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市場調査レポート
商品コード
1855033
補体介在性C3腎症市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年）Complement 3 Glomerulopathy Market Insight, Epidemiology And Market Forecast - 2034 |
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カスタマイズ可能
適宜更新あり
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| 補体介在性C3腎症市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年） |
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出版日: 2025年10月01日
発行: DelveInsight
ページ情報: 英文 98 Pages
納期: 2～10営業日
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概要
キーハイライト
- C3腎症は、膜増殖型、メサンギウム増殖型、びまん性内毛細管増殖型、三日月型など様々な糸球体腎炎パターンを示します。
- C3腎症には、濃厚沈着症（DDD）とC3糸球体腎炎（C3腎症N）という2つの病型があり、糸球体の損傷と炎症のパターン別異なります。さらに、DDDの特徴はC3腎症Nの特徴よりも早く現れる傾向があり、通常は思春期に現れることに注意することが重要です。
- C3腎症は、進行性の経過と高い再発リスクにより、長期的な見通しは困難です。患者の約30～50％が診断後10年以内に末期腎臓病（ESKD）を発症します。
- 主要7ヶ国におけるC3腎症の診断有病者数は、補体生物学の進歩と診断能力の向上により、2024年から2034年の間に増加すると予想されます。遺伝学的検査、補体アッセイ、多職種連携別腎生検の解釈の拡大が、より早期で正確な診断を可能にしています。
- C3腎症の管理は、承認された標的治療に対するアンメットニーズを反映して、様々な処方薬の適応外使用に頼っています。現在の治療法には、免疫抑制剤、コルチコステロイド、レニン・アンジオテンシン・アルドステロン系（RAAS）阻害剤、カルシニューリン阻害剤や抗体などの支持剤があります。
- その他の適応外治療としては、エクリズマブやリツキシマブなどのモノクローナル抗体があります。これらの抗体はC5を不活性化すること別終末補体経路を特異的に標的とし、腎機能を改善し蛋白尿を減少させることができます。
- ファブハルタはC3腎症の治療薬として初めて承認され、次いでApellis PharmaceuticalsとSobiのEMPAVELI/ASPAVELIが承認されました。しかし、カプセル化された生物（例えば、髄膜炎菌、肺炎球菌、インフルエンザ菌b型）別生命を脅かす感染症に対する黒枠警告という形で、治療開始の少なくとも2週間前にワクチン接種が必要であるという重大な課題が残っています。
- EMPAVELI/ASPAVELIは、補体カスケード内でC3を直接かつ近接的に標的とすることにより、C3腎症に対する有望な治療選択肢を提示しています。FABHALTAで観察された治療成績のほぼ2倍という顕著な臨床効果を示しており、治療効果という点で他とは一線を画しています。
- C5とH因子の二重補体阻害剤（KP104）、MASP-3阻害剤（ザルテニバート）、補体C3を標的とするRNA干渉（RNAi）治療薬（ARO-C3）など、新たなメカニズムを標的とする治療薬が、潜在的な治療選択肢として有望視されています。
DelveInsightの「補体介在性C3腎症市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年）」レポートは、米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、日本における補体介在性C3腎症の詳細な理解、歴史的および予測疫学、補体介在性C3腎症市場動向をお届けします。
補体介在性C3腎症市場レポートでは、現在の治療法、新薬、個々の治療法の市場シェア、2020年から2034年までの主要7ヶ国の補体介在性C3腎症市場規模の現状と予測を提供しています。また、最良の機会を発掘し、市場の可能性を評価するために、現在の補体介在性C3腎症の治療法/アルゴリズムやアンメット・メディカル・ニーズも網羅しています。
対象地域
- 米国
- EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）および英国
- 日本
調査期間：2020年～2034年
補体介在性C3腎症の疾患理解と治療アルゴリズム
補体介在性C3腎症の概要
補体介在性C3腎症という用語は、補体カスケードの調節異常によって引き起こされるまれな腎疾患群を定義するために、2013年に専門家のコンセンサスによって採用されました。補体介在性C3腎症の主な特徴には、尿中の高濃度蛋白（蛋白尿）、血尿（血尿）、尿量の減少、血液中の低濃度蛋白、および体の数カ所の腫脹が含まれます。
補体介在性C3腎症は糸球体疾患の一種であり、糸球体内にC3補体成分（C3）が優位に沈着し、C1qおよびC4が沈着しないことを特徴とします。糸球体中に古典的補体成分やレクチン補体成分が有意に存在せずにC3が蓄積していることから、病因機序の根底には代替補体経路の調節異常があることが示唆されます。糸球体腎炎の古典的な臨床的特徴を有する患者において、免疫グロブリンの沈着がない、あるいはほとんどないこの所見は、唯一の診断基準です。補体介在性C3腎症はまれな疾患であるため、正確な発生率や有病率を算出することは困難ですが、いくつかの小規模コホート研究によって、信頼性の低い推定値が得られています。
補体介在性C3腎症の診断
ほとんどの場合、補体介在性C3腎症の診断には、腎生検を行い、光顕、免疫蛍光、電子顕微鏡を慎重に検討する必要があります。大まかには、補体介在性C3腎症は、免疫蛍光（IF）において、免疫グロブリンと比較してC3の染色が優勢（強度が2桁以上）であると定義されます。補体3糸球体障害は、電子顕微鏡所見により、緻密な膜内浸透圧沈着の有無によってDDDまたはC3腎症Nに分類されます。しかし、補体介在性C3腎症の診断を確定するために用いられる様々な診断検査は、尿検査、血液検査、糸球体濾過量（GFR）、および腎生検です。
補体介在性C3腎症の治療
補体介在性C3腎症に対する最適な治療法はまだ確立されていません。補体介在性C3腎症と診断されたすべての患者には、生活習慣のアドバイス、高血圧と蛋白尿をコントロールするためのアンジオテンシン変換酵素阻害薬またはアンジオテンシン受容体拮抗薬、脂質低下治療などの腎保護対策を行うべきです。このような薬物療法だけでは末期腎疾患への進行を予防することは示されていませんが、免疫抑制薬の予防効果を改善する可能性はあります。補体介在性C3腎症に対する承認された治療法/治療薬、および補体介在性C3腎症の原因を攻撃できる治療法がないため、治療レジメンは補体介在性C3腎症による腎障害のプロセスを遅らせることに重点を置きます。この治療法には、副腎皮質ステロイド（しばしば「ステロイド」と呼ばれる）、免疫抑制剤、ACE阻害剤およびARB、食事療法、補体阻害剤などが含まれます。ファブハルタはC3腎症に対する最初のFDA承認治療薬となり、B因子を阻害することで代替補体経路を標的としました。これに続いて、より広い上流の遮断を提供するC3阻害薬であるエムパベリ/アスパベリが承認され、補体介在性腎疾患の治療選択肢が拡大しました。
補体介在性C3腎症の疫学
当レポートでカバーする疾患疫学は、2020年から2034年までの米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、日本をカバーする主要7ヶ国市場における、補体介在性C3腎症の総診断有病者数、補体介在性C3腎症のタイプ別診断有病者数、補体介在性C3腎症の年齢別診断有病者数、補体介在性C3腎症の総治療症例数でセグメント化した、過去および予測疫学を提供します。
- 2024年、主要7ヶ国におけるC3糸球体症の診断有病者数は約5,800人でした。この数は、補体生物学の進歩、診断法の改善、遺伝子検査、補体アッセイ、集学的生検評価の普及別、2034年まで増加すると予想されます。
- 米国における補体介在性C3腎症の診断有病者数は、2024年には3,400人となります。
- 2024年、米国では補体介在性C3腎症は主に成人が罹患し、その割合は89％でした。2034年には、この数は成人で3,800例、小児で480例に増加すると予想されています。
- 日本では、小児に比べ成人の補体介在性C3腎症の有病率が高いです。
補体介在性C3腎症の薬剤の章
補体介在性C3腎症の薬剤の章では、市販されている薬剤と後期段階（第III相および第II相）のパイプライン薬剤の詳細な分析を掲載しています。さらに、現在承認されている医薬品には、Novartis Pharmaceuticals（Iptacopan）、Apellis PharmaceuticalsおよびSobi（pegcetacoplan）が含まれ、新興医薬品には、Kira Pharmaceuticals（KP104）、Omeros Corporation（ザルテニバート［OMS906］）、NovelMed Therapeutics（Ruxoprubart［NM8074］）、Arrowhead Pharmaceuticals（ARO-C3）などが含まれます。また、薬剤の章では、補体介在性C3腎症の臨床試験の詳細、表現力豊かな薬理作用、契約と提携、承認と特許の詳細、最新のニュースとプレスリリースの理解に役立ちます。
市販薬
イプタコパン（FABHALTA/FABIHARTA）- Novartis
イプタコパンは経口のB因子代替補体経路阻害薬です。C3腎症では、代替補体経路の過剰活性化により糸球体内でC3が切断され、C3の沈着と炎症が生じ、これがC3腎症の病態の一因と考えられています。イプタコパンはB因子に結合することにより、代替経路を阻害します。
- 2025年3月、Novartisは経口イプタコパンが第III相APPEAR-C3腎症試験に基づき、成人のC3腎症治療薬として蛋白尿を減少させるという効能で米国FDAの承認を取得したと発表しました。
- 2025年4月、Novartisは、EMAのCHMPがC3腎症治療薬としてイプタコパンの販売承認を推奨する肯定的意見を採択したと発表しました。
- 2025年5月，Novartisファーマは，ファビハルタカプセル200mg（一般名：イプタコパン塩酸塩水和物，以下「ファビハルタ」）について，C3腎症に対する効能・効果の追加承認を取得したと発表しました。
ペグセタコプラン（一般名：EMPAVELI/ASPAVELI）- Apellis PharmaceuticalsとSobi
ペグセタコプランは、多くの重篤な疾患の発症および進行の原因となる、体内の免疫システムの一部である補体カスケードの過剰な活性化を制御することを目的としたC3標的治療薬です。米国ではC3腎症および原発性IC-MPGNの治療薬として承認されています。この治療薬は、巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）のような他の希少疾患についても調査中です。
- 2025年7月、Apellis Pharmaceuticalsは、米国FDAがペグセタコプランを12歳以上のC3腎症または原発性IC-MPGNの最初の治療薬として承認したと発表しました。
- 2025年6月、Apellis Pharmaceuticalsは、C3腎症および原発性IC-MPGNに対するペグセタコプランを検討した第III相VALIANT試験の非盲検期間から得られた新たなデータを発表しました。このデータはERAコングレスのレイトブレイキングセッションの一部として発表されました。
新薬
KP104：Kira Pharmaceuticals
KP104は、補体疾患の有効な促進因子を標的とする強力かつ相乗的な方法を提供する、代替経路と終末経路を同時かつ選択的に遮断するように設計された、強力でファースト・イン・クラスの二機能性生物学的製剤です。KP104は、IgAN、C3腎症、SLE-TMA、PNHなど、アンメットニーズの高い複数の適応症で第Ⅱ相概念実証試験に入る。第II相試験は、米国、中国、オーストラリア、韓国を含む世界各地で実施される予定です。
ザルテニバート（OMS906）：Omeros Corporation
ザルテニバートはマンナン結合レクチン関連セリンプロテアーゼ-3（MASP-3）を標的とするヒトモノクローナル抗体で、補体系の代替経路の鍵となる最も近位の活性化因子です。第II相試験の終了後、有効性の強いエビデンスが得られたと仮定して、Omeros CorporationはC3腎症を対象とした第III相試験を開始する予定です。
- Omerosの2025年6月の会社プレゼンテーションによると、同社はC3腎症におけるザルテニバートの第II相データの読み出しを今後予定しています。
- 2024年10月、Omeros Corporationは、ザルテニバートがC3腎症治療薬として米国食品医薬品局（FDA）から希少小児疾患指定（RPDD）を受けたと発表しました。
薬剤クラス別インサイト
レニン・アンジオテンシン・アルドステロン系阻害薬（ARB）とACE阻害薬は、いずれも補体介在性C3腎症の高血圧治療に使用されます。RAAS阻害薬の併用は単剤と比較して高い効果を示し、有害事象の発生率が高いです。
免疫抑制剤：副腎皮質ステロイド、カルシニューリン阻害薬、副腎皮質ステロイドとミコフェノール酸モフェチル（MMF）の併用などが補体介在性C3腎症の治療に使用されます。すべての非特異的免疫抑制療法の中で、MMFに基づく治療は臨床的寛解と腎生存率に関して他の治療法と比べて有望です。補体阻害薬は、補体介在性C3腎症治療の新たなパイプラインにおける主要なクラスです。補体阻害剤であるペグセタコプランとイプタコパンは、安全性と有効性の点で補体介在性C3腎症に有効です。
補体介在性C3腎症市場の展望
C3腎症の管理は、承認された標的治療薬に対するアンメットニーズを反映し、主に様々な処方薬の適応外使用に依存しています。現在の治療選択肢には、免疫抑制剤、コルチコステロイド、レニン・アンジオテンシン・アルドステロン系（RAAS）阻害剤、カルシニューリン阻害剤や抗体などの支持剤が含まれます。
その他の適応外治療としては、カルシニューリン阻害剤、その他の免疫抑制剤、エクリズマブやリツキシマブなどのモノクローナル抗体があります。これらの抗体はC5を不活性化することにより終末補体経路を特異的に標的とし、腎機能を改善し蛋白尿を減少させることができます。血中や腎生検で高濃度のC5b-9を示す終末補体経路活性化のエビデンスがある患者は、C3腎症で一般的に観察されるプロファイルであるこれらの治療が特に有効である可能性があります。
C3腎症の治療状況は、2025年3月にこの疾患に対する最初の標的治療薬であるイプタコパンがFDAに承認され、画期的な進歩を遂げました。2025年7月、FDAは12歳以上のC3腎症および原発性IC-MPGNの治療薬としてペグセタコプランを承認しました。これは補体介在性腎疾患に対する標的治療が大きく拡大したことを意味します。
- 主要7ヶ国における補体介在性C3腎症の市場規模は、2024年に約3,600万米ドルでした。
- 補体介在性C3腎症の市場規模が最も大きいのは米国で、EU4ヶ国、英国、日本、つまり主要7ヶ国の73%を占めています。
- C3腎症の新たなパイプラインには、Kira Pharmaceuticals（KP104）、Omeros Corporation（ザルテニバート［OMS906］）、NovelMed Therapeutics（Ruxoprubart［NM8074］）、Arrowhead Pharmaceuticals（ARO-C3）など、著名な主要企業が開発中の重要な製品がいくつかあります。これらの治療薬は、今後主要7ヶ国で発売された後、C3腎症治療市場に上方シフトをもたらすと予想されます。
補体介在性C3腎症治療薬の普及率
本セクションでは、2020年～2034年の間に市場に投入されると予想される潜在的な薬剤の取り込み率に焦点を当て、競合状況、安全性、有効性データ、参入の順番に依存します。ピボタル試験や確認試験で新規治療薬を評価する主要企業は、規制当局から肯定的な意見が得られ、承認、円滑な上市、迅速な市場導入につながる可能性が最も高くなるよう、適切な比較対照薬を選択する際に警戒を怠らないことが重要です。IptacopanとPegcetacoplanの承認に続き、C3腎症の治療法は急速に進化しており、臨床開発中の補体標的治療薬がいくつかあります。これらの治験薬は、長期的な腎臓の温存、より広範な患者対象（例 小児科、移植）、代替作用機序などのアンメットニーズへの対処を目指しています。
補体介在性C3腎症の活動
当レポートでは、第III相および第II相段階にある治療薬候補に関する洞察を提供しています。また、標的治療薬の開発に携わる主要企業についても分析しています。
パイプライン開発活動
補体介在性C3腎症の新興治療薬に関する共同研究、買収・合併、ライセンス供与、特許の詳細に関する情報を網羅しています。
KOLの見解
現在の市場動向や新たな市場動向における現実のシナリオに対応するため、データのギャップを埋め、二次調査を検証するための一次調査を通じて、この領域で活躍する主要な業界リーダーから意見を聴取しています。医療/科学ライター、腎臓専門医、腎臓専門コンサルタント、University Hospitals of Leicester NHS Trustの名誉准教授など、進化する治療状況、従来療法への患者の依存、患者の治療切り替えの受容性、薬剤の取り込みに関する洞察や、アクセシビリティに関する課題について、業界専門家に問い合わせました。
定性分析
SWOT分析やコンジョイント分析など、様々なアプローチを用いて定性・マーケットインテリジェンス分析を行います。SWOT分析では、疾患診断におけるギャップ、患者の認知度、医師の受容性、競合環境、費用対効果、治療法の地理的アクセスなどの観点から、強み、弱み、機会、脅威を提供します。
コンジョイント分析では、安全性、有効性、投与頻度、指定、投与経路、参入順などの関連属性に基づき、複数の承認済み治療薬と新興治療薬を分析します。これらのパラメータに基づいてスコアリングを行い、治療の有効性を分析します。
さらに、治療法の安全性が評価され、許容性、忍容性、有害事象が主に観察され、臨床試験において薬剤がもたらす副作用について明確な理解が得られます。さらに、スコアリングは、投与経路、エントリーと指定の順番、成功の確率、各治療法の対応可能な患者プールにも基づいています。これらのパラメータに基づき、最終的な重み付けスコアと新興治療薬のランキングが決定されます。
市場参入と償還
当レポートでは、国別の市場参入と償還のシナリオ、市場参入を容易にし自己負担を軽減するプログラム、連邦政府または州政府の処方薬プログラムに加入している患者などに関する詳細な洞察を提供しています。償還は、医薬品の市場参入に影響する極めて重要な要素です。多くの場合、償還の決定は、治療された患者にもたらされる利益に対する薬価に帰着します。このような高コストの治療による医療負担を軽減するために、支払者やその他の業界関係者によって多くの支払いモデルが検討されています。
FABHALTA Co-pay Plus
Co-pay Plusは、患者さんがファブハルタの治療費（リフィルを含む）を支払う際にご利用いただけます。Co-pay Plusは健康保険ではありませんが、処方箋に関する自己負担額をカバーすることができます。
- Co-payプラスで0ドルからお支払いいただけます。
- 民間保険に加入している患者は、0米ドルから支払うことができます。
- 年間給付限度額2万米ドル／暦年
レポートの範囲
- 当レポートは、重要なイベントのセグメント、エグゼクティブサマリー、補体介在性C3腎症の概要、その原因、徴候と症状、病因、現在利用可能な治療法について説明しています。
- 疫学セグメントと予測、診断率、疾患の進行、治療ガイドラインの今後の成長可能性についての包括的な洞察が提供されています。
- さらに、現在および新興の治療法の包括的な説明と、後期および著名な治療法の詳細なプロファイルは、現在の治療状況に影響を与える見込みです。
- 補体介在性C3腎症市場の詳細なレビュー、過去の市場規模、予測市場規模、治療法別市場シェア、詳細な前提条件、および当社のアプローチの根拠がレポートに含まれており、主要7ヶ国の薬剤アウトリーチをカバーしています。
- 当レポートは、SWOT分析と専門家の洞察/KOLの見解、患者の旅、主要7ヶ国の補体介在性C3腎症市場の形成と推進に役立つ治療嗜好を通じてトレンドを理解することで、事業戦略を策定する際に優位性を提供します。
補体介在性C3腎症レポートインサイト
- 患者人口
- 治療アプローチ
- 補体介在性C3腎症パイプライン分析
- 補体介在性C3腎症の市場規模および動向
- 既存および将来の市場機会
レポートの主な強み
- 10年間の予測
- 主要7ヶ国を対象
- 補体介在性C3腎症の疫学セグメンテーション
- 主な競合品
- コンジョイント分析
- 薬剤の使用量と主要市場予測の前提
補体介在性C3腎症レポート評価
- 現在の治療法
- アンメットニーズ
- パイプライン製品プロファイル
- 市場の魅力
- アナリストの見解
- 定性分析（SWOTおよびコンジョイント分析）
よくあるご質問
目次
第1章 重要な洞察
第2章 報告書のイントロダクション
第3章 C3腎症のエグゼクティブサマリー
第4章 主要な出来事
第5章 疫学と市場予測の調査手法
第6章 C3腎症市場概要
- 臨床的情勢（分子タイプ、相、投与経路別分析）
- 2024年の主要7ヶ国におけるC3腎症の市場シェア（％）分布
- 2034年の主要7ヶ国におけるC3腎症の市場シェア（％）分布
第7章 疾患の背景と概要
- イントロダクション
- C3腎症の一般的な形態
- 原因と危険因子
- 症状
- 病態生理学
- 病因
- 診断
- 鑑別診断
第8章 治療
- C3腎症の診断と管理のためのアルゴリズム
- 糸球体疾患管理のための臨床診療ガイドライン：KDIGO 2021
第9章 疫学と患者人口
- 主な調査結果
- 仮定と根拠
- 主要7ヶ国におけるC3腎症の診断を受けた有病者総数
- 米国
- EU4ヶ国と英国
- 日本
第10章 ペイシェントジャーニー
第11章 市販されている治療法
第12章 新興医薬品
第13章 C3腎症：主要7ヶ国分析
- 主な調査結果
- 主要7ヶ国におけるC3腎症の総市場規模
- 市場見通し
- コンジョイント分析
- 主要な市場予測の前提条件
- 米国
- EU4ヶ国と英国
- 日本
第14章 アンメットニーズ
第15章 SWOT分析
第16章 KOLの見解
第17章 市場アクセスと償還
- 米国
- EU4ヶ国と英国
- 日本
- 2025年の市場アクセスと価格政策の動向のサマリーと比較
- C3腎症療法の市場アクセスと償還
