 2024年5月、Taysha Gene Therapiesは、レット症候群治療を目的とした遺伝子治療候補TSHA-102について、米国食品医薬品局（FDA）より再生医療先進療法（RMAT）指定を取得しました。
• 2024年4月、Charles River Laboratories International, Inc.は、Axovia Therapeutics Ltd.とのプラスミドDNA受託開発製造（CDMO）協業を発表しました。Charles Riverは、治療選択肢が限られ根治法のない病態であるバルデ・ビードル症候群（BBS）を含む繊毛症に対するアクソビア社の遺伝子治療開発を支援するため、高品質（HQ）の標的遺伝子プラスミドを製造します。
• 2024年4月、Ginkgo Bioworksは、2021年5月に発表したBiogenとの遺伝子治療共同研究を成功裏に完了いたしました。両社は組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター製造における業界標準の向上を目指しており、本共同研究によりバイオジェン社の遺伝子治療製造プロセスにおけるAAV生産力価の向上という目標を達成しました。
• 2024年3月、Seattle Children's Research InstituteとGenezenは、同研究所のX連鎖性無ガンマグロブリン血症（XLA）プログラムに向けた戦略的製造提携を発表いたしました。本提携は、Genezenのウイルスベクタープロセス開発およびcGMP製造の専門知識を活用し、Seattle Children's Research InstituteのXLA遺伝子治療プログラムを推進することに焦点を当てております。
• 2024年3月、同社はTaysha Gene Therapiesが、レト症候群治療候補遺伝子治療剤TSHA-102の思春期および成人対象第I/II相試験における用量漸増試験を進めるための必要な承認を取得したことを発表しました。
• 2024年2月、米国食品医薬品局（FDA）は固形腫瘍に対する初の細胞療法を承認しました。MIP Discoveryは、細胞・遺伝子治療分野における新規合成アフィニティ試薬の商業化推進のため、シリーズA資金調達で700万ポンドを確保しました。また、Charles River Laboratories Internationalは、Pluristyxとの提携により、ヒト多能性幹細胞のポートフォリオを拡大しました。

遺伝子治療：企業プロファイルおよび製品概要（市販治療法）

1.会社概要：Novartis

Novartisは、人々の生活を改善し、延ばすために医療の新たな可能性を追求しております。世界をリードする医薬品企業として、革新的な科学とデジタル技術を活用し、医療ニーズの高い分野において変革をもたらす治療法の開発に取り組んでおります。新薬開発の追求において、研究開発投資額で常に世界トップクラスの企業にランクインしております。Novartisの製品は世界中で7億5,000万以上の患者様に届いており、最新の治療へのアクセスを拡大する革新的な方法を模索しております。Novartis・ジーン・セラピーズは、希少遺伝性疾患を抱える方々の生活を変革するため、医療の再構築に取り組んでおります。最先端技術を活用し、有望な遺伝子治療を実証済みの治療法へと発展させるべく尽力しております。

製品概要 - ゾルゲンスマ

ゾルゲンスマ（オナセムノゲン・アベパルボベック）は、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する唯一の遺伝子治療であり、欠損または機能不全のSMN遺伝子の機能を補うことで、持続的なSMNタンパク質発現を通じて疾患進行を阻止する、疾患の遺伝的根本原因に直接対処する唯一のSMA治療法です。単回静脈内投与により効果を発揮します。ゾルゲンスマは、生存運動ニューロン1（SMN1）遺伝子に両対立遺伝子変異を有する2歳未満の小児脊髄性筋萎縮症（SMA）患者の治療薬として、米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得しております。ゾルゲンスマは現在40カ国以上で承認されており、臨床試験、管理アクセスプログラム、および市販環境を通じて、世界中で2,000人以上の患者様に投与されております。

2.会社概要：Spark Therapeutics

Spark Therapeuticsは、遺伝子治療の発見、開発、提供に専念する完全統合型企業であり、失明、血友病、神経変性疾患を含む遺伝性疾患の不可避性に課題しています。当社は、米国で初めてFDA承認を得た遺伝性疾患向け遺伝子治療に自社技術を応用することに成功し、現在3つのプログラムを臨床試験中であり、血友病患者において有望な初期結果を示した製品候補を含んでいます。スパークでは、遺伝性疾患によって人生が制限されることのない世界への道筋を築いております。

製品概要 - LUXTURNA

LUXTURNAは、遺伝性疾患に対する初のFDA承認遺伝子治療薬であり、遺伝性網膜疾患（IRD）に対する初の、かつ唯一の薬物療法です。また米国で承認された初のアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用いた遺伝子治療薬でもあります。LUXTURNAは優先審査制度（Priority Review）に基づきFDAの承認を取得し、これまでにFDAより希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation）および画期的治療法指定（Breakthrough Therapy Designation）を受けております。LUXTURNAの承認に伴い、FDAはSpark Therapeutics社に対し、別の製品に関する今後の販売申請の優先審査を可能とする「希少小児疾患優先審査バウチャー」を発行いたします。Spark Therapeutics社のLUXTURNA販売承認申請（MAA）は現在、欧州医薬品庁（EMA）において審査中です。LUXTURNAはEMAからも希少疾病用医薬品指定を受けております。

遺伝子治療：企業プロファイルおよび製品概要（開発中の治療法）

1.会社概要：Pfizer

Pfizerは、1849年にニューヨーク州ブルックリンにてCharles PfizerとCharles Erhartによって設立された、豊かな歴史を有する世界のバイオ医薬品企業です。同社は、ワクチン、腫瘍学、内科、病院、炎症・免疫学、希少疾患など、様々な治療領域における医薬品およびワクチンの発見、開発、製造、販売に従事しています。Pfizerの世界のヘルスへの取り組みは、様々な疾患に対する健康増進、予防、治療、治癒を目的とした広範な医薬品・ワクチンポートフォリオを通じて明らかです。同社は世界中の医療提供者、政府、地域社会と連携し、信頼性が高く手頃な価格の医療サービスへのアクセス拡大に努めております。

製品概要：フォルダディストロジーン・モヴァパルボベック

フォルダディストロジーン・モヴァパルボベックは、ヒト筋特異的プロモーターの制御下にある短縮型ヒトジストロフィン遺伝子（ミニジストロフィン）を組み込んだ、組換えアデノ随伴ウイルス血清型9（AAV9）カプシドを用いた治験薬です。AAV9カプシドは、筋組織を標的とする可能性から送達手段として選択されました。米国食品医薬品局（FDA）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象としたPfizer社の治験中遺伝子治療薬「フォルダディストロジーン・モヴァパルボベック」の第III相臨床試験に対する臨床試験保留を解除いたしました。CIFFREO第III相外来試験再開に向けた規制当局および倫理委員会の承認（FDAによる臨床試験停止解除を含む）は、データおよび試験計画修正案の審査を経て行われました。現在、本薬剤はデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬として第III相開発段階にあります。

2.会社概要：Ultragenyx Pharmaceutical Inc

協和キリン株式会社は、人生を変える価値を持つ革新的な医薬品の創出と提供に努めております。70年以上の歴史を持つ日本発の世界の専門医薬品企業として、抗体研究・工学における専門知識を含む最先端の科学を応用し、腎臓病、腫瘍学、免疫学・アレルギー学、神経学など複数の治療領域において、患者様と社会のニーズに応えてまいります。日本、アジア太平洋、北米、EMEA/国際の4地域において、当社は「人々の笑顔を創る」という目的を重視し、「生命への献身」「チームワーク／和」「革新」「誠実さ」という共通の価値観で結束しております。

製品概要 - DTX401

DTX401は、単回静脈内投与によりG6Pase-aの安定的な発現と活性を実現するよう設計された、開発中のAAV8遺伝子治療薬です。長期にわたる第I/II相試験データは、許容可能な安全性プロファイルと持続的な効果を示しています。DTX401投与後、すべての治療患者において、コーンスターチを用いた経口血糖補充療法の減量または中止後も、血糖コントロールが安定または改善されました。現在進行中の第III相GlucoGene試験では、DTX401がコーンスターチの使用量を減らしつつ血糖コントロールを維持・改善する能力、ならびに患者の生活の質（QOL）への影響を評価しています。DTX401は米国、EU、英国において希少疾病用医薬品指定を取得し、米国では再生医療先進療法（RMAT）指定およびファストトラック指定を受けています。DTX401は欧州医薬品庁（EMA）の優先医薬品プログラム（PRIME）に採択され、EMAとのより頻繁な対話が可能となり、承認の迅速化が期待されます。本剤は最近、I型グリコーゲン蓄積症患者を対象とした第III相臨床試験を完了いたしました。

3.会社概要：Rocket Pharmaceuticals

Rocket Pharmaceuticalsは、希少かつ重篤な疾患に対するファースト・イン・クラスの遺伝子治療法の開発に注力する新興の臨床段階バイオテクノロジー企業です。当社のマルチプラットフォーム開発アプローチでは、確立されたレンチウイルスベクター（LVV）およびアデノ随伴ウイルスベクター（AAV）遺伝子治療プラットフォームを活用しています。当社の主力臨床プログラムは、骨髄不全やがんを引き起こす難治性遺伝性疾患であるファンコーニ貧血（FA）の治療を目的とした、レンチウイルスベクター（LVV）ベースの遺伝子治療です。その他の骨髄由来疾患に対する前臨床試験も進行中で、ピルビン酸キナーゼ欠損症（PKD）、白血球接着不全症I型（LAD-I）、乳児悪性骨石症（IMO）を標的としています。ロケット社の初のAAVベース遺伝子治療プログラムは、希少な神経筋疾患および心血管疾患であるダノン病を対象としています。

製品概要 - RP-L102

RP-L102は、患者由来の造血幹細胞（HSC）を遺伝子改変した遺伝子治療製品です。レンチウイルスベクターを用いてFANCA遺伝子の機能的なコピーを導入しています。生後早期に投与される場合、RP-L102遺伝子治療は予防的措置として機能し、重篤な骨髄不全へ進行する前に骨髄細胞を修復する可能性があります。RP-L102は、米国においてファンコニ貧血A型の治療薬として希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定、再生医療先進療法（RMAT）指定を取得し、欧州では希少疾病用医薬品指定を取得しております。本品は現在、ファンコニ貧血（FA）患者様を対象とした第II相臨床試験段階にあります。

4.会社概要：Adverum Biotechnologies

Adverum Biotechnologiesは、重篤な眼疾患および希少疾患におけるアンメットメディカルニーズを対象とした臨床段階の遺伝子治療企業です。アドベラム社は、加齢黄斑変性（湿性型）患者様向けの単回投与型硝子体内注射剤として、新規遺伝子治療候補薬ADVM-022の評価を進めております。

製品概要 - ADVM-022

ADVM-022は、湿性加齢黄斑変性（wet AMD）の治療を目的として開発中です。ADVM-022は、独自開発のベクターカプシドであるAAV.7m8を利用し、独自開発の発現カセットによって制御されるアフリベルセプトのコード配列を運搬します。他の眼科遺伝子治療では、網膜下投与（網膜下アプローチ）のために手術が必要ですが、ADVM-022は診療所での単回硝子体内注射による投与が可能であるという利点があります。本剤は、湿性AMD患者様に対し、長期的な有効性を提供し、頻繁な抗VEGF注射の負担を軽減し、患者様のコンプライアンスを最適化し、視力予後を改善するよう設計されています。OPTIC試験は、抗VEGF治療に反応を示した湿性AMD患者を対象とした、ADVM-022の多施設共同・非盲検・用量設定・安全性および有効性試験として設計されています。OPTIC試験の患者様は治療経験があり、これまで湿性AMDの管理と機能的視力の維持のために頻繁な抗VEGF注射を必要としておりました。本剤は現在、湿性AMD患者様を対象とした第II相開発段階にあります。

5.会社概要：Kyverna Therapeutics

Kyvernaは、自己免疫疾患に苦しむ患者様向けの細胞療法開発に注力する、患者中心の臨床段階バイオ医薬品企業です。KYV-101は、自己免疫疾患の二大領域であるリウマチ学および神経学において臨床開発が進められており、現在米国とドイツで進行中の多施設共同・非盲検第I相試験（ループス腎炎患者対象）を含みます。当社のパイプラインには、自己由来および同種由来の両形式における次世代キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法が含まれており、B細胞が関与する自己免疫疾患への適用に最適な特性を有しています。複数のメカニズムによる自己免疫制御の進展を通じて、当社は自己免疫疾患の治療法を変革するという使命の実現に向けて取り組んでまいります。

製品概要 - KYV-101

KYV-101は、B細胞が関与する自己免疫疾患を対象とした、自己由来の完全ヒト型CD19 CAR T細胞製品候補です。KYV-101に搭載されたCARは、耐容性の向上を目的に米国国立衛生研究所（NIH）により設計され、がん領域における20例を対象とした第I相試験で検証されました。試験結果はNIHにより『Nature Medicine』誌に発表されています。カイバーナ社は現在、ループス腎炎患者を対象にKYV-101の臨床試験を実施中です。ループス腎炎は自己免疫疾患であり、患者の半数以上が現行治療で完全寛解に至らず、腎不全発症のリスクを抱えています。全身性強皮症および重症筋無力症を対象としたKYV-101の追加臨床試験も準備中です。本剤は現在、ループス腎炎患者を対象とした第I/II相開発段階にあります。

6.会社概要：Vivet Therapeutics

Vivet Therapeuticsは、ウィルソン病をはじめとする希少な遺伝性代謝疾患に対する、新規かつ長期間の遺伝子治療を開発している非公開の臨床段階のバイオテクノロジー企業です。Vivetの遺伝子治療プラットフォームは、組換えアデノ随伴ウイルス（rAAV）をベクターとして使用しており、これまでに2つの臨床プログラムと4つの前臨床資産を開始しています。最も開発が進んでいる治療法は、ウィルソン病に対する新規遺伝子治療薬VTX-801で、2024年末までに重要な臨床結果が得られる見込みです。Vivet Therapeuticsは、2016年にCEOのJean-Philippe Combal博士とCSOのGloria Gonzalez-Aseguinolaza博士によって設立され、遺伝子治療薬および希少疾病用医薬品の開発に深い専門知識を持つ、経験豊富な経営陣によって運営されています。

製品概要：VTX-802

VTX-802は、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型患者向けのAAVベースの遺伝子治療薬です。コドン最適化版のBSEP遺伝子を肝臓に送達するこの薬は、現在前臨床試験段階にあります。この薬は現在、肝内胆汁うっ滞症患者の治療薬として前臨床開発段階にあります。

DelveInsightによる遺伝子治療分析的視点

• 詳細な商業的評価：企業別遺伝子治療提携分析

当レポートでは、対象薬剤に関する詳細な商業的評価を提供します。これには提携、ライセンシング、ライセンス供与、買収といった取引の価値動向が含まれます。サブセグメンテーションについてはレポート内で説明されており、企業間提携（ライセンシング／パートナーシップ）、企業と学術機関の提携、買収分析を表形式で提供します。

• 遺伝子治療の競合情勢

当レポートは、企業（治療法、開発段階、技術別）の比較評価を含んでいます。

遺伝子治療レポート評価

• 企業分析
• 治療法評価
• パイプライン評価
• 非活性化薬剤の評価
• アンメットニーズ

よくあるご質問

• 遺伝子治療とは何ですか？
  • 遺伝子治療とは、遺伝物質を細胞内に導入することで疾患を治療する手法と定義されます。
• 遺伝子治療に使用される技術は何ですか？
  • 最も頻繁に使用される技術の一つは、組換えDNA技術です。
• 遺伝子治療の主な戦略は何ですか？
  • 遺伝子導入には主に3つの戦略があります。in vivo（生体内）、in vitro（生体外）、ex vivo（生体外）です。
• 遺伝子治療におけるベクターの役割は何ですか？
  • 遺伝子を導入するために「ベクター」と呼ばれる分子キャリアが使用されます。
• 遺伝子治療の適用例は何ですか？
  • HIV/AIDS、関節炎、狭心症、固形腫瘍、パーキンソン病、ハンチントン病、アルツハイマー病など、数多くの疾患に対する臨床試験が実施されています。
• 遺伝子治療の競合情勢はどのようになっていますか？
  • 当レポートは、企業（治療法、開発段階、技術別）の比較評価を含んでいます。
• Novartisの製品は何ですか？
  • ゾルゲンスマ（オナセムノゲン・アベパルボベック）は、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する唯一の遺伝子治療です。
• Spark Therapeuticsの製品は何ですか？
  • LUXTURNAは、遺伝性網膜疾患（IRD）に対する初のFDA承認遺伝子治療薬です。
• Pfizerの治験中遺伝子治療薬は何ですか？
  • フォルダディストロジーン・モヴァパルボベックは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象とした治験中の遺伝子治療薬です。
• Rocket Pharmaceuticalsの主力臨床プログラムは何ですか？
  • ファンコーニ貧血（FA）の治療を目的とした、レンチウイルスベクター（LVV）ベースの遺伝子治療です。
• Adverum Biotechnologiesの新規遺伝子治療候補薬は何ですか？
  • ADVM-022は、湿性加齢黄斑変性（wet AMD）の治療を目的として開発中です。
• Kyverna Therapeuticsの製品は何ですか？
  • KYV-101は、B細胞が関与する自己免疫疾患を対象とした、自己由来の完全ヒト型CD19 CAR T細胞製品候補です。
• Vivet Therapeuticsの開発中の治療薬は何ですか？
  • VTX-802は、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型患者向けのAAVベースの遺伝子治療薬です。
• 遺伝子治療における商業的評価はどのように行われますか？
  • 当レポートでは、対象薬剤に関する詳細な商業的評価を提供します。

目次

イントロダクション

エグゼクティブサマリー

遺伝子治療：概要

• イントロダクション
• 分類
• リスク要因
• 診断
• 治療

遺伝子治療- 分析的視点：徹底的な商業的評価

• 企業別遺伝子治療連携分析

競合情勢

• 企業の比較評価（治療法、開発段階、技術別）

治療評価

• 製品タイプ別の評価
• 段階と製品タイプ別の評価
• 投与経路別評価
• 段階と投与経路別評価
• 分子タイプ別評価
• ステージと分子タイプ別評価

遺伝子治療：企業と製品プロファイル（市販されている治療法）

Novartis

ゾルゲンスマ

遺伝子治療：企業と製品の概要（パイプライン治療）

後期段階の製品（第III相）

• 比較分析

Pfizer

フォルダジストロゲン・モバパルボベック

中期段階の製品（第II相）

• 比較分析

Rocket Pharmaceuticals

RP-L102

• 製品概要
• 研究開発活動
• 製品開発活動

初期段階の製品（第I/II相）

• 比較分析

Kyverna Therapeutics

KYV-101

• 製品概要
• 研究開発活動
• 製品開発活動

前臨床および探索段階の製品

• 比較分析

Vivet Therapeutics

VTX-802

• 製品概要
• 研究開発活動
• 製品開発活動

非アクティブな製品

• 比較分析

遺伝子治療- アンメットニーズ

遺伝子治療-市場促進要因と抑制要因