α1アンチトリプシン欠乏症

当報告書は、α1アンチトリプシン欠乏症の疫学と患者同行、現在の診断および治療戦略、新薬開発動向、治療上の課題などについて、概略以下の構成でお届けいたします。

Datamonitor Healthcareについて

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 病気の背景

• α1アンチトリプシン欠乏症は白人に多く見られる遺伝的病気
• α1アンチトリプシン欠乏症の病因
• 肺気腫
• 肝疾患
• アンメットニーズ
• リスクファクター

第3章 診断

• α1アンチトリプシン欠乏症の診断
• 診断ガイドライン
• 遺伝子スクリーニング
• 診断における年齢別増加傾向とα1アンチトリプシン欠乏症の診断の遅れ
• 慢性閉塞性肺疾患の治験実施上の問題点
• 喫煙率の減少

第4章 治療法

• 標準的COPD治療
• 拡張治療
• 肺リハビリテーション、酸素補足、遺伝カウンセリング

第5章 将来動向

• 吸入型α1アンチトリプシン欠乏症拡張治療
• 組換え型α1アンチトリプシン欠乏症治療
• ガンマレチノイド作動薬
• 将来の遺伝子治療
• 嚢胞性線維症のα1アンチトリプシン置換治療
• 治験評価項目
• 医療教育の継続
• 患者支援団体の役割
• 新生児遺伝子スクリーニング
• 一般的肺気腫人口への治療の移管

第6章 参考情報