胆汁うっ滞性掻痒症市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年）

主なハイライト

• DelveInsightの推定によると、2024年に米国で診断された肝疾患の胆汁うっ滞性掻痒症の有病者総数は約9万8,000人であり、これらの症例は予測期間中（2025年～2034年）に増加すると予測されます。
• 胆汁うっ滞性掻痒症市場は安定した成長が予測され、2025年から2034年までの年間平均成長率（CAGR）は堅調に推移すると予測されます。米国全体でのこの拡大は、革新的な治療薬であるLinerixibat、Volixibat、TH104などの導入が原動力となる見込みです。さらに、疾患認知度の向上、診断能力の向上、基礎肝障害の早期発見、高齢化などを背景とした胆汁うっ滞性掻痒症の有病率の上昇が、効果的な治療に対する需要の拡大に寄与します。
• DelveInsightの分析によると、米国の胆汁うっ滞性掻痒症市場は2024年に約3億米ドルと評価されました。2025年から2034年までの予測期間において、この市場はCAGR 23.4％で成長すると予測されています。
• 現在、胆汁うっ滞性掻痒症を管理するためのさまざまな治療法が市場で入手可能です。これらには、胆汁酸分泌抑制薬（例：コレスチラミン、コレスチポール、コルセベラム）、リファンピシン、μオピオイド受容体拮抗薬（例：ナルトレキソン）、選択的セロトニン再取り込み阻害薬（例：セルトラリン）のほか、小児の胆汁うっ滞性肝障害に対するLIVMARLI（maralixibat）やBYLVAY（odevixibat）などの標的療法が含まれます。
• 胆汁うっ滞性掻痒症治療に対する患者のアドヒアランスは、忍容性の制限、複雑なレジメン、不十分な支持療法により、しばしば不良であり、多因子からなる病態生理の不完全な理解が、効果的な標的治療法の開発をさらに妨げています。
• GSK、Mirum Pharmaceuticals、Tharimmuneなどがさまざまな臨床試験段階を経て開発を進めており、胆汁うっ滞性掻痒症市場のイノベーションを促進し、大きな成長機会を生み出しています。
• 2025年6月、米国FDAは、PBCの胆汁うっ滞性掻痒症を対象としたIBAT阻害剤であるGSKのlinerixibatの新薬承認申請を受理し、PDUFAゴールは2026年3月24日となっています。

DelveInsightの「胆汁うっ滞性掻痒症市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年）」レポートは、胆汁うっ滞性掻痒症の詳細、歴史的および予測疫学、米国の胆汁うっ滞性掻痒症市場動向をお届けします。

胆汁うっ滞性掻痒症市場レポートでは、現在の治療法、新薬、個々の治療法の市場シェア、2020年から2034年までの米国の胆汁うっ滞性掻痒症市場規模を現在および予測します。また、胆汁うっ滞性掻痒症の治療実践／アルゴリズム、アンメットメディカルニーズも網羅し、最良の機会を発掘し、市場の可能性を評価します。

胆汁うっ滞性掻痒症の理解と治療アルゴリズム

胆汁うっ滞性掻痒症の概要

胆汁分泌障害または胆汁流閉塞を特徴とする肝疾患の頻度が高く負担の大きい症状である胆汁うっ滞性掻痒症は、胆管損傷、肝胆汁分泌低下、肝内・肝外閉塞など多様な機序から生じます。臨床的に重要であるにもかかわらず認識されていないことが多く、一般的に手のひらや足底が侵され、夜間に悪化し、睡眠障害、疲労、QOLの低下を引き起こします。病態生理学は完全には解明されていないが、肝臓由来のそう痒物質（胆汁酸、セロトニン、プロゲステロン誘導体、内因性オピオイド、リゾホスファチジン酸など）が皮膚の一次性そう痒ニューロンを活性化し、中枢神経系にシグナルを伝達するという多因子メカニズムが示唆されています。

胆汁うっ滞性掻痒症の診断

胆汁うっ滞性掻痒症の診断は、確立された胆汁うっ滞と関連したそう痒を同定し、他の潜在的原因を系統的に除外することが重要です。皮膚疾患、全身性疾患、代謝性疾患、薬剤性疾患、感染性疾患、腫瘍性疾患および精神疾患を含む幅広い鑑別は、そう痒症を胆汁うっ滞のみに起因させることの複雑さを強調し、的を絞った包括的な臨床評価の重要性を強調します。

胆汁うっ滞性掻痒症の治療

胆汁うっ滞性掻痒症の治療には、一般的な対策、標的薬物療法、基礎疾患である肝疾患の治療を組み合わせた段階的アプローチが必要です。第一選択薬にはコレスチラミンがあり、難治例にはリファンピシン、μ-オピオイド受容体拮抗薬、選択的セロトニン再取り込み阻害薬が続きます。重症で反応性のないそう痒症では、肝移植や専門的な治療が必要となる場合があり、効果的な症状コントロールの複雑さとアンメットニーズが浮き彫りになっています。

胆汁うっ滞性掻痒症の疫学

本市場は患者ベースのモデルを使用しているため、当レポートの胆汁うっ滞性掻痒症の疫学の章では、2020年から2034年までの米国における肝疾患の総診断有病者数と肝疾患の胆汁うっ滞性掻痒症の総診断有病者数をセグメント化し、過去の疫学と予測を示しています。

• DelveInsightの分析によると、米国では2024年に推定10万8,000例のPBC症例が発生し、希少な胆汁うっ滞性肝疾患の中で最も有病率が高く、およそ3万例のPSC症例がこれに続きます。PBC、PSC、PFIC、ALGS、胆道閉鎖症の全体的な負担は、認知度の向上、早期診断、治療戦略拡大の必要性を反映して、2025年から2034年にかけて着実に増加すると予想されます。
• DelveInsightの分析によると、2024年の米国における希少肝疾患全体の臨床的負担は胆汁うっ滞性掻痒症が大きく、PBCが約76,000例、PSCが約18,000例、ALGSと胆道閉鎖症がそれぞれ1,600例以上、PFICが約650例と続きます。疾患によって有病率は異なるが、PBCは成人での発生率が高いため最大のシェアを占めており、PFIC、ALGS、胆道閉鎖症は比較的まれです。

胆汁うっ滞性掻痒症の薬剤チャプター

胆汁うっ滞性掻痒症レポートの薬剤の章では、胆汁うっ滞性掻痒症で販売されている薬剤およびパイプライン薬剤の詳細な分析を掲載しています。また、胆汁うっ滞性掻痒症の臨床試験の詳細、表現力豊かな薬理作用、契約と提携、承認と特許の詳細、含まれる各薬剤の利点と欠点、最新のニュースとプレスリリースの理解に役立ちます。

市販薬

LIVMARLI（マラリキシバット）：Mirum Pharmaceuticals

LIVMARLI（maralixibat）はIBAT阻害剤であり、胆汁酸塩の再吸収を抑制し、血清胆汁酸値を低下させることで、ALGSおよびPFIC患者のそう痒症を緩和すると考えられています。LIVMARLIは米国において、生後3カ月以上のALGS患者および生後12カ月以上のPFIC患者における胆汁うっ滞性掻痒症の治療薬として承認されています。胆道閉鎖症や二次性硬化性胆管炎を含む他の超希少な胆汁うっ滞性疾患を対象にLIVMARLIを評価する第III相臨床試験が進行中で、登録は2026年に完了する予定です。

米国におけるLIVMARLIの規制上のマイルストーンとしては、2024年3月にPFICのFDA承認（第III相MARCH試験による）、2023年3月にALGSの生後3カ月からの承認（RISE試験データに基づく）、2025年4月にALGSとPFICの両方の新錠剤の承認があります。ALGSの初回承認は2021年9月で、対象は1歳以上でした。LIVMARLIはまた、ALGSとPFICについて米国FDAの希少疾病用医薬品および画期的治療薬の指定も受けています。2024年11月、Mirum Pharmaceuticalsは、米国肝臓病学会（AASLD）の年次肝臓会議で、LIVMARLIプログラムの最新の臨床データを発表しました。

BYLVAY（odevixibat）：Ipsen

BYLVAY（一般名：odevixibat）は、生後3ヵ月以上のPFIC患者および生後12ヵ月以上のALGS患者における胆汁うっ滞性掻痒症の治療薬として米国で承認されているIBAT阻害剤です。ABCB11遺伝子の変異によりBSEP蛋白が機能しない、あるいは欠損しているPFICⅡ型患者のサブセットでは、有効性が制限される可能性があります。BYLVAYは胆道閉鎖症に対する第III相試験でも評価されており、2026年にデータが公表される予定です。

米国では、BYLVAYはPFIC関連そう痒症で2021年7月に、ALGS関連そう痒症で2023年6月にFDAの承認を取得しています。PFICとALGSの両方でFDAの希少疾病用医薬品審査指定（ODD）を取得しており、PFICについては2021年に優先審査が認められました。IpsenはAASLD 2024で、PFICとALGS患者における重度のかゆみと血清胆汁酸値の持続的な改善を示すデータを発表しました。2023年3月、IpsenはBYLVAYの開発元であるAlbireo Pharma社を買収し、希少肝疾患のポートフォリオを拡大しました。

新薬

リネリキシバット（GSK2330672）- GSK

経口IBAT阻害剤であるリネリキシバットは、希少な自己免疫性肝疾患であるPBCにおける胆汁うっ滞性掻痒症の治療薬として開発中です。胆汁酸の再取り込みを阻害することにより、そう痒症の主要な根本的メカニズムに対処します。また、PBC患者における安全性と忍容性を評価するため、長期第III相試験が実施されています。

2025年5月に行われた第III相GLISTEN試験の結果では、PBC患者におけるそう痒症と睡眠障害の急速かつ持続的な改善が示されました。この治療薬は2019年にFDAからODDを取得し、GSKはGLISTEN試験のデータをAASLD 2024で発表し、この患者人口における臨床的可能性を強調しました。

ボリキシバット：Mirum Pharmaceuticals

Volixibatは、成人の胆汁うっ滞性疾患を対象に開発中の経口低吸収型IBAT阻害剤で、全身および肝胆汁酸値を低下させ、疾患に関連する合併症に対処することを目的としています。現在、PSCを対象としたVISTAS試験およびPBCを対象としたVANTAGE試験を含む、胆汁うっ滞性掻痒症を対象とした第IIb相試験で評価中であり、VISTAS試験は2025年第3四半期に登録が完了し、2026年第2四半期にトップラインデータが得られる見込みであり、VANTAGE試験は2026年に登録が完了する見込みです。これらの試験の中間結果は2024年6月およびAASLD2024で発表され、本薬がPBCおよびPSCのそう痒症を改善する可能性が示されました。

ボリキシバットは、2024年10月にPBCの適応で米国FDAのODDおよび画期的治療薬指定（BTD）を取得しました。本薬は、Shire International（後にTakedaが買収）およびSanofi-Aventisからの独占的グローバルライセンスに基づき、Mirum Pharmaceuticalsが開発、商業化、製造、サブライセンシングを行っています。Volixibatは、米国において2027年まで物質特許の保護を受け、さらに治療方法および投与に関する特許を出願中であり、2042年まで保護期間が延長される可能性があります。

TH104：Tharimmune

TH-104（旧AV104）は、ナルメフェンを包埋した独自の経粘膜頬側フィルムで、μオピオイドおよびκオピオイド受容体を標的とし、そう痒経路を調節します。第I相試験の結果は、米国における第II相試験の準備を裏付けるものであり、FDAからのフィードバックも良好で、臨床化学、製造、管理（CMC）も完了しています。TH-104の第II相試験は、同社が肝機能障害試験と呼ぶPBCにおける中等度から重度のそう痒症を対象としており、2026年に開始される予定です。また、新たな特許により少なくとも2040年まで保護期間が延長され、超強力なオピオイド曝露に対する予防薬として近い将来のNDA申請もサポートします。

Tharimmuneは、AASLDのThe Liver Meetingで第I相データを発表し、血中濃度と症状緩和の相関関係を示し、良好な忍容性と予期せぬ有害事象がないことを示しました。Avior特許ライセンス契約に基づき、TharimmuneはTH-104を開発・商品化する独占的な世界的権利を有し、契約一時金040万米ドル、四半期ごとに050万米ドルの手数料、最大24.25100万米ドルの開発マイルストーン、販売に基づく追加マイルストーン、および一桁台前半から半ばのロイヤルティを含む義務を負います。

薬剤クラス別インサイト

胆汁うっ滞性掻痒症に対する現在の薬剤ベースの治療は、段階的アプローチに従っています。第一選択薬はコレスチラミンなどの胆汁酸隔離薬で、腸肝胆汁酸塩再循環を抑制します。第二選択薬はリファンピシンであり、血清オートタキシンとリゾホスファチジン酸を低下させるプレグナンX受容体活性化薬です。第3選択薬はオピオイドシグナル伝達の亢進に対抗するナルトレキソンのようなμオピオイド受容体拮抗薬で、第4選択薬は中枢性のかゆみを調節するセルトラリンのようなSSRIです。コレスチラミン以外のこれらの薬剤は適応外であるが、一般的に使用されています。

難治性のそう痒症に対しては、体外肝移植（MARS）、プラズマフェレーシス、紫外線B光線療法、経鼻胆道ドレナージなどがあります。すべての治療が奏功せず、QOLに重大な影響を及ぼす場合は、肝移植が必要となります。

市場展望

胆汁うっ滞性掻痒症は、胆汁の流れが悪くなり、胆汁酸やリゾホスファチジン酸などのそう痒物質が蓄積することで生じ、症状は概日性、ホルモン性、環境因子の影響を受ける。管理には、基礎疾患である肝疾患への対処と症状の緩和が必要です。初期治療としては、軽度の症状に対してはコレスチラミンなどの胆汁酸分泌抑制薬や抗ヒスタミン薬が使用され、PBCやICPでは限定的なそう痒症の緩和を目的としてUDCAが使用されます。第一選択薬に反応しない患者には、リファンピシン、オピオイド拮抗薬、SSRIを投与します。ベザフィブラートなどのフィブラート系薬剤やセラデルパーのようなPPARアゴニストは、肝障害およびそう痒症の軽減に有効であるが、副作用のモニタリングが必要です。LIVMARLIやBYLVAYなどのIBAT阻害薬は、胆汁酸の循環を特異的に標的とし、小児の胆汁うっ滞性障害に大きな効果を示しています。

先進的な治療としては、UVB光線療法、体外肝移植、難治例に対する肝移植などがあります。観察データによると、従来の治療法は依然として広く使用されています。PSCのそう痒症管理では胆汁酸結合樹脂が主流であり、PBCでは抗ヒスタミン薬が最も一般的で、リファンピシン、セルトラリンなどの使用は限られています。リネリキシバット、ボリキシバット、TH-104などの新しい治療法は、そう痒症の機序を標的としたものです。リネリキシバットは、GLISTEN試験において迅速かつ持続的なかゆみの軽減を示し、2026年3月のPDUFAを目標としています。Volixibatは、第IIb相VANTAGE試験（PBC）およびVISTAS試験（PSC）において顕著なそう痒症の軽減を示し、2026年第2四半期に予定されているトップライン結果が開発継続の裏付けとなっています。

LIVMARLIは、1歳以上のALGS患者における胆汁うっ滞性掻痒症を適応症として2021年9月に、5歳以上のPFIC患者を適応症として2024年3月に初めて承認されました。BYLVAYは、2021年7月に生後3ヵ月以上のPFIC患者を対象に初めて承認され、その後2023年6月に生後12ヵ月以上のALGS患者における胆汁うっ滞性掻痒症を対象に承認されました。

GSKのLinerixibat、MirumのVolixibat、TharimmuneのTH104などの企業が、第III相および第II相医薬品の開発に携わっています。

• 米国における胆汁うっ滞性掻痒症の総市場規模は2024年に約3億米ドルであり、新興治療薬の発売により予測期間中（2025年～2034年）に拡大すると予測されています。
• リネリキシバットは、2034年までに米国で約8億4,000万米ドルの売上が見込まれています。

胆汁うっ滞性掻痒症治療薬の使用率

本セクションでは、2020～2034年に市場で発売されると予想される潜在的な薬剤の取り込み率に焦点を当てています。

胆汁性乾癬のパイプライン開発活動

当レポートでは、第III相、第II相、第I相にあるさまざまな治療薬候補に関する洞察を提供しています。また、標的治療薬の開発に関与する主要企業についても分析しています。

パイプライン開発活動

当レポートでは、胆汁うっ滞性掻痒症の新興治療薬に関する共同研究、買収・合併、ライセンシング、特許の詳細に関する情報を網羅しています。

KOLの見解

現在の市場動向を把握するため、1次調査と2次調査を通じて、この領域で活躍するKOLや中小企業の意見を取り入れ、データギャップを埋め、2次調査の妥当性を検証しています。胆汁うっ滞性掻痒症の進化する治療状況、従来の治療法に対する患者の依存度、患者の治療法切り替えの受容性、薬剤の取り込みに関する洞察のため、医療/科学ライター、医療専門家、教授、取締役、その他を含む業界情勢専門家にコンタクトを取り、アクセスに関する課題とともに調査しました。

医師の見解

米国のKOLによれば、胆汁うっ滞性掻痒症は、胆汁酸、リゾホスファチジン酸、ビリルビンの相乗的な相互作用によって引き起こされる胆汁流動障害の多因子性の結果です。単一のメディエーターが症状の重篤度を完全に説明することはなく、孤立した標的ではなく、複雑な病態生理学に対処する治療法の必要性が強調されています。

米国のKOLによれば、コレスチラミンは胆汁酸分泌抑制作用により症状を緩和する胆汁うっ滞性掻痒症の第一選択薬です。しかし、臨床的有効性に一貫性がなく、消化器系の副作用が頻発するため、より広い忍容性が制限されており、効果的な症状管理におけるアンメットニーズが根強く残っています。

米国のKOLによれば、IBAT阻害剤投与以前は、そう痒症に対する治療選択肢はほとんど不十分であり、患者はしばしば肝移植に移行していました。主な治療目標は、そう痒症によって大きな影響を受けるQOLの改善に重点を置いていました。患者数は少ないもの、疾患負担は依然として大きいです。IBAT阻害剤の導入は治療パラダイムを根本的に転換し、症状を大幅に緩和し、患者の転帰を改善する標的アプローチを提供しました。

定性分析

SWOT分析やコンジョイント分析など、様々なアプローチを用いて定性・マーケットインテリジェンス分析を行います。SWOT分析では、疾患診断、患者意識、患者負担、競合情勢、費用対効果、治療法の地域的アクセスなどの観点から、強み、弱み、機会、脅威を提供します。これらの指摘は、患者負担、コスト分析、既存および発展途上の治療状況に関するアナリストの裁量と評価に基づいています。

コンジョイント分析では、安全性、有効性、投与頻度、投与経路、参入順などの関連属性に基づいて複数の新興治療薬を分析します。これらのパラメータに基づいてスコアリングを行い、治療の有効性を分析します。

これらの治療法の有効性を分析するために、心房および心室の寸法/機能の改善能力、心拍数の調整能力に基づいて点数を与え、その属性分析を計算しました。

さらに、治療法の安全性が評価され、そこでは有害事象が主に観察され、臨床試験において薬剤がもたらす副作用を明確に理解することができます。それは、治験において薬剤がもたらす副作用を明確に理解することにつながります。加えて、スコアリングは、投与経路、エントリーと指定の順序、成功の確率、各治療法の対応可能な患者プールにも基づいています。これらのパラメータに基づき、最終的な重み付けスコアと新興治療薬のランキングが決定されます。

市場参入と償還

リブマルリ

ミルム・アクセス・プラス・サポート・プログラム

患者の約94％が保険承認を受けており、98％が1回の充填につき10米ドル以下の支払いとなっています。2023年1月現在、LIVMARLIは100%の保険プランでカバーされています。

ミルム・アクセス・プラス・セービング・プログラムにより、対象となる民間保険患者は1回の充填につき10米ドルから支払うことができます（政府系保険を使用している患者には適用されません）。保険未加入の患者には、ミルムの患者支援プログラムにより、1暦年までLIVMARLIが無料で提供されます。

当レポートでは、国別のアクセシビリティと償還のシナリオ、費用対効果のシナリオ、アクセシビリティを容易にし、自己負担費用をより安価にするプログラム、連邦政府または州政府の処方薬プログラムで保険に加入している患者に関する洞察など、詳細な洞察を提供しています。

胆汁うっ滞性皮膚炎レポートのインサイト

• 患者人口
• 治療アプローチ
• 胆汁性皮膚炎パイプライン分析
• 胆汁性皮膚炎市場規模および動向
• 既存および将来の市場機会

胆汁性乾癬レポートの主な強み

• 10年間の予測
• 米国対象
• 胆汁性乾癬の疫学セグメンテーション
• 主要競合製品
• 属性分析
• 薬剤の使用量と主な市場予測の前提条件

胆汁性皮膚炎レポート評価

• 現在の治療法
• アンメットニーズ
• パイプライン製品のプロファイル
• 市場の魅力
• 定性分析（SWOTおよび属性分析）

よくあるご質問

• 2024年に米国で診断される肝疾患の胆汁うっ滞性掻痒症の有病者数はどのくらいですか？
  • 約9万8,000人と推定されています。
• 胆汁うっ滞性掻痒症市場の2024年の評価額はどのくらいですか？
  • 約3億米ドルと評価されています。
• 胆汁うっ滞性掻痒症市場の2025年から2034年までのCAGRはどのくらいですか？
  • CAGRは23.4%で成長すると予測されています。
• 胆汁うっ滞性掻痒症の治療法にはどのようなものがありますか？
  • 胆汁酸分泌抑制薬、リファンピシン、μオピオイド受容体拮抗薬、選択的セロトニン再取り込み阻害薬などがあります。
• 胆汁うっ滞性掻痒症の治療における患者のアドヒアランスはどうなっていますか？
  • 忍容性の制限や複雑なレジメンにより、しばしば不良です。
• 胆汁うっ滞性掻痒症市場のイノベーションを促進している企業はどこですか？
  • GSK、Mirum Pharmaceuticals、Tharimmuneなどです。
• LinerixibatのFDA承認申請はいつ受理されましたか？
  • 2025年6月に受理され、PDUFAゴールは2026年3月24日です。
• 胆汁うっ滞性掻痒症の疫学に関する予測はどのようになっていますか？
  • 2024年に米国で推定10万8,000例のPBC症例が発生すると予測されています。
• 胆汁うっ滞性掻痒症の治療における第一選択薬は何ですか？
  • コレスチラミンです。
• 胆汁うっ滞性掻痒症の新薬にはどのようなものがありますか？
  • LIVMARLI、BYLVAY、リネリキシバット、ボリキシバット、TH104などがあります。
• 胆汁うっ滞性掻痒症の治療におけるアンメットニーズは何ですか？
  • 効果的な標的治療法の開発が妨げられています。
• 胆汁うっ滞性掻痒症の市場規模は2024年にどのくらいですか？
  • 約3億米ドルです。
• 胆汁うっ滞性掻痒症の治療薬の使用率はどのように予測されていますか？
  • 2020年から2034年に市場で発売されると予想される潜在的な薬剤の取り込み率に焦点を当てています。

目次

第1章 重要な洞察

第2章 報告書のイントロダクション

第3章 市場概要

• 2024年の米国における治療薬別市場シェア（％）分布
• 2034年の米国における治療薬別市場シェア（％）分布

第4章 エグゼクティブサマリー

第5章 主要な出来事

第6章 疾患の背景と概要

• イントロダクション
• 関連疾患と危険因子
• 病態生理学
• 臨床症状
• 診断
• 治療
• 診断と治療のガイドライン

第7章 疫学と市場予測の調査手法

第8章 疫学と患者人口

• 主な調査結果
• 仮定と根拠
  • 肝疾患の総診断症例数
  • 肝疾患における胆汁うっ滞性掻痒症の総診断症例数
• 米国

第9章 ペイシェントジャーニー

第10章 市販薬

第11章 新興医薬品

第12章 胆汁うっ滞性掻痒症：米国市場分析

• 主な調査結果
• 主要な市場予測の前提条件
• 市場見通し
• 属性分析
• 米国市場規模

第13章 主要オピニオンリーダーの見解

第14章 アンメットニーズ

第15章 SWOT分析

第16章 市場アクセスと償還

• 米国
• 胆汁うっ滞性掻痒症の市場アクセスと償還

第17章 付録

第18章 DelveInsightのサービス内容

第19章 免責事項

第20章 DelveInsightについて