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市場調査レポート
商品コード
1938032
ミグルスタットの売上予測と市場規模の分析（2034年）Miglustat Sales Forecast, and Market Size Analysis - 2034 |
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カスタマイズ可能
適宜更新あり
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| ミグルスタットの売上予測と市場規模の分析（2034年） |
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出版日: 2026年02月01日
発行: DelveInsight
ページ情報: 英文 30 Pages
納期: 2～10営業日
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概要
ミグルスタットの主な成長促進要因
1. 市場シェアの拡大と新規患者数の増加
- ミグルスタットは、希少疾患であるリソソーム蓄積症市場、特にゴーシェ病1型とニーマンピック病C型（NPC）において、酵素補充療法に代わる重要な選択肢である経口の基質減少療法（SRT）として、引き続き強いプレゼンスを維持しています。
- 診断率の向上、遺伝子スクリーニングの改良、疾患認知度の向上により、代謝・神経学専門センターにおいて新規患者の治療開始が促進されています。
- 医師の長年の親しみと確立された治療ガイドラインが、世界での持続的な採用を支えています。
2. 重要な適応症への拡大
- ニーマンピック病C型（NPC）：ミグルスタットは、糖脂質の蓄積を減少させることで神経疾患の進行を遅らせるために広く使用されています。
- ゴーシェ病1型：酵素補充療法が適さない患者向けの経口代替療法として使用されます。
- 神経変性性リソソーム疾患：追加のリソソーム蓄積疾患に対する適応外使用と研究への関心の高まりが、臨床研究の拡大を後押ししています。
- バイオマーカーに基づく患者特定：遺伝子型と表現型の相関に関する継続的な研究により、適格患者の特定範囲が拡大しています。
3. 地理的拡大
- ミグルスタットは、希少疾患の償還制度に支えられ、欧州、北米、アジア太平洋、ラテンアメリカで上市されています。
- 欧州が最大の市場である一方、アジア太平洋は希少疾患の診断とアクセスが向上していることから、より急速な成長が見込まれる地域として台頭しています。
- メーカー各社は普及促進のため、専門流通網の強化、病院との提携、患者アクセスプログラムの拡充に取り組んでいます。
4. 新規適応症の承認
- ミグルスタットは、複数の地域においてNPCとゴーシェ病1型に対する規制当局の承認を取得しています。
- 進行中の実臨床データとガイドラインの更新により、特定のリソソーム蓄積症患者に対する治療オプションとして経口SRTの有効性が引き続き裏付けられています。
- 継続的な臨床研究により、関連する代謝性疾患における将来的な適応の拡大が支援される可能性があります。
5. NPCとゴーシェ病における力強い数量の推移
- NPCは、慢性的な神経学的進行による持続的な長期治療を必要とするため、重要な成長促進要因であり続けています。
- ゴーシェ病1型は、特に点滴療法から経口療法へ移行する患者において、安定した数量を上げています。
- リアルワールドレジストリは、疾患の持続的な安定化と機能的改良を示しており、処方医の信頼を支えています。
6. 競合差別化と市場動向
- 経口投与の低分子基質減少療法は、生涯にわたる静脈内酵素補充療法に代わる便利な選択肢を提供します。
- ミグルスタットの中枢神経系への浸透性は、多くの酵素療法と差別化されています。
- 精密な希少疾患治療、遺伝子スクリーニング、長期的な疾患修飾へと向かう市場動向が、継続的な採用を支えています。
- リアルワールドエビデンス（RWE）への依存度が高まることで、保険者と臨床医の信頼性が強化されています。
ミグルスタットの近年の発展
2026年2月、Amicus Therapeuticsは、ファブリー病に対するガラフォルド（ミガーラスタット）と遅発性ポンペ病に対するPOMBILITI+OPFOLDA（シパグルコシダーゼアルファ+ミグルスタット）に関する臨床試験とリアルワールド研究の新データを発表しました。
当レポートでは、ミグルスタットの主要7市場（米国、ドイツ、フランス、イタリア、スペイン、英国、日本）について調査分析し、各国の市場規模と予測、研究開発活動、競合情勢などの情報を提供しています。
よくあるご質問
目次
第1章 レポートの概要
第2章 ミグルスタットの概要：ゴーシェ病I型やニーマンピック病C型などの承認済み適応症、嚢胞性線維症やゴーシェ病III型などの潜在的な適応症
- 製品詳細
- ミグルスタットの臨床開発
- ミグルスタットの臨床研究
- ミグルスタットの臨床試験情報
- 安全性と有効性
- その他の開発活動
- 製品のプロファイル
第3章 ミグルスタットの競合情勢（上市済みの治療法）
第4章 競合情勢（後期段階の新たなミグルスタット療法）
第5章 ミグルスタット市場の評価
- 承認済み/潜在的適応症におけるミグルスタット市場の見通し
- 主要7市場の分析
- 主要7市場の承認済み/潜在的適応症向けのミグルスタットの市場規模
- 各国の市場の分析
- 米国のミグルスタットの市場規模（承認済み/潜在的適応症）
- ドイツのミグルスタットの市場規模（承認済み/潜在的適応症）
- 英国のミグルスタットの市場規模（承認済み/潜在的適応症）
