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市場調査レポート
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1433514

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療:市場シェア分析、産業動向、成長予測(2024~2029年)

Duchenne Muscular Dystrophy Treatment - Market Share Analysis, Industry Trends & Statistics, Growth Forecasts (2024 - 2029)

出版日: | 発行: Mordor Intelligence | ページ情報: 英文 115 Pages | 納期: 2~3営業日

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デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療:市場シェア分析、産業動向、成長予測(2024~2029年)
出版日: 2024年02月15日
発行: Mordor Intelligence
ページ情報: 英文 115 Pages
納期: 2~3営業日
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本レポートは最新情報反映のため適宜更新し、内容構成変更を行う場合があります。ご検討の際はお問い合わせください。
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概要

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場規模は2024年に25億6,000万米ドルと推計され、2029年には43億2,000万米ドルに達すると予測され、予測期間(2024-2029年)のCAGRは11.10%で成長する見込みです。

Duchenne Muscular Dystrophy Treatment-Market

COVID-19の流行が市場に影響を与えました。このパンデミックはデュシェンヌ型筋ジストロフィーの発症率を増加させました。例えば、2021年4月に発表されたNCBIの調査論文によると、筋ジストロフィーなどの神経筋異常のある人は、特に心臓や呼吸に問題がある場合、COVID-19の症状がより重くなる可能性が高かったです。同様に、2021年4月に発表された別の調査論文によると、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者は世界のCOVID-19の流行により高リスク集団とみなされていました。COVID-19感染前後にウイルス検査で陽性となったデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者では、COVID-19感染前の76.0%から、感染後は79.5%と、強制運動能力の中央値がいくらか上昇したが、その差は統計的に有意ではありません。したがって、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに罹患している人はCOVID-19に罹患しやすく、そのため、パンデミックの間、COVID-19の合併症を避けるためにデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療導入率が増加しました。このため、市場はパンデミックの間にかなりの成長を示し、予測期間中も上昇傾向を維持すると予想されます。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の負担の増加、DMDの新規治療法の研究開発への投資の増加、DMDの啓発キャンペーンの増加が市場の主な促進要因です。例えば、NCBIが2022年2月に発表した調査論文によると、筋ジストロフィーの世界有病率は人口10万人当たり3.6人と推定され、米国人の有病率が最も高かったのは人口10万人当たり5.1人でした。同様に、CDCが2022年11月に発表したデータによると、デュシェンヌ型およびベッカー型筋ジストロフィー(DBMD)の推定有病率は、5~9歳の男性5,000人に1人でした。さらに、官民による研究開発への投資の増加により、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する潜在的な治療法を評価する臨床試験も増加しています。デュシェンヌ型筋ジストロフィーの薬物療法として唯一承認されているのは、副腎皮質ステロイドに基づく抗炎症療法です。近年、医薬品の発見と開発が著しく増加しています。現在、ほぼすべての大手企業が研究開発に注力しており、このことは今後数年間、市場に大きな影響を与えると思われます。例えば、2023年1月、Parent Project Muscular Dystrophy(PPMD)はMyosana Therapeutics, Inc.(Myosana)に50万米ドルのプログラム投資を行い、デュシェンヌ病の骨格筋変性と心不全を遅らせることを目的とした非ウイルス性遺伝子治療デリバリー・プラットフォームの継続的な開発と実用化を支援すると発表しました。このように、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの症例数の増加や研究開発への投資の増加は、治療に対する需要を促進し、ひいては市場成長にプラスの影響を及ぼすと予想されます。

さらに、変異特異的治療法はおそらくデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療において画期的なものになると思われます。さらに、デュシェンヌ型筋ジストロフィー障害に対する認識を高めるためのキャンペーンの増加、変異特異的治療法の開発、疾患の有病率、開発中の製品数、Exondys51やTranslarnaのような治療薬や副腎皮質ステロイドベースの抗炎症薬のイントロダクションがあります。このように、新規薬剤や治療法のイントロダクション、疾患修飾療法、薬剤研究に対する複数の企業からの多大な支援、薬事承認プロセスに関する患者支援団体からの支援は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの世界市場の主な促進要因となっています。

しかし、DMDの全段階における臨床効果を測定するための標準化が行われていないことが、予測期間中の市場成長の妨げになる可能性があります。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場の動向

予測期間中、エクソンスキッピングセグメンテーションが主要市場シェアを占める見込み

筋細胞膜の完全性を維持するために重要なタンパク質であるジストロフィンの遺伝子の内部欠失は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの主な原因です。将来的な治療戦略のひとつは、他のエクソンが欠損している位置の近くのエクソンをマスクして、残りのエクソンが一緒になるようにすることです。エクソンスキッピングは、短縮しているが機能的なジストロフィンタンパク質の発現を回復させる最も効果的な治療戦略のひとつです。

さらに、市場各社はエクソンスキッピング技術の頻繁な上市に注力しており、これがこのセグメントを牽引する重要な要因となっています。例えば、ノバルティスは2022年6月、エクソン14(METex14)スキップを引き起こす変異を有し、免疫療法および/またはプラチナ製剤ベースの化学療法を受けた後に全身療法を必要とする進行非小細胞肺がん(NSCLC)の成人患者に対する単剤療法として、タブレクタ(capmatinib)を欧州委員会(E.C.)が承認したと発表しました。同様に、2021年2月、サレプタ・セラピューティクス社は、米国食品医薬品局(FDA)がアモンディス45(カジメルセン)を承認したと発表しました。アモンディス45は、サレプタ社のホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー(PMO)プラットフォームのアンチセンスオリゴヌクレオチドであり、エクソン45スキップが可能な変異が確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者の治療に適応があります。

そのため、製品の上市と技術的進歩により、予測期間中にかなりの成長が見込まれます。

北米地域は予測期間中にかなりの成長が見込まれる

北米地域は、新製品のイノベーション、高いヘルスケア支出、政府の啓発プログラムにより、かなりの成長が見込まれます。疾患有病率の増加と魅力的なパイプライン候補の上市が予想されることから、米国はこの地域市場をリードしており、今後もその地位を維持すると予想されます。さらに、米国を中心に世界的に臨床試験が実施されるようになり、市場の拡大が予想されます。例えば、エラミプレチドは2022年5月、デュシェンヌ型血管性ジストロフィー(DMD)患者の治療薬として、米国食品医薬品局(FDA)の希少疾病用医薬品開発室から希少疾病用医薬品の指定を受けました。同様に、2021年2月、サレプタ・セラピューティクス社のアンチセンス・オリゴヌクレオチド製剤であるアモンディス45(カジメルセン注射剤)が、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の治療薬としてFDAから承認されました。さらに、Viltepso(viltolarsen)注射剤は、エクソン53スキップの影響を受けやすいDMD遺伝子の変異が確認された患者を対象としたデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療薬として、2020年8月に米国食品医薬品局(FDA)から早期承認を取得しました。このような要因により、北米地域の市場成長が促進されると予想されます。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場は、膨大なアンメットニーズと主要企業の積極的な取り組みにより、米国で大きな成長が見込まれています。例えば、2022年4月、ファイザー社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の外来患者を対象に、治験中のミニジストロフィン遺伝子治療薬fordadistrogene movaparvovecを評価する第3相試験において、米国で最初の施設を開設する計画を発表しました。さらに、DMD疾患の市場予測によると、パイプライン医薬品が今後数年で市場を制覇すると予想され、エクソンスキッピング療法の市場シェアは3倍に縮小し、ステロイドの市場シェアは半減するといいます。パイプラインにある8種類の新薬、遺伝子・細胞治療薬の高価格、予想される治療率の上昇、これらすべてがDMD市場の大きな成長促進要因となると思われます。したがって、米国では予測期間中、市場の大幅な成長が見込まれます。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療産業概要

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場は適度に細分化されており、複数の大手企業で構成されています。現在市場を独占している企業には、BioMarin社、Fibrogen Inc.社、Nobelpharma社、NS Pharma Inc.社、Pfizer Inc.社、PTC Therapeutics社、Santhera Pharmaceuticals社、Sarepta Therapeutics社、Hoffmann-La Roche AG社、ReveraGen BioPharma社などがあります。

その他の特典:

  • エクセル形式の市場予測(ME)シート
  • 3ヶ月間のアナリストサポート

目次

第1章 イントロダクション

  • 調査の前提条件と市場定義
  • 調査範囲

第2章 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 市場力学

  • 市場概要
  • 市場促進要因
    • デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の疾病負担の増加
    • DMDに対する新規治療法の研究開発投資の増加
    • DMDの啓発キャンペーンの増加
  • 市場抑制要因
    • DMDの全ステージにおける臨床効果を測定するための標準化の欠如
  • ポーターのファイブフォース分析
    • 買い手/消費者の交渉力
    • 供給企業の交渉力
    • 新規参入業者の脅威
    • 代替品の脅威
    • 競争企業間の敵対関係の強さ

第5章 市場セグメンテーション(市場規模:金額)

  • 治療アプローチ別
    • 分子ベースの治療法
      • 変異抑制
      • エクソンスキッピング
    • ステロイド療法
      • 副腎皮質ステロイド
    • その他の治療アプローチ
  • 地域別
    • 北米
      • 米国
      • カナダ
      • メキシコ
    • 欧州
      • ドイツ
      • 英国
      • フランス
      • イタリア
      • スペイン
      • その他欧州
    • アジア太平洋
      • 中国
      • 日本
      • インド
      • オーストラリア
      • 韓国
      • その他アジア太平洋地域
    • 世界のその他の地域

第6章 競合情勢

  • 企業プロファイル
    • BioMarin
    • Fibrogen Inc.
    • Nobelpharma Co. Ltd
    • NS Pharma Inc.
    • Pfizer Inc.
    • PTC Therapeutics
    • Santhera Pharmaceuticals
    • Sarepta Therapeutics
    • F. Hoffmann-La Roche AG
    • ReveraGen BioPharma

第7章 市場機会と今後の動向

目次
Product Code: 62903

The Duchenne Muscular Dystrophy Treatment Market size is estimated at USD 2.56 billion in 2024, and is expected to reach USD 4.32 billion by 2029, growing at a CAGR of 11.10% during the forecast period (2024-2029).

Duchenne Muscular Dystrophy Treatment - Market

The outbreak of COVID-19 impacted the market. The pandemic increased the incidence rate of Duchenne muscular dystrophy. For instance, according to the NCBI research article published in April 2021, people with neuromuscular abnormalities, such as muscular dystrophy, were more likely to experience more severe symptoms of COVID-19, especially if they had cardiac or breathing problems. Similarly, another research article published in April 2021 showed that patients with Duchenne muscular dystrophy were considered a high-risk population due to the worldwide COVID-19 pandemic. The median Forced Vital Capacity increased somewhat, from 76.0% before COVID-19 infection to 79.5% subsequently, among Duchenne muscular dystrophy (DMD) individuals who tested positive for the virus before and after COVID-19, but the difference was not statistically significant. Thus, people suffering from Duchenne muscular dystrophy were more prone to COVID-19, owing to which the treatment adoption rate of Duchenne muscular dystrophy increased to avoid COVID-19 complications during the pandemic. Thus, the market witnessed considerable growth during the pandemic and is expected to maintain an upward trend over the forecast period.

The rising burden of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), increasing investments in research and development of novel therapies for DMD, and increasing awareness campaigns for DMD are the major drivers for the market. For instance, according to the research article published by the NCBI in February 2022, the global prevalence of muscular dystrophy was estimated at 3.6 per 100,000 people, and the largest prevalence in Americans was at 5.1 per 100,000 people. Similarly, as per the data published by the CDC in November 2022, the estimated prevalence of Duchenne and Becker muscular dystrophy (DBMD) was about 1 in every 5,000 males aged 5-9 years. Furthermore, increasing investment in research and development by the private and public sectors has also increased the clinical trials to evaluate potential treatments for Duchenne muscular dystrophy. The sole approved pharmacological therapy for managing DMD is an anti-inflammatory regimen based on corticosteroids. In recent years, there has been a significant increase in the discovery and development of pharmaceutical drugs. Nearly all major companies are now focusing on R&D, which is likely to significantly impact the market in the coming years. For instance, in January 2023, Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) announced a USD 500,000 programmatic investment in Myosana Therapeutics, Inc. (Myosana) to support the company's continuing development and translation of a non-viral gene therapy delivery platform aiming to slow skeletal muscle degeneration and heart failure in Duchenne. Thus, increasing cases of Duchenne Muscular Dystrophy and rising investments in research and development are expected to propel the demand for the treatment, which in turn may positively impact the market growth.

Furthermore, mutation-specific therapies will probably become a breakthrough in treating Duchenne muscular dystrophy. Additionally, there has been an increase in the number of campaigns to raise awareness of Duchenne muscular dystrophy disorder, the development of mutation-specific therapies, the prevalence of the disease, the number of products in development, and the introduction of therapies like Exondys51 and Translarna as well as corticosteroid-based anti-inflammatory drugs. Thus, the introduction of novel medications and therapies, disease-modifying therapies, significant support from several firms for drug research, and support from patient advocacy groups on the regulatory approval process are major drivers of the global market for Duchenne muscular dystrophy.

However, the lack of standardization to measure clinical efficacy across all stages of DMD may hinder the market growth over the forecast period.

Duchenne Muscular Dystrophy Treatment Market Trends

The Exon-skipping Segment is Expected to Hold a Major Market Share Over the Forecast Period

Internal deletions in the gene for dystrophin, a protein crucial for preserving the integrity of muscle cell membranes, are the primary cause of Duchenne muscular dystrophy. One prospective therapeutic strategy is to mask an exon near the location where the others are missing to allow the remaining exons to come together. Exon-skipping is one of the most effective treatment strategies for restoring the expression of a shortened but functional dystrophin protein.

Moreover, market players are focusing on frequent launches in exon skipping technology, which is a significant factor driving the segment, thereby propelling the market growth. For instance, in June 2022, Novartis announced that the European Commission (E.C.) approved Tabrecta (capmatinib) as a monotherapy for the treatment of adults with advanced non-small cell lung cancer (NSCLC) that has mutations that cause exon 14 (METex14) skipping and who need systemic therapy after receiving prior immunotherapy and/or platinum-based chemotherapy. Similarly, in February 2021, Sarepta Therapeutics, Inc. announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) had approved AMONDYS 45 (casimersen). AMONDYS 45 is an antisense oligonucleotide from Sarepta's phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO) platform, indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients with a confirmed mutation amenable to exon 45 skipping.

Therefore, owing to product launches and technological advancements, considerable segment growth is expected over the forecast period.

North America Region is Expected to Witness Considerable Growth Over the Forecast Period

The North American region is expected to grow considerably due to new product innovations, high healthcare expenditure, and government awareness programs. Due to the increased disease prevalence and anticipated launches of attractive pipeline candidates, the United States has led the regional market and is expected to keep this position. Additionally, the market is anticipated to expand as more clinical trials are conducted globally, particularly in the United States. For instance, Elamipretide received an Orphan Drug Designation from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development in May 2022 to treat patients with Duchenne mascular dystrophy (DMD). Similarly, in February 2021, the FDA approved Sarepta Therapeutics' Amondys 45 (casimersen injectable), an antisense oligonucleotide, for treating people with Duchenne muscular dystrophy. Additionally, Viltepso (viltolarsen) injection received accelerated clearance from the U.S. Food and Drug Administration in August 2020 for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients who have a verified mutation of the DMD gene that is susceptible to exon 53 skipping. Thus, such factors are anticipated to propel market growth in the North American region.

The Duchenne muscular dystrophy treatment market is expected to grow significantly in the United States due to huge unmet needs and favorable initiatives by the key players. For instance, in April 2022, Pfizer Inc. announced plans to open the first United States sites in the Phase 3 study evaluating the investigational mini-dystrophin gene therapy, fordadistrogene movaparvovec, in ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD). Furthermore, according to market estimates for DMD disease, pipeline drugs are expected to conquer the market in the coming years, causing exon-skipping therapies' market share to shrink threefold and steroids' market share to decrease by half. Eight new medications in the pipeline, the high price of gene and cell therapies, and the anticipated increase in treatment rates will all be significant growth drivers for the DMD market. Thus, significant growth in market growth is expected over the forecast period in the United States.

Duchenne Muscular Dystrophy Treatment Industry Overview

The duchenne muscular dystrophy treatment market is moderately fragmented and consists of several major players. Some of the companies which are currently dominating the market are BioMarin, Fibrogen Inc., Nobelpharma Co. Ltd, NS Pharma Inc., Pfizer Inc., PTC Therapeutics, Santhera Pharmaceuticals, Sarepta Therapeutics, Hoffmann-La Roche AG, and ReveraGen BioPharma among others.

Additional Benefits:

  • The market estimate (ME) sheet in Excel format
  • 3 months of analyst support

TABLE OF CONTENTS

1 INTRODUCTION

  • 1.1 Study Assumptions and Market Definition
  • 1.2 Scope of the Study

2 RESEARCH METHODOLOGY

3 EXECUTIVE SUMMARY

4 MARKET DYNAMICS

  • 4.1 Market Overview
  • 4.2 Market Drivers
    • 4.2.1 Rising Disease Burden of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
    • 4.2.2 Increasing Investments in Research and Development of Novel Therapies for DMD
    • 4.2.3 Increasing Awareness Campaigns for DMD
  • 4.3 Market Restraints
    • 4.3.1 Lack of Standardization to Measure Clinical Efficacy Across All Stages of DMD
  • 4.4 Porter's Five Forces Analysis
    • 4.4.1 Bargaining Power of Buyers/Consumers
    • 4.4.2 Bargaining Power of Suppliers
    • 4.4.3 Threat of New Entrants
    • 4.4.4 Threat of Substitute Products
    • 4.4.5 Intensity of Competitive Rivalry

5 MARKET SEGMENTATION (Market Size by Value - USD)

  • 5.1 By Therapeutic Approaches
    • 5.1.1 Molecular-based Therapies
      • 5.1.1.1 Mutation Suppression
      • 5.1.1.2 Exon Skipping
    • 5.1.2 Steroid Therapy
      • 5.1.2.1 Corticosteroids
    • 5.1.3 Other Therapeutic Approaches
  • 5.2 Geography
    • 5.2.1 North America
      • 5.2.1.1 United States
      • 5.2.1.2 Canada
      • 5.2.1.3 Mexico
    • 5.2.2 Europe
      • 5.2.2.1 Germany
      • 5.2.2.2 United Kingdom
      • 5.2.2.3 France
      • 5.2.2.4 Italy
      • 5.2.2.5 Spain
      • 5.2.2.6 Rest of Europe
    • 5.2.3 Asia-Pacific
      • 5.2.3.1 China
      • 5.2.3.2 Japan
      • 5.2.3.3 India
      • 5.2.3.4 Australia
      • 5.2.3.5 South Korea
      • 5.2.3.6 Rest of Asia Pacific
    • 5.2.4 Rest of the World

6 COMPETITIVE LANDSCAPE

  • 6.1 Company Profiles
    • 6.1.1 BioMarin
    • 6.1.2 Fibrogen Inc.
    • 6.1.3 Nobelpharma Co. Ltd
    • 6.1.4 NS Pharma Inc.
    • 6.1.5 Pfizer Inc.
    • 6.1.6 PTC Therapeutics
    • 6.1.7 Santhera Pharmaceuticals
    • 6.1.8 Sarepta Therapeutics
    • 6.1.9 F. Hoffmann-La Roche AG
    • 6.1.10 ReveraGen BioPharma

7 MARKET OPPORTUNITIES AND FUTURE TRENDS