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市場調査レポート
商品コード
1872650
家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年）Familial Lipoprotein Lipase Deficiency - Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast - 2034 |
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カスタマイズ可能
適宜更新あり
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| 家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年） |
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出版日: 2025年11月01日
発行: DelveInsight
ページ情報: 英文 200 Pages
納期: 2～10営業日
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概要
主なハイライト：
- 家族性リポ蛋白リパーゼ（LPL）欠損症、別名I型低リポ蛋白血症は、LPL酵素の欠乏別引き起こされる希少な遺伝性疾患であり、脂肪消化障害、血中キロミクロン蓄積（キロミクロネミア）、および深刻な高トリグリセリド血症を引き起こします。これは家族性キロミクロネミア症候群（FCS）の中で最も一般的な形態です。
- 家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症市場は、希少脂質代謝疾患への認知度向上、遺伝子診断技術の進歩、アンチセンスオリゴヌクレオチドなどの標的治療法の開発を背景に、2025年から2034年にかけて着実な成長が見込まれます。精密医療分野における継続的な革新と臨床研究パイプラインの強化が、市場の持続的な拡大を支えると予想されます。
- 2012年、欧州委員会はUniQure社が開発した遺伝子治療薬アリポジェン・ティパルボベック（GLYBERA）に対し、LPL欠損症患者の治療薬として販売承認を付与しました。GLYBERAは西洋諸国で初めて承認された遺伝子治療薬となりましたが、米国では承認されませんでした。患者需要が限られていたため、UniQure社は2017年にGLYBERAを市場から撤退させました。
- Ionis Pharmaceuticalsが開発したTRYNGOLZA（オレザルセン）は、FCS（1型高リポタンパク血症）に対する初のFDA承認アンチセンス療法として大きな進歩を示しています。その前身であるWAYLIVRA（ボラネソルセン）は欧州で条件付き承認のみを受けたことから、規制環境の進化と、希少脂質異常症治療におけるRNAベース療法の将来性の高さが浮き彫りとなりました。
- ArrowheadのAPOC3を標的とする開発中のRNAi療法プロザシランは、第III相PALISADE試験の良好な結果を受けFDA審査が進行中であり、FCS治療において高い期待が寄せられています。これは希少脂質異常症におけるRNAiの影響力拡大を浮き彫りにしています。
- 家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の市場成長は、新たな遺伝子治療や根本的な代謝異常を標的とする革新的アプローチにより牽引されています。厳格な食事脂肪制限が標準治療である一方、服薬遵守率の低さ、反復性膵炎、限られた薬物療法選択肢といった課題が、より効果的な治療法の必要性を浮き彫りにしています。アンチセンスオリゴヌクレオチドは、トリグリセリド値の低下、長期予後の改善、生活の質の向上を通じて有望な治療法として期待されています。
DelveInsightの包括的レポート「家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年）」は、家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症に関する詳細な分析を提供します。当レポートでは、家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の総有病症例数、診断済み総有病症例数、性別症例数、年齢別症例数、治療対象症例数に関する過去および予測の疫学データを提示しています。疫学データに加え、本市場レポートでは患者人口に関連する様々な側面を網羅しています。これには診断プロセス、処方パターン、医師の視点、市場アクセス性、治療選択肢、ならびに米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、日本の7大市場における2020年から2034年までの市場展望が含まれます。
当レポートは、家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症における既存の治療実践と未充足医療ニーズを分析します。治療法や介入策の強化に向けた市場の可能性を評価し、潜在的なビジネス機会を特定します。この貴重な情報は、利害関係者が製品開発や市場戦略立案に関して、十分な情報に基づいた意思決定を行うことを可能にします。
家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の概要
家族性リポ蛋白リパーゼ（LPL）欠乏症は、体内の特定の脂肪分解に不可欠なLPL酵素の欠損によって引き起こされる希少な遺伝性代謝疾患です。この酵素が不足すると、カイロミクロンと呼ばれる脂肪粒子が血流中に蓄積（カイロミクロネミア）し、トリグリセリド値が著しく上昇します。この脂肪蓄積は正常な代謝を妨げ、様々な臨床的合併症を引き起こします。
LPL欠乏症の患者様は、反復性の腹痛、膵炎の発作、肝臓と脾臓の肥大（肝脾腫）、および発疹性キサントーマと呼ばれる皮膚発疹を経験される場合があります。この疾患は、LPL遺伝子の変異と関連していることが最も多く、常染色体劣性遺伝のパターンに従います。しかし、最近の研究では、LPL欠乏症に類似した臨床症状を引き起こす可能性のある他の遺伝子の変異も特定されています。
家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の診断と治療アルゴリズム
家族性LPL欠乏症の診断は、通常、特徴的な症状の存在に加え、詳細な病歴聴取と臨床検査に基づいて行われます。医療従事者は診断を補強するため、特に脂質代謝や酵素活性を評価する血液検査を含む特定の検査を実施する場合があります。
主要な診断アプローチの一つとして、ヘパリン投与後に血漿中のリポ蛋白リパーゼ活性を測定する方法があります。ヘパリンは酵素を血漿中に放出させる作用があります。酵素活性の著しい低下はLPL欠乏症を示唆する可能性があります。確定診断には、LPL遺伝子変異を特定する分子遺伝学的検査が有効であり、専門の臨床検査機関や調査機関で実施可能です。
家族性LPL欠損症の治療は、主に厳格な食事性脂肪制限によりカイロミクロネミア症や高トリグリセリド血症を軽減し、腹痛や膵炎などの症状予防を図ります。一部の患者様は自ら脂質を控えることで適応されますが、臨床ガイドラインでは通常、1日あたりの脂肪摂取量を20グラム以下、または1日の総摂取カロリーの15％以下に制限することが推奨されます。残念ながら、標準的な脂質低下薬はこの疾患には効果がなく、アルコール、経口避妊薬、利尿剤、β遮断薬、イソトレチノイン、ゾロフトなど、トリグリセリド値を上昇させる物質は避ける必要があります。
中鎖脂肪酸は門脈を通じて肝臓に直接吸収されるため、調理に使用しても安全であり、LPL欠損症の管理食にしばしば含まれます。ただし、魚油サプリメントは効果がなく、避けるべきです。トリグリセリド値が正常化すると、肝臓や脾臓などの肥大した臓器は通常1週間以内に正常な大きさに戻り、発疹性キサントーマは数週間から数ヶ月で消失することが多いです。持続性または再発性の黄色腫は、食事管理や治療遵守が不十分であることを示している可能性があります。
家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の疫学
本家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症市場レポートの疫学セクションでは、主要7ヶ国市場それぞれにおける過去の傾向と予測動向を含む患者人口に関する情報を提供します。医師や臨床専門家といったKOLの見解を検討することは、過去および予測される傾向の背景にある理由を特定する上で役立ちます。診断済み患者プール、その動向、および基礎となる仮定はすべて当レポートのこのセクションに含まれています。
本セクションでは、関連する表やグラフを用いてデータを提示し、家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の有病率を明確かつ簡潔に示しています。さらに、分析過程で用いられた仮定事項を開示し、データの解釈と提示の透明性を確保しています。この疫学データは、疾患の負担と、様々な地域における患者人口への影響を理解する上で貴重な情報となります。
主な調査結果
米国希少疾患機構（NORD）によれば、家族性LPL欠損症は男女同等に発症し、一般人口における発生率は約25万人に1人と推定されています。
2次調査によれば、家族性LPL欠乏症の一般人口における推定有病率は約100万人に1人です。ほとんどの症例は小児期、しばしば10歳以前に診断され、約25％が生後1年以内に特定されます。ただし、症状が後年に現れる場合もあり、女性では妊娠中に初めて症状が現れるケースもあります。
家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の疫学は、予測期間（2025-2034年）において変化することが予想されます。
家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症市場の展望
家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症治療薬市場は、有病率の増加、技術進歩、予測期間（2025-2034年）における新規治療法の登場といった主要な促進要因により、さらなる成長が見込まれます。
継続的な調査と献身的な取り組みにより、将来はさらに効果的な治療法、そして最終的にはこの困難な疾患の治療法が期待されます。DelveInsightによると、主要7ヶ国における家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症市場は、予測期間2025-2034年において大きく変化すると予想されます。
家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症治療薬に関する章
市販されている家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症治療薬
TRYNGOLZA（オレザルセン）：Ionis Pharmaceuticals
TRYNGOLZAは、肝臓で生成されるタンパク質であるアポC-III（トリグリセリド代謝の主要な調節因子）の体内産生を低下させるよう設計されたRNA標的治療薬です。これは、生命を脅かす可能性のある疾患である家族性キロミクロネミア症候群に対して、現在米国で唯一適応が認められている治療法です。TRYNGOLZAは、家族性キロミクロネミア症候群（家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症／I型低リポ蛋白血症）の治療薬として、ファストトラック指定、希少疾病用医薬品指定、画期的治療法指定を受けておりました。
2024年12月、Ionis Pharmaceuticalsは、米国食品医薬品局（FDA）がTRYNGOLZA（オレザルセン）を家族性キロミクロネミア症候群の成人患者におけるトリグリセリド値低下のための食事療法補助剤として承認したことを発表しました。
WAYLIVRA（ボラネソルセン）：Ionis Pharmaceuticals
アイオニスのアンチセンス技術を用いて開発されたウェイリブラは、ボラネソルセンを用いてアポC-IIIの産生を標的化し減少させることで、トリグリセリド値の低下、代謝バランスの改善、脂肪蓄積や膵炎のリスク低減に寄与します。ウェイリブラは家族性キロミクロネミア症候群（家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症／I型低リポ蛋白血症）の治療薬です。
2019年5月、Ionis Pharmaceuticalsの子会社であるAkcea Therapeuticsは、WAYLIVRAが欧州委員会より条件付き販売承認を取得したことを発表しました。本品は、遺伝的に確認されたFCS（家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症）を有し、膵炎のリスクが高く、食事療法およびトリグリセリド低下治療に十分な反応を示さない成人患者に対する食事療法補助として承認されています。
新規家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症治療薬
家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症市場は、現在開発中の新興治療法が限られていることから、徐々に進展していくものと予想されます。Arrowhead Pharmaceuticalsのプロザシランをはじめとする主要企業は、この複雑な疾患に対する新たな治療選択肢の開発を推進し、この未充足ニーズへの取り組みに積極的に取り組んでいます。
プロザシラン：Arrowhead Pharmaceuticals
プロザシラン（旧称ARO-APOC3）は、トリグリセリド代謝の主要な調節因子であるアポリポタンパク質C-III（APOC3）を低下させることを目的とした、ファースト・イン・クラスの開発中のRNAi療法です。APOC3を減少させることで、プロザシランはトリグリセリド豊富なリポタンパク質の分解を促進し、脂質クリアランスを改善します。臨床試験では、家族性キロミクロネミア症候群（家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症／I型低リポ蛋白血症）患者において、トリグリセリドおよびアテロジェニックリポ蛋白を著しく減少させることが示されています。
2025年1月、Arrowhead Pharmaceuticalsは、第III相PALISADE試験の良好な結果に基づき、家族性キロミクロネミア症候群（FCS）治療薬としてのプロザシランの新薬承認申請（NDA）が米国食品医薬品局（FDA）により受理されたことを発表しました。
家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症市場の市場セグメンテーション
デルブインサイトの『家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症－市場インサイト、疫学、および市場予測－2034年』レポートは、現在の家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症市場および将来の市場動向について、国別、治療法別、クラス別に詳細な展望を提供します。さらに、各地域の市場は治療法ごとに細分化され、すべての治療法の現在および将来の市場シェアに関する詳細な見解が示されます。
国別家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症市場規模
家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の市場規模は、米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、日本など、様々な国別に個別に評価されています。2024年、米国は主要7ヶ国（主要7市場）における家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症市場全体の大きなシェアを占めており、これは主に同国における本疾患の高い有病率と、利用可能な治療法の高い費用に起因しています。この優位性は、特に新製品の早期導入の可能性を考慮すると、今後も持続すると予測されます。
家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症治療薬の導入状況
本セクションでは、2020年から2034年にかけて家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症市場に新規導入された、または導入が予定されている潜在的な治療薬の販売動向に焦点を当てます。特定の国における家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症治療薬の市場浸透率を推定し、治療薬がクラス内およびクラス間、セグメント間で及ぼす影響を検証します。また、家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症市場における薬剤の成功確率（PoS）に寄与する財務的・規制上の決定事項にも触れます。
新規の家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症治療法は、無作為化臨床試験における安全性・有効性、市場参入の順序その他の市場力学、ならびに同市場における未充足ニーズへの対応度といった様々な属性に基づき分析されます。
家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の市場アクセスと償還
DelveInsightの「家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症- 市場インサイト、疫学、市場予測-2034年」レポートは、家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の市場アクセスと償還状況について、説明的な概要を提供します。
本セクションでは、各治療法について国別の医療制度を詳細に分析し、市場アクセス、償還政策、医療技術評価について解説しています。
KOLの見解
現在の家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の市場動向を把握し、二次調査結果の不足を補うため、当該領域で活躍するKOL（キーオピニオンリーダー）およびSME（特定分野の専門家）へのインタビューを実施しています。彼らの見解は、現行および新興の治療法・治療パターン、ならびに家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の市場動向を理解・検証する上で役立ちます。これにより、市場の全体像と家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症における未充足ニーズを特定し、クライアント様が将来的な新規治療の可能性を検討する上で支援いたします。
競合情報分析
当社は、家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症市場について、SWOT分析や市場参入戦略などの様々な競合情報分析ツールを活用し、競合および市場情報分析を実施しています。これらの分析の組み込みは、データ入手可能性に依存し、市場環境と競合状況に関する包括的かつ十分な情報に基づいた評価を確保いたします。
家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症パイプライン開発活動
本報告書では、第II相および第III相段階にある治療候補薬の分析を提供し、家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症を対象とした治療薬開発に携わる企業を検証します。この疾患に対する臨床開発段階にある潜在的治療法の進捗状況と進展に関する貴重な知見を提供します。
パイプライン開発活動
当レポートでは、新たな家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症治療法に関する、共同研究、買収・合併、ライセンシング、特許詳細、その他の情報を網羅しています。
家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症レポートの主な見解
- 家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の患者人口
- 治療アプローチ
- 家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症パイプライン分析
- 家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の市場規模と動向
- 家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の市場機会
- 今後の治療法の影響
家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症レポートの主な強み
- 10年間の予測
- 主要7ヶ国を対象
- 家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の疫学的セグメンテーション
- 主要な競合分析
- 詳細に分析された家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症市場
- 家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症治療薬の導入状況
家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症レポート評価
- 家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の現行治療実践
- 未充足ニーズ
- 家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症パイプライン製品プロファイル
- 家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の市場の魅力
よくあるご質問
目次
第1章 重要な洞察
第2章 報告書の概要
第3章 市場概要
- 2024年の治療法別市場シェア（％）分布
- 2034年の治療法別市場シェア（％）分布
第4章 疫学と市場調査手法
第5章 エグゼクティブサマリー
第6章 主要な出来事
第7章 疾患の背景と概要
- イントロダクション
- 種類
- 原因
- 病態生理学
- 症状
- リスク要因
- 診断
- 診断アルゴリズム
- 診断ガイドライン
- 治療と管理
- 治療アルゴリズム
- 治療ガイドライン
第8章 疫学と患者人口
- 主な調査結果
- 前提と根拠：主要7ヶ国
- 主要7ヶ国における家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の総有病率
- 主要7ヶ国における家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の総診断症例数
- 米国
- EU4ヶ国と英国
- 日本
第9章 患者の旅
第10章 市販されている治療法
第11章 新たな治療法
第12章 家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症：主要7ヶ国市場分析
- 主な調査結果
- 主要な市場予測の前提条件
- 市場見通し
- 属性分析
- 主要7ヶ国における家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の総市場規模
- 主要7ヶ国における家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の市場規模（治療法別）
- 米国市場規模
- EU4ヶ国と英国の市場規模
第13章 主要オピニオンリーダーの見解
第14章 アンメットニーズ
第15章 SWOT分析
第16章 家族性リポ蛋白リパーゼ欠損症の市場アクセスと償還
- 米国
- EU4ヶ国と英国
- 日本
