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市場調査レポート
商品コード
1304410

ライソゾーム貯蔵病治療薬市場：治療薬別、適応症別、エンドユーザー別、地域別- 市場規模、シェア、展望、機会分析、2023年～2030年

Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By Treatment (Enzyme Replacement Therapy ), By Indication, By End User, and By Region - Size, Share, Outlook, and Opportunity Analysis, 2023 - 2030
出版日: | 発行: Coherent Market Insights | ページ情報: 英文 171 Pages | 納期: 2～3営業日

● お客様のご希望に応じて、既存データの加工や未掲載情報（例：国別セグメント）の追加などの対応が可能です。　 詳細はお問い合わせください。

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ライソゾーム貯蔵病治療薬市場：治療薬別、適応症別、エンドユーザー別、地域別- 市場規模、シェア、展望、機会分析、2023年～2030年
出版日: 2023年06月20日
発行: Coherent Market Insights
ページ情報: 英文 171 Pages
納期: 2～3営業日
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  • 概要
  • 目次
概要

ライソゾーム貯蔵病（LSD）は単一遺伝子の欠陥によって引き起こされる疾患です。酵素の欠陥はLSDの70％近くを引き起こし、残りは酵素活性化因子または関連タンパク質の欠陥です。特定の染色体の遺伝子座にある遺伝子は特定の酵素を転写するが、酵素のコード化が不適切だと酵素が不活性になります。同様に、活性化因子の欠損は活性化因子遺伝子の突然変異に起因します。これらの病態は、それらが蓄積する臓器の疾患を引き起こし、臨床症状や徴候を決定します。乳幼児や小児は成人と比較してより重篤です。同じ疾患であっても、多くの小児と成人では臨床症状が異なります。例えば、発達途上の子供の脳は傷害を受けやすく、機能障害の症状や徴候が現れやすいが、成人ではこれが軽度であったり、なかったりします。通常、酵素検査が最初の診断検査となるが、遺伝子変異の遺伝子解析が精密さを増します。これらの疾患に対する最新の治療法は数多くあります。臓器障害が起こる前に早期に治療を行えば、障害を予防したり遅らせたりして、生活の質を改善し、寿命を延ばす可能性があります。

市場力学

ライソゾーム貯蔵病の重要性の増加、各国政府による啓発プログラムの実施、新製品の発売などが、世界のライソゾーム貯蔵病治療薬市場の成長に寄与しています。例えば、2023年5月11日、米国の製薬会社Chiesi USA, Inc.は、同社の製品Elfabrioが米国食品医薬品局から承認されたと発表しました。同剤は、酵素補充療法（ERT）に酵素pegunigalsidase alfaを使用し、ファブリー病が確認された成人の患者を治療します。

本調査の主な特徴

  • 本レポートでは、世界のライソゾーム貯蔵病治療薬市場を詳細に分析し、2022年を基準年とした予測期間（2023～2030年）の市場規模およびCAGRを示しています。
  • また、さまざまなセグメントにわたる潜在的な事業機会を明らかにし、この市場に対する魅力的な投資提案のマトリックスについて解説しています。
  • また、市場促進要因、抑制要因、機会、新製品の上市や承認、市場動向、地域別の展望、主要企業が採用する競争戦略などに関する重要な考察も提供しています。
  • ライソゾーム貯蔵病治療薬の世界市場における主な企業を、企業ハイライト、製品ポートフォリオ、主要ハイライト、業績、戦略などのパラメータに基づいてプロファイルしています。
  • 本調査の対象となる主要企業には、Shire plc, Pfizer, Inc., Sanofi, BioMarin Pharmaceutical Inc., Actelion Ltd., Raptor Pharmaceutical Corp., Protalix Biotherapeutics Inc., Quest Diagnostics, and Amicus Therapeutics, Inc.が含まれます。
  • 本レポートからの洞察により、マーケティング担当者や企業の経営陣は、将来の製品上市、タイプアップ、市場拡大、マーケティング戦術に関する情報に基づいた意思決定を行うことができます。
  • 世界のライソゾーム貯蔵病治療薬市場レポートは、投資家、サプライヤー、製品メーカー、販売業者、新規参入者、財務アナリストなど、この業界の様々な利害関係者に対応しています。
  • 利害関係者は、世界のライソゾーム貯蔵病治療薬市場の分析に使用される様々な戦略マトリックスを通じて、意思決定が容易になります。

目次

第1章 調査目的と前提条件

  • 調査目的
  • 前提条件
  • 略語

第2章 市場概況

  • レポート概要
    • 市場の定義と範囲
  • エグゼクティブサマリー
  • コヒーレント・オポチュニティ・マップ（COM）

第3章 市場力学、規制、動向分析

  • 市場力学
    • 促進要因
    • 抑制要因
    • 市場機会
  • 影響分析
  • 最近の製品上市
  • 疫学
  • 合併、買収、提携
  • 規制シナリオ
  • 主な発展
  • PEST分析

第4章 ライソゾーム貯蔵病治療薬の世界市場：COVID-19の影響分析

  • 経済的影響
  • COVID-19疫学
  • 需給への影響

第5章 ライソゾーム貯蔵病治療薬の世界市場：治療薬別、2018年～2030年

  • 酵素補充療法
  • 幹細胞療法
  • 基質低減療法
  • その他

第6章 ライソゾーム貯蔵病治療薬の世界市場：適応症別、2018年～2030年

  • ゴーシェ病
  • ファブリー病
  • ポンペ病
  • ムコ多糖症
  • その他

第7章 ライソゾーム貯蔵病治療薬の世界市場：エンドユーザー別、2018年～2030年

  • 病院
  • 診療所

第8章 ライソゾーム貯蔵病治療薬の世界市場：地域別、2018-2030年

  • 北米
  • 米国
  • カナダ
  • ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • アルゼンチン
  • その他ラテンアメリカ
  • 欧州
  • 英国
  • ドイツ
  • イタリア
  • フランス
  • スペイン
  • ロシア
  • その他欧州
  • アジア太平洋
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • ASEAN
  • オーストラリア
  • 韓国
  • その他アジア太平洋地域
  • 中東
  • GCC
  • イスラエル
  • その他中東
  • アフリカ
  • 北アフリカ
  • 中央アフリカ
  • 南アフリカ

第9章 競合情勢

  • Shire plc
  • Pfizer, Inc.
  • Sanofi SA
  • BioMarin Pharmaceutical Inc
  • Actelion Ltd.
  • Raptor Pharmaceutical Corp
  • Protalix Biotherapeutics Inc.
  • Amicus Therapeutics, Inc.

第10章 セクション

  • 調査手法
  • 出版社について
目次
Product Code: CMI3651

Lysosomal storage diseases (LSDs) are diseases caused by defects in single-genes. Enzyme defects cause nearly seventy percent of the LSDs, and the rest are defects in enzyme activator or associated proteins. A gene on a particular chromosome locus transcribes a particular enzyme, improper enzyme-coding results in inactive enzymes. Similarly, defective activators result from mutations in activator genes. These conditions cause disease of the organs in which they accumulate and decide the clinical signs and symptoms. Infants and children suffer more severely compared to adults. The clinical features are unique in many children and adults for the same disease. For example, the child's developing brain is more susceptible to insults and manifests symptoms and signs of dysfunction, while this may be milder or absent in adults. Enzyme testing is usually the initial diagnostic test, but genetic analysis of the gene mutations adds precision. There are many modern therapeutic techniques for these conditions. When applied early before organ damage sets in, these therapies have the potential to prevent or delay damage, improve quality of life, and increase lifespan.

Market Dynamics

Increasing significance of lysosomal storage diseases, arrangement of awareness programs by governments and the launch of new products are attributed to the growth of the global lysosomal storage diseases therapeutics market. For instance, on May 11, 2023, Chiesi USA, Inc., a U.S. based pharmaceutical company announced that its product Elfabrio was approved by U.S. Food and Drug Administration. It uses the enzyme pegunigalsidase alfa for enzyme replacement therapy (ERT) to treat adults with confirmed Fabry disease.

Key features of the study:

  • This report provides an in-depth analysis of the global lysosomal storage diseases therapeutics market and provides market size (US$ Billion) and compound annual growth rate (CAGR) for the forecast period (2023-2030), considering 2022 as the base year
  • It elucidates potential revaenue opportunities across different segments and explains attractive investment proposition matrices for this market
  • This study also provides key insights about market drivers, restraints, opportunities, new product launches or approval, market trends, regional outlook, and competitive strategies adopted by key players
  • It profiles key players in the global lysosomal storage diseases therapeutics market based on the following parameters-Company highlights, products portfolio, key highlights, financial performance, and strategies
  • Key companies covered as a part of this study include Shire plc, Pfizer, Inc., Sanofi, BioMarin Pharmaceutical Inc., Actelion Ltd., Raptor Pharmaceutical Corp., Protalix Biotherapeutics Inc., Quest Diagnostics, and Amicus Therapeutics, Inc.
  • Insights from this report would allow marketers and the management authorities of the companies to make informed decisions regarding their future product launches, type up-gradation, market expansion, and marketing tactics
  • Global lysosomal storage diseases therapeutics market report caters to various stakeholders in this industry including investors, suppliers, product manufacturers, distributors, new entrants, and financial analysts
  • Stakeholders would have ease in decision-making through various strategy matrices used in analyzing the global lysosomal storage diseases therapeutics market.

Detailed Segmentation:

  • Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By Treatment:
    • Enzyme Replacement Therapy
    • Stem Cell Therapy
    • Substrate Reduction Therapy
    • Others
  • Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By Indication:
    • Gaucher's Disease
    • Fabry Disease
    • Pompe's Syndrome
    • Mucopolysaccharidosis
    • Others
  • Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By End User:
    • Hospitals
    • Clinics
  • Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By Geography:
    • North America
      • By Country:
    • U.S.
    • Canada
    • Europe
    • By Country:
    • U.K.
    • Germany
    • Italy
    • France
    • Spain
    • Russia
    • Rest of Europe
    • Asia Pacific
      • By Country:
    • China
    • India
    • Japan
    • ASEAN
    • Australia
    • South Korea
    • Rest of Asia Pacific
    • Latin America
      • By Country:
    • Brazil
    • Mexico
    • Argentina
    • Rest of Latin America
    • Middle East:
      • By Country:
    • GCC
    • Israel
    • Rest of Middle East
    • Africa
      • By Country/Region:
    • Central Africa
    • South Africa
    • North Africa
  • Company Profiles
    • Shire plc*
      • Company Overview
      • Product Portfolio
      • Financial Performance
      • Key Strategies
      • Recent Developments
    • Pfizer, Inc.
    • Sanofi SA
    • BioMarin Pharmaceutical Inc
    • Actelion Ltd.
    • Raptor Pharmaceutical Corp.
    • Protalix Biotherapeutics Inc.
    • Amicus Therapeutics, Inc.

"*" marked represents similar segmentation in other categories in the respective section.

Table of Contents

1. Research Objectives and Assumptions

  • Research Objectives
  • Assumptions
  • Abbreviations

2. Market Purview

  • Report Description
    • Market Definition and Scope
  • Executive Summary
    • Market Snapshot, By Treatment
    • Market Snapshot, By Indication
    • Market Snapshot, By End user
    • Market Snapshot, By Region
  • Coherent Opportunity Map (COM)

3. Market Dynamics, Regulations, and Trends Analysis

  • Market Dynamics
    • Drivers
    • Restraints
    • Market Opportunities
  • Impact Analysis
  • Recent Product Launches
  • Epidemiology
  • Merger, Acquisition, and Collaborations
  • Regulatory Scenario
  • Key Developments
  • PEST Analysis

4. Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market- COVID-19 Impact Analysis

  • Economic Impact
  • COVID-19 Epidemiology
  • Impact on Supply and Demand

5. Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By Treatment, 2018-2030, (US$ Billion)

  • Introduction
    • Market Share Analysis, 2023 and 2030 (%)
    • Y-o-Y Growth Analysis, 2018 -2030
    • Segment Trends
  • Enzyme Replacement Therapy
    • Introduction
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)
  • Stem Cell Therapy
    • Introduction
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)
  • Substrate Reduction Therapy
    • Introduction
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)
  • Others
    • Introduction
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)

6. Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By Indication, 2018-2030, (US$ Billion)

  • Introduction
    • Market Share Analysis, 2023 and 2030 (%)
    • Y-o-Y Growth Analysis, 2018 -2030
    • Segment Trends
  • Gaucher's Disease
    • Introduction
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)
  • Fabry Disease
    • Introduction
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)
  • Pompe's Disease
    • Introduction
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)
  • Mucopolysaccharidosis
    • Introduction
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)
  • Others
    • Introduction
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)

7. Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By End user, 2018-2030, (US$ Billion)

  • Introduction
    • Market Share Analysis, 2023 and 2030 (%)
    • Y-o-Y Growth Analysis, 2018 -2030
    • Segment Trends
  • Hospitals
    • Introduction
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)
  • Clinics
    • Introduction
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, 2018 - 2030, (US$ Bn)

8. Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market, By Region, 2018-2030, (US$ Billion)

  • Introduction
    • Market Share Analysis, By Region, 2023 and 2030 (%)
    • Y-o-Y Growth Analysis, For Regions, 2018 -2030
    • Regional Trends
  • North America
    • Introduction
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment, 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication, 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2018 - 2030, (US$ Billion)
  • U.S.
  • Canada
  • Latin America
    • Introduction
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment, 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication, 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2018- 2030, (US$ Billion)
  • Brazil
  • Mexico
  • Argentina
  • Rest of Latin America
  • Europe
    • Introduction
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment, 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication, 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2018- 2030, (US$ Billion)
  • U.K.
  • Germany
  • Italy
  • France
  • Spain
  • Russia
  • Rest of Europe
  • Asia Pacific
    • Introduction
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment, 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication , 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2018- 2030, (US$ Billion)
  • China
  • India
  • Japan
  • ASEAN
  • Australia
  • South Korea
  • Rest of Asia Pacific
  • Middle East
    • Introduction
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment, 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication, 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2018- 2030, (US$ Billion)
  • GCC
  • Israel
  • Rest of Middle East
  • Africa
    • Introduction
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Treatment, 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Indication, 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By End User, 2018 - 2030, (US$ Billion)
    • Market Size and Forecast, and Y-o-Y Growth, By Country, 2018- 2030, (US$ Billion)
  • North Africa
  • Central Africa
  • South Africa

9. Competitive Landscape

  • Shire plc
    • Company Highlights
    • Product Portfolio
    • Key Highlights
    • Financial Performance
    • Market Strategies
  • Pfizer, Inc.
  • Sanofi SA
  • BioMarin Pharmaceutical Inc
  • Actelion Ltd.
  • Raptor Pharmaceutical Corp
  • Protalix Biotherapeutics Inc.
  • Amicus Therapeutics, Inc.

10. Section

  • Research Methodology
  • About Us