IBAT阻害剤（回腸胆汁酸トランスポーター阻害剤）の世界市場 - 標的人口、競合情勢、市場予測-2034年

主なハイライト

• 回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）阻害剤は、原発性硬化性胆管炎（PSC）、原発性胆汁性胆管炎（PBC）、代謝機能障害関連脂肪性肝炎（MASH）、慢性便秘、胆道閉鎖症、アラジール症候群（ALGS）など、様々な疾患において有効性が実証されている有望な治療薬です。まれな遺伝性疾患だけでなく、より一般的な肝疾患や消化器疾患にも対応できる可能性がますます認められてきています。
• PSCは遺伝的素因から生じると考えられており、それが環境的誘因と組み合わさることにより、複雑な免疫介在プロセスが開始されます。これらの相互作用は、リンパ球浸潤、胆管細胞傷害、進行性肝線維化を促進すると考えられます。IBAT阻害剤は、PSCや他の胆汁うっ滞性肝疾患の病態進行を調節するのに役立つかもしれない、新規のメカニズム的アプローチを提供します。
• 現在までに2つのIBAT阻害剤が承認されています。LIVMARLIはALGSおよびPFIC患者の胆汁うっ滞性そう痒症の治療薬としてFDAの承認を取得しており、BYLVAY/KAYFANDAはPFICおよびALGSに伴うそう痒症の治療薬として同様の承認を取得しています。これらの承認は、胆汁うっ滞性疾患における消耗性の症状であるそう痒症の管理における本クラスの臨床的有用性を強調するものです。
• MASHについては、肝生検が依然として、疾患の重症度と早期の線維化を検出できる唯一の侵襲的かつ確定的な診断法であり、早期損傷の特定においてエラストグラフィーのような非侵襲的手段を凌駕しています。
• IBAT阻害剤の商業的可能性は、Volixibatの2024年の米国市場規模が約3億5,000万米ドルと推定されていることからも明らかです。こうした関心の高まりは、GlaxoSmithKline、Mirum Pharmaceuticals、Ipsen Pharma、Albireo、Takedaなどの大手製薬企業別積極的な開発活動に反映されています。
• 全体として、IBAT阻害剤は、肝疾患、代謝性疾患、自己免疫疾患に幅広く応用できる画期的な治療薬として位置づけられています。現在進行中の臨床研究が成熟するにつれて、より明確な治療上の役割が明らかになり、IBAT阻害剤がニーズの高いいくつかの適応症の基礎治療薬として確立される可能性があります。

DelveInsightの調査レポート「IBAT阻害剤（回腸胆汁酸トランスポーター阻害剤）の世界市場 - 標的人口、競合情勢、市場予測-2034年」は、IBAT阻害剤の米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、日本における市場動向とともに、歴史的背景や競合情勢を詳細に紹介しています。

IBAT阻害剤市場レポートは、現在の治療法、新薬、個々の治療法の市場シェア、2020年から2034年までの主要7ヶ国のIBAT阻害剤市場規模の現状と予測を提供します。また、IBAT阻害剤の現在の治療法／アルゴリズム、アンメットメディカルニーズも網羅し、最良の機会を発掘し、市場の可能性を評価します。

対象地域

• 米国
• EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）および英国
• 日本

調査期間：2020年～2034年

IBAT阻害剤の理解と治療アルゴリズム

IBAT阻害剤の概要

IBAT阻害剤は経口投与され、そのほとんどは腸管制限薬であるため全身吸収は最小限です。血漿中濃度は、推奨される範囲内の単回または複数回の投与により、しばしば定量限界以下に低下します。しかしながら、全身吸収型のIBAT阻害剤は現在開発中です。

腸管制限型IBAT阻害剤の潜在的な限界の一つは、胆汁酸が小腸に相当量到達しない完全またはそれに近い胆道閉塞症例における有効性の低下です。この問題は、胆道閉鎖症が胆汁うっ滞の最も一般的な原因である小児患者に特に関連します。この制限を克服するために、全身的に活性のあるASBT阻害剤が開発されています。ASBTは近位腎尿細管にも発現しており、糸球体で濾過された少量の胆汁酸を再吸収する役割を担っています。

IBAT阻害剤市場概要

近年、胆汁うっ滞性肝疾患、胆道閉鎖症、慢性便秘症、ALGS、PBC、MASH、その他の適応症を含む様々な炎症性疾患に対するIBAT阻害剤の探求に関心が高まっています。

IBAT阻害剤の疫学

当レポートのIBAT阻害剤の疫学の章では、米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、日本を含む主要7ヶ国における2020年から2034年までのIBAT阻害剤の特定適応症の総症例数、IBAT阻害剤の特定適応症の総適応患者数、IBAT阻害剤の特定適応症の総治療症例数として区分した疫学の過去および予測を示しています。

• 2024年に主要7ヶ国でMASHと診断された有病者数は約1,610万6,000人です。
• 米国では、ALGS患者の約88％がそう痒症を経験し、約45％が重症であると報告されています。
• EU4ヶ国および英国では、2024年のPSC患者数が最も多かったのはドイツ、次いで英国、最も少なかったのはスペインでした。
• 2024年にMASHと診断された有病者数は、日本が約257万人でした。
• 2024年に日本でPBCと診断された患者は、男性約9,400人、女性約3万7,000人でした。

IBAT阻害剤の薬剤区分

IBAT阻害剤レポートの薬剤章では、承認済みIBAT阻害剤、後期（第III相および第II相）IBAT阻害剤の詳細な分析を掲載しています。また、IBAT阻害剤の臨床試験の詳細、表現力豊かな薬理作用、契約と提携、承認、特許の詳細、含まれる各薬剤の利点と欠点、最新のニュースやプレスリリースの理解にも役立ちます。

市販薬IBAT阻害剤

LIVMARLI（塩化マラリキシバット）：Mirum Pharmaceuticals／Takeda

LIVMARLIは経口投与のIBAT阻害剤で、小児の胆汁うっ滞性肝疾患の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）より承認されており、液剤と錠剤があります。米国では生後3カ月以上のALGS患者における胆汁うっ滞性そう痒症の治療薬として、欧州では生後2カ月以上の患者における胆汁うっ滞性そう痒症の治療薬として承認されています。また、米国では生後12カ月以上の進行性家族性肝内胆汁うっ滞（PFIC）患者における胆汁うっ滞性そう痒症の治療薬として、欧州では生後3カ月以上のPFIC患者における胆汁うっ滞性そう痒症の治療薬として承認されています。LIVMARLIは現在、第III相EXPAND試験において、胆汁うっ滞性そう痒症を追加適応として評価中であり、2026年に登録が完了する予定です。

• LIVMARLIは、米国においてALGSおよびPFIC2（PFICのサブタイプ）に対する画期的治療薬（Breakthrough Therapy）の指定を受け、米国および欧州においてALGSおよびPFICに対する希少疾病用医薬品（Orphan Drug）の指定を受けています。日本では、2022年12月に厚生労働省がALGSとPFICの予定適応症についてODDを承認しました。
• 2025年4月、Mirum Pharmaceuticalsは米国FDAがALGSおよびPFICの治療薬としてリブマルリの新しい錠剤を承認したと発表しました。この錠剤はミルム・アクセス・プラスを通じて2025年6月に発売される予定です。
• 2024年11月、Mirum Pharmaceuticalsは、米国肝臓病学会（AASLD）の肝臓会議でLIVMARLIのデータを発表すると発表しました。

BYLVAY/KAYFANDA（odevixibat）　Ipsen Pharma

BYLVAYは、強力な1日1回投与の非全身のIBAT阻害剤で、小腸で局所的に作用し、全身への曝露は最小限です。米国では、生後3カ月以上のPFIC患者におけるそう痒症の治療薬として承認されており、希少疾病用医薬品として独占的に使用されています。BYLVAYは、米国では2021年にPFIC患者の治療選択肢として初めて上市され、治療へのアクセスや患者支援を目的としたプログラムによってサポートされています。BYLVAYはEUでも生後6カ月以上のPFIC患者の治療薬として承認されています。9カ国以上で発売され、ドイツ、イタリア、英国、フランス、ベルギーを含むいくつかの主要市場で公的償還を確保しています。

• 2024年9月、Ipsenは、欧州委員会が生後6ヶ月以上のALGSにおける胆汁うっ滞性そう痒症の治療薬としてKAYFANDAを例外的に承認したと発表しました。
• 2023年6月、Ipsenは、米国FDAがALGSの生後12ヵ月からの胆汁うっ滞性そう痒症の治療薬としてBYLVAYを承認したと発表しました。

新薬IBAT阻害剤

ボリキシバット　Mirum Pharmaceuticals

Volixibatは、IBATを選択的に阻害するようデザインされた、経口で吸収の少ない薬剤です。Volixibatは、IBATを阻害することにより胆汁酸のリサイクルを阻害し、全身および肝臓内の胆汁酸を減少させることで、成人胆汁うっ滞性疾患の治療に新たなアプローチを提供する可能性があります。Volixibatは現在、PSC（VISTAS試験）およびPBC（VANTAGE試験）を対象とした第IIb相試験で評価されています。

• Mirumの2024年の年次報告書別と、PSCを対象としたvolixibat VISTAS試験は2025年後半に登録が完了し、2026年にトップラインデータが出る予定です。また、PBCを対象としたvolixibat VANTAGE試験は2026年に登録が完了する見込みです。
• 2024年11月、Mirum PharmaceuticalsはAASLDでvolixibatのデータを発表しました。

リネリキシバット　GlaxoSmithKline（GSK）

リネリキシバットはIBAT阻害剤であり、PBCとして知られる稀な自己免疫性肝疾患に伴う胆汁うっ滞性そう痒症（かゆみ）を治療する可能性のある経口標的薬です。リネリキシバットは、胆汁酸の再取り込みを阻害することにより、胆汁うっ滞性そう痒症の根本原因に対処することを目的としています。米国FDAおよび欧州医薬品庁（EMA）は、PBCに伴う胆汁うっ滞性そう痒症の治療薬としてリネリキシバットのODDを承認しています。

• 2024年11月、GSKは、稀な自己免疫性肝疾患であるPBCに伴う胆汁うっ滞性そう痒症（relentless itch）を有する成人を対象に、IBATの標的阻害薬であるlinerixibatを評価する国際共同第3相臨床試験GLISTENの良好な結果を発表しました。
• 第4四半期報告書別と、linerixibatはPBCにおける胆汁うっ滞性そう痒症の治療薬として、米国、欧州、中国で2025年上半期に承認申請を行う予定です。また、米国では2025年後半に、日本では2025年後半に承認申請を行う予定です。欧州、日本、中国の薬事決定は2026年になる見込みです。

IBAT阻害剤市場の展望

世界のIBAT阻害剤市場は、遺伝性疾患の有病率の増加、強力な臨床パイプラインの活動、薬事承認の拡大に牽引され、今後数年間で大幅な成長が見込まれます。

GlaxoSmithKline、Mirum Pharmaceuticals、Ipsen Pharma、Albireo社、Takeda工業など複数の主な企業が、それぞれPBC、PSC、ALGS、PFICなどのIBAT阻害薬の開発に携わっています。全体として、これは開発の大きな可能性を秘めたエキサイティングな新クラスです。今後数年間で現在の研究が成熟すれば、IBAT阻害剤の理解が深まり、希少遺伝性疾患における役割が明確になると思われます。

IBAT阻害剤の薬剤取り込み

本セクションでは、2025年から2034年の間に市場に投入されることが期待される、承認済みおよび新興のIBAT阻害剤の取り込み率に焦点を当てています。

IBAT阻害剤のパイプライン開発活動

当レポートでは、第III相、第II相、第I相段階にあるさまざまな治療薬候補に関する洞察を提供するとともに、標的治療薬の開発に携わる主要企業についても分析しています。

さまざまな段階にある数多くの薬剤の存在は、予測期間中、IBAT阻害剤市場の成長に絶大な機会をもたらすと期待されています。

パイプライン開発活動

当レポートでは、IBAT阻害剤治療薬に関する共同研究、買収・合併、ライセンシング、特許の詳細に関する情報を網羅しています。

定性分析

SWOT分析など、様々なアプローチを用いて定性・マーケットインテリジェンス分析を行います。SWOT分析では、疾患診断、患者意識、患者負担、競合情勢、費用対効果、治療法の地域的アクセスなどの観点から、強み、弱み、機会、脅威を提供します。これらの指摘は、患者負担、コスト分析、既存および発展途上の治療状況に関するアナリストの裁量と評価に基づいています。

市場参入と償還

償還とは、メーカーが市場にアクセスできるようにするための、メーカーと支払者との間の価格交渉のことです。高額なコストを削減し、必要不可欠な医薬品を手頃な価格にするために提供されます。医療技術評価（HTA）は、償還の意思決定や医薬品の使用推奨において重要な役割を果たしています。これらの推奨は、同じ医薬品であっても、主要7市場で大きく異なります。

米国のヘルスケアシステムには、公的医療保険と民間医療保険の両方が含まれています。また、メディケアとメディケイドは米国最大の政府出資プログラムです。メディケア、継続医療教育（CME）プログラム、小児医療保険プログラム（CHIP）、州および連邦の医療保険マーケットプレースなどの主要ヘルスケアプログラムは、メディケア＆メディケイドサービスセンター（CMS）が監督しています。これら以外にも、Pharmacy Benefit Managers（PBMs）、サービスを提供する第三者機関、患者を支援する教育プログラムも存在します。

当レポートはさらに、国別の入手しやすさと償還のシナリオ、承認された治療法の費用対効果のシナリオ、入手しやすさと自己負担費用をより手頃なものにするプログラム、連邦政府または州政府の処方薬プログラムで保険に加入している患者に関する洞察などに関する詳細な洞察を提供しています。

IBAT阻害剤に関する主な最新情報

• 2025年3月、Takedaは、ALGSおよびPFICにおける胆汁うっ滞に伴うそう痒症の治療薬として、リブマルリ内用液10mg/mLを厚生労働省より承認されたと発表しました。
• 2024年11月、イプセン社がPFICとALGSを対象とした2つの第III相非盲検延長試験で得られた、バイルベイ投与患者の長期有効性と安全性を評価したデータをAASLDで発表。
• 2024年10月、Mirum Pharmaceuticalsは、PBC患者における胆汁うっ滞性そう痒症の治療薬として、ボリキシバットがFDAから画期的治療薬（BTD）に指定されたと発表しました。ボリキシバットは、2016年にも肝線維化患者におけるNASHの治療薬としてFDAからFTDを取得しています。
• 抄録リストはすべてを網羅したものではなく、最終報告書にて提供されます。

調査範囲：

• 当レポートでは、主要イベントのセグメント、エグゼクティブサマリー、IBAT阻害剤の説明的概要、そのメカニズム、治療法（現在および新興）を解説しています。
• 競合情勢の包括的考察、予測、治療率、薬剤の取り込み、薬剤情報の将来的な成長可能性が提供されています。
• さらに、現在および新興の治療法の包括的な説明と、後期および著名な治療法の詳細なプロファイルは、現在の状況に影響を与える見込みです。
• IBAT阻害剤市場の詳細なレビュー、市場規模実績と予測、治療法別市場シェア、詳細な予測の前提条件、アプローチの根拠を記載しており、主要7ヶ国の薬剤アウトリーチをカバーしています。
• 当レポートは、主要7ヶ国のIBAT阻害剤市場の形成と推進に役立つSWOT分析、専門家の洞察/KOLの見解、治療嗜好などの動向を理解することで、事業戦略を策定する際の優位性を提供します。

IBAT阻害剤のレポート洞察

• IBAT阻害剤の対象患者群
• 治療アプローチ
• IBAT阻害剤のパイプライン分析
• IBAT阻害剤の市場規模および動向
• 既存および将来の市場機会

IBAT阻害剤レポートの主な強み

• 10年間の予測
• 主要7ヶ国カバレッジ
• 主要競合製品
• 薬剤の使用量と主な市場予測の前提条件

IBAT阻害薬レポートの評価

• 現在の治療法
• アンメットニーズ
• パイプライン製品のプロファイル
• 市場の魅力
• 定性分析（SWOT）

目次

第1章 重要な洞察

第2章 報告書のイントロダクション

第3章 IBAT阻害剤のエグゼクティブサマリー

第4章 主要な出来事

第5章 疫学市場予測IBAT阻害剤の調査手法

第6章 主要7ヶ国におけるIBAT阻害剤市場概要

• 2025年の治療法別市場シェア（％）分布
• 2034年の治療法別市場シェア（％）分布
• 2025年の適応症別市場シェア（％）分布
• 2034年の適応症別市場シェア（％）分布

第7章 IBAT阻害剤：背景と概要

• イントロダクション
• さまざまな適応症におけるIBAT阻害剤の可能性
• IBAT阻害剤の臨床応用

第8章 IBAT阻害剤の対象患者プール

• 仮定と根拠
• 主な調査結果
• 主要7ヶ国におけるIBAT阻害剤の適応症の総症例数
• 主要7ヶ国におけるIBAT阻害剤の選択された適応症の適格患者プール全体
• 主要7ヶ国におけるIBAT阻害剤の適応症別治療可能症例数

第9章 市販薬

第10章 新興薬剤

第11章 IBAT阻害剤：主要7ヶ国分析

• 主な調査結果
• IBAT阻害剤の市場展望
• IBAT阻害剤のコンジョイント分析
• IBAT阻害剤の主要市場予測の前提条件
• 主要7ヶ国におけるIBAT阻害剤の適応症別市場規模
• 米国
• EU4ヶ国と英国
• 日本

第12章 SWOT分析

第13章 KOLの見解

第14章 アンメットニーズ

第15章 市場アクセスと償還

第16章 付録

第17章 DelveInsightのサービス内容

第18章 免責事項

第19章 DelveInsightについて