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市場調査レポート
商品コード
1872653
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年）Hereditary Transthyretin Amyloidosis - Market Insight, Epidemiology, and Market Forecast - 2034 |
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カスタマイズ可能
適宜更新あり
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| 遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年） |
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出版日: 2025年11月01日
発行: DelveInsight
ページ情報: 英文 200 Pages
納期: 2～10営業日
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概要
主なハイライト：
- 遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTR）は、トランスサイレチン（TTR）遺伝子の変異により、アミロイドと呼ばれる異常なタンパク質沈着が様々な臓器、特に神経や心臓に蓄積し、進行性の損傷や痺れ、チクチク感、筋力低下、心臓の問題などの症状を引き起こす、まれな遺伝性疾患です。
- hATTRはさらに、家族性アミロイド多発神経病（FAP）と家族性アミロイド心筋症（FAC）に分類されます。TTR遺伝子には120種類以上の異なる変異が存在し、それぞれの変異別発症パターン、症状、予後が異なります。最も一般的なATTR変異には、ATTR V30M変異、ATTR V122I変異、ATTR T60A変異などがあります。
- 腹部脂肪生検は、侵襲性が低く安全な検査法であり、アミロイド沈着の組織学的確認と型別が可能となります。
- ATTRには複数の表現型が存在します。心臓に影響を及ぼし心不全を引き起こす可能性のあるATTR心筋症（CM）、脳を含む末梢神経系に影響を与えるATTR多発神経障害（PN）、そして両方の症状を呈する混合型表現型などです。
- 2025年8月、Prothena CorporationはNovo Nordiskが2025年第2四半期に発表した内容として、同社初のファースト・イン・クラスのアミロイド除去抗体候補であるコラミトゥグについて、2025年に心筋症を伴うATTRアミロイドーシス（ATTR-CM）を対象とした第III相試験プログラムへ進める見込みであることを明らかにしました。コラミトゥグは当初Prothena Corporationが開発し、2021年7月にNovo Nordiskが買収しました。
- 現在、治療選択肢としては米国FDA承認のAMVUTTRA（ヴトリシラン）、ONPATTRO（パティシラン）、TEGSEDI（イノテルセン）、VYNDAQEL（タファミディスメグルミン）、VYNDAMAX（タファミディス）、WAINUA（エプロンテルセン）などが挙げられます。
- hATTRの管理に向けて、いくつかの潜在的な治療法が研究されています。予測期間（2025-2034年）中に、Nexiguran ziclumeran、ALXN2220、Coramitugなどの有望な候補薬の発売が予定されており、hATTRの市場力学に大きな変化をもたらすと予想されます。
DelveInsightの「遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年）」レポートは、hATTRに関する深い理解、過去および予測される疫学、ならびに米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、および日本におけるhATTR市場の動向を提供します。
本hATTR市場レポートでは、現在の治療実践、新興薬剤、個別治療法におけるhATTRのシェア、2020年から2034年までの現在および予測されるhATTR市場規模を、主要7ヶ国市場別に分析しております。また、現在のhATTR治療実践/アルゴリズムと未充足医療ニーズについても取り上げ、最適な機会を選別し、市場の本質的な潜在力を評価いたします。
対象地域：
- 米国
- EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）および英国
- 日本
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスの理解と治療アルゴリズム
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスの概要
遺伝性トランスサイレチン媒介性（hATTR）アミロイドーシスは、TTR（トランスサイレチン）遺伝子の変異によって引き起こされる、まれな遺伝性の進行性疾患です。これらの変異によりトランスサイレチンタンパク質が異常な折り畳み（ミスフォールディング）を起こし、様々な臓器や組織にアミロイド線維として蓄積します。この蓄積は主に末梢神経、心臓、そして時には消化管に影響を及ぼします。症状は多岐にわたりますが、一般的に進行性の末梢神経障害（しびれ、うずき、痛み）、自律神経機能障害（めまい、消化器系の問題など）、心筋症（息切れ、疲労、心不全を引き起こす）などが含まれます。治療を受けないまま放置すると、hATTRアミロイドーシスは重大な臓器障害を引き起こし、しばしば致命的となります。
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスの診断
遺伝性トランスサイレチン媒介性（hATTR）アミロイドーシスの診断は、その多様な症状と非特異性のため、課題を伴う場合があります。診断プロセスは通常、家族歴の聴取や神経障害・心臓症状の評価を含む詳細な臨床評価から始まります。TTR遺伝子の変異を確認し、他のアミロイドーシス形態と区別するためには遺伝子検査が不可欠です。コンゴレッド染色を伴う組織生検はアミロイド沈着の確認に用いられ、心エコー検査、心臓MRI、核医学検査（例 Tc-99m-PYPスキャン）などの画像診断技術は心臓病変の評価に役立ちます。血液検査、尿検査、神経伝導検査は診断を補強し、血清/尿中免疫固定法は軽鎖（AL）アミロイドーシスの除外に用いられます。早期かつ正確な診断は、適切な治療と予後改善のために極めて重要です。
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスの治療
遺伝性トランスサイレチン媒介性（hATTR）アミロイドーシスの治療は、異常なトランスサイレチン（TTR）タンパク質の産生またはその作用を抑制し、疾患の進行を遅らせ、症状を管理することに重点が置かれています。パティシラン（siRNA）やイノテルセン、エプロンテルセン（アンチセンスオリゴヌクレオチド）などのTTRサイレンサーは肝臓におけるTTRタンパク質の産生を抑制し、TTR安定化剤であるタファミディスはタンパク質の異常な折り畳みを防ぎます。CRISPR-Cas9遺伝子編集（例ネクシグラン・ジクルメラン）などの開発中の治療法は、TTR遺伝子を恒久的に不活性化することを目的としています。進行した心臓症状や神経症状のある患者様には、疼痛管理、心臓薬、運動機能サポートを含む支持療法が不可欠です。臓器機能を維持し、生活の質を向上させるためには、早期の治療開始が極めて重要です。
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスの疫学
本報告書のhATTR疫学章では、hATTRの総有病症例数、hATTRの総診断有病症例数、hATTRのタイプ別症例数、hATTRの病期別症例数、家族性アミロイド心筋症（FAC）のニューヨーク心臓協会（NYHA）分類に基づき、米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、および日本の市場を対象として、2020年から2034年までの期間について、hATTRの総有病症例数、hATTRの診断済み総有病症例数、hATTRのタイプ別症例数、hATTRの病期別症例数、家族性アミロイド心筋症（FAC）のニューヨーク心臓協会（NYHA）分類に基づく有病症例数について、過去および将来の疫学情報を提供
- 2024年時点で、米国は主要7ヶ国市場におけるhATTRの診断済み有病症例総数の約65％を占めており、2034年までにさらに増加すると予想されます。
- 米国において、hATTRの最も一般的な変異体には、TTR V30M、TTR T60A、TTR L58H、TTR S77Y、およびTTR I84Sが含まれます。
- 米国におけるhATTR症例の約45％は家族性アミロイド多発神経病（FAP）に起因するものでした。
- 遺伝性ATTRは男女を問わず発症しますが、通常、性別有病率の顕著な差は見られません。しかしながら、変異の母系遺伝が疾患リスクの上昇と関連しているようであることから、保因者における親由来効果（parent-of-origin effect）が仮説として提唱されています。ただし、発症が遅い家族では、男性に多く見られる傾向があります。
- 欧州におけるhATTRの年間発生率は、100万人あたり0.3件の新規症例と推定されています。
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス医薬品章
本hATTRレポートの薬剤章では、市販中および開発中のhATTR治療薬に関する詳細な分析を掲載しています。さらに、hATTR治療薬の主要臨床試験の詳細、最近の承認状況および今後の承認見込み、特許情報、最新ニュース、最近の提携・共同研究についても深く掘り下げています。
現在、hATTR治療薬としてFDA承認されているのは、AMVUTTRA（ヴトリシラン）、ONPATTRO（パティシラン）、TEGSEDI（イノテルセン）、VYNDAQEL（タファミディスメグルミン）、VYNDAMAX（タファミディス）、WAINUA（エプロンテルセン）、ATTRUBY（アコラミディス）などです。医薬品に関する章では、hATTRの臨床試験の詳細、顕著な薬理作用、契約および提携、承認、特許の詳細、最新のニュースやプレスリリースについても理解を深めることができます。
市販薬
AMVUTTRA（ヴトリシラン）：Alnylam Pharmaceuticals
AMVUTTRAはトランスサイレチン（TTR）ノックダウン剤であり、体内の自然なシステムと連携してTTRタンパク質の産生を停止させ、アミロイドーシスの進行を遅らせます。肝臓で産生されるTTRタンパク質の量を減らすことで、心筋症を引き起こす有害なアミロイド線維が心臓に沈着するのを抑制します。アムブトラは、病院または診療所において、3ヶ月ごとに皮下注射により投与されます。アルニラム社の強化安定化化学（ESC）-GalNAc結合体送達プラットフォームを採用したアムブトラは、高い効力と優れた代謝安定性を備えて設計されており、3ヶ月ごとの皮下注射（四半期ごと）を可能にしております。
- 2025年6月、Alnylam Pharmaceuticalsは、欧州委員会（EC）が孤児RNAi治療薬であるAMVUTTRA（ヴトリシラン）について、成人患者における野生型または遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR-CM）の治療を適応症追加として承認したことを発表しました。
- 2025年3月、Alnylam Pharmaceuticalsは、米国食品医薬品局（FDA）が、RNAi治療薬であるAMVUTTRA（ヴトリシラン）について、成人における野生型または遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシス（ATTR-CM）に伴う心筋症の治療薬として、心血管死亡率、心血管系入院、および緊急心不全受診の減少を目的とした追加新薬申請（sNDA）を承認したことを発表しました。
WAINUA（エプロンテルセン）：AstraZeneca/Ionis Pharmaceuticals
WAINUA（エプロンテルセン）は、トランスサイレチン（TTR）タンパク質の産生を抑制するよう設計されたリガンド結合型アンチセンスオリゴヌクレオチド（LICA医薬品）です。WAINUAは、成人における遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシス（ATTRv-PNとも呼ばれる）に伴う多発性神経障害の治療薬として米国で承認されています。エプロンテルセンは、アンチセンスオリゴヌクレオチドとGalNAcの結合体であり、TTR mRNAに結合することで変異型および野生型TTR mRNAの分解を引き起こし、血清中TTRタンパク質および組織内TTRタンパク質沈着の減少をもたらします。
2024年10月、AstraZenecaとIonis Pharmaceuticalsは、欧州連合（EU）の医薬品委員会（CHMP）が、ステージ1またはステージ2の多発性神経障害（一般にhATTR-PNまたはATTRv-PNと呼ばれる）を有する成人患者における遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシスの治療薬として、WAINZUA（エプロンテルセン）の承認を推奨したことを発表しました。
2023年12月、AstraZenecaとIonis Pharmaceuticalsは、米国食品医薬品局（FDA）が遺伝性トランスサイレチン媒介アミロイドーシス（hATTR-PNまたはATTRv-PN）患者における多発性神経障害の治療薬として、WAINUA（エプロンテルセン）を承認したことを発表しました。Wainuaは、自己注射器による自己投与が承認された唯一のATTRv-PN治療薬です。
新興治療法
Nexiguran Ziclumeran（ネクシグラン・ジクルメラン） - Intellia Therapeutics
ネクシグラン・ジクルメラン（nex-z）、別名NTLA-2001は、Intellia Therapeuticsがトランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスの単回治療薬として開発中の、in vivo CRISPRベースの遺伝子編集治療薬です。トランスサイレチン（TTR）タンパク質をコードするTTR遺伝子を不活性化するように設計されています。インテリア社は、リジェネロン社との共同研究の一環として、ネクシグラン・ジクルメラン（nex-z）の開発および商業化を主導しております。現在、第III相臨床試験が進行中です。
2025年5月、Intellia Therapeuticsは、遺伝性ATTRアミロイドーシスに伴う多発性神経障害（ATTRv-PN）治療を目的とした開発中のネクシグラン・ジクルメラン（nex-z）の第I相試験における2年間の追跡調査データが良好であったことを発表しました。
2025年4月、Intellia Therapeuticsは、多発性神経障害を伴う遺伝性ATTRアミロイドーシス（ATTRv-PN）治療薬ネクシグラン・ジクルメラン（nex-z）のグローバル第III相治験「MAGNITUDE-2」において、最初の患者への投与が開始されたことを発表しました。
ALXN2220（旧称NI006）：Neurimmune/Alexion Pharmaceuticals
ALXN2220（旧称NI006）は、病態関連アミロイド構造のみを高い親和性で選択的に標的とし、生理的形態のトランスサイレチンには作用しないヒト抗体です。ALXN2220は、野生型ATTRおよび遺伝性ATTR心筋症（ATTR-CM）やATTR多発性神経障害に関連する変異型ATTRの両方を標的とします。
2024年10月、Neurimmuneは、米国食品医薬品局（FDA）がAlexion（AstraZeneca希少疾患部門）に対し、心筋症を伴うトランスサイレチンアミロイドーシス（ATTR-CM）治療薬としてALXN2220（旧称NI006）の開発に関するファストトラック指定を付与したことを発表しました。
2024年4月、Neurimmuneは提携先であるAlexion（AstraZeneca傘下の希少疾患部門）が、第III相DepleTTR-CM臨床試験を開始したことを発表しました。本試験では、トランスサイレチン媒介性アミロイド心筋症（ATTR-CM）の治療におけるALXN2220（旧称NI006）の有効性と安全性を評価します（NCT06183931）。
薬剤クラスの概要
CRISPR-Cas9遺伝子編集
CRISPR-Cas9遺伝子編集は、生きた細胞内のDNAに対して精密かつ標的を絞った変更を可能にする革新的なゲノム編集技術です。ガイドRNAを用いてCas9酵素をゲノム内の特定配列に誘導し、そこでCas9がDNAに二本鎖切断を生じさせます。その後、細胞はこの切断を修復しようと試み、多くの場合、遺伝子の破壊につながります。あるいは、修復用テンプレートが提供された場合には、遺伝子の修正や挿入が行われます。Nexiguran Ziclumeran（ネクシグラン・ジクルメラン）は、遺伝性トランスサイレチン媒介性（hATTR）アミロイドーシスの根本原因を直接標的とする、治験段階のin vivo CRISPR-Cas9遺伝子編集療法です。ガイドRNAを用いてCas9酵素を肝細胞内のTTR遺伝子へ誘導し、Cas9がDNAに二本鎖切断を導入します。
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTR）市場の見通し
遺伝性トランスサイレチン媒介性（hATTR）アミロイドーシスの治療戦略はますます多様化しており、疾患プロセスの様々な段階を標的としています。エプロンテルセン（WAINUA）、パティシラン（ONPATTRO）、イノテルセン（TEGSEDI）などの遺伝子サイレンサーは、肝臓内のTTR mRNAを標的とし、変異型および野生型トランスサイレチンタンパク質の両方の産生を大幅に減少させます。これにより循環TTRレベルが低下し、疾患の進行を遅らせます。タファミディス（VYNDAQEL/VYNDAMAX）などのTTR安定化剤は、TTRタンパク質に結合し、アミロイド線維への異常な折り畳みを防ぎます。これにより、特に心臓における臓器障害の進行を遅らせます。組織内に既に沈着したアミロイド線維を特異的に分解する承認治療法は現時点では存在しませんが、この領域は研究が進められており、間接的な効果をもたらす治療法が存在する可能性があります。変異型TTR産生の主要な発生源を除去するために従来用いられてきた肝移植は、効果的な薬物療法の登場により、現在ではほとんど行われていません。有望な新たな治療法として、遺伝子編集技術が挙げられます。その代表例が、Nexiguran Ziclumeran（ネキシグラン・ジクルメラン）です。これは、生体内でのCRISPR-Cas9ベースの治療法であり、肝細胞内のTTR遺伝子を恒久的に破壊することで、一度の治療による根治的アプローチを提供する可能性があります。これらの疾患修飾療法と並行して、末梢神経障害、自律神経機能障害、心筋症といったhATTRの特徴的な合併症に対処する症状管理と支持療法は、患者の罹患率や生活の質の低下に大きく寄与するため、依然として極めて重要です。
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTR）治療薬の導入状況
本セクションでは、2025年から2034年の間に市場投入が予想される潜在的な薬剤の導入率に焦点を当てます。hATTR治療の情勢は、新規医薬品の導入により大きな変革を経験しています。これらの革新的な治療法は、標準治療の基準を再定義しつつあります。
遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTR）パイプライン開発活動
本報告書では、第III相、第II相、および第I/II相段階にある様々な治療候補薬に関する知見を提供します。また、標的治療薬の開発に携わる主要企業についても分析しています。
パイプライン開発活動
本レポートでは、hATTR新興治療法に関する提携、買収・合併、ライセンシング、特許情報の詳細を網羅しております。
市場アクセスと償還
償還とは、製造元と支払者間の価格交渉を指し、製造元が市場にアクセスすることを可能にします。これは高額な医療費を抑制し、必須医薬品を手頃な価格で提供するために設けられています。医療技術評価（HTA）は、償還の意思決定や薬剤使用の推奨において重要な役割を果たします。これらの推奨事項は、同じ薬剤であっても主要7市場間で大きく異なります。米国医療制度では、公的・民間双方の健康保険適用範囲が含まれます。また、メディケアとメディケイドは米国最大の政府資金によるプログラムです。メディケア、メディケイド、小児医療保険プログラム（CHIP）、州および連邦の医療保険マーケットプレースを含む主要な医療プログラムは、メディケア・メディケイドサービスセンター（CMS）によって監督されています。これら以外にも、薬局給付管理会社（PBM）や、患者支援のためのサービスや教育プログラムを提供する第三者機関も存在します。
本報告書ではさらに、国別のアクセス状況と償還シナリオ、現在使用されている治療法の費用対効果シナリオ、アクセスの容易化と自己負担費用の軽減を図るプログラム、連邦政府または州政府の処方薬プログラムに加入している患者に関する洞察などについて、詳細な分析を提供しております。
hATTRレポートの主な強み
- 10年間の予測
- 主要7ヶ国を対象
- hATTRの疫学的セグメンテーション
- 主要な競合製品
- 詳細に分析された市場
- 薬剤導入状況
hATTRレポート評価
- 現在の治療実践
- 未充足ニーズ
- 開発中の製品プロファイル
- 市場の魅力
- 定性分析（SWOT分析およびコンジョイント分析）
よくあるご質問
目次
第1章 重要な洞察
第2章 報告書の概要
第3章 エグゼクティブサマリー
第4章 主要な出来事
- 主要な取引とコラボレーション
第5章 hATTRの疫学と市場予測調査手法
第6章 hATTR市場概要
- 市場情勢分析（相別、投与経路別、分子タイプ別）
- 新興情勢分析（相別、投与経路別、分子タイプ別）
- 2024年のhATTR治療薬別市場シェア（％）分布
- 2034年のhATTR治療薬別市場シェア（％）分布
第7章 疾患の背景と概要
- イントロダクション
- 兆候と症状
- 種類
- 分類
- 原因
- 病期
- 診断
- 診断ガイドライン
- 診断アルゴリズム
第8章 治療
- 治療ガイドライン
- 治療アルゴリズム
第9章 hATTRの疫学と患者人口
- 主な調査結果
- 仮定と根拠
- 米国におけるhATTRの有病率
- 米国
- EU4ヶ国と英国
- 日本
第10章 hATTRのペーシェントジャーニー
第11章 hATTRの市販治療法
第12章 hATTRの新しい治療法
第13章 hATTR：主要7ヶ国市場分析
- 主な調査結果
- 市場見通し
- 主要な市場予測の前提条件
- コンジョイント分析
- 発売年と治療の普及
- 主要7ヶ国におけるhATTRの総市場規模
- 主要7ヶ国におけるhATTRの市場規模（治療別）
- 米国の市場規模
- EU4ヶ国と英国の市場規模
- 日本市場規模
