メチルマロン酸血症（MMA）- 市場考察、疫学、市場予測（2034年）

主なハイライト

• メチルマロン酸血症は、酵素またはコバラミン代謝の欠損によって引き起こされる稀な遺伝性代謝疾患であり、メチルマロン酸の毒性蓄積、反復する代謝危機、神経学的合併症、腎臓や肝臓疾患を含む進行性の多臓器障害を引き起こします。
• メチルマロニルCoAムターゼ（MMUT）欠損症は、MMAのもっとも一般的な遺伝的要因であり、孤立性MMA症例の約60%を占め、個々の変異によって引き起こされることがほとんどです。
• メチルマロン酸血症治療市場は、遺伝子診断技術の進歩、疾患の認知度の向上、遺伝子・酵素補充療法の開発による、強い成長可能性を秘めています。精密医療アプローチは根本的な酵素欠損の解決を目指し、より効果的な介入と患者転帰の改良の機会を提供します。
• 医療食品による食事管理は長年にわたり標準治療とされてきましたが、十分に管理されている患者であっても、成長障害、発達障害、心臓合併症、眼科合併症、腎合併症、神経学的合併症を経験する可能性があります。
• MMAの管理では、反応性のある患者に対しては、食事によるタンパク質制限とビタミンB12補充療法により代謝を安定させ、毒性代謝物の蓄積を抑制することに重点が置かれます。一方、重症例では、長期的な転帰の向上と生命を脅かす合併症の予防のために、肝臓または腎臓の移植が必要となる場合があります。
• カルグルミン酸（CARBAGLU）によるMMAの長期管理では、長期にわたる経過観察の重要性が強調されており、実際の臨床現場では、臨床試験環境で使用される用量よりも低いカルグルミン酸の用量で効果的なコントロールが達成されることが多く見られます。
• 現在、メチルマロン酸血症の治療に承認されている唯一の薬剤はカルグルミン酸であり、この疾患に伴う代謝不均衡の管理に役立ちます。
• メチルマロン酸血症の新たな開発パイプラインには、ModernaTX（mRNA-3705）などの重要な候補薬が含まれています。

メチルマロン酸血症（MMA）市場の見通し

医療食品による食事管理は長年にわたり標準治療とされてきましたが、十分に管理されている患者であっても、成長障害、発達障害、心臓合併症、眼科的合併症、腎臓合併症、神経学的合併症を経験する可能性があります。乳児が安定し診断が確定した後は、代謝専門医による生涯にわたる集中的な管理が極めて重要です。食事によるタンパク質制限、カルニチン補充、アンモニア調節療法といった最善の治療アプローチを講じても、患者は疾患や手術・医療介入などのストレス要因に際して急性代謝不全に陥ることが少なくありません。

メチルマロン酸血症治療市場は、疾患の認知度の向上、新生児スクリーニングプログラムの改良、診断技術の進歩により着実に拡大しています。食事によるタンパク質制限やビタミンB12補充といった従来の管理戦略は依然として基盤を成していますが、急性高アンモニア血症に対するCarbaglu（カルグルミン酸）などの補助療法の採用が増加しています。遺伝子治療や、ModernaのmRNA-3705などのmRNAベース治療を含む新治療法は、根本的な酵素欠損に対処し、長期的な代謝調節の可能性を提供することで、市場を変革すると予測されています。

市場成長は、進行中の臨床試験、希少疾患に対する規制上の優遇措置、小児向け製剤の開発によってさらに後押しされています。しかしながら、高い治療費、資源に制約のある地域におけるアクセス制限、長期的な安全性と有効性データの必要性といった課題が、急速な普及を抑制する可能性があります。全体として、MMA治療市場は、イノベーションと拡大する治療パイプラインにより、着実な成長が見込まれます。

当レポートでは、メチルマロン酸血症（MMA）の主要7市場（米国、ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国、日本）について調査分析し、各国の市場規模と予測、各治療法の市場シェア、現在の治療法、アンメットニーズなどの情報を提供しています。

よくあるご質問

• メチルマロン酸血症とは何ですか？
  • 酵素またはコバラミン代謝の欠損によって引き起こされる稀な遺伝性代謝疾患であり、メチルマロン酸の毒性蓄積、反復する代謝危機、神経学的合併症、腎臓や肝臓疾患を含む進行性の多臓器障害を引き起こします。
• メチルマロニルCoAムターゼ（MMUT）欠損症はどのようなものですか？
  • MMAのもっとも一般的な遺伝的要因であり、孤立性MMA症例の約60%を占め、個々の変異によって引き起こされることがほとんどです。
• メチルマロン酸血症治療市場の成長要因は何ですか？
  • 遺伝子診断技術の進歩、疾患の認知度の向上、遺伝子・酵素補充療法の開発による、強い成長可能性を秘めています。
• メチルマロン酸血症の治療における医療食品の役割は何ですか？
  • 医療食品による食事管理は長年にわたり標準治療とされてきましたが、十分に管理されている患者でも成長障害、発達障害、心臓合併症、眼科合併症、腎合併症、神経学的合併症を経験する可能性があります。
• MMAの管理において重症例ではどのような治療が必要ですか？
  • 長期的な転帰の向上と生命を脅かす合併症の予防のために、肝臓または腎臓の移植が必要となる場合があります。
• カルグルミン酸（CARBAGLU）の役割は何ですか？
  • MMAの長期管理において、長期にわたる経過観察の重要性が強調されており、実際の臨床現場では、臨床試験環境で使用される用量よりも低いカルグルミン酸の用量で効果的なコントロールが達成されることが多く見られます。
• メチルマロン酸血症の治療に承認されている薬剤は何ですか？
  • 現在、メチルマロン酸血症の治療に承認されている唯一の薬剤はカルグルミン酸であり、この疾患に伴う代謝不均衡の管理に役立ちます。
• メチルマロン酸血症の新たな開発パイプラインにはどのような候補薬がありますか？
  • ModernaTX（mRNA-3705）などの重要な候補薬が含まれています。
• メチルマロン酸血症治療市場の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 主要7市場（米国、ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国、日本）について調査分析し、各国の市場規模と予測、各治療法の市場シェア、現在の治療法、アンメットニーズなどの情報を提供しています。
• メチルマロン酸血症治療市場の成長を後押しする要因は何ですか？
  • 進行中の臨床試験、希少疾患に対する規制上の優遇措置、小児向け製剤の開発によってさらに後押しされています。
• メチルマロン酸血症治療市場の課題は何ですか？
  • 高い治療費、資源に制約のある地域におけるアクセス制限、長期的な安全性と有効性データの必要性といった課題が、急速な普及を抑制する可能性があります。

目次

第1章 重要な知見

第2章 レポートの概要

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 主な出来事

第5章 疫学と市場予測の調査手法

第6章 メチルマロン酸血症（MMA）：市場の概要

• MMAの総市場シェアの分布：治療法別（2024年）
• MMAの総市場シェアの分布：治療法別（2034年）

第7章 疾患の背景と概要：メチルマロン酸血症

• イントロダクション
• 危険因子
• 症状
• 病態生理学と疾患経路
• 診断検査

第8章 治療とガイドライン

• 現在の治療情勢

第9章 疫学と患者人口

• 主な調査結果
• 前提条件と根拠
• 主要7市場のメチルマロン酸血症（MMA）の総罹患者数
• 米国
• 欧州4ヶ国・英国
• 日本

第10章 メチルマロン酸血症（MMA）のペイシェントジャーニー

第11章 上市済み薬品

• 主な競合
• カルグルミン酸（Carbaglu）：Eton Pharmaceutical

第12章 新治療法

• 主な競合
• mRNA-3705：ModernaTX

第13章 メチルマロン酸血症（MMA）：市場規模

• 主な調査結果
• 市場見通し
• コンジョイント分析
• 主な市場予測の前提条件
  • コストの想定とリベート
  • 価格動向
  • アナログの評価
  • 上市年と治療の普及
• 主要7市場のMMAの総市場規模
• 米国の市場規模
  • 米国のMMAの総市場規模
  • 米国のMMAの総市場規模：治療法別
• 欧州4ヶ国・英国の市場規模
  • 欧州4ヶ国・英国のMMAの総市場規模
  • 欧州4ヶ国・英国のMMAの総市場規模：治療法別
• 日本の市場規模
  • 日本のMMAの総市場規模
  • 日本のMMAの総市場規模：治療法別

第14章 メチルマロン酸血症（MMA）のアンメットニーズ

第15章 メチルマロン酸血症（MMA）のSWOT

第16章 メチルマロン酸血症（MMA）に関するKOLの見解

第17章 市場参入と償還

第18章 付録

第19章 DelveInsightのサービス内容

第20章 免責事項

第21章 DelveInsightについて