BRAF（B型急速進行性線維肉腫）標的治療薬の世界市場：標的患者、競合情勢、市場予測-2034年

主なハイライト

• BRAF遺伝子は第7染色体にあり、細胞増殖を制御するタンパク質をコードしています。一般的なBRAFV600Eのような変異は、連続的な細胞分裂を引き起こし、大腸がん、神経膠腫、卵巣がん、メラノーマ、非小細胞肺がん（NSCLC）などがんの一因となります。
• 大腸がん患者の約20％は、初診時に転移性病変を認め、5年生存率は欧州において転移性大腸がんは20%を下回ります。BRAF遺伝子の変異は転移性大腸がんの8%～12%に発生し、その95％がBRAFV600Eです。
• 「活性化BRAF変異は、メラノーマの約50％に認められます。これらの変異の約90％はアミノ酸600で起こり、その大部分はBRAFV600E変異です。
• 市場の主な参入企業には、ゼルボラフ（ベムラフェニブ）、ブラフトビ（エンコラフェニブ）、タフィンラー（ダブラフェニブ）などの有名な薬剤を開発したGenentech、Pfizer、Ono Pharmaceutical、Pierre Fabre、Novartisなどの製薬大手が含まれます。
• その他の主な活動として、Fore Biotherapeutics（plixorafenib）、C4 Therapeutics（CFT1946）、Black Diamond Therapeutics（BDTX-4933）、Deciphera Pharmaceuticals（DCC-3084）など、新規BRAF標的治療薬の開発が活発に行われています。
• 2024年12月、Pfizerは米国食品医薬品局（FDA）がBRAFTOVI（エンコラフェニブ）をセツキシマブおよびフルオロウラシル、ロイコボリン、オキサリプラチンと併用し、FDAが承認した検査で検出されたBRAFV600E遺伝子変異を有する転移性大腸がん患者の治療薬として承認したと発表しました。
• このような治療法の概念実証は達成されていますが、BRAF分解薬が汎RAF阻害薬やBRAF/MEK阻害薬の併用療法よりも有効かどうかはまだ不明です。
• クラスIIまたはクラスIIIのBRAF変化を標的とする全身療法はまだ承認されていません。したがって、BRAFV600Eを超える活性を示す治療薬が必要とされています。
• 全体として、このクラスは、腫瘍学およびその他の適応症の治療開発に大きな可能性を秘めたエキサイティングなクラスです。今後数年間で現在の研究が成熟すれば、BRAFに対する理解が深まり、自己免疫疾患の治療における役割が明確になると思われます。

当レポートは、米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、日本におけるBRAF標的治療薬、その歴史的背景、競合情勢、市場動向の詳細な理解を提供します。

BRAF標的治療薬市場レポートでは、現在の治療法、新薬、個々の治療薬の市場シェア、2020年から2034年までの主要7ヶ国のBRAF標的治療薬市場規模の現状と予測を提供しています。また、現在のBRAF治療法/アルゴリズムやアンメットメディカルニーズも網羅し、最適な治療機会を発掘し、市場の可能性を評価します。

対象地域

• 米国
• EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）および英国
• 日本

調査期間：2020年～2034年

B型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的治療の理解と治療アルゴリズム

B型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的治療の概要

BRAF遺伝子は第7染色体の長腕（7q34）に位置し、セリン/スレオニンプロテインキナーゼB-Rafをコードします。B-RafはRafキナーゼファミリーのメンバーで、RASの下流標的であり、MAPK/ERKシグナル伝達経路において極めて重要な役割を果たしています。BRAFの突然変異は、BRAF遺伝子が自然に変化し、その働きがおかしくなることです。変異は、遺伝子がタンパク質をオンにし、それを維持するようにします。つまり、特定の細胞は分裂を継続するシグナルを受け、いつ停止するかの指示を受けません。これが腫瘍の開発につながります。科学者たちは、多くの異なるタイプのBRAF変異を同定しています。最も一般的なタイプの一つはBRAFV600E変異です。BRAFの変異の中には、追加の変異や他の因子と組み合わさってがんを引き起こすものもあります。また、BRAFの変異は、単独で、あるいは他の変異と組み合わさって、がんを他の場合よりも急速に増殖させることがあります。

B-急速増殖性線維肉腫（BRAF）標的治療薬市場概要

近年、大腸がん、神経膠腫、卵巣がん、メラノーマ、NSCLCなど、さまざまな適応症に対するBRAF標的治療薬への関心が高まっています。

B型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的治療の疫学

当レポートのBRAFの疫学の章では、2020年から2034年までの米国、EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、日本をカバーする主要7ヶ国における、BRAF遺伝子変異を有する特定適応症の総発生症例数、特定適応症におけるBRAF標的療法の総適応患者数、特定適応症におけるBRAF標的療法の総治療可能症例数として区分した疫学の過去および予測を示しています。

• 2024年には、約15万2,810例の大腸がんが新たに発生すると推定されます。そのうち10万6,590例が結腸がん、4万6,220例が直腸がんです。
• 全肺がん症例のうち、肺がんの約85％はNSCLCです。
• DelveInsightによると、EU4ヶ国と英国では、2024年に約25,800例の神経膠腫が発生します。

B型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的治療薬の薬剤章

BRAFレポートの薬剤章では、承認済みおよび新規のBRAF標的治療薬の詳細な分析を掲載しています。また、BRAF標的治療薬の臨床試験の詳細、表現力豊かな薬理作用、契約と提携、承認、特許の詳細、含まれる各薬剤の利点と欠点、最新のニュースやプレスリリースの理解にも役立ちます。

BRAFTOVI（エンコラフェニブ）：Pfizer／Ono Pharmaceutical／Pierre Fabre

BRAFTOVI（エンコラフェニブ）は、in vitroの無細胞アッセイにおいて、BRAFV600E、野生型BRAF、CRAFを標的とするキナーゼ阻害剤です。2018年にFDA承認を取得したメラノーマ（MEKTOVI［ビニメチニブ］との併用）、2020年に承認されたBRAFV600E遺伝子変異を有する大腸がん（セツキシマブとの併用）、2023年にFDA承認を取得したBRAFV600E遺伝子変異を有するNSCLC（MEKTOVIとの併用）など、複数の適応症で承認されています。Pierre Fabreは2020年6月、欧州委員会（EC）がBRAFTOVIを、全身療法歴のあるBRAFV600E変異転移性大腸がん成人患者の治療薬としてセツキシマブとの併用で承認したと発表しました。BRAFTOVI（エンコラフェニブ）の特許期限は2033年8月と推定されています。

TAFINLAR（ダブラフェニブ）：Novartis

タフィンラー（ダブラフェニブ）は、BRAFV600EおよびBRAFV600K変異を含む特定の変異BRAFキナーゼを標的とするBRAF阻害剤です。複数の適応症で承認されており、MEKINISTとの併用が多いです。タフィンラーは2013年に初めてメラノーマの単剤療法として承認され、その後2014年にMEKINISTとの併用療法が承認されました。2017年には、この併用療法はBRAFV600E変異を有するNSCLCの治療薬として承認を受けた。2018年には、BRAF陽性の甲状腺未分化がんに対して承認されました。2022年にはBRAFV600E変異の固形がんに対する適応がさらに拡大され、2023年にはBRAFV600E変異の低悪性度神経膠腫の小児患者に対する適応が承認されました。特許期限は2026年、2029年、2030年、2032年と推定されています。

新たなB型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的治療薬

プリクソラフェニブ　Fore Biotherapeutics

Plixorafenib（旧名FORE8394またはPLX-8394）は、変異BRAFを選択的に阻害する実験的な次世代低分子薬です。ERKシグナルを遮断することから、クラスIまたはIIのBRAF変異および融合によって引き起こされる腫瘍の治療薬として有望視されています。2023年3月、米国FDAはプリクソラフェニブに対して、原発性脳腫瘍および中枢神経系がんの治療における希少疾病用医薬品指定（ODD）を、また2022年9月には、他の治療選択肢を使い果たした患者におけるBRAFクラス1（V600）およびクラス2（融合型を含む）変異を有するがんに対するファスト・トラック指定（FTD）を承認しました。現在、第Ⅱ相臨床試験中。

CFT1946　C4 Therapeutics

CFT1946は、固形がんにおけるBRAFV600変異を分解する経口バイオアベイラビリティのある低分子化合物で、現在、BRAF阻害剤に抵抗性の患者を対象とした第I/II相国際共同治験で評価中です。CFT1946は、BRAFV600変異型に対して強力かつ選択的に作用するように設計されています。CFT1946は、臨床試験において唯一のBRAFV600変異型固形がんの分解剤であることは注目に値します。C4 Therapeuticsは、2024年第4四半期および通年の決算において、2025年前半にBRAFV600変異型固形がんを対象とした第I相用量漸増試験を完了する予定です。

薬剤クラス別インサイト

メラノーマやNSCLCのBRAF遺伝子変異患者には、BRAF阻害薬とMEK阻害薬が使用され、より良い結果を得るために併用されることも多いです。ペムブロリズマブやニボルマブのような免疫療法も、単独または標的療法と併用されます。

ベムラフェニブやエンコラフェニブのようなBRAF阻害剤は、BRAFV600E変異転移性大腸がんに部分奏効を示すが、耐性はしばしばEGFRやPI3K/ACTの活性化によって生じる。BRAF阻害薬と抗EGFR薬、PI3K阻害薬、または化学療法との併用は、エンコラフェニブとセツキシマブとのBEACON試験でみられたように、毒性が課題ではあるもの、予後を改善しています。

B型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的治療薬市場の展望

世界のBRAF市場は、がん領域における適応症の増加、強力な臨床パイプラインの活動、規制当局の承認拡大に牽引され、今後数年間で大幅な成長が見込まれます。

Fore Biotherapeutics、C4 Therapeutics、Deciphera Pharmaceuticalsなど複数の主な企業が、それぞれNSCLC、メラノーマなどのBRAF治療薬の開発に携わっています。全体として、これは開発の大きな可能性を秘めたエキサイティングな新しいクラスです。今後数年間で現在の研究が成熟すれば、BRAFに対する理解が深まり、腫瘍学におけるその役割が明確になると思われます。

B型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的治療薬の使用率

BRAFTOVI（エンコラフェニブ）とPfizerのMEKTOVI（ビニメチニブ）の併用療法は、NovartisのTAFINLAR（ダブラフェニブ）とMEKINIST（トラメチニブ）の併用療法に比べ、優れた有効性、良好な忍容性、良好な副作用プロファイルを提供します。転移性または切除不能なメラノーマの治療薬として承認されているBRAF阻害薬とMEK阻害薬の併用療法は、MAPKによる耐性化を遅らせ、奏効率と奏効期間の両方を改善するのに役立ちます。

本セクションでは、2025年から2034年の間に市場に投入される可能性のある承認済みおよび新興のBRAF標的治療薬の取り込み率に焦点を当てる。

B型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的治療薬のパイプライン開発活動

当レポートは、パイプラインの様々なフェーズにある様々な治療薬候補についての洞察を提供します。また、標的治療薬の開発に関与する主な参入企業についても分析しています。

さまざまな段階にある数多くの薬剤の存在は、予測期間におけるBRAF標的治療薬市場の成長に大きな機会をもたらすと期待されています。

パイプライン開発活動

当レポートでは、BRAF標的治療薬に関する共同研究、買収・合併、ライセンシング、特許の詳細に関する情報を網羅しています。

KOLの見解

現在および将来の市場動向を把握するため、データのギャップを埋め、2次調査を検証するために、1次調査を通じてこの領域で活躍する業界専門家の意見を取り入れています。業界情勢の変化、患者の従来療法への依存度、治療切り替えの受容性、薬剤の取り込み、アクセスに関する課題などについて、業界専門家に意見を求めました。

DelveInsightのアナリストは20人以上のKOLとつながり、洞察を収集しました。オックスフォード大学などのセンター。

彼らの意見は、現在および新たな治療パターンやBRAFの市場動向の理解と検証に役立ちます。これは、市場の全体的なシナリオとアンメットニーズを特定することで、今後の新規治療の可能性においてクライアントをサポートするものです。

定性分析

SWOT分析やコンジョイント分析など、様々なアプローチを用いて定性・マーケットインテリジェンス分析を行います。SWOT分析では、疾患診断におけるギャップ、患者の認知度、医師の受容性、競合情勢、費用対効果、治療法の地域情勢別アクセスなどの観点から、強み、弱み、機会、脅威を提供します。

コンジョイント分析では、安全性、有効性、投与頻度、投与経路、投与順序などの関連属性に基づいて、複数の承認済み治療薬と新興治療薬を分析します。これらのパラメータに基づいてスコアリングを行い、治療の有効性を分析します。

例えば、無イベント生存期間では、最も重要な主要評価項目の一つは無イベント生存期間と全生存期間です。

さらに、治療法の安全性が評価され、許容性、忍容性、有害事象が主に観察され、試験で薬剤がもたらす副作用を明確に理解します。さらに、スコアリングは成功確率と各治療法の対応可能な患者プールにも基づいています。これらのパラメータに基づき、最終的な重み付けスコアと新興治療薬のランキングが決定されます。

市場参入と償還

償還とは、メーカーが市場に参入するための、メーカーと支払者との間の価格交渉のことを指します。高額なコストを削減し、必要不可欠な医薬品を購入しやすい価格にするために提供されます。医療技術評価（HTA）は、償還の意思決定や医薬品の使用推奨において重要な役割を果たしています。これらの推奨は、同じ医薬品であっても、主要7市場で大きく異なります。

米国のヘルスケアシステムには、公的医療保険と民間医療保険の両方が含まれています。また、メディケアとメディケイドは米国最大の政府出資プログラムです。メディケア、継続医療教育（CME）プログラム、小児医療保険プログラム（CHIP）、州および連邦の医療保険市場などの主要ヘルスケアプログラムは、メディケア＆メディケイドサービスセンター（CMS）が監督しています。これら以外にも、Pharmacy Benefit Managers（PBMs）、サービスを提供する第三者機関、患者を支援する教育プログラムも存在します。

当レポートではさらに、国別のアクセシビリティと償還シナリオ、承認された治療法の費用対効果シナリオ、アクセシビリティを容易にし、自己負担費用をより安価にするプログラム、連邦政府または州政府の処方薬プログラムで保険に加入している患者に関する洞察などに関する詳細な洞察を提供しています。

B型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的治療薬の主な最新情報

• 2025年4月、米国がん学会（AACR）年次総会2025において、FORE Biotherapeuticsがplixorafenibの第I/II相および第II相のデータを発表。
• 2025年3月、ServierとBlack Diamond TherapeuticsがBDTX-4933の戦略的世界ライセンス契約を発表。
• 2025年2月、Pfizerが大腸がん患者を対象としたBRAFTOVI（エンコラフェニブ）併用レジメンの第III相BREAKWATER試験の良好なトップライン結果を発表。
• 2025年1月の第43回JPモルガン・ヘルスケア・カンファレンスでの発表によると、同社は2025年後半にCFT1946をメラノーマの単剤療法、メラノーマのトラメチニブとの併用療法、大腸がんのセツキシマブとの併用療法で評価した第I相コホートのデータを発表し、次の開発フェーズを定義し可能にする予定。

抄録リストは全てを網羅したものではなく、最終報告書に記載されます。

調査範囲：

• 当レポートでは、主要イベント、エグゼクティブサマリー、BRAF-標的治療薬の概要、そのメカニズム、治療法（現在および新興）を解説しています。
• 競合情勢、予測、治療率、薬剤摂取率、薬剤情報などの今後の成長可能性についても包括的に考察しています。
• さらに、現在および新たな治療法の包括的な説明と、後期および著名な治療法の詳細なプロファイルは、現在の状況に影響を与える見込みです。
• 当レポートには、BRAF標的治療薬市場の詳細なレビュー、市場規模実績と予測、治療薬別市場シェア、詳細な前提条件、アプローチの根拠が記載されており、主要7ヶ国の薬剤をカバーしています。
• SWOT分析、専門家の洞察/KOLの見解、主要7ヶ国のBRAF標的治療薬市場の形成と推進に役立つ治療嗜好などの動向を理解することで、事業戦略を策定する際の優位性を提供します。

B型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的治療薬レポートインサイト

• BRAF標的患者プール
• 治療アプローチ
• BRAFパイプライン分析
• BRAF市場規模および動向
• 既存および将来の市場機会

B型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的治療薬レポートの主な強み

• 10年間の予測
• 主要7ヶ国カバレッジ
• 主要競合薬
• 薬剤の使用量と主な市場予測の前提条件

B型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的治療薬レポートの評価

• 現在の治療慣行
• アンメットニーズ
• パイプライン製品プロファイル
• 市場の魅力
• 定性分析（SWOTおよびコンジョイント）

目次

第1章 重要な洞察

第2章 報告書のイントロダクション

第3章 B型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的療法のエグゼクティブサマリー

第4章 主要な出来事

第5章 B型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的療法の疫学市場予測調査手法

第6章 B型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的治療市場概要（主要7ヶ国）

• 2025年の治療法別市場シェア（％）分布
• 2034年の治療法別市場シェア（％）分布
• 2025年の適応症別市場シェア（％）分布
• 2034年の適応症別市場シェア（％）分布

第7章 B細胞迅速増殖性線維肉腫（BRAF）標的療法：背景と概要

• イントロダクション
• さまざまな適応症におけるB細胞急速加速型線維肉腫（BRAF）の可能性
• B細胞急速加速型線維肉腫（BRAF）の臨床応用

第8章 B型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的療法の対象患者

• 仮定と根拠
• 主な調査結果
• 主要7ヶ国におけるB型急速加速性線維肉腫（BRAF）変異を有する選択された適応症の総発症例
• 主要7ヶ国における選択された適応症におけるB細胞迅速加速線維肉腫（BRAF）標的療法の対象となる患者総数
• 主要7ヶ国におけるB細胞迅速加速線維肉腫（BRAF）標的療法の選択された適応症における治療可能症例総数

第9章 上市済みB型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的治療薬

• 主な競合
• BRAFTOVI（エンコラフェニブ）：Pfizer/Ono Pharmaceutical/Pierre Fabre
• タフィンラー：Novartis

第10章 新興のB細胞急速進行性線維肉腫（BRAF）標的治療薬

• 主な競合
• プリキソラフェニブ：Fore Biotherapeutics
• CFT1946：C4 Therapeutics

第11章 B型急速進行性線維肉腫（BRAF）標的療法：主要7ヶ国市場分析

• 主な調査結果
• BRAFの市場見通し
• BRAFのコンジョイント分析
• B型急速進行性線維肉腫（BRAF）の主要市場予測の前提条件
• 主要7ヶ国におけるB細胞迅速加速線維肉腫（BRAF）標的療法の適応症別総市場規模
• 米国
• EU4ヶ国と英国
• 日本

第12章 BRAF標的療法のSWOT分析

第13章 BRAF標的療法に対するKOLの見解

第14章 BRAF標的療法のアンメットニーズ

第15章 BRAF標的療法の市場アクセスと償還

第16章 付録

第17章 DelveInsightのサービス内容

第18章 免責事項

第19章 DelveInsightについて

List of Tables

• Table 1: Target Population in the 7MM (2020-2034)
• Table 2: Marketed Drug Key cross
• Table 3: Product 1, Clinical Trial Description, 2024
• Table 4: Product 2, Clinical Trial Description, 2024
• Table 5: Emerging Drug Key cross
• Table 6: Product 1, Clinical Trial Description, 2024
• Table 7: Product 2, Clinical Trial Description, 2024
• Table 8: Total BRAF Market Size in the 7MM (2020-2034)
• Table 9: BRAF Market Size by Therapies in the 7MM (2020-2034)
• Table 10: BRAF Market Size by Indication in the 7MM (2020-2034)
• Table 11: Total BRAF Market Size in the United States (2020-2034)
• Table 12: BRAF Market Size by Therapies in the United States (2020-2034)
• Table 13: Total BRAF Market Size in EU4 and the UK (2020-2034)
• Table 14: BRAF Market Size by Therapies in EU4 and the UK (2020-2034)
• Table 15: Total BRAF Market Size in Japan (2020-2034)
• Table 16: BRAF Market Size by Therapies in Japan (2020-2034)

List of Figures

• Figure 1: Target Population in the 7MM (2020-2034)
• Figure 2: Total BRAF Market Size in the 7MM (2020-2034)
• Figure 3: BRAF Market Size by Therapies in the 7MM (2020-2034)
• Figure 4: BRAF Market Size by Indication in the 7MM (2020-2034)
• Figure 5: Total BRAF Market Size in the United States (2020-2034)
• Figure 6: BRAF Market Size by Therapies in the United States (2020-2034)
• Figure 7: Total BRAF Market Size in EU4 and the UK (2020-2034)
• Figure 8: BRAF Market Size by Therapies in EU4 and the UK (2020-2034)
• Figure 9: Total BRAF Market Size in Japan (2020-2034)
• Figure 10: BRAF Market Size by Therapies in Japan (2020-2034)

Key Highlights:

• The BRAF gene, located on chromosome 7, encodes a protein that regulates cell growth. Mutations, like the common BRAFV600E, cause continuous cell division, contributing to cancers such as colorectal cancer, glioma, ovarian cancer, melanoma, non-small cell lung cancer (NSCLC), and others.
• Approximately 20% of patients with colorectal cancer are present with metastatic disease at the time of initial diagnosis, with 5-year survival rates <20% for metastatic colorectal cancer across Europe. Mutations in the BRAF gene occur in 8%-12% of metastatic colorectal cancer cases, >95% of which are BRAFV600E."
• Activating BRAF mutations are present in approximately 50% of all melanomas. Approximately 90% of these mutations occur at amino acid 600, the majority of which are BRAFV600E mutations. Other mutations have been recorded at codon 600, including BRAF V600K, V600D, and V600M.
• Key players in the market include pharmaceutical giants like Genentech, Pfizer, Ono Pharmaceutical, Pierre Fabre, and Novartis who have developed well-known drugs such as ZELBORAF (vemurafenib), BRAFTOVI (encorafenib), and TAFINLAR (dabrafenib).
• Several key players are actively developing novel BRAF-targeting therapies, including Fore Biotherapeutics (plixorafenib), C4 Therapeutics (CFT1946), Black Diamond Therapeutics (BDTX-4933), and Deciphera Pharmaceuticals (DCC-3084), among others.
• In December 2024, Pfizer announced that the US Food and Drug Administration (FDA) approved BRAFTOVI (encorafenib) in combination with cetuximab and fluorouracil, leucovorin, and oxaliplatin for the treatment of patients with metastatic colorectal cancer with a BRAFV600E mutation, as detected by an FDA-approved test.
• Companies are currently investigating the possibility of BRAF degraders since BRAF/MEK inhibitor combinations are being utilized to treat a variety of cancer types. Although proof-of-concept for such therapies has been accomplished, it is still unclear if BRAF degraders would be more effective than pan-RAF inhibitors or BRAF/MEK inhibitor combinations.
• Systemic therapies that target class II or class III BRAF alterations are not yet approved. Hence, there is a need for therapies that display activity beyond BRAFV600E.
• Overall, this is an exciting class that holds great potential for the development of treatment for oncology and other indications. The maturation of current studies over the next few years will lead to a better understanding of BRAF and define their role in the therapy of autoimmune indications.

DelveInsight's "B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies - Target Population, Competitive Landscape, and Market Forecast - 2034" report delivers an in-depth understanding of the BRAF-targeted therapies, historical and competitive landscape as well as its market trends in the United States, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain) and the United Kingdom, and Japan.

The BRAF-targeted therapies' market report provides current treatment practices, emerging drugs, market share of individual therapies, and current and forecasted 7MM BRAF-targeted therapies market size from 2020 to 2034. The report also covers current BRAF treatment practices/algorithms and unmet medical needs to curate the best opportunities and assess the market's potential.

Geography Covered:

• The United States
• EU4 (Germany, France, Italy, and Spain) and the United Kingdom
• Japan

Study Period: 2020-2034

B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies Understanding and Treatment Algorithm

B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies Overview

The BRAF gene is located on the long arm of chromosome 7 (7q34) and codes for the serine/threonine-protein kinase B-Raf. B-Raf is a member of the Raf kinase family and is a downstream target of RAS, playing a pivotal role in the MAPK/ERK signaling pathway. A BRAF mutation is a spontaneous change in the BRAF gene that makes it work incorrectly. A mutation causes the gene to turn on the protein and keep it on, which means certain cells get ongoing signals to keep dividing and no instructions on when to stop. This can lead to the development of a tumor. Scientists have identified many different types of BRAF mutations. One of the most common types is the BRAFV600E mutation. Some mutations in BRAF cause cancer in combination with additional mutations or other factors. BRAF mutations can also cause cancers to grow more quickly than they would otherwise, either alone or in combination with additional mutations.

B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies Market Overview

In recent years, there has been a growing interest in the exploration of BRAF-targeted therapies for a variety of indications, encompassing colorectal cancer, glioma, ovarian cancer, melanoma, NSCLC, and other indications.

B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies Epidemiology

The epidemiology chapter of BRAF in the report provides historical as well as forecasted epidemiology segmented as total incident cases of selected indications with BRAF mutation, total eligible patient pool for BRAF-targeting therapies in selected indications, and total treatable cases in selected indications for BRAF-targeting therapies in the 7MM covering the United States, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain), and the United Kingdom, and Japan from 2020 to 2034.

• In 2024, nearly 152,810 new cases of colorectal cancer were estimated. Of these, 106,590 cases were of colon cancer, and 46,220 cases were of rectal cancer.
• Out of the total lung cancer cases, approximately 85% of lung cancers are NSCLC.
• As per DelveInsight, there were nearly 25,800 cases of glioma in EU4 and the UK in 2024.

B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies Drug Chapters

The drug chapter segment of the BRAF report encloses a detailed analysis of approved and emerging BRAF-targeted therapies. It also helps understand the clinical trial details of BRAF-targeted therapies, expressive pharmacological action, agreements and collaborations, approval, and patent details, advantages and disadvantages of each included drug, and the latest news and press releases.

BRAFTOVI (encorafenib): Pfizer/Ono Pharmaceutical/Pierre Fabre

BRAFTOVI (encorafenib) is a kinase inhibitor that targets BRAFV600E, as well as wild-type BRAF and CRAF, in in vitro cell-free assays. It is approved for multiple indications, including melanoma (in combination with MEKTOVI [binimetinib]), which received FDA approval in 2018; colorectal cancer with BRAFV600E mutation (in combination with cetuximab), approved in 2020; and NSCLC with BRAFV600E mutation (in combination with MEKTOVI), which gained FDA approval in 2023. In June 2020, Pierre Fabre announced that the European Commission (EC) had approved BRAFTOVI in combination with cetuximab for the treatment of adult patients with BRAFV600E-mutant metastatic colorectal cancer who have received prior systemic therapy. BRAFTOVI (encorafenib) patents are estimated to expire on August 2033.

TAFINLAR (dabrafenib): Novartis

TAFINLAR (dabrafenib) is a BRAF inhibitor that targets certain mutated BRAF kinases, including BRAFV600E and BRAFV600K mutations. It is approved for multiple indications, often in combination with MEKINIST. TAFINLAR was first approved as a monotherapy for melanoma in 2013, followed by its 2014 approval in combination with MEKINIST. In 2017, the combination received approval for treating NSCLC with BRAFV600E mutations. In 2018, it was approved for BRAF-positive anaplastic thyroid cancer. The combination was further expanded in 2022 for BRAFV600E-mutant solid tumors, and in 2023, it gained approval for treating pediatric patients with BRAFV600E-mutant low-grade glioma. Its patents are estimated to expire by 2026, 2029, 2030, and 2032.

Emerging B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies

Plixorafenib: Fore Biotherapeutics

Plixorafenib (formerly known as FORE8394 or PLX-8394) is an experimental, next-generation small-molecule drug that selectively inhibits mutated BRAF. Its ability to block ERK signaling makes it a promising candidate for treating tumors driven by class I or II BRAF mutations and fusions. In March 2023, the US FDA granted Orphan Drug designation (ODD) to plixorafenib in treating primary brain and central nervous system cancers, as well as Fast Track Designation (FTD), in September 2022, for cancers with BRAF Class 1 (V600) and Class 2 (including fusions) mutations in patients who have exhausted other treatment options. The drug is currently in Phase II clinical trial.

CFT1946: C4 Therapeutics

CFT1946 is an investigational, orally bioavailable small molecule degrader of BRAFV600 mutations in solid tumors currently being evaluated in a Phase I/II global clinical trial in patients refractory to BRAF inhibitors. CFT1946 is designed to be potent and selective against the BRAFV600 mutant form. It is worth noting that CFT1946 is the only degrader of BRAFV600 mutant solid tumors in clinical trials. As per the fourth quarter and full-year financial results of 2024, C4 Therapeutics anticipates completing Phase I dose escalation in BRAFV600 mutant solid tumors in the first half of 2025.

Drug Class Insights

Patients with BRAF mutations in melanoma and NSCLC are treated with BRAF and MEK inhibitors, often combined for better results. Immunotherapies like pembrolizumab and nivolumab are also used, alone or with targeted therapies.

BRAF inhibitors like vemurafenib and encorafenib show partial responses in BRAFV600E-mutant metastatic colorectal cancer, but resistance often arises through EGFR and PI3K/AKT activation. Combining BRAF inhibitors with anti-EGFR agents, PI3K inhibitors, or chemotherapy, as seen in the BEACON trial with encorafenib and cetuximab, has improved outcomes, though toxicity remains a challenge.

B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies Market Outlook

The global BRAF market is expected to witness substantial growth in the coming years, driven by the increasing incidence of oncology indications, robust clinical pipeline activity, and expanding regulatory approvals.

Several key players, including Fore Biotherapeutics, C4 Therapeutics, Deciphera Pharmaceuticals, and others, are involved in developing drugs for BRAF such as NSCLC, melanoma, and others, respectively. Overall, this is an exciting new class with great potential for development. The maturation of current studies over the next few years will lead to a better understanding of BRAF and define its role in oncology.

B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies Uptake

BRAFTOVI (encorafenib), in combination with Pfizer's MEKTOVI (binimetinib), offers superior efficacy, better tolerability, and a more favorable side effect profile compared to Novartis's TAFINLAR (dabrafenib) and MEKINIST (trametinib) combination. Approved for the treatment of metastatic or unresectable melanoma, the dual use of BRAF and MEK inhibitors helps delay MAPK-driven resistance and improves both response rates and duration.

This section focuses on the uptake rate of potential approved and emerging BRAF-targeted therapies expected to be launched in the market during 2025-2034.

B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies Pipeline Development Activities

The report provides insights into different therapeutic candidates in different Phases of the pipeline. It also analyzes key players involved in developing targeted therapeutics.

The presence of numerous drugs under different stages is expected to generate immense opportunity for BRAF-targeted therapies market growth over the forecast period.

Pipeline Development Activities

The report covers information on collaborations, acquisitions and mergers, licensing, and patent details for BRAF-targeted therapies.

KOL Views

To keep up with current and future market trends, we take Industry Experts' opinions working in the domain through primary research to fill the data gaps and validate our secondary research. Industry experts were contacted for insights on BRAF's evolving treatment landscape, patient reliance on conventional therapies, patient therapy switching acceptability, drug uptake, along challenges related to accessibility.

DelveInsight's analysts connected with 20+ KOLs to gather insights; however, interviews were conducted with 10+ KOLs in the 7MM. Centers such as Oxford University and others.

Their opinion helps understand and validate current and emerging therapy treatment patterns or BRAF's market trends. This will support the clients in potential upcoming novel treatments by identifying the overall scenario of the market and the unmet needs.

Qualitative Analysis

We perform Qualitative and market Intelligence analysis using various approaches, such as SWOT analysis and Conjoint Analysis. In the SWOT analysis, strengths, weaknesses, opportunities, and threats in terms of gaps in disease diagnosis, patient awareness, physician acceptability, competitive landscape, cost-effectiveness, and geographical accessibility of therapies are provided.

Conjoint Analysis analyzes multiple approved and emerging therapies based on relevant attributes such as safety, efficacy, frequency of administration, route of administration, and order of entry. Scoring is given based on these parameters to analyze the effectiveness of therapy.

In efficacy, the trial's primary and secondary outcome measures are evaluated; for instance, in event-free survival, one of the most important primary outcome measures is event-free survival and overall survival.

Further, the therapies' safety is evaluated wherein the acceptability, tolerability, and adverse events are majorly observed, and it sets a clear understanding of the side effects posed by the drug in the trials. In addition, the scoring is also based on the probability of success, and the addressable patient pool for each therapy. According to these parameters, the final weightage score and the ranking of the emerging therapies are decided.

Market Access and Reimbursement

Reimbursement may be referred to as the negotiation of a price between a manufacturer and payer that allows the manufacturer access to the market. It is provided to reduce the high costs and make the essential drugs affordable. Health Technology Assessment (HTA) plays an important role in reimbursement decision-making and recommending the use of a drug. These recommendations vary widely throughout the seven major markets, even for the same drug.

In the US healthcare system, both Public and Private health insurance coverage are included. Also, Medicare and Medicaid are the largest government-funded programs in the US. The major healthcare programs including Medicare, Continuing Medical Education (CME) program, the Children's Health Insurance Program (CHIP), and the state and federal health insurance marketplaces are overseen by the Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS). Other than these, Pharmacy Benefit Managers (PBMs), and third-party organizations that provide services, and educational programs to aid patients are also present.

The report further provides detailed insights on the country-wise accessibility and reimbursement scenarios, cost-effectiveness scenario of approved therapies, programs making accessibility easier and out-of-pocket costs more affordable, insights on patients insured under federal or state government prescription drug programs, etc.

Key Updates on B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies

• In April 2025, FORE Biotherapeutics data of Phase I/II and Phase II of plixorafenib at the American Association for Cancer Research (AACR) Annual Meeting 2025.
• In March 2025, Servier and Black Diamond Therapeutics announced a strategic worldwide licensing agreement for BDTX-4933.
• In February 2025, Pfizer announced positive topline results from the Phase III BREAKWATER study of the BRAFTOVI (encorafenib) combination regimen in colorectal cancer patients.
• As per the 43rd Annual JP Morgan Healthcare Conference presentation of January 2025, the company anticipates to present data from Phase I cohorts evaluating CFT1946 as a monotherapy in melanoma, in combination with trametinib in melanoma, and in combination with cetuximab in colorectal cancer to define and enable next Phase of development, in the second half of 2025.

The abstract list is not exhaustive, will be provided in the final report

Scope of the Report:

• The report covers a segment of key events, an executive summary, and a descriptive overview of the BRAF- Targeted Therapies, explaining its mechanism, and therapies (current and emerging).
• Comprehensive insight into the competitive landscape, and forecasts, the future growth potential of treatment rate, drug uptake, and drug information have been provided.
• Additionally, an all-inclusive account of the current and emerging therapies and the elaborative profiles of late-stage and prominent therapies will impact the current landscape.
• A detailed review of the BRAF Targeted Therapies market, historical and forecasted market size, market share by therapies, detailed assumptions, and rationale behind our approach is included in the report, covering the 7MM drug outreach.
• The report provides an edge while developing business strategies, by understanding trends, through SWOT analysis, expert insights/KOL views, and treatment preferences that help shape and drive the 7MM BRAF Targeted Therapies market.

B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies Report Insights

• BRAF Targeted Patient Pool
• Therapeutic Approaches
• BRAF Pipeline Analysis
• BRAF Market Size and Trends
• Existing and future Market Opportunities

B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies Report Key Strengths

• 10 years Forecast
• The 7MM Coverage
• Key Cross Competition
• Drugs Uptake and Key Market Forecast Assumptions

B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies Report Assessment

• Current Treatment Practices
• Unmet Needs
• Pipeline Product Profiles
• Market Attractiveness
• Qualitative Analysis (SWOT and Conjoint)

Key Questions:

• What was the total market size of BRAF Targeted Therapies, the market size by therapies, market share (%) distribution, and what would it look like in 2034? What are the contributing factors for this growth?
• Which drug is going to be the largest contributor in 2034?
• Which is the most lucrative market for BRAF-targeted therapies?
• What are the pricing variations among different geographies for approved therapies?
• How has the reimbursement landscape for BRAF-targeted therapies evolved since the first one was approved? Do patients have any access issues that are driven by reimbursement decisions?
• What are the risks, burdens, and unmet needs of treatment with BRAF-targeted therapies? What will be the growth opportunities across the 7MM for the patient population of BRAF Targeted Therapies?
• What are the key factors hampering the growth of the market for BRAF-targeted therapies?
• What are the indications for which recent novel therapies and technologies have been developed to overcome the limitations of existing treatments?
• What key designations have been granted to the therapies for BRAF-targeted therapies?
• What is the cost burden of approved therapies on the patient?
• Patient acceptability in terms of preferred therapy options as per real-world scenarios?
• What are the country-specific accessibility issues of expensive, recently approved therapies?

Reasons to buy:

• The report will help develop business strategies by understanding the latest trends and changing dynamics driving the BRAF Targeted Therapies market.
• Understand the existing market opportunities in varying geographies and the growth potential over the coming years.
• Distribution of historical and current patient share based on real-world prescription data along with reported sales of approved products in the US, EU4 (Germany, France, Italy, and Spain) the United Kingdom, and Japan.
• Identifying strong upcoming players in the market will help devise strategies to help get ahead of competitors.
• Detailed analysis and ranking of indication-wise current and emerging therapies under the conjoint analysis section to provide visibility around leading indications.
• Highlights of access and reimbursement policies of approved therapies, barriers to accessibility of expensive off-label therapies, and patient assistance programs.
• To understand Key Opinion Leaders' perspectives around the accessibility, acceptability, and compliance-related challenges of existing treatment to overcome barriers in the future.
• Detailed insights on the unmet needs of the existing market so that the upcoming players can strengthen their development and launch strategy.

Table of Contents

1. Key Insights

2. Report Introduction

3. Executive Summary of B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies

4. Key Events

5. Epidemiology Market Forecast Methodology of B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies

6. B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies Market Overview at a Glance in the 7MM

• 6.1. Market Share (%) Distribution by Therapies in 2025
• 6.2. Market Share (%) Distribution by Therapies in 2034
• 6.3. Market Share (%) Distribution by Indications in 2025
• 6.4. Market Share (%) Distribution by Indications in 2034

7. B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies: Background and Overview

• 7.1. Introduction
• 7.2. Potential of B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) in Different Indications
• 7.3. Clinical Applications of B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF)

8. Target Patient Pool of B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies

• 8.1. Assumptions and Rationale
• 8.2. Key Findings
• 8.3. Total incident cases of selected indications with B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) mutation in the 7MM
• 8.4. Total eligible patient pool for B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF)-targeting therapies in selected indications in the 7MM
• 8.5. Total treatable cases in selected indications for B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF)-targeting therapies in the 7MM

9. Marketed B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies Drugs

• 9.1. Key Competitors
• 9.2. BRAFTOVI (encorafenib): Pfizer/Ono Pharmaceutical/Pierre Fabre
  • 9.2.1. Product Description
  • 9.2.2. Regulatory Milestones
  • 9.2.3. Other Developmental Activities
  • 9.2.4. Clinical Development
  • 9.2.5. Safety and Efficacy
  • 9.2.6. Analyst View
• 9.3. TAFINLAR: Novartis
  • 9.3.1. Product Description
  • 9.3.2. Regulatory Milestones
  • 9.3.3. Other Developmental Activities
  • 9.3.4. Clinical Development
  • 9.3.5. Safety and Efficacy
  • 9.2.6. Analyst View

10. Emerging B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies Drugs

• 10.1. Key Competitors
• 10.2. Plixorafenib: Fore Biotherapeutics
  • 10.2.1. Product Description
  • 10.2.2. Other Developmental Activities
  • 10.2.3. Clinical Development
  • 10.2.4. Safety and Efficacy
  • 10.2.5. Analyst Views
• 10.3. CFT1946: C4 Therapeutics
  • 10.3.1. Product Description
  • 10.3.2. Other Developmental Activities
  • 10.3.3. Clinical Development
  • 10.3.4. Safety and Efficacy
  • 10.3.5. Analyst Views

11. B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) Targeted Therapies: Seven Major Market Analysis

• 11.1. Key Findings
• 11.2. Market Outlook of BRAF
• 11.3. Conjoint Analysis of BRAF
• 11.4. Key Market Forecast Assumptions of B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF)
  • 11.4.1. Cost Assumptions and Rebates
  • 11.4.2. Pricing Trends
  • 11.4.3. Analogue Assessment
  • 11.4.4. Launch Year and Therapy Uptakes
• 11.5. Total Market Sizes of B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF)-targeted Therapies by Indications in the 7MM
• 11.6. The United States
  • 11.6.1. Total Market Size of B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF)-targeted Therapies in the United States
  • 11.6.2. Market Size of B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF)-targeted Therapies by Indication in the United States
  • 11.6.3. Market Size of B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) in the United States
• 11.7. EU4 and the UK
  • 11.7.1. Total Market Size of B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF)-targeted Therapies in EU4 and the UK
  • 11.7.2. Market Size of B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF)-targeted Therapies by Indications in EU4 and the UK
  • 11.7.3. Market Size of B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) by Therapies in EU4 and the UK
• 11.8. Japan
  • 11.8.1. Total Market Size of B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF)-targeted Therapies in Japan
  • 11.8.2. Market Size of B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF)-targeted Therapies by Indications in Japan
  • 11.8.3. Market Size of B-rapidly Accelerated Fibrosarcoma (BRAF) by Therapies in Japan

12. SWOT Analysis of BRAF Targeted Therapies

13. KOL Views of BRAF Targeted Therapies

14. Unmet Needs of BRAF Targeted Therapies

15. Market Access and Reimbursement of BRAF Targeted Therapies

16. Appendix

• 16.1. Bibliography
• 16.2. Report Methodology

17. DelveInsight Capabilities

18. Disclaimer

19. About DelveInsight