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市場調査レポート

ポンペ病 (GAA 欠損症y)治療薬市場:パイプライン分析および市場予測

Pompe Disease (GAA Deficiency) Therapeutics - Pipeline Assessment and Market Forecasts to 2019

発行 GlobalData 商品コード 233774
出版日 ページ情報 英文 59 Pages
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ポンペ病 (GAA 欠損症y)治療薬市場:パイプライン分析および市場予測 Pompe Disease (GAA Deficiency) Therapeutics - Pipeline Assessment and Market Forecasts to 2019
出版日: 2012年02月29日 ページ情報: 英文 59 Pages
概要

当レポートでは、世界のポンペ病治(GAA 欠損症)療薬治療薬市場についてパイプライン分析および市場予測を行っており、市場の特徴をはじめ、競合、パイプラインなどを評価分析し、将来の市場競争、企業プロファイルを盛り込んで、概略以下の構成でお届けします。

1 目次

  • 1.1 表一覧
  • 1.2 図一覧

2 ポンペ病治療薬 - イントロダクション

  • 2.1 概要
    • 2.1.1 分類
  • 2.2 疫学
    • 2.2.1 死亡率/疾病率
    • 2.2.2 人種
    • 2.2.3 性別および年齢
  • 2.3 病因
  • 2.4 兆候および症状
    • 2.4.1 筋肉および動作障害
    • 2.4.2 心臓障害
    • 2.4.3 呼吸および呼吸器障害
    • 2.4.4 摂食および消化障害
  • 2.5 診断
    • 2.5.1 診断遅延 − 患者
  • 2.6 病態生理学
  • 2.7 治療
    • 2.7.1 酵素補充療法 (ERT)
    • 2.7.2 遺伝子治療
    • 2.7.3 酵素強化療法 (EET)
    • 2.7.4 基質抑制療法
  • 2.8 GlobalData パイプラインレポートガイダンス

3 ポンペ病治療薬 - 市場特性

  • 3.1 ポンペ病 治療薬市場規模 - 世界市場
  • 3.2 ポンペ病 治療薬市場予測 - 世界市場
  • 3.3 ポンペ病 治療薬市場規模 - 米国
  • 3.4 ポンペ病 治療薬市場予測 - 米国
  • 3.5 ポンペ病 治療薬市場規模 - フランス
  • 3.6 ポンペ病 治療薬市場予測 - フランス
  • 3.7 ポンペ病 治療薬市場規模 - ドイツ
  • 3.8 ポンペ病 治療薬市場予測 - ドイツ
  • 3.9 ポンペ病 治療薬市場規模 - イタリア
  • 3.10 ポンペ病 治療薬市場予測 - イタリア
  • 3.11 ポンペ病 治療薬市場規模 - スペイン
  • 3.12 ポンペ病 治療薬市場予測 - スペイン
  • 3.13 ポンペ病 治療薬市場規模 - 英国
  • 3.14 ポンペ病 治療薬市場予測 - 英国
  • 3.15 ポンペ病 治療薬市場予測 - 日本
  • 3.16 ポンペ病 治療薬市場予測 - 日本
  • 3.17 成長促進要因および障壁; ポンペ病 治療薬市場
    • 3.17.1 ポンペ病 治療薬市場 成長促進要因
    • 3.17.2 ポンペ病 治療薬市場 障壁
  • 3.18 市場機会およびアンメット・ニーズ
  • 3.19 要点

4 ポンペ病治療薬 - 競合評価

  • 4.1 概要
  • 4.2 戦略的競合評価
  • 4.3 製品プロファイル ; 主要治療薬市場 製品 − ポンペ病
    • 4.3.1 Myozyme (Alglucosidase alfa)
  • 4.4 要点

5 ポンペ病治療薬 - パイプライン評価

  • 5.1 概要
  • 5.2 戦略的パイプライン評価
  • 5.3 ポンペ病 治療薬市場 - パイプライン評価, 開発段階別
    • 5.3.1 ポンペ病 - 第2相パイプライン
    • 5.3.2 ポンペ病 治療薬市場 - 前臨床パイプライン
  • 5.4 ポンペ病治療薬 - 作用機序別パイプライン
  • 5.5 技術動向の分析的なフレームワーク
  • 5.6 ポンペ病 治療薬市場 - 臨床開発段階の治療薬
  • 5.7 創薬パイプライン・プロファイル
    • 5.7.1 Duvoglustat hydrochloride
    • 5.7.2 rAAV1-CMV-GAA
  • 5.8 要点

6 ポンペ病治療薬 - 臨床試験のマッピング

  • 6.1 臨床試験 , 地域/国別 (米国、EU5ヵ国、および日本)
  • 6.2 臨床開発段階別臨床試験
  • 6.3 臨床試験 , 治験ステータス別
  • 6.4 有力なスポンサー
  • 6.5 プロファイル;治療薬の臨床試験に参加している主要10社

7 ポンペ病治療薬 - 戦略的評価

  • 7.1 将来の市場に影響を与える主な事象
  • 7.2 将来の市場競争シナリオ

8 ポンペ病治療薬 - 将来有望な企業

  • 8.1 イントロダクション
  • 8.2 企業プロファイル
    • 8.2.1 Amicus
    • 8.2.2 Sanofi
    • 8.2.3 Genzyme Corporation
    • 8.2.4 BioMarin Pharmaceutical Inc.
  • 8.3 要点

9 ポンペ病治療薬 - 付録

  • 9.1 市場定義
  • 9.2 頭字語
  • 9.3 調査方法
    • 9.3.1 調査範囲
    • 9.3.2 二次調査
    • 9.3.3 予測
    • 9.3.4 一次調査
    • 9.3.5 専門委員会によるバリデーション
  • 9.4 お問い合わせ
  • 9.5 免責事項
  • 9.6 参考文献

表一覧

1.1 表一覧

  • 表 1: ポンペ病 罹患率 − 主要7市場
  • 表 2: ポンペ病 世界の治療薬市場, 収益 ($m)
  • 表 3: ポンペ病 世界の治療薬市場, 予測 ($m)
  • 表 4: ポンペ病 治療薬市場, 米国, 収益 ($m)
  • 表 5: ポンペ病 治療薬市場, 米国, 予測 ($m)
  • 表 6: ポンペ病 治療薬市場, フランス, 収益 ($m)
  • 表 7: ポンペ病 治療薬市場, フランス, 予測 ($m)
  • 表 8: ポンペ病 治療薬市場, ドイツ, 収益 ($m)
  • 表 9: ポンペ病 治療薬市場, ドイツ, 予測 ($m)
  • 表 10: ポンペ病 治療薬市場, イタリア, 収益 ($m)
  • 表 11: ポンペ病 治療薬市場, イタリア, 予測 ($m)
  • 表 12: ポンペ病 治療薬市場, スペイン, 収益 ($m)
  • 表 13: ポンペ病 治療薬市場, スペイン, 予測 ($m)
  • 表 14: ポンペ病 治療薬市場, 英国, 収益 ($m)
  • 表 15: ポンペ病 治療薬市場, 英国, 予測 ($m)
  • 表 16: ポンペ病 治療薬市場, 日本, 収益 ($m)
  • 表 17: ポンペ病 治療薬市場, 日本, 予測 ($m)
  • 表 18: ポンペ病治療薬 - 第2相パイプライン
  • 表 19: ポンペ病治療薬 - 前臨床段階
  • 表 20: ポンペ病治療薬 - 臨床開発中治療薬
  • 表 21: ポンペ病治療薬 - 臨床試験 , 国別
  • 表 22: ポンペ病治療薬, 主要市場 - 相別臨床試験
  • 表 23: ポンペ病治療薬, 主要市場, 開発状況別臨床試験
  • 表 24: ポンペ病治療薬, 主要市場, スポンサー全体
  • 表 25: ポンペ病治療薬, 主要市場, 有力なスポンサー
  • 表 26: ポンペ病 治療薬市場 - 臨床試験参加主要10社の概要
  • 表 27: Amicus Therapeutics パイプライン製品

図一覧

1.2 図一覧

  • 図 1: 診断アルゴリズム; 老齢患者
  • 図 2: ポンペ病 世界の治療薬市場, 収益 ($m)
  • 図 3: ポンペ病 世界の治療薬市場, 予測 ($m)
  • 図 4: ポンペ病 治療薬市場, 米国, 予測 ($m)
  • 図 5: ポンペ病 治療薬市場, 米国, 予測 ($m)
  • 図 6: ポンペ病 治療薬市場, フランス, 収益 ($m)
  • 図 7: ポンペ病 治療薬市場, フランス, 予測 ($m)
  • 図 8: ポンペ病 治療薬市場, ドイツ, 収益 ($m)
  • 図 9: ポンペ病 治療薬市場, ドイツ, 予測 ($m)
  • 図 10: ポンペ病 治療薬市場, イタリア, 収益 ($m)
  • 図 11: ポンペ病 治療薬市場, イタリア, 予測 ($m)
  • 図 12: ポンペ病 治療薬市場, スペイン, 収益 ($m)
  • 図 13: ポンペ病 治療薬市場, スペイン, 予測 ($m)
  • 図 14: ポンペ病 治療薬市場, 英国, 収益 ($m)
  • 図 15: ポンペ病 治療薬市場, 英国, 予測 ($m)
  • 図 16: ポンペ病 治療薬市場, 日本, 収益 ($m)
  • 図 17: ポンペ病 治療薬市場, 日本, 予測 ($m)
  • 図 18: 市場機会およびアンメット・ニーズ − ポンペ病 治療薬市場
  • 図 19: 市場機会およびアンメット・ニーズ − ポンペ病 治療薬市場
  • 図 20: ポンペ病治療薬 - 戦略的競合評価
  • 図 21: ポンペ病治療薬 - 作用機序別臨床パイプライン
  • 図 22: ポンペ病 治療薬市場 - 開発段階別臨床パイプライン
  • 図 23: ポンペ病治療薬 - 技術動向の分析的フレームワーク
  • 図 24: ポンペ病治療薬 - 技術動向の分析的フレームワーク - 解説
  • 図 25: ポンペ病治療薬 - 臨床試験 , 国別
  • 図 26: ポンペ病治療薬, 主要市場 - 相別臨床試験
  • 図 27: ポンペ病治療薬, 主要市場, 開発状況別臨床試験
  • 図 28: ポンペ病治療薬, スポンサー全体
  • 図 29: ポンペ病治療薬, 有力なスポンサー
  • 図 30: ポンペ病治療薬, 臨床試験 ; 主要10社の相別治験回数
  • 図 31: ポンペ病 治療薬市場, 成長促進要因および障壁
  • 図 32: 将来の市場競争に与える影響 − ポンペ病 治療薬市場
  • 図 33: ポンペ病 治療薬市場 - 企業別臨床パイプライン
  • 図 34: GlobalData 市場予測モデル

目次

Summary

GlobalData, the industry analysis specialist, has released its new report, "Pompe Disease (GAA Deficiency) Therapeutics - Pipeline Assessment and Market Forecasts to 2019". The report is an essential source of information and analysis on the global Pompe Disease (GAA Deficiency) Therapeutics market. The report identifies the key trends shaping and driving the global Pompe Disease (GAA Deficiency) Therapeutics market. The report also provides insights on the prevalent competitive landscape and the emerging players expected to significantly alter the market positioning of the current market leaders. Most importantly, the report provides valuable insights on the pipeline products within the global Pompe Disease (GAA Deficiency) Therapeutics sector. This report is built using data and information sourced from proprietary databases, primary and secondary research and in-house analysis by GlobalData's team of industry experts.

Scope

The report provides information on the key drivers and challenges of the Pompe Disease (GAA Deficiency) Therapeutics market. Its scope includes -

  • Annualized seven key markets (US, France, Germany, Italy, Spain, UK and Japan) Pompe Disease (GAA Deficiency) Therapeutics market revenues data from 2006 to 2011, forecast for eight years to 2019.
  • Pipeline analysis data providing a split across the different phases, mechanisms of action being developed and emerging trends by seven key markets. Pipeline candidates fall under major therapeutic classes.
  • Analysis of the current and future competition in the seven key countries Pompe Disease (GAA Deficiency) Therapeutics market.
  • Insightful review of the key industry drivers, restraints and challenges. Each trend is independently researched to provide a qualitative analysis of its implications.
  • Key topics covered include strategic competitor assessment, market characterization, unmet needs and the implications for the Pompe Disease (GAA Deficiency) Therapeutics market.
  • Analysis of key recent licensing and partnership agreements in Pompe Disease (GAA Deficiency) Therapeutics market

Reasons to buy

The report will enhance your decision making capability. It will allow you to -

  • Develop and design your in-licensing and out-licensing strategies through a review of pipeline products and technologies and by identifying the companies with the most robust pipeline.
  • Develop business strategies by understanding the trends shaping and driving the global Pompe Disease (GAA Deficiency) Therapeutics market.
  • Drive revenues by understanding the key trends, innovative products and technologies, market segments and companies likely to impact the global Pompe Disease (GAA Deficiency) Therapeutics market in future.
  • Formulate effective sales and marketing strategies by understanding the competitive landscape and by analyzing the performance of various competitors.
  • Identify emerging players with potentially strong product portfolios and create effective counter-strategies to gain a competitive advantage.
  • Organize your sales and marketing efforts by identifying the market categories and segments that present maximum opportunities for consolidations, investments and strategic partnerships.
  • What's the next big thing in the global Pompe Disease (GAA Deficiency) Therapeutics market landscape? - Identify, understand and capitalize.

Table of Contents

1. Table of Contents

  • 1.1. List of Tables
  • 1.2. List of Figures

2. Pompe Disease Therapeutics-Introduction

  • 2.1. Overview
    • 2.1.1. Classification
  • 2.2. Epidemiology
    • 2.2.1. Mortality/Morbidity
    • 2.2.2. Race
    • 2.2.3. Sex and Age
  • 2.3. Etiology
  • 2.4. Sign and Symptoms
    • 2.4.1. Muscle & Movement Problems
    • 2.4.2. Heart Problems
    • 2.4.3. Breathing & Respiratory Problems
    • 2.4.4. Feeding & Digestion Problems
  • 2.5. Diagnosis
    • 2.5.1. Diagnostic Delays in Patients
  • 2.6. Pathophysiology
  • 2.7. Treatment
    • 2.7.1. Enzyme Replacement Therapy (ERT)
    • 2.7.2. Gene Therapy
    • 2.7.3. Enzyme Enhancement Therapy (EET)
    • 2.7.4. Substrate Reduction Method
  • 2.8. GlobalData Pipeline Report Guidance

3. Pompe Disease Therapeutics-Market Characterization

  • 3.1. Pompe Disease Therapeutics Market Size (2006-2011)-Global
  • 3.2. Pompe Disease Therapeutics Market Forecast (2011-2019)-Global
  • 3.3. Pompe Disease Therapeutics Market Size (2006-2011)-The US
  • 3.4. Pompe Disease Therapeutics Market Forecast (2011-2019)-The US
  • 3.5. Pompe Disease Therapeutics Market Size (2006-2011)-France
  • 3.6. Pompe Disease Therapeutics Market Forecast (2011-2019)-France
  • 3.7. Pompe Disease Therapeutics Market Size (2006-2011)-Germany
  • 3.8. Pompe Disease Therapeutics Market Forecast (2011-2019)-Germany
  • 3.9. Pompe Disease Therapeutics Market Size (2006-2011)-Italy
  • 3.10. Pompe Disease Therapeutics Market Forecast (2011-2019)-Italy
  • 3.11. Pompe Disease Therapeutics Market Size (2006-2011)-Spain
  • 3.12. Pompe Disease Therapeutics Market Forecast (2011-2019)-Spain
  • 3.13. Pompe Disease Therapeutics Market Size (2006-2011)-The UK
  • 3.14. Pompe Disease Therapeutics Market Forecast (2011-2019)-The UK
  • 3.15. Pompe Disease Therapeutics Market Forecast (2006-2011)-Japan
  • 3.16. Pompe Disease Therapeutics Market Forecast (2011-2019)-Japan
  • 3.17. Drivers and Barriers for the Pompe Disease Therapeutics Market
    • 3.17.1. Pompe Disease Therapeutics Market Drivers
    • 3.17.2. Pompe Disease Therapeutics Market Barriers
  • 3.18. Opportunity and Unmet Need
  • 3.19. Key Takeaway

4. Pompe Disease Therapeutics-Competitive Assessment

  • 4.1. Overview
  • 4.2. Strategic Competitor Assessment
  • 4.3. Product Profile for the Major Market Products in the Pompe Disease
    • 4.3.1. Myozyme (Alglucosidase alfa)
  • 4.4. Key Takeaway

5. Pompe Disease Therapeutics-Pipeline Assessment

  • 5.1. Overview
  • 5.2. Strategic Pipeline Assessment
  • 5.3. Pompe Disease Therapeutics Market-Pipeline Assessment by Phase of Development
    • 5.3.1. Pompe Disease-Phase II Pipeline
    • 5.3.2. Pompe Disease Therapeutics Market-Preclinical Pipeline
  • 5.4. Pompe Disease Therapeutics-Pipeline by Mechanism of Action
  • 5.5. Technology Trends Analytical Framework
  • 5.6. Pompe Disease Therapeutics Market-Drugs Under Clinical Development
  • 5.7. Pipeline Drug Profiles
    • 5.7.1. Duvoglustat hydrochloride
    • 5.7.2. rAAV1-CMV-GAA
  • 5.8. Key Takeaway

6. Pompe Disease Therapeutics-Clinical Trials Mapping

  • 6.1. Clinical Trials by Region/Country (the US, EU5 and Japan)
  • 6.2. Clinical Trials by Phase of Clinical Development
  • 6.3. Clinical Trials by Trial Status
  • 6.4. Prominent Sponsors
  • 6.5. Brief Profiles of Top 10 Companies Participating in Therapeutics Clinical Trials

7. Pompe Disease Therapeutics-Strategic Assessment

  • 7.1. Key Events Impacting the Future Market
  • 7.2. Future Market Competition Scenario

8. Pompe Disease Therapeutics-Future Players

  • 8.1. Introduction
  • 8.2. Company Profiles
    • 8.2.1. Amicus
    • 8.2.2. Sanofi
    • 8.2.3. Genzyme Corporation
    • 8.2.4. BioMarin Pharmaceutical Inc.
  • 8.3. Key Takeaway

9. Pompe Disease Therapeutics-Appendix

  • 9.1. Market Definitions
  • 9.2. Acronyms
  • 9.3. Methodology
    • 9.3.1. Coverage
    • 9.3.2. Secondary Research
    • 9.3.3. Forecasting
    • 9.3.4. Primary Research
    • 9.3.5. Expert Panel Validation
  • 9.4. Contact Us
  • 9.5. Disclaimer
  • 9.6. Bibliography

List of Tables

  • Table 1: Pompe Disease Prevalence in Seven Major Markets
  • Table 2: Pompe Disease Therapeutics Market, Global, Revenue ($m), 2006 - 2011
  • Table 3: Pompe Disease Therapeutics Market, Global, Forecast ($m), 2011 - 2019
  • Table 4: Pompe Disease Therapeutics Market, The US, Revenue ($m), 2006 - 2011
  • Table 5: Pompe Disease Therapeutics Market, The US, Forecasts ($m), 2011 - 2019
  • Table 6: Pompe Disease Therapeutics Market, France, Revenue ($m), 2006 - 2011
  • Table 7: Pompe Disease Therapeutics Market, France, Forecasts ($m), 2011 - 2019
  • Table 8: Pompe Disease Therapeutics Market, Germany, Revenue ($m), 2006 - 2011
  • Table 9: Pompe Disease Therapeutics Market, Germany, Forecasts ($m), 2011 - 2019
  • Table 10: Pompe Disease Therapeutics Market, Italy, Revenue ($m), 2006 - 2011
  • Table 11: Pompe Disease Therapeutics Market, Italy, Forecasts ($m), 2011 - 2019
  • Table 12: Pompe Disease Therapeutics Market, Spain, Revenue ($m), 2006 - 2011
  • Table 13: Pompe Disease Therapeutics Market, Spain, Forecasts ($m), 2011 - 2019
  • Table 14: Pompe Disease Therapeutics Market, The UK, Revenue ($m), 2006 - 2011
  • Table 15: Pompe Disease Therapeutics Market, The UK, Forecasts ($m), 2011 - 2019
  • Table 16: Pompe Disease Therapeutics Market, Japan, Revenue ($m), 2006 - 2011
  • Table 17: Pompe Disease Therapeutics Market, Japan, Forecasts ($m), 2011 - 2019
  • Table 18: Pompe Disease Therapeutics - Phase II Pipeline, 2011
  • Table 19: Pompe Disease Therapeutics - Preclinical, 2011
  • Table 20: Pompe Disease Therapeutics - Drug in Clinical Development, 2011
  • Table 21: Pompe Disease Therapeutics - Clinical Trials by Country, 2011
  • Table 22: Pompe Disease Therapeutics, Major Markets - Clinical Trials by Phase, 2011
  • Table 23: Pompe Disease Therapeutics, Major Markets, Clinical Trials by Development Status, 2011
  • Table 24: Pompe Disease Therapeutics, Major Markets, Overall Sponsors, 2011
  • Table 25: Pompe Disease Therapeutics, Major Markets, Prominent Sponsors, 2011
  • Table 26: Pompe Disease Therapeutics Market - Companies Participating in Clinical Trials, 2011
  • Table 27: Amicus Therapeutics Inc Pipeline Products, 2011

List of Figures

  • Figure 1: Diagnosis Algorithm for Older Patients
  • Figure 2: Pompe Disease Therapeutics Market, Global, Revenue ($m), 2006 - 2011
  • Figure 3: Pompe Disease Therapeutics Market, Global, Forecast ($m), 2011 - 2019
  • Figure 4: Pompe Disease Therapeutics Market, The US, Forecast ($m), 2006 - 2011
  • Figure 5: Pompe Disease Therapeutics Market, The US, Forecasts ($m), 2011 - 2019
  • Figure 6: Pompe Disease Therapeutics Market, France, Revenue ($m), 2006 - 2011
  • Figure 7: Pompe Disease Therapeutics Market, France, Forecast ($m), 2011 - 2019
  • Figure 8: Pompe Disease Therapeutics Market, Germany, Revenue ($m), 2006 - 2011
  • Figure 9: Pompe Disease Therapeutics Market, Germany, Forecast ($m), 2011 - 2019
  • Figure 10: Pompe Disease Therapeutics Market, Italy, Revenue ($m), 2006 - 2011
  • Figure 11: Pompe Disease Therapeutics Market, Italy, Forecast ($m), 2011 - 2019
  • Figure 12: Pompe Disease Therapeutics Market, Spain, Revenue ($m), 2006 - 2011
  • Figure 13: Pompe Disease Therapeutics Market, Spain, Forecast ($m), 2011 - 2019
  • Figure 14: Pompe Disease Therapeutics Market, The UK, Revenue ($m), 2006 - 2011
  • Figure 15: Pompe Disease Therapeutics Market, The UK, Forecast ($m), 2011 - 2019
  • Figure 16: Pompe Disease Therapeutics Market, Japan, Revenue ($m), 2006 - 2011
  • Figure 17: Pompe Disease Therapeutics Market, Japan, Forecasts ($m), 2011 - 2019
  • Figure 18: Opportunity and Unmet Need in the Pompe Disease Therapeutics Market, 2011
  • Figure 19: Opportunity and Unmet Need in the Pompe Disease Therapeutics Market, 2011
  • Figure 20: Pompe Disease Therapeutics - Strategic Competitor Assessment, 2011
  • Figure 21: Pompe Disease Therapeutics - Clinical Pipeline by Mechanism of Action, 2011
  • Figure 22: Pompe Disease Therapeutics Market - Pipeline by Phase of Development, 2011
  • Figure 23: Pompe Disease Therapeutics - Technology Trends Analytics Framework, 2011
  • Figure 24: Pompe Disease Therapeutics - Technology Trends Analytics Framework - Description, 2011
  • Figure 25: Pompe Disease Therapeutics - Clinical Trials by Country, 2011
  • Figure 26: Pompe Disease Therapeutics, Major Markets - Clinical Trials by Phase, 2011
  • Figure 27: Pompe Disease Therapeutics, Major Markets, Clinical Trials by Development Status, 2011
  • Figure 28: Pompe Disease Therapeutics, Overall Sponsors, 2011
  • Figure 29: Pompe Disease Therapeutics, Prominent Sponsors, 2011
  • Figure 30: Pompe Disease Therapeutics, Clinical Trials of Top 10 Companies by Phase, 2011
  • Figure 31: Pompe Disease Therapeutics Market, Drivers and Barriers 2011
  • Figure 32: Implications for Future Market Competition in the Pompe Disease Therapeutics Market, 2011
  • Figure 33: Pompe Disease Therapeutics Market - Clinical Pipeline by Company, 2011
  • Figure 34: GlobalData Market Forecasting Model
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