甲状腺ホルモン受容体ベータ（THR-B）作動薬の世界市場 - 標的人口、競合情勢、市場予測-2034年

主なハイライト

• THR-B作動薬は、肝臓における甲状腺ホルモンシグナルを選択的に調節する標的治療薬であり、代謝および線維化の根本的な経路に対処することで疾患修飾の可能性を提供します。
• 現在のTHR-B作動薬の状況は、Madrigal Pharmaceuticalsを筆頭に、代謝性機能障害関連脂肪肝炎（MASH）治療薬として承認された1つの治療薬が牽引しています。しかし、Viking Therapeutics、Aligos Therapeuticsをはじめとする複数の企業が、この分野の継続的な革新と勢いの高まりを反映し、さまざまな臨床開発段階を経て候補化合物を進めており、市場の競争は激化しています。
• VK2809、ALG-055009、VK0214などの主要なTHR-B作動薬は、代謝性疾患と希少遺伝性疾患の両方における治療選択肢の拡大に重点を置き、様々な適応症において治療の可能性を示しています。
• 2024年11月、Viking Therapeuticsは、米国肝臓病学会（AASLD）主催の第75回肝臓学会において、生検で確認されたNASH/MASHを対象としたVK2809の第IIb相VOYAGE試験の52週目の副次評価項目の結果を発表し、MASH治療の進展におけるVK2809の可能性をさらに裏付けました。

DelveInsight社の調査レポート「甲状腺ホルモン受容体ベータ（THR-B）作動薬の世界市場 - 標的人口、競合情勢、市場予測-2034年」は、米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、日本のTHR-B作動薬の市場動向とともに、THR-B作動薬の過去および予測疫学データ、競合情勢を詳細に紹介しています。

THR-B作動薬市場レポートは、現在の治療法、新薬、個々の治療法の市場シェア、2020年から2034年までの主要7ヶ国のTHR-B作動薬市場規模の現状と予測を提供します。また、現在のTHR-B作動薬の治療法/アルゴリズムやアンメットメディカルニーズも網羅しており、最良の機会を発掘し、市場の可能性を評価します。

対象地域

• 米国
• EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）および英国
• 日本

THR-B作動薬の理解と治療アルゴリズム

THR-B作動薬の概要

甲状腺ホルモン受容体のベータアイソフォームであるTHR-Bは、特に肝臓組織において、脂質代謝、コレステロール輸送、胆汁酸合成、ミトコンドリア機能の調節において中心的な役割を果たしています。THR-Bを選択的に活性化すると、肝脂肪の酸化が促進され、炎症が抑制され、線維化経路がダウンレギュレートされます。さらに、THR-Bの活性化は、代償性ペルオキシソーム輸送体をコードするABCD2遺伝子の発現を誘導し、超長鎖脂肪酸の蓄積を減少させることによって、X-ALDのような稀な遺伝性疾患における治療の可能性を提供します。

THR-Bの治療的意義は、心毒性や骨格毒性といったTHR-aの活性化に伴う副作用を回避しつつ、代謝上の利益をもたらす能力にあります。選択的THR-B作動薬は、肝組織像を改善し、脂肪症を逆転させ、肝硬変への進行を予防することを目的として、肝ターゲティングとサブタイプ特異性を最大化するように設計されています。臨床開発は、長期にわたる安全性と有効性のデータを通じてこれらの利点を確認することに重点を置いており、現在進行中のMASHとX-ALDの両試験により、THR-Bが代謝性疾患や希少疾患における重要な分子標的であることがさらに裏付けられています。

THR-B作動薬の臨床的意義

THR-B作動薬治療の1つがMASHに対して承認され、代謝性肝疾患において甲状腺ホルモン受容体ベータを標的とすることの臨床的意義が強調されています。THR-Bは、脂質代謝、肝脂肪酸化、線維形成に関与する重要な経路を制御しており、MASHの病態生理における中心的な促進要因となっています。この画期的な成果により、THR-Bが治療標的であることが証明され、脂肪症の回復、線維化の抑制、病態進行の予防を目的とした選択的作動薬の開発に拍車がかかっています。MASH以外にも、THR-B作動薬はX連鎖性アドレノロイコジストロフィーのような稀な代謝性疾患でも研究されており、肝疾患やペルオキシソーム関連疾患におけるTHR-B作動薬の可能性をさらに高めています。

THR-B作動薬の新たなパイプラインは、X-ALDだけでなく、非肝硬変性MASHや肝硬変性MASHなど、様々な代謝性疾患や遺伝性疾患で研究されています。これらの薬剤は、肝臓のTHR-Bを選択的に活性化し、脂質クリアランスを促進し、肝脂肪症を軽減し、線維化や炎症シグナル伝達を抑制するように設計されています。いくつかの候補薬は、ペルオキシソーム機能を調節し、稀な遺伝性疾患における有害な脂質蓄積を低下させる能力についても評価されています。このような標的を絞ったアプローチにより、THR-B作動薬は、肝疾患の初期段階から進行した段階まで、また一部の稀な代謝性疾患まで、幅広い治療効果が期待できることが強調されました。

THR-B作動薬の疫学

当レポートのTHR-B作動薬疫学の章では、米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、日本をカバーする主要7ヶ国における2020年から2034年までのTHR-B作動薬の特定適応症の総症例数、THR-B作動薬の特定適応症の総適格患者数、THR-B作動薬の特定適応症の総治療症例数として区分した過去の疫学と予測疫学を掲載しています。

MASH

• 2024年、米国でMASHと診断された有病者総数は約500万人と推定されます。
• EU4ヶ国と英国の中で、2024年にMASHと診断された有病者数はドイツが約80万例と最も多く、同地域の疾病負担の大きさを示しています。
• 日本における2024年のMASH症例の線維化ステージ別の推定分布は、F0が約18万人、F1が24万5,000人、F2が14万人、F3が8万5,000人、F4が3万5,000人でした。

X-ALD

• X-ALDは最も一般的なペルオキシソーム異常症であり、新生児の推定出生率は17,000人に1人（男女合計）です。
• この疾患は、X染色体に存在するABCD1遺伝子の突然変異別引き起こされます。女性にはX染色体が2本あるため、1本に変異を持つ人は通常、1本も機能しており、症状を発症する可能性は低いです。その結果、X-ALDは主に男性に発症します。
• X-ALDは様々な重症度の臨床像を示します。最も重篤で有病率の高い亜型のひとつは小児期大脳ALD（CCALD）で、罹患者の約30％にみられます。

THR-B作動薬の薬剤の章

THR-B作動薬レポートの薬剤の章では、THR-B作動薬の初期、中期、後期（第I相、第II相、第III相）のパイプライン薬剤の詳細な分析が含まれています。また、THR-B作動薬の臨床試験の詳細、表現力豊かな薬理作用、契約と共同研究、承認と特許の詳細、含まれる各薬剤の利点と欠点、最新のニュースとプレスリリースの理解にも役立ちます。

市販薬

THR-B作動薬はREZDIFFRA（resmetirom、MGL-3196）のみで、食事療法と運動療法の補助として、非出血性MASHおよび中等度から進行性の肝線維症（F2-F3）を有する成人の治療薬として承認されています。

REZDIFFRA（レスメチロム、MGL-3196）：Madrigal Pharmaceuticals

REZDIFFRA（resmetirom）はTHR-B作動薬であり、非出血性MASHおよび中等度から進行性の線維症（F2-F3）を有する成人に対する食事療法および運動療法の補助薬として、2024年3月に米国FDAより早期承認されました。承認はMASHおよび線維症の改善に基づいており、承認継続には現在進行中の臨床試験における臨床的有用性の確認が必要です。

REZDIFFRAは、代償性MASH肝硬変（F4c期）の治療薬としても開発されており、現在、肝不全イベントへの進展に対する影響を評価する第III相臨床試験MAESTRO-NASH OUTCOMES試験で評価中です。

2025年6月、Madrigalは、第III相MAESTRO-NASH試験のデータに基づき、中等度から進行性の線維化を伴うMASHの治療薬としてREZDIFFRA（レスメチロム）について、ヒト用医薬品委員会（CHMP）の肯定的見解を得た。欧州委員会からの最終決定は2025年8月までに下される見込みであり、承認されればREZDIFFRAはEUにおけるMASHの最初の認可治療薬となります。

EMAの承認後、Madrigalは2025年後半のドイツを皮切りに、REZDIFFRAを国ごとに欧州全域に展開する予定であり、同地域で初めてMASH関連肝線維症の治療薬として承認されたことになります。

2025年5月、Madrigalは、REZDIFFRAがMASH代償性肝硬変患者の肝硬変と門脈圧亢進症のリスクを有意に低下させ、2年目までに65％が低リスクカテゴリーに移行したことを示す第III相データを発表しました。

新薬

VK2809　Viking Therapeutics

VK2809は、経口投与可能な肝臓を標的としたサブタイプ選択的THR-ベータ作動薬であり、高い特異性で脂質代謝を調節するようデザインされています。肝臓組織においてTHR-Bを選択的に活性化することにより、脂質代謝およびクリアランスに関与する遺伝子をアップレギュレートし、コレステロール値およびリポ蛋白値の改善につながります。VK2809は、生検でNASH/MASHと線維症が確認された患者を対象とした第IIb相VOYAGE試験、およびLDL-C上昇とNAFLD患者を対象とした第IIa相試験において、主要評価項目と副次評価項目の両方を達成し、脂質異常症における重要な治療可能性を示しています。

2024年6月、Viking Therapeuticsは、生検でNASHと確認された患者を対象とした第IIb相VOYAGE試験の52週目の組織学的結果が良好であったことを発表し、線維化を伴うMASHの治療におけるVK2809の可能性をさらに裏付けた。

ALG-055009　Aligos Therapeutics

ALG-055009は、Aligos Therapeuticsが開発したMASH治療用の経口低分子THR-ベータ作動薬です。ALG-055009は、クラス最高の効力と選択性を有するように設計されており、脂質代謝を促進し、脂肪の酸化を促進し、胆汁酸合成を改善することで、肝性脂肪症を逆転させる可能性があります。ALG-055009は、THR-Bを選択的に標的とすることで、THR-aの活性化に関連する標的外作用を最小限に抑えながら、全身の脂質レベルを低下させることを目指しています。Aligos Therapeuticsは、導出の可能性を含め、開発継続のための選択肢を積極的に模索しています。

2024年11月、Aligos Therapeuticsは、AASLD主催のThe Liver Meeting 2024において、MASHを対象としたALG-055009の第IIa相HERALD試験の良好なデータをレイトブレーカー口頭発表で発表しました。

2024年9月、第IIa相HERALD試験のトップラインデータは、ALG-055009が主要評価項目を達成し、12週目にMRI-PDFFで測定して有意な肝脂肪減少を達成したことを示しました。第IIb相試験は現在準備中で、2025年半ばまでに完了する見込みで、試験デザインは評価中です。

VK0214　Viking Therapeutics

VK0214は、Viking TherapeuticsがX-ALDの治療薬として開発中の経口投与可能な新規低分子THR-B作動薬で、特に副腎皮質脊髄症の治療薬として注目されています。米国FDAより希少疾病用医薬品に指定されています。AMNの成人男性を対象としたプラセボ対照第Ib相試験において、VK0214は28日間にわたる1日1回の投与で安全性と忍容性が示され、血漿中の超長鎖脂肪酸（VLCFA）およびその他の脂質濃度を有意に低下させました。代償性トランスポーター（ALDRP）をコードするABCD2の発現をアップレギュレートすることにより、VK0214はVLCFA代謝を正常化し、脱髄を緩和する可能性があります。このメカニズムは、承認された治療法のない進行性の代謝性疾患であるX-ALDのあらゆる形態に対応できる可能性があります。

2024年10月、バイキング社はVK0214の第Ib相臨床試験で、主要評価項目と副次的評価項目の両方で良好な結果が得られたことを報告しました。VK0214は28日間の1日1回投与で安全性と忍容性が示されました。治療に起因する有害事象のほとんどは軽度から中等度であり、重篤な事象はプラセボを投与した参加者の手首骨折1件のみでした。

2021年6月、バイキング社はVK0214の初のヒトでの第I相臨床試験の良好な結果を報告しました。この試験には、健康なボランティアを対象とした単回および複数回の昇順投与コホートが含まれました。同試験は主要目的および副次的目的を達成し、VK0214はすべての用量レベルで安全性と忍容性が示され、重篤な有害事象や用量に関連した安全性シグナルは観察されなかっています。

THR-B作動薬市場の展望

THR-B作動薬市場は、MASHのような代謝性疾患やX-ALDのような希少遺伝性疾患の世界的な負担増に牽引され、力強い勢いを増しています。甲状腺ホルモン受容体研究の進歩により、特に肝組織においてTHR-Bを選択的に標的とする治療価値が強化され、これらのニーズの高い領域での開発を支えています。

Viking TherapeuticsのVK2809やVK0214、Aligos TherapeuticsのALG-055009などの候補を含む、中・後期段階のパイプラインは、継続的な技術革新と競争の激化を反映しており、MASHとX-ALDの両治療領域における将来の成長への強い勢いを示しています。

THR-B作動薬の取り込み

本セクションでは、2020年から2034年の間に市場に投入される可能性のある承認済みTHR-B作動薬と新興THR-B作動薬の取り込み率に焦点を当てています。

THR-B作動薬のパイプライン開発活動

当レポートでは、第III相、第II相、第I相段階にあるさまざまな治療薬候補に関する洞察を提供するとともに、標的治療薬の開発に携わる主要企業を分析しています。

さまざまな段階にある数多くの薬剤の存在は、予測期間におけるTHR-B作動薬市場の成長に大きな機会をもたらすと期待されています。

パイプライン開発活動

当レポートでは、THR-B作動薬の新興治療薬に関する共同研究、買収・合併、ライセンシング、特許の詳細に関する情報を網羅しています。

KOLの見解

現在および将来の市場動向を把握するため、データのギャップを埋め、2次調査を検証するために、1次調査を通じてこの領域で活躍する業界専門家の意見を取り入れています。THR-B作動薬の進化する治療状況、患者の従来療法への依存度、患者の治療切り替えの受容性、薬剤の取り込み、アクセシビリティに関する課題などについての洞察を得るため、業界情勢に詳しい専門家にコンタクトを取りました。

DelveInsightのアナリストは25人以上のKOLとコンタクトを取り、洞察を収集しました。

彼らの意見は、現在および新たな治療パターンやTHR-B作動薬市場動向の理解と検証に役立ちます。これは、市場の全体的なシナリオとアンメットニーズを特定することにより、今後の新規治療の可能性を検討するクライアントをサポートするものです。

定性分析

SWOT分析など、様々なアプローチを用いて定性分析とマーケットインテリジェンス分析を行います。SWOT分析では、疾患診断、患者意識、患者負担、競合情勢、費用対効果、治療法の地域的アクセスなどの観点から、強み、弱み、機会、脅威を提供します。これらの指摘は、患者負担、コスト分析、既存および発展途上の治療状況に関するアナリストの裁量と評価に基づいています。

市場参入と償還

当レポートではさらに、国別のアクセシビリティと償還シナリオ、承認された治療法の費用対効果シナリオ、アクセシビリティを容易にし、自己負担費用をより手頃にするプログラム、連邦政府または州政府の処方薬プログラムで保険に加入している患者に関する洞察などに関する詳細な洞察を提供しています。

調査範囲

• 当レポートでは、主要イベント、エグゼクティブサマリー、THR-B作動薬の概要、そのメカニズム、治療法（現在および新興）を解説しています。
• 競合情勢に関する包括的な考察、予測、治療率、薬剤の取り込み、薬剤情報の今後の成長可能性を提供しています。
• さらに、現在および新興の治療法の包括的な説明と、後期段階および著名な治療法の詳細なプロファイルは、現在の状況に影響を与える見込みです。
• THR-B作動薬市場の詳細なレビュー、市場規模実績と予測、治療法別市場シェア、詳細な予測の前提条件、アプローチの根拠はレポートに含まれており、主要7ヶ国の薬剤アウトリーチをカバーしています。
• 当レポートは、主要7ヶ国のTHR-B作動薬市場の形成と推進に役立つ、SWOT分析別専門家の洞察/KOLの見解、治療嗜好などの動向を理解することで、事業戦略を策定する際の優位性を提供します。

THR-B作動薬レポートの洞察

• THR-B作動薬の対象患者群
• THR-B作動薬の治療アプローチ
• THR-B作動薬のパイプライン分析
• THR-B作動薬の市場規模および動向
• 既存および将来の市場機会

THR-B作動薬レポートの主な強み

• 10年間の予測
• 主要7ヶ国カバレッジ
• 主要競合薬
• 薬剤の使用量と主な市場予測の前提条件

THR-B作動薬レポートの評価

• 現在の治療法
• アンメットニーズ
• パイプライン製品のプロファイル
• 市場の魅力
• 定性分析（SWOT）

目次

第1章 重要な洞察

第2章 報告書のイントロダクション

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 主要な出来事

第5章 市場予測の調査手法

第6章 主要7ヶ国におけるTHR-B作動薬の市場概要

• 2024年の適応症別市場シェア（％）分布
• 2034年の適応症別市場シェア（％）分布

第7章 THR-B作動薬：背景と概要

• イントロダクション
• THR-B作動薬の進化
• 治療

第8章 対象患者プール

• 主な調査結果
• 前提と根拠：主要7ヶ国
• 主要7ヶ国における疫学シナリオ
• 米国
• EU4ヶ国と英国
• 日本

第9章 市販されている治療法

第10章 新たな治療法

第11章 THR-B作動薬：主要7ヶ国分析

• 主な調査結果
• 主要な市場予測の前提条件
• 市場見通し
• 属性分析
• 主要7ヶ国におけるTHR-B作動薬の総市場規模
• 米国市場規模
• EU4ヶ国と英国の市場規模
• 日本市場規模

第12章 アンメットニーズ

第13章 SWOT分析

第14章 KOLの見解

第15章 市場アクセスと償還

• 米国
• EU4ヶ国と英国
• 日本

第16章 付録

第17章 DelveInsightのサービス内容

第18章 免責事項

第19章 DelveInsightについて