血友病遺伝子治療市場：血友病の種類別、地域別

血友病遺伝子治療市場は、2026年に14億800万米ドルと推定されており、2033年までに176億8,400万米ドルに達すると予想されています。2026年から2033年にかけては、CAGR43.6％で成長すると見込まれています。

分析範囲		分析詳細
基準年	2025年	市場規模 (2026年)	14億800万米ドル
実績データ	2020～2024年	予測期間	2026～2033年
予測期間のCAGR (2026～2033年)	43.60%	予測金額 (2033年)	176億8,400万米ドル

血友病は、凝固因子と呼ばれるタンパク質が欠乏しているか、そのレベルが低い遺伝性の出血性疾患です。凝固プロセスを開始するために必要な血小板と連携して働く凝固因子は、約13種類あります。血友病には、A型、B型、C型の3つの種類があります。血友病A型は最も一般的な種類であり、凝固因子VIIIの欠乏によって引き起こされます。血友病Bは凝固因子IXの欠乏により、血友病Cは凝固因子XIの欠乏によって引き起こされます。現在の治療法では血友病を根治することはできず、筋肉や関節での自然出血や頭蓋内出血のリスク増加といった症状を軽減するにとどまります。これらの治療法は効果が1日しか持続せず、費用も高額です。従来の凝固因子補充療法とは対照的に、遺伝子治療は、患者の体内で凝固因子VIIIまたはIXをコードする欠陥のある遺伝子配列（F8またはF9遺伝子）を修正することで、血友病に対する持続的な治癒をもたらすと期待されています。

この治療法では、組換えアデノ随伴ウイルスが最も一般的に利用され、凝固因子（VIIIまたはIX）のコドン最適化版を血友病患者に送達します。この遺伝子は、コード配列をウイルスベクターにより適切に組み込むために、遺伝子の特定の部分を削除して短縮されています。投与量依存的な遺伝子発現レベルが観察されており、これは遺伝子治療の投与量が増えるにつれて凝固因子の遺伝子発現が増加することを意味します。

市場力学

米国食品医薬品局（FDA）などの規制当局は、治験中の遺伝子治療に「ブレークスルー療法指定」を付与することで、遺伝子治療製品の開発を支援しています。例えば、2017年には、米国FDAがバロクトコジーン・ロクサパルボベックにブレークスルー療法指定を付与しました。これは、A型血友病患者の血漿中第VIII因子濃度を回復させるよう設計された、アデノ随伴ウイルス5型（AAV5）を用いた第VIII因子ベクターです。

当レポートの主な特徴

• 当レポートは、世界の血友病遺伝子治療市場を詳細に分析し、2025年を基準年とした予測期間（2026～2033年）の市場規模・CAGRを掲載しています。
• また、各セグメントの潜在的な収益機会を明らかにし、この市場の魅力的な投資提案のマトリックスについて説明しています。
• また、市場の促進要因・抑制要因や機会、新製品の上市や承認、市場動向、地域別の展望、主要企業が採用する競争戦略などに関する重要な考察も提供しています。
• 世界の血友病遺伝子治療市場における主要企業プロファイルを、企業概要、製品ポートフォリオ、主要なハイライト、財務実績、戦略などの以下のパラメータに基づいて掲載しています。
• 当レポートの洞察を用いて、マーケティング担当者や企業の経営陣が、将来の製品発売・種類更新・市場拡大・マーケティング戦術に関する、十分な情報に基づいた意思決定を下すことができます。
• 「世界の血友病遺伝子治療市場」レポートは、投資家、サプライヤー、製品メーカー、流通業者、新規参入者、財務アナリストなど、この業界のさまざまな利害関係者に対応しています。
• 利害関係者は、世界の血友病遺伝子治療市場の分析に使用される様々な戦略マトリックスを通じて、意思決定を容易にすることができます。

目次

第1章 分析目的と前提条件

• 分析目的
• 前提条件
• 略語

第2章 市場の展望

• レポートの説明
  • 市場の定義と範囲
• エグゼクティブサマリー
• Coherent Opportunity Map（COM）

第3章 市場力学・規制・動向分析

• 市場力学
  • 促進要因
  • 抑制要因
  • 市場機会
• 影響分析
• パイプライン分析
• 1次調査回答者の市場に対する見解
• 企業合併・買収 (M&A) 、事業提携
• 規制環境
• PEST分析
• 疫学データ

第4章 世界の血友病遺伝子治療市場：血友病の種類別（2026年～2033年）

• 血友病A
• 血友病B

第5章 世界の血友病遺伝子治療市場：地域別（2026年～2033年）

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • アルゼンチン
  • その他ラテンアメリカ
• 欧州
  • 英国
  • ドイツ
  • イタリア
  • フランス
  • スペイン
  • ロシア
  • その他欧州諸国
• アジア太平洋
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • ASEAN
  • オーストラリア
  • 韓国
  • その他アジア太平洋
• 中東
  • GCC諸国
  • イスラエル
  • その他中東
• アフリカ
  • 北アフリカ
  • 中央アフリカ
  • 南アフリカ

第6章 競合情勢

• 市場シェア分析
• 企業プロファイル
  • BioMarin Pharmaceuticals, Inc.
  • Spark Therapeutics
  • Pfizer, Inc.
  • UniQure NV
  • Ultragenyx Pharmaceutical
  • Shire PLC
  • Sangamo Therapeutics, Inc
  • Freeline Therapeutics

第7章 セクション

• 参考文献
• 分析手法